Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effektivitetsutvärdering av Fx-1006a hos patienter med V122i eller vildtypstranstyretin (TTR) amyloid kardiomyopati

9 december 2020 uppdaterad av: Pfizer

Open-label säkerhets- och effektutvärdering av Fx-1006a hos patienter med V122i eller vildtypstranstyretin (TTR) amyloid kardiomyopati

Öppen säkerhets- och effektutvärdering av Fx-1006a hos patienter med V122i eller vildtypstranstyretin (ttr) amyloid kardiomyopati.

Patienter som framgångsrikt slutför Fx1B-201 kommer att rapportera till den kliniska enheten på dag 0 för att underteckna formuläret för informerat samtycke och fastställa kvalificering för protokoll Fx1B-303. På dag 0 kommer patienter dessutom att få sina inträdeskriterier granskade och medicinska historik och demografiska egenskaper erhållna.

Den fysiska undersökningen (inklusive vikt och vitala tecken) och relevanta kliniska laboratorietester i slutet av studien (alkaliskt fosfatas, alaninaminotransferas, aspartataminotransferas, blodureakväve, gamma-glutamyltransferas, kreatinin, totalt bilirubin, internationellt normaliserat förhållande, troponin I, troponin T och aminoterminal B-typ natriuretisk peptid) från Protocol Fx1B-201 kommer att användas för Protocol Fx1B-303. Om mer än 30 dagar har förflutit mellan det sista studiebesöket av protokoll Fx1B-201 och dag 0 i protokoll Fx1B-303, måste en förkortad fysisk undersökning (inklusive vikt och vitala tecken) och kliniska laboratoriebedömningar utföras på dag 0.

Kvalificerade patienter kommer att börja dosera en gång dagligen med 20 mg Fx-1006A hemma på dag 1 (dvs första dosen) och kommer att återvända till den kliniska enheten för studiebesök var sjätte månad.

Biverkningar (AE) och samtidig medicinering kommer att samlas in vid varje 6-månaders besök på den kliniska enheten. Blodtagningar för kliniska säkerhetslaboratorietester och förkortade fysiska undersökningar (inklusive vikt och vitala tecken) kommer också att utföras vid varje 6-månaders klinikbesök. EKG kommer att utföras var 12:e månad på årsbasis. Ett telefonsamtal kommer att göras med 3 månaders intervall mellan klinikbesöken för att utvärdera säkerheten och användningen av samtidig medicinering.

För utvärdering av effekt kommer Patient Global Assessment, NYHA-klassificering, KCCQ, 6-minuters gångtest och effektrelaterade kliniska laboratorietester (serumnivåer av troponin T, troponin I och NT-pro-BNP) att fastställas varje gång 6 månader. Dessutom kommer ekokardiogram att utföras var 12:e månad på årsbasis.

Ett slut på studiebesöket inklusive alla säkerhets- och effektbedömningar kommer att ske efter patientens slutförande av studien, för tidig utsättning (av någon anledning), eller i händelse av att sponsorn avbryter programmet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

31

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient slutförde framgångsrikt protokoll Fx1B-201.
  • Om hona; patienten är postmenopausal. Om en manlig, kvinnlig partner är postmenopausal. Om kvinnan är i fertil ålder, villig att använda acceptabel preventivmetod upp till 3 månader efter sista dosen (inklusive kvinnliga partner till manliga deltagare).
  • Patienten är villig att följa protokollet.

Exklusions kriterier:

  • Patienten slutförde inte framgångsrikt Fx1B-201.
  • Kronisk användning av NSAID.
  • Patienten har ett kliniskt signifikant läkemedelstillstånd som ökar risken för studiedeltagande.
  • Patienten har genomgått hjärt- eller levertransplantation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Open-Label
Läkemedel: tafamidis
En gång dagligen 20 mg oral tafamidis (mjuk gelatinkapsel)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med kategorier av patientens globala bedömning (PGA) för uppföljningsbesök: månad 12
Tidsram: Månad 12
Deltagarnas övergripande livskvalitet mättes med PGA. Vid uppföljningsbesöket fick deltagarna frågan: "Hur känner du dig idag jämfört med när vi pratade med dig vid ditt senaste klinikbesök för denna studie?" och deltagarna svarade på något av följande: markant förbättrad, måttligt förbättrad, lätt förbättrad, oförändrad, lätt försämrad, måttligt försämrad eller markant försämrad.
Månad 12
Andel deltagare med kategorier av patientens globala bedömning (PGA) för uppföljningsbesök: månad 60
Tidsram: Månad 60
Deltagarnas övergripande livskvalitet mättes med PGA. Vid uppföljningsbesöket fick deltagarna frågan: "Hur känner du dig idag jämfört med när vi pratade med dig vid ditt senaste klinikbesök för denna studie?" och deltagarna svarade på något av följande: markant förbättrad, måttligt förbättrad, lätt förbättrad, oförändrad, lätt försämrad, måttligt försämrad eller markant försämrad.
Månad 60
Antal deltagare klassificerade på grundval av New York Heart Association (NYHA) klassificering vid baslinjen
Tidsram: Baslinje
NYHA klassade deltagare i 4 klasser. Klass I inkluderade deltagare med hjärtsjukdom utan begränsningar av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet orsakade inte onödig trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass II inkluderade deltagare med hjärtsjukdom med lätt begränsning av fysisk aktivitet. De var bekväma i vila. Vanlig fysisk aktivitet resulterade i trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass III inkluderade deltagare med hjärtsjukdom med markant begränsning av fysisk aktivitet. De var bekväma i vila. Mindre fysisk aktivitet än vanlig orsakade trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass IV inkluderade deltagare med hjärtsjukdom med oförmåga att utföra någon fysisk aktivitet utan obehag. Symtom på hjärtinsufficiens eller på angina syndrom kan förekomma även i vila. Om någon fysisk aktivitet genomfördes ökade obehaget.
Baslinje
Antal deltagare med förändring från baslinjen i New York Heart Association (NYHA) klassificering vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
NYHA klassificerade deltagare i 4 klasser: Klass I: hjärtsjukdom utan begränsningar av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet orsakade ingen onödig trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass II: hjärtsjukdom med lätt begränsning av fysisk aktivitet, bekväm att vila. Vanlig fysisk aktivitet resulterade i trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass III: hjärtsjukdom med markant begränsning av fysisk aktivitet, bekväm i vila. Mindre fysisk aktivitet än vanlig orsakade trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass IV: hjärtsjukdom med oförmåga att utföra någon fysisk aktivitet utan obehag. Symtom på hjärtinsufficiens eller angina syndrom kan förekomma även i vila. Om någon fysisk aktivitet genomfördes ökade obehaget. Deltagare med förändring från baslinjen klassificerades som förbättrade (förskjutna från högre till lägre klass), oförändrade (ingen förändring i klass) eller försämrade (förskjutna från lägre till högre klass).
Baslinje, månad 12
Antal deltagare med förändring från baslinjen i New York Heart Association (NYHA) klassificering vid månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 60
NYHA klassificerade deltagare i 4 klasser: Klass I: hjärtsjukdom utan begränsningar av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet orsakade ingen onödig trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass II: hjärtsjukdom med lätt begränsning av fysisk aktivitet, bekväm att vila. Vanlig fysisk aktivitet resulterade i trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass III: hjärtsjukdom med markant begränsning av fysisk aktivitet, bekväm i vila. Mindre fysisk aktivitet än vanlig orsakade trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass IV: hjärtsjukdom med oförmåga att utföra någon fysisk aktivitet utan obehag. Symtom på hjärtinsufficiens eller angina syndrom kan förekomma även i vila. Om någon fysisk aktivitet genomfördes ökade obehaget. Deltagare med förändring från baslinjen klassificerades som förbättrade (förskjutna från högre till lägre klass), oförändrade (ingen förändring i klass) eller försämrade (förskjutna från lägre till högre klass).
Baslinje, månad 60
Ändring från baslinjen i total avstånd som gått under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. I detta utfallsmått utvärderades den totala sträckan som en deltagare kunde gå på 6 minuter.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinjen i total avstånd som gått under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 60
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. I detta utfallsmått utvärderades den totala sträckan som en deltagare kunde gå på 6 minuter.
Baslinje, månad 60
Antal deltagare kategoriserade baserat på total avstånd som gått under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månad 12
Tidsram: Månad 12
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. I detta resultatmått kategoriserades deltagarna baserat på den totala sträckan som gick som Nivå 1 = den totala sträckan som gick mindre än (<) 300 meter; Nivå 2 = total avstånd som gått mellan 300 och 374,9 meter; Nivå 3 = total avstånd som gått mellan 375 och 449,9 meter; Nivå 4 = total avstånd som är större än eller lika med (>=) 450 meter.
Månad 12
Antal deltagare kategoriserade baserat på total avstånd som gått under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månad 60
Tidsram: Månad 60
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. I detta resultatmått kategoriserades deltagarna baserat på den totala promenerade distansen som Nivå 1 = total avstånd som gick < 300 meter; Nivå 2 = total avstånd som gått mellan 300 och 374,9 meter; Nivå 3 = total avstånd som gått mellan 375 och 449,9 meter; Nivå 4 = totalt promenerad distans >=450 meter.
Månad 60
Förändring från baslinjen i dyspné och trötthetspoäng under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. Dyspné: deltagarna ombads bedöma andningssvårigheterna, före promenad och efter promenad vid varje besök, på en skala från 0 (ingen andnöd alls) till 10 (maximal andnöd). Högre poäng tydde på större svårighetsgrad. Trötthet: deltagarna ombads att bedöma hur trötta de kände sig, före och efter promenad vid varje besök, på en skala från 0 (inte alls) till 10 (maximalt). Högre poäng tydde på mer trötthet. Vid varje besök utvärderades poängen för pre-walk test, post-walk test och inom besöksskillnaden (skillnaden från post-walk till pre-walk). Förändring från baslinjen beräknades för varje test före gång, test efter gång och skillnad inom besök vid månad 12.
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinjen i dyspné och trötthetspoäng under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 60
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. Dyspné: deltagarna ombads bedöma andningssvårigheterna, före promenad och efter promenad vid varje besök, på en skala från 0 (ingen andnöd alls) till 10 (maximal andnöd). Högre poäng tydde på större svårighetsgrad. Trötthet: deltagarna ombads att bedöma hur trötta de kände sig, före och efter promenad vid varje besök, på en skala från 0 (inte alls) till 10 (maximalt). Högre poäng tydde på mer trötthet. Vid varje besök utvärderades poängen för pre-walk test, post-walk test och inom besöksskillnaden (skillnaden från post-walk till pre-walk). Förändring från baslinjen beräknades för varje test före gång, test efter gång och skillnad inom besök vid månad 60.
Baslinje, månad 60
Antal deltagare kategoriserade på grundval av förändring från baslinjen i total avstånd som gick under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. I detta resultatmått kategoriserades deltagarna på grundval av förändring från baslinjen i den totala promenerade distansen som försämrade, oförändrade eller förbättrade. Om avståndet som gick vid ett besök var större än det som gick vid baslinjen, kategoriseras det som "förbättrat". Om avståndet som gick vid ett besök var lika med avståndet som gick vid baslinjen, kategoriseras det som "oförändrat". Om avståndet som gick vid ett besök var mindre än det som gick vid baslinjen, kategoriseras det som "förvärrat".
Baslinje, månad 12
Antal deltagare kategoriserade på grundval av förändring från baslinjen i total avstånd som gått under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 60
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. I detta resultatmått kategoriserades deltagarna på grundval av förändring från baslinjen i den totala promenerade distansen som försämrade, oförändrade eller förbättrade. Om avståndet som gick vid ett besök var större än det som gick vid baslinjen, kategoriseras det som "förbättrat". Om avståndet som gick vid ett besök var lika med avståndet som gick vid baslinjen, kategoriseras det som "oförändrat". Om avståndet som gick vid ett besök var mindre än det som gick vid baslinjen, kategoriseras det som "förvärrat".
Baslinje, månad 60
Förändring från baslinjen i Kansas City Kardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Sammanfattningsresultat vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
KCCQ är ett 23-objekt ifyllt frågeformulär som bedömer hälsotillstånd och hälsorelaterad livskvalitet hos deltagare med hjärtsvikt. Åtta domänpoäng beräknades för KCCQ: fysisk begränsning, social begränsning, livskvalitet, self-efficacy, symtomstabilitet, symtomfrekvens, symtombörda och totala symtom (beräknat som medelvärdet av symtomfrekvensen och symtombördan). Två sammanfattande poäng beräknades: klinisk sammanfattning (beräknad som medelvärde av fysisk begränsning och totala symtompoäng) och övergripande sammanfattning (beräknad som medelvärde av fysisk begränsning, social begränsning, totala symptom och livskvalitetspoäng). Varje domän och båda sammanfattningspoängen skalades till att sträcka sig från 0 (sämre hälsotillstånd) till 100 (bästa hälsostatus); högre poäng representerade bättre hälsotillstånd.
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinjen i Kansas City Kardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Sammanfattningsresultat vid månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 60
KCCQ är ett 23-objekt ifyllt frågeformulär som bedömer hälsotillstånd och hälsorelaterad livskvalitet hos deltagare med hjärtsvikt. Åtta domänpoäng beräknades för KCCQ: fysisk begränsning, social begränsning, livskvalitet, self-efficacy, symtomstabilitet, symtomfrekvens, symtombörda och totala symtom (beräknat som medelvärdet av symtomfrekvensen och symtombördan). Två sammanfattande poäng beräknades: klinisk sammanfattning (beräknad som medelvärde av fysisk begränsning och totala symtompoäng) och övergripande sammanfattning (beräknad som medelvärde av fysisk begränsning, social begränsning, totala symptom och livskvalitetspoäng). Varje domän och båda sammanfattningspoängen skalades till att sträcka sig från 0 (sämre hälsotillstånd) till 100 (bästa hälsostatus); högre poäng representerade bättre hälsotillstånd.
Baslinje, månad 60
Ändring från baslinjen i Troponin I- och Troponin T-serumnivåerna vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
Troponin I och troponin T är hjärtmarkörerna. Troponin I och troponin T är en del av troponinkomplexet, där troponin I är bundet till aktin i tunna myofilament och troponin T är bundet till tropomyosin. Högre nivå av dessa markörer tyder på hjärtskador.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinjen i Troponin I- och Troponin T-serumnivåerna vid månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 60
Troponin I och troponin T är hjärtmarkörerna. Troponin I och troponin T är en del av troponinkomplexet, där troponin I är bundet till aktin i tunna myofilament och troponin T är bundet till tropomyosin. Högre nivå av dessa markörer tyder på hjärtskador.
Baslinje, månad 60
Förändring från baslinjen i aminoterminal B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP) serumnivå vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
NT-proBNP är biomarkör för hjärtstress (myokardnekros och ökat fyllningstryck/vänsterkammars [LV] väggstress).
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinjen i serumnivåer av aminoterminal B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP) vid månad 60
Tidsram: Baslinje, månad 60
NT-proBNP är biomarkör för hjärtstress (myokardnekros och ökat fyllningstryck/ LV väggstress).
Baslinje, månad 60

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med kategorier av patientens globala bedömning (PGA) för uppföljningsbesök: månader 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 , 114, 120, 126 och 132
Tidsram: Månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Deltagarnas övergripande livskvalitet mättes med PGA. Vid varje uppföljningsbesök tillfrågades deltagarna: "Hur känner du dig idag jämfört med när vi pratade med dig vid ditt senaste klinikbesök för denna studie?" och deltagarna svarade på något av följande: markant förbättrad, måttligt förbättrad, lätt förbättrad, oförändrad, lätt försämrad, måttligt försämrad eller markant försämrad.
Månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Antal deltagare med förändring från baslinjen i New York Heart Association (NYHA) klassificering vid månaderna 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126 och 132
Tidsram: Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
NYHA klassificerade deltagare i 4 klasser: Klass I: hjärtsjukdom utan begränsningar av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet orsakade ingen onödig trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass II: hjärtsjukdom med lätt begränsning av fysisk aktivitet, bekväm att vila. Vanlig fysisk aktivitet resulterade i trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass III: hjärtsjukdom med markant begränsning av fysisk aktivitet, bekväm i vila. Mindre fysisk aktivitet än vanlig orsakade trötthet, hjärtklappning, dyspné eller kärlkramp. Klass IV: hjärtsjukdom med oförmåga att utföra någon fysisk aktivitet utan obehag. Symtom på hjärtinsufficiens eller angina syndrom kan förekomma även i vila. Om någon fysisk aktivitet genomfördes ökade obehaget. Deltagare med förändring från baslinjen klassificerades som förbättrade (förskjutna från högre till lägre klass), oförändrade (ingen förändring i klass) eller försämrade (förskjutna från lägre till högre klass).
Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Ändring från baslinjen i total avstånd som gått under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månaderna 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114 , 120 och 132
Tidsram: Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. I detta utfallsmått utvärderades den totala sträckan som en deltagare kunde gå på 6 minuter.
Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Antal deltagare kategoriserade baserat på total avstånd som gått under 6 minuters gångtest (6MWT) vid baslinjen, månader 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120, 126 och 132
Tidsram: Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. I detta resultatmått kategoriserades deltagarna baserat på den totala promenerade distansen som Nivå 1 = total avstånd som gick < 300 meter; Nivå 2 = total avstånd som gått mellan 300 och 374,9 meter; Nivå 3 = total avstånd som gått mellan 375 och 449,9 meter; Nivå 4 = totalt promenerad distans >=450 meter.
Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Förändring från baslinjen i dyspné och trötthetspoäng under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månaderna 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 och 132
Tidsram: Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. Dyspné: deltagarna ombads bedöma andningssvårigheterna, före promenad och efter promenad vid varje besök, på en skala från 0 (ingen andnöd alls) till 10 (maximal andnöd). Högre poäng tydde på större svårighetsgrad. Trötthet: deltagarna ombads att bedöma hur trötta de kände sig, före och efter promenad vid varje besök, på en skala från 0 (inte alls) till 10 (maximalt). Högre poäng tydde på mer trötthet. Vid varje besök utvärderades poängen för pre-walk test, post-walk test och inom besöksskillnaden (skillnaden från post-walk till pre-walk). Förändring från baslinjen beräknades för varje pre-walk test, post-walk test och inom besöksskillnaden vid specificerade besök.
Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Antal deltagare kategoriserade på grundval av förändring från baslinjen i total avstånd som gick under 6 minuters gångtest (6MWT) vid 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 och 132
Tidsram: Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT är ett sub-maximalt träningstest som används för att bedöma aerob kapacitet och uthållighet. Deltagarna ombads att gå så långt som möjligt i 6 minuter i en takt som var bekväm för dem, och fick sakta ner, stanna och vila vid behov. I detta resultatmått kategoriserades deltagarna på grundval av förändring från baslinjen i den totala promenerade distansen som försämrade, oförändrade eller förbättrade. Om avståndet som gick vid ett besök var större än det som gick vid baslinjen, kategoriseras det som "förbättrat". Om avståndet som gick vid ett besök var lika med avståndet som gick vid baslinjen, kategoriseras det som "oförändrat". Om avståndet som gick vid ett besök var mindre än det som gick vid baslinjen, kategoriseras det som "förvärrat".
Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Ändring från baslinjen i Kansas City Kardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Sammanfattningsresultat vid månader 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 110, 110, 102, 110, 110 , 126 och 132
Tidsram: Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
KCCQ är ett 23-objekt ifyllt frågeformulär som bedömer hälsotillstånd och hälsorelaterad livskvalitet hos deltagare med hjärtsvikt. Åtta domänpoäng beräknades för KCCQ: fysisk begränsning, social begränsning, livskvalitet, self-efficacy, symtomstabilitet, symtomfrekvens, symtombörda och totala symtom (beräknat som medelvärdet av symtomfrekvensen och symtombördan). Två sammanfattande poäng beräknades: klinisk sammanfattning (beräknad som medelvärde av fysisk begränsning och totala symtompoäng) och övergripande sammanfattning (beräknad som medelvärde av fysisk begränsning, social begränsning, totala symptom och livskvalitetspoäng). Varje domän och båda sammanfattningspoängen skalades till att sträcka sig från 0 (sämre hälsotillstånd) till 100 (bästa hälsostatus); högre poäng representerade bättre hälsotillstånd.
Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Antal deltagare med abnormiteter i ekokardiografi
Tidsram: Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Ekokardiografiavvikelser inkluderade: frånvarande andningsvariation av inferior vena cava, valfri klaffförtjockning, aortaklaffförtjockning, minskad andningsvariation av inferior vena cava, dilaterad inferior vena cava, E-retardationstid mindre än eller lika med (<=) 150 millisekund, E-våg /A Wave (E/A) ratio >=2, ejektionsfraktion < 50 %, isovolumisk relaxationstid (IVRT) <=70 millisekund, vänster kammare bakre väggtjocklek >=13 millimeter (mm), vänster kammars septaltjocklek >= 13 mm, mitralisklaffförtjockning, perikardiell effusion, lungklaffförtjockning, högerkammartjocklek >=7 mm, trikuspidalklaffförtjockning, förhållande mellan tidig mitralisinflödeshastighet och mitralis ringformig tidig diastolisk hastighet (e/e') Lateral större än (>) 15 , e/e' Septal >15.
Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Ändring från baslinjen i Troponin I- och Troponin T-serumnivåerna vid månaderna 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 114, 122
Tidsram: Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 och 126
Troponin I och troponin T är hjärtmarkörerna. Troponin I och troponin T är en del av troponinkomplexet, där troponin I är bundet till aktin i tunna myofilament och troponin T är bundet till tropomyosin. Högre nivå av dessa markörer tyder på hjärtskador.
Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 och 126
Förändring från baslinjen i aminoterminal B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP) serumnivå vid månader 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120 och 126
Tidsram: Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
NT-proBNP var biomarkör för hjärtstress (myokardnekros och ökat fyllningstryck/ LV väggstress).
Baslinje, månad 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
Antal deltagare med sjukhusvistelse av alla orsaker och hjärtrelaterade sjukhusinläggningar
Tidsram: Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
All orsak sjukhusvistelse definierades som alla allvarliga biverkningar som resulterade i sjukhusvistelse. Hjärtrelaterad sjukhusvistelse var varje sjukhusvistelse som uppfyllde följande kriterier: hjärtsjukdomar eller AE föredragen term som obehag i bröstet, bröstsmärtor, dödsfall, cerebrovaskulär olycka, embolisk stroke, sjukdomsprogression.
Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Dags för dödlighet av alla orsaker och hjärtrelaterad dödlighet
Tidsram: Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Tid till död för alla deltagare med ett dödsdatum i Clinical Database, eller censurerat vid sista dosdatum + 28 dagar för de deltagare som levde i slutet av studien.
Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick prövningsprodukt utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali; medicinskt viktiga händelser. En behandlingsframkallande biverkning definierades som en händelse som uppstod under behandlingsperioden som var frånvarande före behandlingen, eller som förvärrades under behandlingsperioden i förhållande till förbehandlingstillståndet. Biverkningar inkluderade både allvarliga och alla icke-allvarliga biverkningar.
Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Antal deltagare med behandlingsrelaterad behandling Emergent Adverse Events (AE) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Behandlingsrelaterad biverkning var varje ogynnsam medicinsk händelse som tillskrevs studieläkemedlet hos en deltagare som fick studieläkemedlet. SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali. En behandlingsframkallande biverkning definierades som en händelse som uppstod under behandlingsperioden som var frånvarande före behandlingen, eller som förvärrades under behandlingsperioden i förhållande till förbehandlingstillståndet. Biverkningar inkluderade både allvarliga och alla icke-allvarliga biverkningar. Relation till studieläkemedlet bedömdes av utredaren som (Ja/Nej).
Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Antal deltagare med kliniskt signifikanta fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Fysisk undersökning inkluderade undersökning av allmänt utseende, endokrina, huvud och nacke, kardiovaskulära, ögon, buk, öron, hud, näsa, muskuloskeletala, hals, neurologiska, respiratoriska, immunologiska/allergier, genitourinära, hematologiska/lymfatiska. Den kliniska betydelsen av alla fysiska undersökningsfynd bedömdes av utredaren.
Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Antal deltagare med eventuella samtidiga mediciner
Tidsram: Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Antal deltagare som använde annan medicin än studieläkemedlet rapporterades.
Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Antal deltagare med kliniskt signifikanta elektrokardiogram (EKG) fynd
Tidsram: Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
EKG-parametrarna inkluderade PR-intervall (millisekunder), RR-intervall (millisekunder), QRS-intervall (millisekunder), QT- och QTc-intervall (millisekunder) och hjärtfrekvens (slag per minut). Den kliniska betydelsen av alla EKG-fynd bedömdes av utredaren.
Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Antal deltagare med laboratorieavvikelser
Tidsram: Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303
Laboratorieparametrar inkluderade hematologi och biokemi: alkaliskt fosfatas (ALP), alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST), blodureakväve, gammaglutamyltransferas (GGT), kreatinin, totalt bilirubin, internationellt normaliserat förhållande (INR), troponin I , troponin T, protrombintid, natrium, globulinkalium, klorid, bikarbonat, kolesterol, kalcium, urinsyra, oorganiskt fosfor, sköldkörtelstimulerande hormon, glukos, totalt tyroxin (T4), fritt T4, totala proteiner, prealbumin (transtyretin), albumin, hemoglobin, trombocyter, hematokrit, antal vita blodkroppar, antal röda blodkroppar, neutrofiler, volym packade celler, lymfocyter, medelkroppsvolym, monocyter, medelkorpuskulärt hemoglobin, eosinofiler, medelkoncentration av korpuskulärt hemoglobin, basofiler, retinolbindande protein, Urinanalys: bilirubin, pH, blod (fritt Hb), protein, nitrit, glukos, urobilinogen, ketoner, specifik vikt.
Efter månad 12 upp till månad 132 (ungefär 10 år) av studie FX1B-303

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 september 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

20 november 2019

Avslutad studie (Faktisk)

20 november 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 juli 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2009

Första postat (Uppskatta)

8 juli 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FX1B-303
  • B3461026 (Annan identifierare: Alias Study Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på ATTR-CM

Kliniska prövningar på tafamidis

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera