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フェニルケトン尿症の管理のためのグリコマクロペプチド対アミノ酸ダイエットの第2相研究 (PKU)

2018年7月25日 更新者：University of Wisconsin, Madison

PKU の管理のためのグリコマクロペプチドとアミノ酸の食事療法の第 2 相試験

フェニルケトン尿症 (PKU) の個人に対して、研究者は、グリコマクロペプチドが、通常のアミノ酸ベースの食事と比較して、食事のコンプライアンス、血中フェニルアラニンレベル、認知機能、そして最終的には生活の質を改善する許容可能な形態の低フェニルアラニン食餌タンパク質を提供すると仮定しています。 . この研究は、食品医薬品局 (FDA) のオーファン製品開発助成金プログラム (R01 FD003711) によって資金提供されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

フェニルケトン尿症 (PKU) の患者は、必須アミノ酸であるフェニルアラニン (phe) の代謝に必要なフェニルアラニンヒドロキシラーゼという酵素を欠いています。 通常の食事をしていると、血中の phe のレベルが上昇し、脳にとって有毒になります。 脳の損傷と認知障害を防ぐために、PKU を持つ人は、自然食品に制限され、phe を含まないアミノ酸 (AA) 処方の摂取を必要とする低 phe の食事療法を生涯続けなければなりません。 PKU を持つほとんどの青年および成人は、AA フォーミュラが口に合わないと感じ、食事をやめて、血中の phe レベルが上昇し、神経心理学的に悪化します。 グリコマクロペプチド (GMP) は、チーズ製造中に生成される無傷のタンパク質であり、最小限の phe を含む唯一の知られている食事性タンパク質であるため、低 phe 食に特に適しています。 GMP で作られた食品や飲料は、AA フォーミュラのおいしい代替品です。 長期的な目標は、PKU の栄養管理における GMP の安全性、有効性、受容性を評価することです。 具体的な目的は、生後から低 phe AA 食で治療された 12 歳以上の PKU の被験者 30 人を対象に、GMP 食と AA 食を比較する無作為化、2 段階、11 週間のクロスオーバー試験を実施することです。 サイトは、ウィスコンシン大学マディソン校ワイズマン センター (プライマリ) とハーバード大学ボストン小児病院です。 被験者は募集され、無作為化され、研究の最初の3週間を開始するために、食事中のタンパク質の大部分がGMPまたはAA医療食品によって提供される低phe食のいずれかで開始し、その後、摂取による3週間のウォッシュアウトの後彼らの通常の食事、3 週間の 2 番目の食事を開始します。 食事教育は、各食事の開始前の 1 週間の基本期間に提供されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

32

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53706
        • University of Wisconsin-Madison

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～45年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 新生児スクリーニングによって識別されたPKU;生後1ヶ月前からダイエット開始
  • -7〜10歳で600 umol / Lを超えるフェニルアラニンレベルが記録された古典的または変異型PKUの診断
  • PKU ダイエットに従う、または従う意思があり、タンパク質の必要量の 50% 以上を提供するアミノ酸医療処方を摂取する
  • 登録前に決定されたグリコマクロペプチド食品の受け入れ

除外基準:

  • 妊娠中または妊娠を計画している女性
  • 未治療または制御不良の PKU による精神障害のある個人
  • 参加に支障があると判断される健康状態をお持ちの方

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GMPダイエット・GMPメディカルフーズ
実験的介入は、自宅で 3 週間続けた GMP 食です。 この無作為クロスオーバー研究では、被験者の半数 (n=15) が第 1 群として GMP 食を受けるように無作為に割り付けられ、被験者の半数 (n=15) が第 2 群として GMP 食を受けるように無作為に割り付けられました。
他の：AAダイエット・AAメディカルフーズ
介入は、各被験者の通常の食事で消費される市販の AA 医療食品と組み合わせた低 Phe 食事で構成されます。 この研究では、合計 15 種類の市販の AA 医療用食品が被験者によって摂取されました。 この食事は、各被験者に AA 医療用食品からのタンパク質相当量の典型的な 1 日摂取量を提供するように処方されています。 AA 食事治療期間は、自宅で 3 週間の AA 食事療法に従うすべての被験者で構成されます。 AA ダイエット比較介入は、GMP ダイエット/AA ダイエットまたは AA ダイエット/GMP ダイエットの異なる順序で実施されます。
他の名前：
  • AAメディカルフーズ
アクティブコンパレータ：AAダイエット・AAメディカルフーズ
実験的介入は、自宅で 3 週間続けた AA ダイエットです。 この無作為クロスオーバー研究では、被験者の半数 (n=15) が第 1 群として AA 食を摂取するよう無作為に割り付けられ、被験者の半数 (n = 15) が第 2 群として AA 食を摂取するように無作為化されました。
他の：GMPダイエット・GMPメディカルフーズ
この介入は、低フェニルアラニン (Phe) 食と、Cambrooke Therapeutics, LLC が提供する必須アミノ酸を制限したペプチド GMP で作られた医療食品との組み合わせで構成されています。 この食事は、他の食事成分を一定に保ちながら、AA医療食品によって提供されるタンパク質同等物をGMP医療食品に置き換えるように処方されています. GMP 食事治療期間は、自宅で 3 週間の GMP 食事療法に従うすべての被験者で構成されます。 GMP ダイエット介入は、GMP ダイエット/AA ダイエットまたは AA ダイエット/GMP ダイエットの異なる順序で実施されます。
他の名前：
  • GMPメディカルフーズ
  • Cambrooke Therapeutics,LLCのグリタクチン商標

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グリコマクロペプチド食を与えられた PKU 被験者の血漿フェニルアラニン濃度の変化と、アミノ酸食を与えられたときの変化
時間枠：各食事のベースラインから22日目まで
血漿は、一晩の絶食に続いて、食事療法、グリコマクロペプチドおよびアミノ酸のそれぞれについて、各基本週および 3 週間後に収集されます。 血漿フェニルアラニン濃度（遊離アミノ酸の完全なプロファイルとともに）は、ウィスコンシン州立衛生研究所のアミノ酸分析器で測定されます。 2 つの食事を比較する際の血漿 phe 濃度の変化の有意性を決定するための統計分析は、ベースライン Phe および食事性 Phe 摂取量の共変量を含む ANCOVA で構成されます。 22 日目 (最終) から 1 日目 (ベースライン) までの血漿 Phe 濃度の変化は、ベースライン Phe レベルと食事による Phe 摂取量を調整した後に決定されました。
各食事のベースラインから22日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
食事順守
時間枠：3週間の食事療法
グリコマクロペプチドおよびアミノ酸の食事療法の順守は、22日目の最終研究訪問前の3日間の食事記録の被験者の完了に基づいて、1日あたりの医療食品からのタンパク質のグラム単位での医療食品の摂取量を比較することによって評価されます。 食事治療効果の統計分析は、ANOVA で構成されます。
3週間の食事療法
Brief によって評価される執行機能
時間枠：各食事療法の22日目
GMP ダイエットと AA ダイエットの各被験者による、標準化されたテスト、実行機能の行動評価インベントリ (BRIEF) の完了。 値は、平均 50 点、標準偏差 10 点の T スコアです。 50 未満の T スコアは、標準範囲内と見なされます。 データは対応のある t 検定で分析されます。
各食事療法の22日目
22日目のビタミンD（25-OH）血漿濃度
時間枠：各食事療法の22日目
ビタミンDは、カルシウム吸収能力の尺度として測定されました。 血漿ビタミン D のレベルが高いほど、カルシウムの吸収が高くなります。
各食事療法の22日目
血漿中の Phe 濃度と乾燥血液スポット中の濃度の比較
時間枠：1回の治療につき2回、合計4回
被験者が同時に採取した血漿中および乾燥血液スポット中のPheの濃度は、介入に関係なく、2つの方法論を使用して比較されます。 4回の研究訪問のそれぞれで（各食事療法のベースラインと最終）：1）静脈穿刺を使用して血液を収集し、血漿を分離してイオン交換クロマトグラフィーでPheを分析し、2）静脈穿刺の直後に被験者にタンデム質量分析 (MS/MS) による Phe の分析のための濾紙上の血液。 これら 2 つの方法による Phe 濃度の不一致は、Bland-Altman 統計分析を使用して各サンプル ペアについて比較されました。 各被験者には 29 x 4 = 116 の 4 つのサンプル ペアが必要でしたが、以下で説明するように、110 のサンプル ペアしかありませんでした。
1回の治療につき2回、合計4回
22日目の骨特異的アルカリホスファターゼ（BSAP）血漿濃度
時間枠：各食事療法の22日目
BSAPの血漿濃度は、骨代謝回転の尺度として決定されました。
各食事療法の22日目
22日目のN末端テロペプチド（NTX）血漿濃度
時間枠：各食事療法の22日目
NTXの血漿濃度は、骨吸収の尺度として決定されました。レベルが高いほど、骨の分解が大きいことを示します
各食事療法の22日目

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
二重エネルギー X 線吸収法 (DXA) スキャンによって決定される骨密度
時間枠：最初の 3 週間の食事療法中に 1 回
被験者は、ランダムに割り当てられた最初の食事療法中に、腰椎と全身の骨ミネラル密度を評価するための単一のDXAテストを受けます。
最初の 3 週間の食事療法中に 1 回

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Wisconsin, Madison

協力者

Boston Children's Hospital

捜査官

  • スタディディレクター：Denise M Ney, PhD, RD、Professor of Nutritional Sciences, University of Wisconsin-Madison

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年9月1日

一次修了 (実際)

2015年11月1日

研究の完了 (実際)

2016年5月1日

試験登録日

最初に提出

2011年8月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年9月1日

最初の投稿 (見積もり)

2011年9月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年8月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年7月25日

最終確認日

2018年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • H-2010-0165
  • 1R01FD003711-01A1 (米国FDA認可/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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