Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка безопасности и эффективности Fx-1006a у пациентов с V122i или транстиретиновой (TTR) амилоидной кардиомиопатией дикого типа

9 декабря 2020 г. обновлено: Pfizer

Открытая оценка безопасности и эффективности Fx-1006a у пациентов с амилоидной кардиомиопатией V122i или транстиретином дикого типа (TTR)

Открытая оценка безопасности и эффективности Fx-1006a у пациентов с V122i или транстиретиновой (ttr) амилоидной кардиомиопатией дикого типа.

Пациенты, успешно заполнившие Fx1B-201, сообщат в клиническое отделение в день 0, чтобы подписать форму информированного согласия и определить соответствие требованиям протокола Fx1B-303. Кроме того, в день 0 у пациентов будут рассмотрены их критерии поступления, а также будут получены истории болезни и демографические характеристики.

Физикальное обследование (включая вес и жизненные показатели) и соответствующие клинические лабораторные анализы в конце исследования (щелочная фосфатаза, аланинаминотрансфераза, аспартатаминотрансфераза, азот мочевины крови, гамма-глутамилтрансфераза, креатинин, общий билирубин, международное нормализованное отношение, тропонин I, тропонин Т и амино-концевой натрийуретический пептид типа В) из протокола Fx1B-201 будут использоваться для протокола Fx1B-303. Если между последним исследовательским визитом по протоколу Fx1B-201 и днем ​​0 по протоколу Fx1B-303 прошло более 30 дней, в день 0 необходимо провести сокращенный физикальный осмотр (включая массу тела и основные показатели жизнедеятельности) и клинико-лабораторные оценки.

Подходящие пациенты начнут принимать один раз в день дозу 20 мг Fx-1006A дома в 1-й день (т. е. первая доза) и будут возвращаться в клиническое отделение для посещения исследования каждые 6 месяцев.

Данные о нежелательных явлениях (НЯ) и сопутствующем применении лекарств будут собираться при каждом посещении клинического отделения каждые 6 месяцев. Заборы крови для лабораторных тестов на клиническую безопасность и сокращенные медицинские осмотры (включая определение массы тела и основных показателей жизнедеятельности) также будут проводиться при каждом посещении клиники каждые 6 месяцев. ЭКГ будет выполняться каждые 12 месяцев на ежегодной основе. С интервалом в 3 месяца между визитами в клинику будет сделан телефонный звонок для оценки безопасности и использования сопутствующих препаратов.

Для оценки эффективности общая оценка пациента, классификация NYHA, KCCQ, тест 6-минутной ходьбы и связанные с эффективностью клинические лабораторные тесты (уровни тропонина Т, тропонина I и NT-pro-BNP в сыворотке) будут определяться каждые 6 месяцев. Кроме того, эхокардиограммы будут проводиться каждые 12 месяцев на ежегодной основе.

Завершение исследовательского визита, включая все оценки безопасности и эффективности, происходит после завершения пациентом исследования, досрочного выхода из исследования (по любой причине) или в случае прекращения программы Спонсором.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

31

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациент успешно завершил протокол Fx1B-201.
  • Если женщина; пациент находится в постменопаузе. Если мужчина, женщина-партнер находится в постменопаузе. Если женщина имеет детородный потенциал, готова использовать приемлемый метод контроля над рождаемостью в течение 3 месяцев после последней дозы (включая женщин-партнеров участников-мужчин).
  • Пациент готов соблюдать протокол.

Критерий исключения:

  • Пациент не смог успешно завершить Fx1B-201.
  • Хроническое употребление НПВП.
  • Пациент имеет клинически значимое лекарственное заболевание, которое увеличивает риск участия в исследовании.
  • Пациент получил трансплантацию сердца или печени.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открой надпись
Лекарство: тафамидис
Один раз в день 20 мг тафамидиса перорально (мягкие желатиновые капсулы)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с категориями глобальной оценки пациентов (PGA) для последующего визита: 12-й месяц
Временное ограничение: Месяц 12
Общее качество жизни участников измеряли с помощью PGA. Во время последующего визита участников спросили: «Как вы себя чувствуете сегодня по сравнению с тем, когда мы разговаривали с вами во время вашего последнего визита в клинику для этого исследования?» и участники ответили на любой из следующих вопросов: заметное улучшение, умеренное улучшение, легкое улучшение, без изменений, незначительное ухудшение, умеренное ухудшение или заметное ухудшение.
Месяц 12
Процент участников с категориями глобальной оценки пациента (PGA) для последующего визита: 60-й месяц
Временное ограничение: Месяц 60
Общее качество жизни участников измеряли с помощью PGA. Во время последующего визита участников спросили: «Как вы себя чувствуете сегодня по сравнению с тем, когда мы разговаривали с вами во время вашего последнего визита в клинику для этого исследования?» и участники ответили на любой из следующих вопросов: заметное улучшение, умеренное улучшение, легкое улучшение, без изменений, незначительное ухудшение, умеренное ухудшение или заметное ухудшение.
Месяц 60
Количество участников, классифицированных на основе классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) на исходном уровне
Временное ограничение: Базовый уровень
NYHA распределила участников по 4 классам. В I класс вошли участники с патологией сердца без ограничения физической активности. Обычная физическая активность не вызывала чрезмерной усталости, сердцебиения, одышки или ангинозных болей. Во II класс вошли участники с заболеваниями сердца с небольшим ограничением физической активности. В них было комфортно отдыхать. Обычная физическая активность приводила к усталости, учащенному сердцебиению, одышке или ангинозным болям. Класс III включал участников с сердечными заболеваниями с выраженным ограничением физической активности. В них было комфортно отдыхать. Меньшая, чем обычная, физическая активность вызывала утомляемость, сердцебиение, одышку или ангинозную боль. В класс IV вошли участники с сердечными заболеваниями с неспособностью выполнять любую физическую активность без дискомфорта. Симптомы сердечной недостаточности или ангинозного синдрома могут присутствовать даже в состоянии покоя. При любых физических нагрузках дискомфорт усиливался.
Базовый уровень
Количество участников с изменением исходного уровня в классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
NYHA классифицировала участников на 4 класса: Класс I: болезни сердца без ограничений физической активности. Обычная физическая активность не вызывала чрезмерной усталости, сердцебиения, одышки или стенокардии. Класс II: порок сердца с легким ограничением физической активности, комфортный в покое. Обычная физическая активность приводила к утомляемости, сердцебиению, одышке или ангинозным болям. Класс III: порок сердца с выраженным ограничением физической активности, комфортный в покое. Меньшая, чем обычная, физическая активность вызывала утомляемость, сердцебиение, одышку или ангинозную боль. Класс IV: болезнь сердца с неспособностью выполнять любую физическую активность без дискомфорта. Симптомы сердечной недостаточности или синдрома стенокардии могут присутствовать даже в состоянии покоя. При любых физических нагрузках дискомфорт усиливался. Участники с изменением по сравнению с исходным уровнем были классифицированы как улучшенные (перешли из более высокого класса в более низкий), без изменений (без изменений в классе) или ухудшились (перешли из более низкого в более высокий класс).
Исходный уровень, месяц 12
Количество участников с изменением исходного уровня в классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) на 60-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
NYHA классифицировала участников на 4 класса: Класс I: болезни сердца без ограничений физической активности. Обычная физическая активность не вызывала чрезмерной усталости, сердцебиения, одышки или стенокардии. Класс II: порок сердца с легким ограничением физической активности, комфортный в покое. Обычная физическая активность приводила к утомляемости, сердцебиению, одышке или ангинозным болям. Класс III: порок сердца с выраженным ограничением физической активности, комфортный в покое. Меньшая, чем обычная, физическая активность вызывала утомляемость, сердцебиение, одышку или ангинозную боль. Класс IV: болезнь сердца с неспособностью выполнять любую физическую активность без дискомфорта. Симптомы сердечной недостаточности или синдрома стенокардии могут присутствовать даже в состоянии покоя. При любых физических нагрузках дискомфорт усиливался. Участники с изменением по сравнению с исходным уровнем были классифицированы как улучшенные (перешли из более высокого класса в более низкий), без изменений (без изменений в классе) или ухудшились (перешли из более низкого в более высокий класс).
Исходный уровень, месяц 60
Изменение по сравнению с исходным уровнем общей дистанции, пройденной во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. В этом показателе результата оценивалось общее расстояние, которое участник мог пройти за 6 минут.
Исходный уровень, месяц 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем общей дистанции, пройденной во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) на 60-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. В этом показателе результата оценивалось общее расстояние, которое участник мог пройти за 6 минут.
Исходный уровень, месяц 60
Количество участников, классифицированных на основе общей дистанции, пройденной во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) на 12-м месяце
Временное ограничение: Месяц 12
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. В этой оценке результатов участники были классифицированы на основе общего пройденного расстояния следующим образом: Уровень 1 = общее пройденное расстояние менее (<) 300 метров; Уровень 2 = общее пройденное расстояние от 300 до 374,9 метра; Уровень 3 = общее пройденное расстояние от 375 до 449,9 метра; Уровень 4 = общее пройденное расстояние больше или равно (>=) 450 метров.
Месяц 12
Количество участников, классифицированных на основе общей дистанции, пройденной во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) в 60-м месяце
Временное ограничение: Месяц 60
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. В этой оценке результатов участники были классифицированы на основе общего пройденного расстояния следующим образом: Уровень 1 = общее пройденное расстояние <300 метров; Уровень 2 = общее пройденное расстояние от 300 до 374,9 метра; Уровень 3 = общее пройденное расстояние от 375 до 449,9 метра; Уровень 4 = общее пройденное расстояние >=450 метров.
Месяц 60
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей одышки и утомляемости во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. Одышка: участников просили оценить сложность их дыхания до и после ходьбы при каждом посещении по шкале от 0 (полное отсутствие одышки) до 10 (максимальная одышка). Более высокие баллы указывали на большую тяжесть. Усталость: участников просили оценить степень усталости, которую они чувствовали до и после прогулки при каждом посещении, по шкале от 0 (совсем нет) до 10 (максимум). Более высокие баллы указывали на большую усталость. При каждом посещении оценивались баллы теста перед прогулкой, теста после прогулки и разница в пределах визита (разница между результатами после прогулки и перед прогулкой). Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывалось для каждого теста перед прогулкой, после прогулочного теста и разницы в посещении через 12 месяцев.
Исходный уровень, месяц 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей одышки и утомляемости во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) на 60-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. Одышка: участников просили оценить сложность их дыхания до и после ходьбы при каждом посещении по шкале от 0 (полное отсутствие одышки) до 10 (максимальная одышка). Более высокие баллы указывали на большую тяжесть. Усталость: участников просили оценить степень усталости, которую они чувствовали до и после прогулки при каждом посещении, по шкале от 0 (совсем нет) до 10 (максимум). Более высокие баллы указывали на большую усталость. При каждом посещении оценивались баллы теста перед прогулкой, теста после прогулки и разница в пределах визита (разница между результатами после прогулки и перед прогулкой). Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывалось для каждого теста перед прогулкой, после прогулочного теста и разницы в посещении на 60-м месяце.
Исходный уровень, месяц 60
Количество участников, классифицированных на основе изменения по сравнению с исходным уровнем общей дистанции, пройденной во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. В этом показателе результатов участники на основе изменения общей пройденной дистанции по сравнению с исходным уровнем были классифицированы как ухудшившиеся, без изменений или с улучшением. Если расстояние, пройденное во время посещения, было больше, чем расстояние, пройденное в начале исследования, то это классифицируется как «улучшение». Если расстояние, пройденное во время визита, было равно пройденному расстоянию в начале исследования, то оно классифицировалось как «без изменений». Если расстояние, пройденное во время визита, было меньше, чем пройденное расстояние в начале исследования, то это классифицировалось как «ухудшение».
Исходный уровень, месяц 12
Количество участников, классифицированных на основе изменения по сравнению с исходным уровнем общей дистанции, пройденной во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) в 60-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. В этом показателе результатов участники на основе изменения общей пройденной дистанции по сравнению с исходным уровнем были классифицированы как ухудшившиеся, без изменений или с улучшением. Если расстояние, пройденное во время посещения, было больше, чем расстояние, пройденное в начале исследования, то это классифицируется как «улучшение». Если расстояние, пройденное во время визита, было равно пройденному расстоянию в начале исследования, то оно классифицировалось как «без изменений». Если расстояние, пройденное во время визита, было меньше, чем пройденное расстояние в начале исследования, то это классифицировалось как «ухудшение».
Исходный уровень, месяц 60
Изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ), итоговая оценка на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
KCCQ представляет собой заполняемый участниками опросник из 23 пунктов, который оценивает состояние здоровья и качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с сердечной недостаточностью. Для KCCQ были рассчитаны восемь баллов домена: физические ограничения, социальные ограничения, качество жизни, самоэффективность, стабильность симптомов, частота симптомов, бремя симптомов и общее количество симптомов (рассчитывается как среднее значение частоты симптомов и баллов бремени симптомов). Были рассчитаны две итоговые оценки: клиническая сводка (рассчитанная как среднее значение физических ограничений и общей оценки симптомов) и общая сводка (рассчитанная как среднее значение физических ограничений, социальных ограничений, общих симптомов и показателей качества жизни). Каждый домен и обе сводные оценки были масштабированы в диапазоне от 0 (худшее состояние здоровья) до 100 (лучшее состояние здоровья); более высокие баллы представляли лучшее состояние здоровья.
Исходный уровень, месяц 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ), итоговая оценка на 60-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
KCCQ представляет собой заполняемый участниками опросник из 23 пунктов, который оценивает состояние здоровья и качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с сердечной недостаточностью. Для KCCQ были рассчитаны восемь баллов домена: физические ограничения, социальные ограничения, качество жизни, самоэффективность, стабильность симптомов, частота симптомов, бремя симптомов и общее количество симптомов (рассчитывается как среднее значение частоты симптомов и баллов бремени симптомов). Были рассчитаны две итоговые оценки: клиническая сводка (рассчитанная как среднее значение физических ограничений и общей оценки симптомов) и общая сводка (рассчитанная как среднее значение физических ограничений, социальных ограничений, общих симптомов и показателей качества жизни). Каждый домен и обе сводные оценки были масштабированы в диапазоне от 0 (худшее состояние здоровья) до 100 (лучшее состояние здоровья); более высокие баллы представляли лучшее состояние здоровья.
Исходный уровень, месяц 60
Изменение уровней тропонина I и тропонина T в сыворотке по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Тропонин I и тропонин Т являются сердечными маркерами. Тропонин I и тропонин Т являются частью тропонинового комплекса, где тропонин I связан с актином в тонких миофиламентах, а тропонин Т связан с тропомиозином. Более высокий уровень этих маркеров свидетельствует о поражении сердца.
Исходный уровень, месяц 12
Изменение уровней тропонина I и тропонина T в сыворотке по сравнению с исходным уровнем через 60 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
Тропонин I и тропонин Т являются сердечными маркерами. Тропонин I и тропонин Т являются частью тропонинового комплекса, где тропонин I связан с актином в тонких миофиламентах, а тропонин Т связан с тропомиозином. Более высокий уровень этих маркеров свидетельствует о поражении сердца.
Исходный уровень, месяц 60
Изменение по сравнению с исходным уровнем аминотерминального натрийуретического пептида типа B (NT-proBNP) в сыворотке через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
NT-proBNP является биомаркером сердечного стресса (некроз миокарда и повышенное давление наполнения/стресс стенки левого желудочка [LV]).
Исходный уровень, месяц 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем сывороточных уровней аминотерминального натрийуретического пептида типа В (NT-proBNP) через 60 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 60
NT-proBNP является биомаркером сердечного стресса (некроз миокарда и повышенное давление наполнения/стресс стенки ЛЖ).
Исходный уровень, месяц 60

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с категориями глобальной оценки пациента (PGA) для последующего посещения: месяцы 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 , 114, 120, 126 и 132
Временное ограничение: Месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Общее качество жизни участников измеряли с помощью PGA. При каждом последующем посещении участников спрашивали: «Как вы себя чувствуете сегодня по сравнению с тем, когда мы разговаривали с вами во время вашего последнего визита в клинику для этого исследования?» и участники ответили на любой из следующих вопросов: заметное улучшение, умеренное улучшение, легкое улучшение, без изменений, незначительное ухудшение, умеренное ухудшение или заметное ухудшение.
Месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Количество участников с изменением исходного уровня по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) через 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 месяцев, 114, 120, 126 и 132
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
NYHA классифицировала участников на 4 класса: Класс I: болезни сердца без ограничений физической активности. Обычная физическая активность не вызывала чрезмерной усталости, сердцебиения, одышки или стенокардии. Класс II: порок сердца с легким ограничением физической активности, комфортный в покое. Обычная физическая активность приводила к утомляемости, сердцебиению, одышке или ангинозным болям. Класс III: порок сердца с выраженным ограничением физической активности, комфортный в покое. Меньшая, чем обычная, физическая активность вызывала утомляемость, сердцебиение, одышку или ангинозную боль. Класс IV: болезнь сердца с неспособностью выполнять любую физическую активность без дискомфорта. Симптомы сердечной недостаточности или синдрома стенокардии могут присутствовать даже в состоянии покоя. При любых физических нагрузках дискомфорт усиливался. Участники с изменением по сравнению с исходным уровнем были классифицированы как улучшенные (перешли из более высокого класса в более низкий), без изменений (без изменений в классе) или ухудшились (перешли из более низкого в более высокий класс).
Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Изменение по сравнению с исходным уровнем общей дистанции, пройденной во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) через 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114 месяцев , 120 и 132
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. В этом показателе результата оценивалось общее расстояние, которое участник мог пройти за 6 минут.
Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Количество участников, классифицированных на основе общей дистанции, пройденной во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) на исходном уровне, месяцы 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120, 126 и 132
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. В этой оценке результатов участники были классифицированы на основе общего пройденного расстояния следующим образом: Уровень 1 = общее пройденное расстояние <300 метров; Уровень 2 = общее пройденное расстояние от 300 до 374,9 метра; Уровень 3 = общее пройденное расстояние от 375 до 449,9 метра; Уровень 4 = общее пройденное расстояние >=450 метров.
Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Изменение показателей одышки и усталости по сравнению с исходным уровнем во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) на 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 месяцах, 114, 120 и 132
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. Одышка: участников просили оценить сложность их дыхания до и после ходьбы при каждом посещении по шкале от 0 (полное отсутствие одышки) до 10 (максимальная одышка). Более высокие баллы указывали на большую тяжесть. Усталость: участников просили оценить степень усталости, которую они чувствовали до и после прогулки при каждом посещении, по шкале от 0 (совсем нет) до 10 (максимум). Более высокие баллы указывали на большую усталость. При каждом посещении оценивались баллы теста перед прогулкой, теста после прогулки и разница в пределах визита (разница между результатами после прогулки и перед прогулкой). Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывалось для каждого теста перед прогулкой, после прогулочного теста и разницы в посещении для указанных посещений.
Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Количество участников, классифицированных на основе изменения общей дистанции, пройденной по сравнению с исходным уровнем, во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) в месяцы 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 и 132
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
6MWT — это тест с субмаксимальной нагрузкой, используемый для оценки аэробных возможностей и выносливости. Участников просили пройти как можно дальше в течение 6 минут в удобном для них темпе, и им разрешалось замедляться, останавливаться и отдыхать по мере необходимости. В этом показателе результатов участники на основе изменения общей пройденной дистанции по сравнению с исходным уровнем были классифицированы как ухудшившиеся, без изменений или с улучшением. Если расстояние, пройденное во время посещения, было больше, чем расстояние, пройденное в начале исследования, то это классифицируется как «улучшение». Если расстояние, пройденное во время визита, было равно пройденному расстоянию в начале исследования, то оно классифицировалось как «без изменений». Если расстояние, пройденное во время визита, было меньше, чем пройденное расстояние в начале исследования, то это классифицировалось как «ухудшение».
Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ) Суммарная оценка через 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 месяцев , 126 и 132
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
KCCQ представляет собой заполняемый участниками опросник из 23 пунктов, который оценивает состояние здоровья и качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с сердечной недостаточностью. Для KCCQ были рассчитаны восемь баллов домена: физические ограничения, социальные ограничения, качество жизни, самоэффективность, стабильность симптомов, частота симптомов, бремя симптомов и общее количество симптомов (рассчитывается как среднее значение частоты симптомов и баллов бремени симптомов). Были рассчитаны две итоговые оценки: клиническая сводка (рассчитанная как среднее значение физических ограничений и общей оценки симптомов) и общая сводка (рассчитанная как среднее значение физических ограничений, социальных ограничений, общих симптомов и показателей качества жизни). Каждый домен и обе сводные оценки были масштабированы в диапазоне от 0 (худшее состояние здоровья) до 100 (лучшее состояние здоровья); более высокие баллы представляли лучшее состояние здоровья.
Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Количество участников с отклонениями в эхокардиографии
Временное ограничение: После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Нарушения эхокардиографии включали: отсутствие вариаций дыхания в нижней полой вене, любое утолщение клапана, утолщение аортального клапана, снижение вариабельности дыхания в нижней полой вене, расширение нижней полой вены, время замедления E меньше или равно (<=) 150 миллисекунд, зубец E /A Соотношение волн (E/A) >=2, фракция выброса <50%, время изоволюмической релаксации (IVRT) <=70 миллисекунд, толщина задней стенки левого желудочка >=13 миллиметров (мм), толщина перегородки левого желудочка >= 13 мм, утолщение митрального клапана, перикардиальный выпот, утолщение клапана легочной артерии, толщина правого желудочка >=7 мм, утолщение трехстворчатого клапана, соотношение между скоростью раннего митрального притока и ранней диастолической скоростью митрального кольца (e/e') Боковая больше, чем (>) 15 , e/e' Перегородка >15.
После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Изменение уровней тропонина I и тропонина T в сыворотке по сравнению с исходным уровнем через 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 и 126 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 и 126
Тропонин I и тропонин Т являются сердечными маркерами. Тропонин I и тропонин Т являются частью тропонинового комплекса, где тропонин I связан с актином в тонких миофиламентах, а тропонин Т связан с тропомиозином. Более высокий уровень этих маркеров свидетельствует о поражении сердца.
Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 и 126
Изменение по сравнению с исходным уровнем аминотерминального натрийуретического пептида типа B (NT-proBNP) в сыворотке через 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 месяца , 108, 114, 120 и 126
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
NT-proBNP был биомаркером сердечного стресса (некроз миокарда и повышенное давление наполнения/стресс стенки ЛЖ).
Исходный уровень, месяц 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
Количество участников с госпитализацией по всем причинам и событиями госпитализации, связанными с сердечно-сосудистыми заболеваниями
Временное ограничение: После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Госпитализация по любой причине определялась как любое серьезное нежелательное явление, которое привело к госпитализации. Госпитализацией по поводу сердечно-сосудистых заболеваний считалась любая госпитализация, отвечающая следующим критериям: сердечные расстройства или НЯ, предпочтительный термин, такой как дискомфорт в груди, боль в груди, смерть, нарушение мозгового кровообращения, эмболический инсульт, прогрессирование заболевания.
После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Время до смертности от всех причин и смертности от сердечно-сосудистых заболеваний
Временное ограничение: После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Сообщается время до смерти для всех участников с датой смерти в клинической базе данных или цензурированной датой последней дозы + 28 дней для тех участников, которые были живы в конце исследования.
После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
НЯ представлял собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, получившего исследуемый продукт, без учета возможности причинно-следственной связи. СНЯ представлял собой НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия; важных с медицинской точки зрения событий. НЯ, возникающее во время лечения, определяли как событие, возникшее в течение периода лечения, которое отсутствовало до лечения или ухудшилось в течение периода лечения по сравнению с состоянием до лечения. НЯ включали как серьезные, так и все несерьезные нежелательные явления.
После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Количество участников с связанными с лечением нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
НЯ, связанное с лечением, представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с приемом исследуемого препарата у участника, получавшего исследуемый препарат. СНЯ представлял собой НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия. НЯ, возникающее во время лечения, определяли как событие, возникшее в течение периода лечения, которое отсутствовало до лечения или ухудшилось в течение периода лечения по сравнению с состоянием до лечения. НЯ включали как серьезные, так и все несерьезные нежелательные явления. Связанность с исследуемым препаратом оценивалась исследователем как (Да/Нет).
После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Количество участников с клинически значимыми результатами физического осмотра
Временное ограничение: После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Физикальное обследование включало осмотр общего вида, эндокринной системы, головы и шеи, сердечно-сосудистой системы, глаз, живота, ушей, кожи, носа, опорно-двигательного аппарата, горла, неврологическое, респираторное, иммунологическое/аллергологическое, мочеполовое, гематологическое/лимфатическое. Клиническую значимость любых результатов физикального обследования оценивал исследователь.
После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Количество участников с любыми сопутствующими лекарствами
Временное ограничение: После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Сообщалось о количестве участников, принимавших лекарства, отличные от исследуемого препарата.
После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Количество участников с клинически значимыми результатами электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Параметры ЭКГ включали интервал PR (миллисекунды), интервал RR (миллисекунды), интервал QRS (миллисекунды), интервалы QT и QTc (миллисекунды) и частоту сердечных сокращений (ударов в минуту). Клиническую значимость любой находки на ЭКГ оценивал исследователь.
После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Количество участников с лабораторными отклонениями
Временное ограничение: После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303
Лабораторные показатели включали гематологические и биохимические показатели: щелочная фосфатаза (ЩФ), аланинаминотрансфераза (АЛТ), аспартатаминотрансфераза (АСТ), азот мочевины крови, гамма-глутамилтрансфераза (ГГТ), креатинин, общий билирубин, международное нормализованное отношение (МНО), тропонин I. , тропонин Т, протромбиновое время, натрий, глобулин калия, хлорид, бикарбонат, холестерин, кальций, мочевая кислота, неорганический фосфор, тиреотропный гормон, глюкоза, общий тироксин (Т4), свободный Т4, общие белки, преальбумин (транстиретин), альбумин, гемоглобин, тромбоциты, гематокрит, количество лейкоцитов, количество эритроцитов, нейтрофилы, гематокрит, лимфоциты, средний корпускулярный объем, моноциты, средний корпускулярный гемоглобин, эозинофилы, средняя концентрация корпускулярного гемоглобина, базофилы, ретинол-связывающий белок, Анализ мочи: билирубин, рН, кровь (свободный гемоглобин), белок, нитриты, глюкоза, уробилиноген, кетоны, удельный вес.
После 12 месяца до 132 месяца (примерно 10 лет) исследования FX1B-303

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 сентября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 ноября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 ноября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 июля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 июля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 июля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 декабря 2020 г.

Последняя проверка

1 декабря 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FX1B-303
  • B3461026 (Другой идентификатор: Alias Study Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АТТР-СМ

Клинические исследования тафамидис

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kenya

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться