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Avaliação de segurança e eficácia de Fx-1006a em pacientes com cardiomiopatia amilóide V122i ou transtirretina (TTR) de tipo selvagem

9 de dezembro de 2020 atualizado por: Pfizer

Avaliação aberta de segurança e eficácia de Fx-1006a em pacientes com cardiomiopatia amilóide V122i ou transtirretina (TTR) de tipo selvagem

Avaliação aberta de segurança e eficácia de Fx-1006a em pacientes com cardiomiopatia amilóide V122i ou transtirretina (ttr) de tipo selvagem.

Os pacientes que concluírem com êxito o Fx1B-201 se apresentarão na unidade clínica no Dia 0 para assinar o formulário de consentimento informado e determinar a elegibilidade para o Protocolo Fx1B-303. Além disso, no Dia 0, os critérios de entrada dos pacientes serão revisados ​​e os históricos médicos e características demográficas obtidos.

O exame físico (incluindo peso e sinais vitais) e os exames laboratoriais clínicos relevantes no final do estudo (fosfatase alcalina, alanina aminotransferase, aspartato aminotransferase, nitrogênio ureico no sangue, gama glutamil transferase, creatinina, bilirrubina total, razão normalizada internacional, troponina I, troponina T e peptídeo natriurético tipo B amino-terminal) do Protocolo Fx1B-201 será usado para o Protocolo Fx1B-303. Se tiverem decorrido mais de 30 dias entre a visita final do estudo do Protocolo Fx1B-201 e o Dia 0 do Protocolo Fx1B-303, um exame físico abreviado (incluindo peso e sinais vitais) e avaliações laboratoriais clínicas devem ser realizadas no Dia 0.

Os pacientes elegíveis começarão a dosagem uma vez ao dia com 20 mg de Fx-1006A em casa no Dia 1 (ou seja, primeira dose) e retornarão à unidade clínica para consultas de estudo a cada 6 meses.

Eventos adversos (EAs) e uso concomitante de medicamentos serão coletados a cada visita de 6 meses à unidade clínica. Coletas de sangue para testes laboratoriais de segurança clínica e exames físicos abreviados (incluindo peso e sinais vitais) também serão realizados a cada visita clínica de 6 meses. ECGs serão realizados a cada 12 meses anualmente. Um telefonema será feito em intervalos de 3 meses entre as visitas clínicas para avaliar a segurança e o uso de medicamentos concomitantes.

Para a avaliação da eficácia, a Avaliação Global do Paciente, classificação NYHA, KCCQ, teste de caminhada de 6 minutos e testes laboratoriais clínicos relacionados à eficácia (níveis séricos de troponina T, troponina I e NT-pro-BNP) serão determinados a cada 6 meses. Além disso, ecocardiogramas serão realizados a cada 12 meses anualmente.

Uma visita de fim do estudo, incluindo todas as avaliações de segurança e eficácia, ocorrerá após a conclusão do estudo pelo paciente, retirada prematura (por qualquer motivo) ou no caso de descontinuação do programa pelo Patrocinador.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

31

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322-4510
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10034-1159
        • Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly (CCRLE)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente concluiu com sucesso o Protocolo Fx1B-201.
  • Se feminino; paciente está na pós-menopausa. Se homem, a parceira está na pós-menopausa. Se a mulher tiver potencial para engravidar, deseja usar um método aceitável de controle de natalidade até 3 meses após a última dose (incluindo parceiras de participantes do sexo masculino).
  • O paciente está disposto a cumprir o protocolo.

Critério de exclusão:

  • O paciente não concluiu Fx1B-201 com sucesso.
  • Uso crônico de AINES.
  • O paciente tem uma condição de medicação clinicamente significativa que aumenta o risco de participação no estudo.
  • O paciente recebeu transplante de coração ou fígado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Marca Aberta
Medicamento: tafamidis
Uma vez ao dia 20 mg de tafamidis oral (cápsula de gelatina mole)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com categorias de avaliação global do paciente (PGA) para visita de acompanhamento: mês 12
Prazo: Mês 12
A qualidade de vida geral dos participantes foi medida pelo PGA. Na visita de acompanhamento, os participantes foram questionados: "Como você se sente hoje em comparação com quando conversamos com você em sua última visita clínica para este estudo?" e os participantes responderam a qualquer um dos seguintes: melhorou acentuadamente, melhorou moderadamente, melhorou ligeiramente, inalterado, piorou ligeiramente, piorou moderadamente ou piorou acentuadamente.
Mês 12
Porcentagem de participantes com categorias de avaliação global do paciente (PGA) para visita de acompanhamento: mês 60
Prazo: Mês 60
A qualidade de vida geral dos participantes foi medida pelo PGA. Na visita de acompanhamento, os participantes foram questionados: "Como você se sente hoje em comparação com quando conversamos com você em sua última visita clínica para este estudo?" e os participantes responderam a qualquer um dos seguintes: melhorou acentuadamente, melhorou moderadamente, melhorou ligeiramente, inalterado, piorou ligeiramente, piorou moderadamente ou piorou acentuadamente.
Mês 60
Número de participantes classificados com base na classificação da New York Heart Association (NYHA) na linha de base
Prazo: Linha de base
A NYHA classificou os participantes em 4 classes. A classe I incluiu participantes com doença cardíaca sem limitações de atividade física. A atividade física normal não causou fadiga indevida, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. A classe II incluiu participantes com cardiopatia com leve limitação de atividade física. Eles estavam confortáveis ​​em repouso. Atividade física comum resultou em fadiga, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. A classe III incluiu participantes com doença cardíaca com limitação acentuada da atividade física. Eles estavam confortáveis ​​em repouso. Menos do que a atividade física normal causou fadiga, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. A classe IV incluiu participantes com doença cardíaca com incapacidade de realizar qualquer atividade física sem desconforto. Sintomas de insuficiência cardíaca ou de síndrome anginosa podem estar presentes mesmo em repouso. Se alguma atividade física fosse realizada, o desconforto aumentava.
Linha de base
Número de participantes com alteração da linha de base na classificação da New York Heart Association (NYHA) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
A NYHA classificou os participantes em 4 classes: Classe I: doença cardíaca sem limitações de atividade física. A atividade física normal não causou fadiga indevida, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. Classe II: doença cardíaca com leve limitação da atividade física, confortável em repouso. Atividade física comum resultou em fadiga, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. Classe III: doença cardíaca com limitação acentuada da atividade física, confortável em repouso. Menos do que a atividade física normal causou fadiga, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. Classe IV: doença cardíaca com incapacidade de realizar qualquer atividade física sem desconforto. Sintomas de insuficiência cardíaca ou síndrome de angina podem estar presentes mesmo em repouso. Se alguma atividade física fosse realizada, o desconforto aumentava. Os participantes com alteração da linha de base foram classificados como melhorados (mudaram da classe superior para a inferior), inalterados (sem alteração na classe) ou pioraram (mudaram da classe inferior para a superior).
Linha de base, mês 12
Número de participantes com alteração da linha de base na classificação da New York Heart Association (NYHA) no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
A NYHA classificou os participantes em 4 classes: Classe I: doença cardíaca sem limitações de atividade física. A atividade física normal não causou fadiga indevida, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. Classe II: doença cardíaca com leve limitação da atividade física, confortável em repouso. Atividade física comum resultou em fadiga, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. Classe III: doença cardíaca com limitação acentuada da atividade física, confortável em repouso. Menos do que a atividade física normal causou fadiga, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. Classe IV: doença cardíaca com incapacidade de realizar qualquer atividade física sem desconforto. Sintomas de insuficiência cardíaca ou síndrome de angina podem estar presentes mesmo em repouso. Se alguma atividade física fosse realizada, o desconforto aumentava. Os participantes com alteração da linha de base foram classificados como melhorados (mudaram da classe superior para a inferior), inalterados (sem alteração na classe) ou pioraram (mudaram da classe inferior para a superior).
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Nesta medida de resultado, foi avaliada a distância total que um participante poderia caminhar em 6 minutos.
Linha de base, mês 12
Alteração da linha de base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Nesta medida de resultado, foi avaliada a distância total que um participante poderia caminhar em 6 minutos.
Linha de base, mês 60
Número de participantes categorizados com base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) no mês 12
Prazo: Mês 12
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Nesta medida de resultado, os participantes foram categorizados com base na distância total percorrida como Nível 1 = distância total percorrida inferior a (<) 300 metros; Nível 2 = distância total percorrida entre 300 a 374,9 metros; Nível 3 = distância total percorrida entre 375 a 449,9 metros; Nível 4 = distância total percorrida maior ou igual a (>=) 450 metros.
Mês 12
Número de participantes categorizados com base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) no mês 60
Prazo: Mês 60
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Nesta medida de resultado, os participantes foram categorizados com base na distância total percorrida como Nível 1 = distância total percorrida < 300 metros; Nível 2 = distância total percorrida entre 300 a 374,9 metros; Nível 3 = distância total percorrida entre 375 a 449,9 metros; Nível 4 = distância total percorrida >=450 metros.
Mês 60
Mudança da linha de base nas pontuações de dispneia e fadiga durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Dispnéia: os participantes foram solicitados a avaliar a dificuldade de sua respiração, pré-caminhada e pós-caminhada em cada visita, em uma escala de 0 (nenhuma falta de ar) a 10 (falta de ar máxima). Pontuações mais altas indicaram maior gravidade. Fadiga: os participantes foram solicitados a avaliar o quão cansados ​​eles se sentiam, pré e pós-caminhada em cada visita, em uma escala de 0 (nenhum) a 10 (máximo). Pontuações mais altas indicavam mais fadiga. Em cada visita, os escores do teste pré-caminhada, teste pós-caminhada e diferença dentro da visita (diferença de pós-caminhada para pré-caminhada) foram avaliados. A mudança da linha de base foi calculada para cada teste pré-caminhada, teste pós-caminhada e diferença dentro da visita no Mês 12.
Linha de base, mês 12
Mudança da linha de base nas pontuações de dispneia e fadiga durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Dispnéia: os participantes foram solicitados a avaliar a dificuldade de sua respiração, pré-caminhada e pós-caminhada em cada visita, em uma escala de 0 (nenhuma falta de ar) a 10 (falta de ar máxima). Pontuações mais altas indicaram maior gravidade. Fadiga: os participantes foram solicitados a avaliar o quão cansados ​​eles se sentiam, pré e pós-caminhada em cada visita, em uma escala de 0 (nenhum) a 10 (máximo). Pontuações mais altas indicavam mais fadiga. Em cada visita, os escores do teste pré-caminhada, teste pós-caminhada e diferença dentro da visita (diferença de pós-caminhada para pré-caminhada) foram avaliados. A mudança da linha de base foi calculada para cada teste pré-caminhada, teste pós-caminhada e diferença dentro da visita no Mês 60.
Linha de base, mês 60
Número de participantes categorizados com base na alteração da linha de base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Nesta medida de resultado, os participantes com base na mudança da linha de base na distância total percorrida foram categorizados como piorados, inalterados ou melhorados. Se a distância percorrida em uma visita for maior do que a distância percorrida na linha de base, então categorizada como 'melhorada'. Se a distância percorrida em uma visita for igual à distância percorrida na linha de base, então categorizada como 'inalterada'. Se a distância percorrida em uma visita foi menor do que a distância percorrida no início do estudo, então categorizada como 'piorou'.
Linha de base, mês 12
Número de participantes categorizados com base na alteração da linha de base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Nesta medida de resultado, os participantes com base na mudança da linha de base na distância total percorrida foram categorizados como piorados, inalterados ou melhorados. Se a distância percorrida em uma visita for maior do que a distância percorrida na linha de base, então categorizada como 'melhorada'. Se a distância percorrida em uma visita for igual à distância percorrida na linha de base, então categorizada como 'inalterada'. Se a distância percorrida em uma visita foi menor do que a distância percorrida no início do estudo, então categorizada como 'piorou'.
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base no questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
O KCCQ é um questionário de 23 itens preenchido pelos participantes que avalia o estado de saúde e a qualidade de vida relacionada à saúde em participantes com insuficiência cardíaca. Oito escores de domínio foram calculados para o KCCQ: limitação física, limitação social, qualidade de vida, autoeficácia, estabilidade dos sintomas, frequência dos sintomas, carga dos sintomas e sintomas totais (calculados como a média da frequência dos sintomas e dos escores da carga dos sintomas). Duas pontuações resumidas foram calculadas: resumo clínico (calculado como média de limitação física e escores totais de sintomas) e resumo geral (calculado como média de limitação física, limitação social, sintomas totais e escores de qualidade de vida). Cada domínio e ambos os escores resumidos foram escalados para variar de 0 (pior estado de saúde) a 100 (melhor estado de saúde); pontuações mais altas representavam melhor estado de saúde.
Linha de base, mês 12
Mudança da linha de base no questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ) no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
O KCCQ é um questionário de 23 itens preenchido pelos participantes que avalia o estado de saúde e a qualidade de vida relacionada à saúde em participantes com insuficiência cardíaca. Oito escores de domínio foram calculados para o KCCQ: limitação física, limitação social, qualidade de vida, autoeficácia, estabilidade dos sintomas, frequência dos sintomas, carga dos sintomas e sintomas totais (calculados como a média da frequência dos sintomas e dos escores da carga dos sintomas). Duas pontuações resumidas foram calculadas: resumo clínico (calculado como média de limitação física e escores totais de sintomas) e resumo geral (calculado como média de limitação física, limitação social, sintomas totais e escores de qualidade de vida). Cada domínio e ambos os escores resumidos foram escalados para variar de 0 (pior estado de saúde) a 100 (melhor estado de saúde); pontuações mais altas representavam melhor estado de saúde.
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base nos níveis séricos de troponina I e troponina T no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
Troponina I e troponina T são os marcadores cardíacos. A troponina I e a troponina T fazem parte do complexo troponina, onde a troponina I está ligada à actina em miofilamentos finos e a troponina T está ligada à tropomiosina. Nível mais alto desses marcadores é indicativo de dano cardíaco.
Linha de base, mês 12
Mudança da linha de base nos níveis séricos de troponina I e troponina T no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
Troponina I e troponina T são os marcadores cardíacos. A troponina I e a troponina T fazem parte do complexo troponina, onde a troponina I está ligada à actina em miofilamentos finos e a troponina T está ligada à tropomiosina. Nível mais alto desses marcadores é indicativo de dano cardíaco.
Linha de base, mês 60
Alteração da linha de base no nível sérico do peptídeo natriurético tipo B amino-terminal (NT-proBNP) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
O NT-proBNP é um biomarcador de estresse cardíaco (necrose do miocárdio e aumento das pressões de enchimento/estresse da parede do ventrículo esquerdo [VE]).
Linha de base, mês 12
Alteração da linha de base nos níveis séricos do peptídeo natriurético aminoterminal tipo B (NT-proBNP) no mês 60
Prazo: Linha de base, mês 60
NT-proBNP é biomarcador de estresse cardíaco (necrose miocárdica e aumento das pressões de enchimento/estresse da parede do VE).
Linha de base, mês 60

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com categorias de avaliação global do paciente (PGA) para visita de acompanhamento: meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108 , 114, 120, 126 e 132
Prazo: Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
A qualidade de vida geral dos participantes foi medida pelo PGA. Em cada visita de acompanhamento, os participantes foram questionados: "Como você se sente hoje em comparação com quando conversamos com você em sua última visita clínica para este estudo?" e os participantes responderam a qualquer um dos seguintes: melhorou acentuadamente, melhorou moderadamente, melhorou ligeiramente, inalterado, piorou ligeiramente, piorou moderadamente ou piorou acentuadamente.
Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Número de participantes com alteração da linha de base na classificação da New York Heart Association (NYHA) nos meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126 e 132
Prazo: Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
A NYHA classificou os participantes em 4 classes: Classe I: doença cardíaca sem limitações de atividade física. A atividade física normal não causou fadiga indevida, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. Classe II: doença cardíaca com leve limitação da atividade física, confortável em repouso. Atividade física comum resultou em fadiga, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. Classe III: doença cardíaca com limitação acentuada da atividade física, confortável em repouso. Menos do que a atividade física normal causou fadiga, palpitação, dispnéia ou dor anginosa. Classe IV: doença cardíaca com incapacidade de realizar qualquer atividade física sem desconforto. Sintomas de insuficiência cardíaca ou síndrome de angina podem estar presentes mesmo em repouso. Se alguma atividade física fosse realizada, o desconforto aumentava. Os participantes com alteração da linha de base foram classificados como melhorados (mudaram da classe superior para a inferior), inalterados (sem alteração na classe) ou pioraram (mudaram da classe inferior para a superior).
Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Alteração da linha de base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) nos meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114 , 120 e 132
Prazo: Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Nesta medida de resultado, foi avaliada a distância total que um participante poderia caminhar em 6 minutos.
Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Número de participantes categorizados com base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) na linha de base, meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120, 126 e 132
Prazo: Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Nesta medida de resultado, os participantes foram categorizados com base na distância total percorrida como Nível 1 = distância total percorrida < 300 metros; Nível 2 = distância total percorrida entre 300 a 374,9 metros; Nível 3 = distância total percorrida entre 375 a 449,9 metros; Nível 4 = distância total percorrida >=450 metros.
Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Alteração da linha de base nas pontuações de dispneia e fadiga durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) nos meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 e 132
Prazo: Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Dispnéia: os participantes foram solicitados a avaliar a dificuldade de sua respiração, pré-caminhada e pós-caminhada em cada visita, em uma escala de 0 (nenhuma falta de ar) a 10 (falta de ar máxima). Pontuações mais altas indicaram maior gravidade. Fadiga: os participantes foram solicitados a avaliar o quão cansados ​​eles se sentiam, pré e pós-caminhada em cada visita, em uma escala de 0 (nenhum) a 10 (máximo). Pontuações mais altas indicavam mais fadiga. Em cada visita, os escores do teste pré-caminhada, teste pós-caminhada e diferença dentro da visita (diferença de pós-caminhada para pré-caminhada) foram avaliados. A alteração da linha de base foi calculada para cada teste pré-caminhada, teste pós-caminhada e diferença dentro da visita em visitas especificadas.
Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Número de participantes categorizados com base na alteração da linha de base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) nos meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 e 132
Prazo: Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
O TC6 é um teste de exercício submáximo usado para avaliar a capacidade aeróbica e a resistência. Os participantes foram solicitados a caminhar o mais longe possível por 6 minutos em um ritmo que fosse confortável para eles, e foram autorizados a diminuir a velocidade, parar e descansar conforme necessário. Nesta medida de resultado, os participantes com base na mudança da linha de base na distância total percorrida foram categorizados como piorados, inalterados ou melhorados. Se a distância percorrida em uma visita for maior do que a distância percorrida na linha de base, então categorizada como 'melhorada'. Se a distância percorrida em uma visita for igual à distância percorrida na linha de base, então categorizada como 'inalterada'. Se a distância percorrida em uma visita foi menor do que a distância percorrida no início do estudo, então categorizada como 'piorou'.
Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 132
Mudança da linha de base no questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ) Pontuação resumida nos meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 , 126 e 132
Prazo: Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
O KCCQ é um questionário de 23 itens preenchido pelos participantes que avalia o estado de saúde e a qualidade de vida relacionada à saúde em participantes com insuficiência cardíaca. Oito escores de domínio foram calculados para o KCCQ: limitação física, limitação social, qualidade de vida, autoeficácia, estabilidade dos sintomas, frequência dos sintomas, carga dos sintomas e sintomas totais (calculados como a média da frequência dos sintomas e dos escores da carga dos sintomas). Duas pontuações resumidas foram calculadas: resumo clínico (calculado como média de limitação física e escores totais de sintomas) e resumo geral (calculado como média de limitação física, limitação social, sintomas totais e escores de qualidade de vida). Cada domínio e ambos os escores resumidos foram escalados para variar de 0 (pior estado de saúde) a 100 (melhor estado de saúde); pontuações mais altas representavam melhor estado de saúde.
Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126, 132
Número de participantes com anormalidades na ecocardiografia
Prazo: Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Anormalidades ecocardiográficas incluíram: variação respiratória ausente da veia cava inferior, qualquer espessamento da válvula, espessamento da válvula aórtica, diminuição da variação respiratória da veia cava inferior, veia cava inferior dilatada, tempo de desaceleração E menor ou igual a (<=) 150 milissegundos, onda E /A Relação de onda (E/A) >=2, fração de ejeção < 50%, tempo de relaxamento isovolumétrico (IVRT) <=70 milissegundos, espessura da parede posterior do ventrículo esquerdo >=13 milímetros (mm), espessura do septo ventricular esquerdo >= 13 mm, espessamento da valva mitral, derrame pericárdico, espessamento da valva pulmonar, espessura do ventrículo direito >=7 mm, espessamento da valva tricúspide, razão entre a velocidade de influxo mitral precoce e a velocidade diastólica precoce do anel mitral (e/e') Lateral maior que (>) 15 , e/e' Septal >15.
Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Mudança da linha de base nos níveis séricos de troponina I e troponina T nos meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 e 126
Prazo: Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 e 126
Troponina I e troponina T são os marcadores cardíacos. A troponina I e a troponina T fazem parte do complexo troponina, onde a troponina I está ligada à actina em miofilamentos finos e a troponina T está ligada à tropomiosina. Nível mais alto desses marcadores é indicativo de dano cardíaco.
Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120 e 126
Alteração da linha de base no nível sérico de peptídeo natriurético tipo B amino-terminal (NT-proBNP) nos meses 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102 , 108, 114, 120 e 126
Prazo: Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
NT-proBNP foi biomarcador de estresse cardíaco (necrose miocárdica e aumento das pressões de enchimento/estresse da parede do VE).
Linha de base, Mês 6, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54, 66, 72, 78, 84, 90, 96, 102, 108, 114, 120, 126
Número de participantes com hospitalização por todas as causas e eventos de hospitalização relacionados a problemas cardíacos
Prazo: Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
A hospitalização por todas as causas foi definida como qualquer evento adverso grave, que resultou em hospitalização. Hospitalização relacionada a problemas cardíacos foi qualquer hospitalização que atendesse aos seguintes critérios: distúrbios cardíacos ou termo preferido de EA como desconforto torácico, dor torácica, morte, acidente vascular cerebral, acidente vascular cerebral embólico, progressão da doença.
Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Tempo para mortalidade por todas as causas e mortalidade relacionada ao coração
Prazo: Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
É relatado o tempo até a morte para todos os participantes com data de óbito no banco de dados clínico ou censurado na data da última dose + 28 dias para os participantes que estavam vivos no final do estudo.
Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Número de participantes com tratamento Eventos adversos emergentes (EAs) e Eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o produto sob investigação sem considerar a possibilidade de relação causal. SAE foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita; eventos clinicamente importantes. Um EA emergente do tratamento foi definido como um evento que surgiu durante o período de tratamento que estava ausente antes do tratamento ou que piorou durante o período de tratamento em relação ao estado pré-tratamento. Os EAs incluíram eventos adversos graves e não graves.
Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Número de participantes com eventos adversos emergentes (EAs) e eventos adversos graves (EAGs) relacionados ao tratamento
Prazo: Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
EA relacionado ao tratamento foi qualquer ocorrência médica desagradável atribuída ao medicamento do estudo em um participante que recebeu o medicamento do estudo. SAE foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita. Um EA emergente do tratamento foi definido como um evento que surgiu durante o período de tratamento que estava ausente antes do tratamento ou que piorou durante o período de tratamento em relação ao estado pré-tratamento. Os EAs incluíram eventos adversos graves e não graves. A relação com o medicamento do estudo foi avaliada pelo investigador como (Sim/Não).
Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Número de participantes com achados de exame físico clinicamente significativos
Prazo: Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
O exame físico incluiu exame de aparência geral, endócrino, cabeça e pescoço, cardiovascular, olhos, abdômen, orelhas, pele, nariz, musculoesquelético, garganta, neurológico, respiratório, imunológico/alergias, geniturinário, hematológico/linfático. O significado clínico de qualquer achado do exame físico foi julgado pelo investigador.
Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Número de participantes com quaisquer medicamentos concomitantes
Prazo: Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
O número de participantes que usaram medicação diferente da droga do estudo foi relatado.
Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Número de participantes com achados de eletrocardiograma (ECG) clinicamente significativos
Prazo: Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Os parâmetros do ECG incluíram intervalo PR (milissegundo), intervalo RR (milissegundo), intervalo QRS (milissegundo), intervalo QT e QTc (milissegundo) e frequência cardíaca (batidas por minuto). A significância clínica de qualquer achado de ECG foi julgada pelo investigador.
Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Número de participantes com anormalidades laboratoriais
Prazo: Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303
Os parâmetros laboratoriais incluíram hematologia e bioquímica: fosfatase alcalina (ALP), alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST), nitrogênio ureico no sangue, gama glutamil transferase (GGT), creatinina, bilirrubina total, razão normalizada internacional (INR), troponina I , troponina T, tempo de protrombina, sódio, globulina de potássio, cloreto, bicarbonato, colesterol, cálcio, ácido úrico, fósforo inorgânico, hormônio estimulante da tireoide, glicose, tiroxina total (T4), T4 livre, proteínas totais, pré-albumina (transtirretina), albumina, hemoglobina, plaquetas, hematócrito, contagem de glóbulos brancos, contagem de glóbulos vermelhos, neutrófilos, volume globular, linfócitos, volume corpuscular médio, monócitos, hemoglobina corpuscular média, eosinófilos, concentração média de hemoglobina corpuscular, basófilos, proteína de ligação ao retinol, Urinálise: bilirrubina, pH, sangue (Hb livre), proteína, nitrito, glicose, urobilinogênio, cetonas, gravidade específica.
Pós-Mês 12 até o Mês 132 (aproximadamente 10 anos) do Estudo FX1B-303

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Publicações e links úteis

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Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de setembro de 2009

Conclusão Primária (Real)

20 de novembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

20 de novembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de julho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de julho de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

8 de julho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FX1B-303
  • B3461026 (Outro identificador: Alias Study Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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