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Evaluación de seguridad y eficacia de Fx-1006a en pacientes con V122i o miocardiopatía amiloide por transtiretina (TTR) de tipo salvaje

9 de diciembre de 2020 actualizado por: Pfizer

Evaluación abierta de seguridad y eficacia de Fx-1006a en pacientes con V122i o miocardiopatía amiloide por transtiretina (TTR) de tipo salvaje

Evaluación abierta de seguridad y eficacia de Fx-1006a en pacientes con V122i o miocardiopatía amiloide por transtiretina (ttr) de tipo salvaje.

Los pacientes que completen con éxito Fx1B-201 se presentarán en la unidad clínica el día 0 para firmar el formulario de consentimiento informado y determinar la elegibilidad para el Protocolo Fx1B-303. Además, en el Día 0, se revisarán los criterios de ingreso de los pacientes y se obtendrán las historias clínicas y las características demográficas.

El examen físico (incluido el peso y los signos vitales) y las pruebas de laboratorio clínico correspondientes al final del estudio (fosfatasa alcalina, alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa, nitrógeno ureico en sangre, gamma glutamil transferasa, creatinina, bilirrubina total, índice normalizado internacional, troponina I, troponina T, y péptido natriurético de tipo B amino-terminal) del Protocolo Fx1B-201 se utilizará para el Protocolo Fx1B-303. Si han transcurrido más de 30 días entre la visita final del estudio del Protocolo Fx1B-201 y el Día 0 del Protocolo Fx1B-303, se debe realizar un examen físico abreviado (incluido el peso y los signos vitales) y evaluaciones de laboratorio clínico el Día 0.

Los pacientes elegibles comenzarán la dosificación una vez al día con 20 mg de Fx-1006A en el hogar el Día 1 (es decir, la primera dosis) y regresarán a la unidad clínica para las visitas del estudio cada 6 meses.

Los eventos adversos (EA) y el uso de medicamentos concomitantes se recopilarán en cada visita de 6 meses a la unidad clínica. También se realizarán extracciones de sangre para pruebas de laboratorio de seguridad clínica y exámenes físicos abreviados (incluidos el peso y los signos vitales) en cada visita a la clínica cada 6 meses. Los ECG se realizarán cada 12 meses de forma anual. Se realizará una llamada telefónica a intervalos de 3 meses entre visitas a la clínica para evaluar la seguridad y el uso de medicamentos concomitantes.

Para la evaluación de la eficacia, se determinará cada semana la Evaluación Global del Paciente, la clasificación de la NYHA, el KCCQ, la prueba de caminata de 6 minutos y las pruebas de laboratorio clínico relacionadas con la eficacia (niveles séricos de troponina T, troponina I y NT-pro-BNP). 6 meses. Además, se realizarán ecocardiogramas cada 12 meses con carácter anual.

Se realizará una visita de finalización del estudio que incluirá todas las evaluaciones de seguridad y eficacia una vez que el paciente finalice el estudio, se retire prematuramente (por cualquier motivo) o en caso de que el Patrocinador suspenda el programa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

31

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente completó con éxito el Protocolo Fx1B-201.
  • Si es mujer; el paciente es posmenopáusico. Si es hombre, la pareja mujer es posmenopáusica. Si la mujer está en edad fértil, dispuesta a usar un método anticonceptivo aceptable hasta 3 meses después de la última dosis (incluidas las parejas femeninas de los participantes masculinos).
  • El paciente está dispuesto a cumplir con el protocolo.

Criterio de exclusión:

  • El paciente no completó con éxito Fx1B-201.
  • Uso crónico de AINE.
  • El paciente tiene una condición de medicación clínicamente significativa que aumenta el riesgo de participación en el estudio.
  • El paciente ha recibido un trasplante de corazón o hígado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Abierto
Droga: tafamidis
Una vez al día 20 mg de tafamidis oral (cápsula de gelatina blanda)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con categorías de evaluación global del paciente (PGA) para la visita de seguimiento: Mes 12
Periodo de tiempo: Mes 12
La calidad de vida general de los participantes se midió mediante PGA. En la visita de seguimiento, se preguntó a los participantes: "¿Cómo se siente hoy en comparación con cuando hablamos con usted en su última visita a la clínica para este estudio?" y los participantes respondieron a cualquiera de los siguientes: mejoría marcada, mejoría moderada, mejoría leve, sin cambios, empeoramiento leve, empeoramiento moderado o empeoramiento notable.
Mes 12
Porcentaje de participantes con categorías de evaluación global del paciente (PGA) para la visita de seguimiento: Mes 60
Periodo de tiempo: Mes 60
La calidad de vida general de los participantes se midió mediante PGA. En la visita de seguimiento, se preguntó a los participantes: "¿Cómo se siente hoy en comparación con cuando hablamos con usted en su última visita a la clínica para este estudio?" y los participantes respondieron a cualquiera de los siguientes: mejoría marcada, mejoría moderada, mejoría leve, sin cambios, empeoramiento leve, empeoramiento moderado o empeoramiento notable.
Mes 60
Número de participantes clasificados sobre la base de la clasificación de la New York Heart Association (NYHA) al inicio
Periodo de tiempo: Base
NYHA clasificó a los participantes en 4 clases. La clase I incluyó participantes con enfermedad cardíaca sin limitaciones de actividad física. La actividad física ordinaria no causaba fatiga indebida, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. La clase II incluyó participantes con enfermedad cardíaca con ligera limitación de la actividad física. Estaban cómodos en el descanso. La actividad física ordinaria resultó en fatiga, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. La clase III incluyó participantes con enfermedad cardíaca con marcada limitación de la actividad física. Estaban cómodos en el descanso. La actividad física inferior a la ordinaria causaba fatiga, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. La clase IV incluyó participantes con enfermedad cardíaca con incapacidad para realizar cualquier actividad física sin molestias. Los síntomas de insuficiencia cardíaca o del síndrome anginoso pueden estar presentes incluso en reposo. Si se realizaba alguna actividad física aumentaban las molestias.
Base
Número de participantes con cambios desde el inicio en la clasificación de la New York Heart Association (NYHA) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
NYHA clasificó a los participantes en 4 clases: Clase I: enfermedad cardíaca sin limitaciones de actividad física. La actividad física ordinaria no provocó fatiga indebida, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. Clase II: cardiopatía con ligera limitación de la actividad física, cómodo en reposo. La actividad física ordinaria resultó en fatiga, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. Clase III: cardiopatía con marcada limitación de la actividad física, cómodo en reposo. La actividad física inferior a la ordinaria provocó fatiga, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. Clase IV: enfermedad cardíaca con incapacidad para realizar cualquier actividad física sin molestias. Los síntomas de insuficiencia cardíaca o síndrome de angina pueden estar presentes incluso en reposo. Si se realizaba alguna actividad física aumentaban las molestias. Los participantes con cambios desde el inicio se clasificaron como mejorados (cambiados de una clase superior a una inferior), sin cambios (sin cambios en la clase) o empeorados (cambiados de una clase inferior a una superior).
Línea de base, Mes 12
Número de participantes con cambios desde el inicio en la clasificación de la New York Heart Association (NYHA) en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
NYHA clasificó a los participantes en 4 clases: Clase I: enfermedad cardíaca sin limitaciones de actividad física. La actividad física ordinaria no provocó fatiga indebida, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. Clase II: cardiopatía con ligera limitación de la actividad física, cómodo en reposo. La actividad física ordinaria resultó en fatiga, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. Clase III: cardiopatía con marcada limitación de la actividad física, cómodo en reposo. La actividad física inferior a la ordinaria provocó fatiga, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. Clase IV: enfermedad cardíaca con incapacidad para realizar cualquier actividad física sin molestias. Los síntomas de insuficiencia cardíaca o síndrome de angina pueden estar presentes incluso en reposo. Si se realizaba alguna actividad física aumentaban las molestias. Los participantes con cambios desde el inicio se clasificaron como mejorados (cambiados de una clase superior a una inferior), sin cambios (sin cambios en la clase) o empeorados (cambiados de una clase inferior a una superior).
Línea de base, Mes 60
Cambio desde el inicio en la distancia total recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. En esta medida de resultado, se evaluó la distancia total que un participante podría caminar en 6 minutos.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en la distancia total recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. En esta medida de resultado, se evaluó la distancia total que un participante podría caminar en 6 minutos.
Línea de base, Mes 60
Número de participantes categorizados según la distancia total recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en el mes 12
Periodo de tiempo: Mes 12
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. En esta medida de resultado, los participantes se clasificaron según la distancia total recorrida como Nivel 1 = distancia total recorrida menos de (<) 300 metros; Nivel 2 = distancia total caminada entre 300 y 374,9 metros; Nivel 3 = distancia total recorrida entre 375 y 449,9 metros; Nivel 4 = distancia total recorrida mayor o igual a (>=) 450 metros.
Mes 12
Número de participantes categorizados según la distancia total recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en el mes 60
Periodo de tiempo: Mes 60
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. En esta medida de resultado, los participantes se clasificaron según la distancia total recorrida como Nivel 1 = distancia total recorrida < 300 metros; Nivel 2 = distancia total caminada entre 300 y 374,9 metros; Nivel 3 = distancia total recorrida entre 375 y 449,9 metros; Nivel 4 = distancia total recorrida >=450 metros.
Mes 60
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de disnea y fatiga durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. Disnea: se pidió a los participantes que calificaran la dificultad de su respiración, antes y después de la caminata en cada visita, en una escala de 0 (ninguna disnea) a 10 (disnea máxima). Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad. Fatiga: se les pidió a los participantes que calificaran qué tan cansados ​​se sentían, antes y después de caminar en cada visita, en una escala de 0 (nada) a 10 (máximo). Las puntuaciones más altas indicaron más fatiga. En cada visita, se evaluaron las puntuaciones de la prueba previa a la caminata, la prueba posterior a la caminata y la diferencia dentro de la visita (diferencia entre la posterior a la caminata y la previa a la caminata). Se calculó el cambio desde el inicio para cada prueba previa a la caminata, prueba posterior a la caminata y diferencia dentro de la visita en el Mes 12.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de disnea y fatiga durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. Disnea: se pidió a los participantes que calificaran la dificultad de su respiración, antes y después de la caminata en cada visita, en una escala de 0 (ninguna disnea) a 10 (disnea máxima). Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad. Fatiga: se les pidió a los participantes que calificaran qué tan cansados ​​se sentían, antes y después de caminar en cada visita, en una escala de 0 (nada) a 10 (máximo). Las puntuaciones más altas indicaron más fatiga. En cada visita, se evaluaron las puntuaciones de la prueba previa a la caminata, la prueba posterior a la caminata y la diferencia dentro de la visita (diferencia entre la posterior a la caminata y la previa a la caminata). Se calculó el cambio desde el inicio para cada prueba previa a la caminata, prueba posterior a la caminata y diferencia dentro de la visita en el Mes 60.
Línea de base, Mes 60
Número de participantes clasificados en función del cambio desde el inicio en la distancia total recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. En esta medida de resultado, los participantes sobre la base del cambio desde el inicio en la distancia total recorrida se clasificaron como empeorados, sin cambios o mejorados. Si la distancia recorrida en una visita era mayor que la distancia recorrida al inicio del estudio, se categorizaba como "mejorada". Si la distancia recorrida en una visita fue igual a la distancia recorrida al inicio del estudio, se clasificó como "sin cambios". Si la distancia recorrida en una visita fue menor que la distancia recorrida al inicio del estudio, se clasificó como "empeorada".
Línea de base, Mes 12
Número de participantes clasificados según el cambio desde el inicio en la distancia total recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. En esta medida de resultado, los participantes sobre la base del cambio desde el inicio en la distancia total recorrida se clasificaron como empeorados, sin cambios o mejorados. Si la distancia recorrida en una visita era mayor que la distancia recorrida al inicio del estudio, se categorizaba como "mejorada". Si la distancia recorrida en una visita fue igual a la distancia recorrida al inicio del estudio, se clasificó como "sin cambios". Si la distancia recorrida en una visita fue menor que la distancia recorrida al inicio del estudio, se clasificó como "empeorada".
Línea de base, Mes 60
Cambio desde el inicio en el puntaje resumido del cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
KCCQ es un cuestionario de 23 ítems completado por los participantes que evalúa el estado de salud y la calidad de vida relacionada con la salud en participantes con insuficiencia cardíaca. Se calcularon ocho puntuaciones de dominio para el KCCQ: limitación física, limitación social, calidad de vida, autoeficacia, estabilidad de los síntomas, frecuencia de los síntomas, carga de los síntomas y síntomas totales (calculados como la media de las puntuaciones de la frecuencia de los síntomas y la carga de los síntomas). Se calcularon dos puntuaciones de resumen: resumen clínico (calculado como media de limitación física y puntuaciones totales de síntomas) y resumen general (calculado como media de limitación física, limitación social, síntomas totales y puntuaciones de calidad de vida). Cada dominio y ambos puntajes resumidos se escalaron para variar de 0 (peor estado de salud) a 100 (mejor estado de salud); las puntuaciones más altas representaban un mejor estado de salud.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en el puntaje resumido del cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
KCCQ es un cuestionario de 23 ítems completado por los participantes que evalúa el estado de salud y la calidad de vida relacionada con la salud en participantes con insuficiencia cardíaca. Se calcularon ocho puntuaciones de dominio para el KCCQ: limitación física, limitación social, calidad de vida, autoeficacia, estabilidad de los síntomas, frecuencia de los síntomas, carga de los síntomas y síntomas totales (calculados como la media de las puntuaciones de la frecuencia de los síntomas y la carga de los síntomas). Se calcularon dos puntuaciones de resumen: resumen clínico (calculado como media de limitación física y puntuaciones totales de síntomas) y resumen general (calculado como media de limitación física, limitación social, síntomas totales y puntuaciones de calidad de vida). Cada dominio y ambos puntajes resumidos se escalaron para variar de 0 (peor estado de salud) a 100 (mejor estado de salud); las puntuaciones más altas representaban un mejor estado de salud.
Línea de base, Mes 60
Cambio desde el inicio en los niveles séricos de troponina I y troponina T en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
La troponina I y la troponina T son los marcadores cardíacos. La troponina I y la troponina T son parte del complejo de troponina, donde la troponina I se une a la actina en miofilamentos delgados y la troponina T se une a la tropomiosina. Un nivel más alto de estos marcadores es indicativo de daño cardíaco.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en los niveles séricos de troponina I y troponina T en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
La troponina I y la troponina T son los marcadores cardíacos. La troponina I y la troponina T son parte del complejo de troponina, donde la troponina I se une a la actina en miofilamentos delgados y la troponina T se une a la tropomiosina. Un nivel más alto de estos marcadores es indicativo de daño cardíaco.
Línea de base, Mes 60
Cambio desde el inicio en el nivel sérico del péptido natriurético tipo B amino-terminal (NT-proBNP) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
NT-proBNP es un biomarcador de estrés cardíaco (necrosis miocárdica y aumento de las presiones de llenado/estrés de la pared del ventrículo izquierdo [VI]).
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en los niveles séricos de péptido natriurético tipo B amino-terminal (NT-proBNP) en el mes 60
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 60
NT-proBNP es un biomarcador de estrés cardíaco (necrosis miocárdica y aumento de las presiones de llenado/estrés de la pared del VI).
Línea de base, Mes 60

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con categorías de evaluación global del paciente (PGA) para la visita de seguimiento: meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 , 114, 120, 126 y 132
Periodo de tiempo: Mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
La calidad de vida general de los participantes se midió mediante PGA. En cada visita de seguimiento, se preguntó a los participantes: "¿Cómo se siente hoy en comparación con cuando hablamos con usted en su última visita a la clínica para este estudio?" y los participantes respondieron a cualquiera de los siguientes: mejoría marcada, mejoría moderada, mejoría leve, sin cambios, empeoramiento leve, empeoramiento moderado o empeoramiento notable.
Mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Número de participantes con cambios desde el inicio en la clasificación de la New York Heart Association (NYHA) en los meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126 y 132
Periodo de tiempo: Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
NYHA clasificó a los participantes en 4 clases: Clase I: enfermedad cardíaca sin limitaciones de actividad física. La actividad física ordinaria no provocó fatiga indebida, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. Clase II: cardiopatía con ligera limitación de la actividad física, cómodo en reposo. La actividad física ordinaria resultó en fatiga, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. Clase III: cardiopatía con marcada limitación de la actividad física, cómodo en reposo. La actividad física inferior a la ordinaria provocó fatiga, palpitaciones, disnea o dolor anginoso. Clase IV: enfermedad cardíaca con incapacidad para realizar cualquier actividad física sin molestias. Los síntomas de insuficiencia cardíaca o síndrome de angina pueden estar presentes incluso en reposo. Si se realizaba alguna actividad física aumentaban las molestias. Los participantes con cambios desde el inicio se clasificaron como mejorados (cambiados de una clase superior a una inferior), sin cambios (sin cambios en la clase) o empeorados (cambiados de una clase inferior a una superior).
Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Cambio desde el inicio en la distancia total recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en los meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114 , 120 y 132
Periodo de tiempo: Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. En esta medida de resultado, se evaluó la distancia total que un participante podría caminar en 6 minutos.
Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Número de participantes categorizados según la distancia total recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) al inicio, meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120, 126 y 132
Periodo de tiempo: Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. En esta medida de resultado, los participantes se clasificaron según la distancia total recorrida como Nivel 1 = distancia total recorrida < 300 metros; Nivel 2 = distancia total caminada entre 300 y 374,9 metros; Nivel 3 = distancia total recorrida entre 375 y 449,9 metros; Nivel 4 = distancia total recorrida >=450 metros.
Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de disnea y fatiga durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en los meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 y 132
Periodo de tiempo: Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. Disnea: se pidió a los participantes que calificaran la dificultad de su respiración, antes y después de la caminata en cada visita, en una escala de 0 (ninguna disnea) a 10 (disnea máxima). Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad. Fatiga: se les pidió a los participantes que calificaran qué tan cansados ​​se sentían, antes y después de caminar en cada visita, en una escala de 0 (nada) a 10 (máximo). Las puntuaciones más altas indicaron más fatiga. En cada visita, se evaluaron las puntuaciones de la prueba previa a la caminata, la prueba posterior a la caminata y la diferencia dentro de la visita (diferencia entre la posterior a la caminata y la previa a la caminata). Se calculó el cambio desde el inicio para cada prueba previa a la caminata, prueba posterior a la caminata y diferencia dentro de la visita en visitas específicas.
Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Número de participantes clasificados en función del cambio desde el inicio en la distancia total recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en los meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 y 132
Periodo de tiempo: Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT es una prueba de ejercicio submáxima utilizada para evaluar la capacidad aeróbica y la resistencia. Se pidió a los participantes que caminaran la mayor distancia posible durante 6 minutos a un ritmo que les resultara cómodo, y se les permitió reducir la velocidad, detenerse y descansar según fuera necesario. En esta medida de resultado, los participantes sobre la base del cambio desde el inicio en la distancia total recorrida se clasificaron como empeorados, sin cambios o mejorados. Si la distancia recorrida en una visita era mayor que la distancia recorrida al inicio del estudio, se categorizaba como "mejorada". Si la distancia recorrida en una visita fue igual a la distancia recorrida al inicio del estudio, se clasificó como "sin cambios". Si la distancia recorrida en una visita fue menor que la distancia recorrida al inicio del estudio, se clasificó como "empeorada".
Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Cambio desde el inicio en el Cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) Puntaje resumido en los meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 , 126 y 132
Periodo de tiempo: Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
KCCQ es un cuestionario de 23 ítems completado por los participantes que evalúa el estado de salud y la calidad de vida relacionada con la salud en participantes con insuficiencia cardíaca. Se calcularon ocho puntuaciones de dominio para el KCCQ: limitación física, limitación social, calidad de vida, autoeficacia, estabilidad de los síntomas, frecuencia de los síntomas, carga de los síntomas y síntomas totales (calculados como la media de las puntuaciones de la frecuencia de los síntomas y la carga de los síntomas). Se calcularon dos puntuaciones de resumen: resumen clínico (calculado como media de limitación física y puntuaciones totales de síntomas) y resumen general (calculado como media de limitación física, limitación social, síntomas totales y puntuaciones de calidad de vida). Cada dominio y ambos puntajes resumidos se escalaron para variar de 0 (peor estado de salud) a 100 (mejor estado de salud); las puntuaciones más altas representaban un mejor estado de salud.
Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Número de participantes con anomalías en la ecocardiografía
Periodo de tiempo: Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Las anomalías ecocardiográficas incluyeron: variación respiratoria ausente de la vena cava inferior, cualquier engrosamiento de la válvula, engrosamiento de la válvula aórtica, variación respiratoria disminuida de la vena cava inferior, vena cava inferior dilatada, tiempo de desaceleración E menor o igual a (<=) 150 milisegundos, onda E Relación de onda /A (E/A) >=2, fracción de eyección < 50%, tiempo de relajación isovolumétrica (IVRT) <=70 milisegundos, espesor de la pared posterior del ventrículo izquierdo >=13 milímetros (mm), espesor del tabique del ventrículo izquierdo >= 13 mm, engrosamiento de la válvula mitral, derrame pericárdico, engrosamiento de la válvula pulmonar, engrosamiento del ventrículo derecho >=7 mm, engrosamiento de la válvula tricúspide, relación entre la velocidad de entrada mitral temprana y la velocidad diastólica temprana anular mitral (e/e') Lateral mayor que (>) 15 , e/e' septal >15.
Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Cambio desde el inicio en los niveles séricos de troponina I y troponina T en los meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 y 126
Periodo de tiempo: Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 y 126
La troponina I y la troponina T son los marcadores cardíacos. La troponina I y la troponina T son parte del complejo de troponina, donde la troponina I se une a la actina en miofilamentos delgados y la troponina T se une a la tropomiosina. Un nivel más alto de estos marcadores es indicativo de daño cardíaco.
Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 y 126
Cambio desde el inicio en el nivel sérico del péptido natriurético tipo B amino-terminal (NT-proBNP) en los meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120 y 126
Periodo de tiempo: Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
NT-proBNP fue un biomarcador de estrés cardíaco (necrosis miocárdica y aumento de las presiones de llenado/estrés de la pared del VI).
Línea base, mes 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
Número de participantes con hospitalización por todas las causas y eventos de hospitalización relacionados con el corazón
Periodo de tiempo: Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
La hospitalización por cualquier causa se definió como cualquier evento adverso grave, que dio lugar a la hospitalización. La hospitalización relacionada con problemas cardíacos fue cualquier hospitalización que cumpliera con los siguientes criterios: trastornos cardíacos o el término preferido de AE ​​como malestar torácico, dolor torácico, muerte, accidente cerebrovascular, accidente cerebrovascular embólico, progresión de la enfermedad.
Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Tiempo hasta la mortalidad por todas las causas y la mortalidad relacionada con el corazón
Periodo de tiempo: Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Se informa el tiempo hasta la muerte para todos los participantes con una fecha de muerte en la base de datos clínica, o censurada en la fecha de la última dosis + 28 días para aquellos participantes que estaban vivos al final del estudio.
Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió un producto en investigación sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. SAE fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital; eventos médicamente importantes. Un AA emergente del tratamiento se definió como un evento que surgió durante el período de tratamiento que estuvo ausente antes del tratamiento o empeoró durante el período de tratamiento en relación con el estado previo al tratamiento. Los EA incluyeron todos los eventos adversos graves y no graves.
Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Número de participantes con eventos adversos emergentes (AE) y eventos adversos graves (SAE) relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
El AA relacionado con el tratamiento fue cualquier evento médico adverso atribuido al fármaco del estudio en un participante que recibió el fármaco del estudio. SAE fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital. Un AA emergente del tratamiento se definió como un evento que surgió durante el período de tratamiento que estuvo ausente antes del tratamiento o empeoró durante el período de tratamiento en relación con el estado previo al tratamiento. Los EA incluyeron todos los eventos adversos graves y no graves. El investigador evaluó la relación con el fármaco del estudio como (Sí/No).
Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Número de participantes con hallazgos de examen físico clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
El examen físico incluyó examen de apariencia general, endocrino, cabeza y cuello, cardiovascular, ojos, abdomen, oídos, piel, nariz, musculoesquelético, garganta, neurológico, respiratorio, inmunológico/alergias, genitourinario, hematológico/linfático. El significado clínico de cualquier hallazgo del examen físico fue juzgado por el investigador.
Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Número de participantes con cualquier medicamento concomitante
Periodo de tiempo: Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Se informó el número de participantes que usaron medicación diferente al fármaco del estudio.
Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Número de participantes con hallazgos de electrocardiograma (ECG) clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Los parámetros del ECG incluyeron intervalo PR (milisegundo), intervalo RR (milisegundo), intervalo QRS (milisegundo), intervalo QT y QTc (milisegundo) y frecuencia cardíaca (latidos por minuto). El investigador juzgó la importancia clínica de cualquier hallazgo del ECG.
Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Número de participantes con anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303
Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología y bioquímica: fosfatasa alcalina (ALP), alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), nitrógeno ureico en sangre, gamma glutamil transferasa (GGT), creatinina, bilirrubina total, índice internacional normalizado (INR), troponina I , troponina T, tiempo de protrombina, sodio, globulina potásica, cloruro, bicarbonato, colesterol, calcio, ácido úrico, fósforo inorgánico, hormona estimulante de la tiroides, glucosa, tiroxina total (T4), T4 libre, proteínas totales, prealbúmina (transtiretina), albúmina, hemoglobina, plaquetas, hematocrito, recuento de glóbulos blancos, recuento de glóbulos rojos, neutrófilos, volumen de células empaquetadas, linfocitos, volumen corpuscular medio, monocitos, hemoglobina corpuscular media, eosinófilos, concentración de hemoglobina corpuscular media, basófilos, proteína fijadora de retinol, Análisis de orina: bilirrubina, pH, sangre (Hb libre), proteína, nitrito, glucosa, urobilinógeno, cetonas, gravedad específica.
Después del mes 12 hasta el mes 132 (aproximadamente 10 años) del estudio FX1B-303

Colaboradores e Investigadores

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Publicaciones y enlaces útiles

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Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

20 de noviembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

20 de noviembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de julio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de julio de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FX1B-303
  • B3461026 (Otro identificador: Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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