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Estudio de fase 2 de glucomacropéptido versus dieta de aminoácidos para el tratamiento de la fenilcetonuria (PKU)

25 de julio de 2018 actualizado por: University of Wisconsin, Madison

Estudio de fase 2 de dieta de glucomacropéptidos frente a aminoácidos para el tratamiento de la fenilcetonuria

Para las personas con fenilcetonuria (PKU), los investigadores plantean la hipótesis de que el glicomacropéptido proporcionará una forma aceptable de proteína dietética baja en fenilalanina que mejorará el cumplimiento de la dieta, los niveles de fenilalanina en sangre, la función cognitiva y, en última instancia, la calidad de vida en comparación con la dieta habitual basada en aminoácidos. . El estudio está financiado por la Oficina del Programa de Subvenciones para el Desarrollo de Productos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), R01 FD003711.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las personas con fenilcetonuria (PKU) carecen de la enzima fenilalanina hidroxilasa que se necesita para metabolizar el aminoácido esencial fenilalanina (phe). Al llevar una dieta normal muestran un nivel elevado de phe en sangre que es tóxica para el cerebro. Para prevenir el daño cerebral y el deterioro cognitivo, las personas con PKU deben seguir una dieta baja en phe de por vida que esté restringida en alimentos naturales y requiera la ingestión de una fórmula de aminoácidos (AA) libre de phe. La mayoría de los adolescentes y adultos con PKU encuentran desagradable la fórmula de AA y abandonan la dieta, lo que resulta en niveles elevados de phe en sangre y deterioro neuropsicológico. El glicomacropéptido (GMP), una proteína intacta producida durante la elaboración del queso, se adapta de manera única a una dieta baja en phe porque es la única proteína dietética conocida que contiene un mínimo de phe. Los alimentos y bebidas elaborados con GMP son una alternativa apetecible a la fórmula AA. El objetivo a largo plazo es evaluar la seguridad, eficacia y aceptabilidad de GMP para el manejo nutricional de la PKU. El objetivo específico es realizar un ensayo cruzado, aleatorizado, en dos etapas, de 11 semanas, que compare la dieta GMP con la dieta AA en 30 sujetos con PKU ≥12 años tratados desde el nacimiento con una dieta AA baja en phe. Los sitios son: Universidad de Wisconsin-Madison, Waisman Center (primario) y Universidad de Harvard, Children's Hospital Boston. Los sujetos serán reclutados y aleatorizados para comenzar las primeras 3 semanas del estudio con una dieta baja en phe en la que la mayoría de las proteínas dietéticas provienen de alimentos médicos GMP o AA y luego, después de un lavado de 3 semanas con la ingesta de su dieta habitual, comience la segunda dieta durante 3 semanas. La educación dietética se proporcionará en un período base de 1 semana anterior al inicio de cada dieta.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

32

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53706
        • University of Wisconsin-Madison

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 45 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • FCU identificada mediante cribado de recién nacidos; comenzó el tratamiento de dieta antes de 1 mes de edad
  • Diagnóstico de PKU clásica o variante con un nivel de fenilalanina documentado superior a 600 umol/L a los 7-10 días de edad
  • Sigue o está dispuesto a seguir una dieta para la PKU y consume una fórmula médica de aminoácidos que proporciona más del 50 % de las necesidades de proteínas
  • Aceptación de alimentos con glicomacropéptidos determinada antes de la inscripción

Criterio de exclusión:

  • Mujeres que están embarazadas o planeando un embarazo
  • Individuos con déficits mentales debido a PKU no tratada o mal controlada
  • Individuos con cualquier condición de salud que se considere que interfiere con la participación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dieta GMP/Alimentos medicinales GMP
La intervención experimental es la dieta GMP seguida en casa durante 3 semanas. En este estudio cruzado aleatorizado, la mitad de los sujetos (n=15) se aleatorizaron para recibir la dieta GMP como primer brazo, y la mitad de los sujetos (n=15) se aleatorizaron para recibir la dieta GMP como segundo brazo.
Otro: Dieta AA/Alimentos medicinales AA
La intervención consiste en una dieta baja en Phe en combinación con alimentos médicos comerciales AA que se consumen en la dieta habitual de cada sujeto. Los sujetos del estudio consumieron un total de 15 alimentos médicos comerciales AA diferentes. La dieta está formulada para proporcionar a cada sujeto su ingesta diaria típica de equivalentes de proteína de alimentos médicos AA. El período de tratamiento dietético AA consiste en que todos los sujetos sigan la dieta AA durante 3 semanas en casa. La intervención del comparador Dieta AA se administra en diferentes órdenes, Dieta GMP/Dieta AA o Dieta AA/Dieta GMP.
Otros nombres:
  • Alimentos médicos AA
Comparador activo: Dieta AA/Alimentos medicinales AA
La intervención experimental es la dieta AA seguida en casa durante 3 semanas. En este estudio cruzado aleatorizado, la mitad de los sujetos (n=15) se aleatorizaron para recibir la dieta AA como primer brazo, y la mitad de los sujetos (n=15) se aleatorizaron para recibir la dieta AA como segundo brazo.
Otro: Dieta GMP/Alimentos medicinales GMP
La intervención consiste en una dieta baja en fenilalanina (Phe) en combinación con alimentos médicos elaborados con el péptido GMP complementado con aminoácidos limitantes indispensables, tal como lo proporciona Cambrooke Therapeutics, LLC. La dieta está formulada para reemplazar los equivalentes de proteínas proporcionados por los alimentos médicos AA con alimentos médicos GMP, manteniendo constantes otros componentes dietéticos. El período de tratamiento dietético GMP consiste en que todos los sujetos sigan la dieta GMP durante 3 semanas en casa. La intervención de la dieta GMP se administra en diferentes órdenes, Dieta GMP/Dieta AA o Dieta AA/Dieta GMP.
Otros nombres:
  • Alimentos medicinales GMP
  • Glytactin marca registrada de Cambrooke Therapeutics, LLC

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la concentración de fenilalanina en plasma de sujetos con PKU alimentados con la dieta de glucomacropéptidos en comparación con el cambio cuando se alimentaron con la dieta de aminoácidos
Periodo de tiempo: línea de base al día 22 en cada dieta
Se recolectará plasma en cada semana base y después de 3 semanas en cada uno de los tratamientos dietéticos, glicomacropéptido y aminoácido, luego de una noche en ayunas. La concentración de fenilalanina en plasma (junto con el perfil completo de aminoácidos libres) se determinará con un analizador de aminoácidos en el Laboratorio de Higiene del Estado de Wisconsin. El análisis estadístico para determinar la importancia del cambio en la concentración de phe en plasma al comparar las 2 dietas consistirá en ANCOVA con covariables para la ingesta de Phe en la dieta y la Phe inicial. El cambio en la concentración de Phe en plasma desde el día 22 (final) hasta el día 1 (línea de base) se determinó después de ajustar el nivel de Phe de línea de base y la ingesta de Phe en la dieta.
línea de base al día 22 en cada dieta

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cumplimiento dietético
Periodo de tiempo: Tratamiento dietético de 3 semanas
El cumplimiento con los tratamientos dietéticos de glicomacropéptidos y aminoácidos se evaluará mediante la comparación de la ingesta de alimentos médicos en gramos de proteína de alimentos médicos por día en función de que el sujeto complete los registros de alimentos de 3 días antes de la visita final del estudio el día 22. El análisis estadístico del efecto de un tratamiento dietético consistirá en ANOVA.
Tratamiento dietético de 3 semanas
Función ejecutiva evaluada por BRIEF
Periodo de tiempo: día 22 de cada tratamiento dietético
Realización de una prueba estandarizada, el Inventario de Calificación de Comportamiento de la Función Ejecutiva (BRIEF), por parte de cada sujeto para la dieta GMP y la dieta AA. Los valores son puntuaciones T que tienen una media de 50 puntos y una SD de 10 puntos. Una puntuación T de <50 se considera dentro del rango normativo. Los datos se analizan con una prueba t pareada.
día 22 de cada tratamiento dietético
Concentración plasmática de vitamina D (25-OH) en el día 22
Periodo de tiempo: día 22 de cada tratamiento dietético
La vitamina D se midió como una medida de la capacidad de absorción de calcio. Los niveles más altos de vitamina D en plasma son consistentes con una mayor absorción de calcio.
día 22 de cada tratamiento dietético
Comparación de concentraciones de Phe en plasma con concentraciones en gotas de sangre seca
Periodo de tiempo: 4 veces en total, 2 por tratamiento
Las concentraciones de Phe en plasma y en gotas de sangre seca recolectadas simultáneamente por sujetos se compararán utilizando 2 metodologías, independientemente de la intervención. En cada una de las 4 visitas del estudio (línea de base y final para cada tratamiento dietético): 1) se usó venopunción para recolectar sangre y el plasma se aisló y analizó para Phe con cromatografía de intercambio iónico y 2) se pidió a los sujetos inmediatamente después de la venopunción que detectaran su sangre en papel de filtro para análisis de Phe con espectroscopia de masas en tándem (MS/MS). La discrepancia en las concentraciones de Phe con estos 2 métodos se comparó para cada par de muestras mediante el análisis estadístico de Bland-Altman. Cada sujeto debería haber tenido 4 pares de muestras, 29 x 4 = 116, pero terminamos con solo 110 pares de muestras, como se explica a continuación.
4 veces en total, 2 por tratamiento
Concentración plasmática de fosfatasa alcalina específica para huesos (BSAP) en el día 22
Periodo de tiempo: día 22 de cada tratamiento dietético
La concentración plasmática de BSAP se determinó como medida del recambio óseo.
día 22 de cada tratamiento dietético
Concentración plasmática de telopéptido N-terminal (NTX) en el día 22
Periodo de tiempo: día 22 de cada tratamiento dietético
La concentración plasmática de NTX se determinó como medida de la resorción ósea; los niveles más altos indican una mayor degradación ósea
día 22 de cada tratamiento dietético

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Densidad mineral ósea determinada por exploración de absorciometría de rayos X de energía dual (DXA)
Periodo de tiempo: una vez durante las primeras 3 semanas de tratamiento dietético
Los sujetos tendrán una sola prueba DXA para evaluar la densidad mineral ósea de la columna lumbar y todo el cuerpo durante el primer tratamiento dietético que se les asigna al azar para comenzar.
una vez durante las primeras 3 semanas de tratamiento dietético

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Wisconsin, Madison

Colaboradores

Boston Children's Hospital

Investigadores

  • Director de estudio: Denise M Ney, PhD, RD, Professor of Nutritional Sciences, University of Wisconsin-Madison

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de agosto de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de septiembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de julio de 2018

Última verificación

1 de julio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • H-2010-0165
  • 1R01FD003711-01A1 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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