CML、AML、ALLおよびMDSにおけるBP1001（L-Grb-2アンチセンスオリゴヌクレオチド）の臨床試験

包含基準

1. 18歳以上の男性または女性の患者

2. 難治性または再発性AML、またはPh+ CML（慢性期、進行期または急性転化期、または急性リンパ芽球性白血病、または骨髄異形成症候群）の診断。

   加速フェーズ CML の基準を満たすには、次のパラメータのいずれかが必要です。

   • 末梢血または骨髄中の芽球 ≥15%
   • 末梢血または骨髄中の前骨髄球および芽球 ≥30%
   • PBまたはBM好塩基球≧20%
   • 血小板減少症 <100 x 103/ml、治療によるものではない

   急性転化期は、末梢血または骨髄中の芽球が 30% 以上であるか、肝臓または脾臓を除く髄外疾患の存在として定義されます。

3. CML患者は、少なくとも2種類のチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）による治療に対する抵抗性および/または不耐性を示していなければなりません
4. AMLおよびALLの患者は、以前に少なくとも1つの治療レジメンを受けていて、反応が得られなかったか、治療中に再発したことが必要である
5. MDS 患者は、低メチル化剤、または 5q 染色体異常を伴う場合はレナリドマイドによる以前の治療が失敗しているはずです。 注: レナリドマイドを投与できない、またはレナリドマイドに耐性がない 5q の患者も対象となります。

6. 以下のように定義される臨床的に十分な肝機能および腎機能を有する。

   • ALT<2x ULN
   • 血清クレアチニン濃度<2x ULN
   • 血清ビリルビン <2x ULN
7. 患者はインフォームドコンセントに署名する必要があります
8. 出産可能年齢の女性は、治験薬の投与開始前に血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません。
9. 妊娠の可能性のあるすべての研究参加者は、試験期間中、バリア避妊予防措置を講じる必要があります。
10. -皮下注射として投与される低用量のara-C（LDAC）（少なくとも15日前）、ヒドロキシ尿素またはアナグレリド（少なくとも24日前）を除いて、研究参加前少なくとも2週間抗がん療法を受けていない。数時間前）、TKI（5日前以上）、インターフェロン（2週間以上前）
11. ECOG パフォーマンスが 0 ～ 2 である
12. 余命が3か月以上ある

除外基準

1. 患者が治療プログラムを実行する能力を妨げる重篤な併発疾患
2. 妊娠中または授乳中の女性
3. 制御不能な活動性感染症を患っている患者
4. 14日または前の製品の5半減期のうち長い方以内に別の治験製品の投与を受けた患者
5. LDACに対する副作用または過敏症の病歴

パート B: BP1001 と同時 LDAC 用量拡大コホート

用量拡大コホート（DEC）への登録は、難治性または再発性AML（急性前骨髄球性白血病を除く）と診断された患者、または少なくとも1つの過去の治療計画に難治性であり、過去の救済措置が1つ以下である患者のみに限定されます。養生法。