Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus glykomakropeptidi-aminohappodieetistä fenyyliketonurian hoitoon (PKU)

keskiviikko 25. heinäkuuta 2018 päivittänyt: University of Wisconsin, Madison

Vaiheen 2 tutkimus glykomakropeptidistä vs. aminohapporuokavalio PKU:n hallintaan

Fenyyliketonuriaa (PKU) sairastaville henkilöille tutkijat olettavat, että glykomakropeptidi tarjoaa hyväksyttävän muodon vähän fenyylialaniinia sisältävää ruokavalioproteiinia, joka parantaa ruokavalion noudattamista, veren fenyylialaniinitasoja, kognitiivisia toimintoja ja viime kädessä elämänlaatua verrattuna tavalliseen aminohappopohjaiseen ruokavalioon. . Tutkimusta rahoittaa Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development Grants Program, R01 FD003711.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Fenyyliketonuriaa (PKU) sairastavilta henkilöiltä puuttuu fenyylialaniinihydroksylaasientsyymi, jota tarvitaan välttämättömän aminohapon fenyylialaniinin (phe) metaboloimiseen. Kun syöt normaalia ruokavaliota, ne osoittavat kohonnutta ph-tasoa veressä, mikä on myrkyllistä aivoille. Aivovaurioiden ja kognitiivisten heikentymien estämiseksi PKU-potilaiden on noudatettava elinikäistä, vähä-phe-ruokavaliota, joka on rajoitettu luonnollisiin ruokiin ja edellyttää phe-vapaan aminohapon (AA) kaavan nauttimista. Useimmat nuoret ja aikuiset, joilla on PKU, pitävät AA-kaavaa epämiellyttävänä ja jättävät ruokavalion ulkopuolelle, mikä johtaa kohonneisiin veren phe-arvoihin ja neuropsykologiseen heikkenemiseen. Glykomakropeptidi (GMP), ehjä proteiini, jota syntyy juuston valmistuksen aikana, sopii ainutlaatuisesti vähä-phe-ruokavalioon, koska se on ainoa tunnettu ruokavalioproteiini, joka sisältää vain vähän phe:tä. GMP:llä valmistetut ruoat ja juomat ovat maukas vaihtoehto AA-kaavoille. Pitkän aikavälin tavoitteena on arvioida GMP:n turvallisuutta, tehokkuutta ja hyväksyttävyyttä PKU:n ravitsemushallinnassa. Tarkoituksena on suorittaa satunnaistettu, kaksivaiheinen, 11 viikkoa kestävä jakotutkimus, jossa verrataan GMP-ruokavaliota AA-ruokavalioon 30 potilaalla, joiden ikä on PKU ≥ 12 vuotta ja joita hoidettiin syntymästään lähtien alhaisen phe:n AA-ruokavaliolla. Sivustot ovat: University of Wisconsin-Madison, Waisman Center (ensisijainen) ja Harvard University, Children's Hospital Boston. Koehenkilöt rekrytoidaan ja satunnaistetaan aloittamaan tutkimuksen ensimmäiset 3 viikkoa joko matala-phe-ruokavaliolla, jossa suurin osa ravinnon proteiinista saadaan GMP- tai AA-lääkinnällisistä elintarvikkeista, ja sitten 3 viikon pesun jälkeen tavanomaista ruokavaliota, aloita toinen ruokavalio 3 viikon ajan. Ruokavaliokasvatusta annetaan 1 viikon perusjaksolla ennen kunkin ruokavalion aloittamista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53706
        • University of Wisconsin-Madison

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 45 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tunnistettu PKU vastasyntyneen seulonnassa; aloitti ruokavaliohoidon ennen 1 kuukauden ikää
  • Klassisen tai muunnelman PKU:n diagnoosi, kun dokumentoitu fenyylialaniinitaso on yli 600 umol/l 7-10 päivän iässä
  • Noudattaa tai haluaa noudattaa PKU-ruokavaliota ja kuluttaa lääketieteellisiä aminohappoja, jotka vastaavat yli 50 % proteiinin tarpeesta
  • Glykomakropeptidiruokien hyväksyminen on määritetty ennen ilmoittautumista

Poissulkemiskriteerit:

  • Naiset, jotka ovat raskaana tai suunnittelevat raskautta
  • Henkilöt, joilla on mielenterveysongelmia hoitamattoman tai huonosti kontrolloidun PKU:n vuoksi
  • Henkilöt, joiden terveydentilan katsotaan häiritsevän osallistumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GMP-ruokavalio/GMP-lääketieteelliset ruoat
Kokeellinen interventio on GMP-ruokavalio, jota noudatetaan kotona 3 viikon ajan. Tässä satunnaistetussa crossover-tutkimuksessa puolet koehenkilöistä (n = 15) satunnaistettiin saamaan GMP-ruokavalio ensimmäisenä haarana, ja puolet koehenkilöistä (n = 15) satunnaistettiin saamaan GMP-ruokavalio toisena haarana.
Muut: AA-ruokavalio/AA lääketieteelliset ruoat
Interventio koostuu vähä-Phe-ruokavaliosta yhdessä kaupallisten AA-lääkinnällisten elintarvikkeiden kanssa, joita kulutetaan kunkin henkilön tavanomaisessa ruokavaliossa. Tutkimukseen osallistuneet söivät yhteensä 15 erilaista kaupallista AA-lääkeruokaa. Ruokavalio on muotoiltu siten, että jokaisella koehenkilöllä on tyypillinen päivittäinen proteiinien saanti AA-lääkinnällisistä elintarvikkeista. AA-ruokavaliohoitojakso koostuu kaikista koehenkilöistä, jotka noudattavat AA-ruokavaliota 3 viikkoa kotona. AA-ruokavalion vertailuinterventio annetaan eri järjestyksessä: GMP-ruokavalio/AA-ruokavalio tai AA-ruokavalio/GMP-ruokavalio.
Muut nimet:
  • AA Medical Foods
Active Comparator: AA-ruokavalio/AA lääketieteelliset ruoat
Kokeellinen interventio on AA-ruokavalio, jota noudatetaan kotona 3 viikon ajan. Tässä satunnaistetussa crossover-tutkimuksessa puolet koehenkilöistä (n = 15) satunnaistettiin saamaan AA-ruokavalio ensimmäisenä haarana, ja puolet koehenkilöistä (n = 15) satunnaistettiin saamaan AA-ruokavalio toisena haarana.
Muut: GMP-ruokavalio/GMP-lääketieteelliset ruoat
Interventio koostuu vähäfenyylialaniinista (Phe) sisältävästä ruokavaliosta yhdistettynä lääketieteellisiin ruokiin, jotka on valmistettu GMP-peptidistä, jota on täydennetty rajoittavilla välttämättömillä aminohapoilla, kuten Cambrooke Therapeutics, LLC tarjoaa. Ruokavalio on suunniteltu korvaamaan AA-lääkinnällisten elintarvikkeiden tarjoamat proteiinivastaavat GMP-lääkinnällisillä elintarvikkeilla pitäen muut ruokavalion komponentit vakioina. GMP-ruokavaliohoitojakso koostuu kaikista koehenkilöistä, jotka noudattavat GMP-ruokavaliota 3 viikon ajan kotona. GMP-ruokavalion interventio annetaan eri järjestyksessä, GMP-ruokavalio/AA-ruokavalio tai AA-ruokavalio/GMP-ruokavalio.
Muut nimet:
  • GMP Medical Foods
  • Cambrooke Therapeutics,LLC:n glytaktiinin tavaramerkki

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos plasman fenyylialaniinipitoisuudessa PKU-potilailla, joita ruokittiin glykomakropeptidiruokavaliolla, verrattuna muutokseen, kun niitä ruokittiin aminohapporuokavaliolla
Aikaikkuna: lähtötasosta päivään 22 jokaisessa ruokavaliossa
Plasma kerätään kullakin perusviikolla ja 3 viikon jälkeen kullakin ruokavaliohoidolla, glykomakropeptidillä ja aminohapolla, yön yli paaston jälkeen. Plasman fenyylialaniinipitoisuus (yhdessä vapaiden aminohappojen täydellisen profiilin kanssa) määritetään aminohappoanalysaattorilla Wisconsin State Lab of Hygiene -laitoksessa. Tilastollinen analyysi plasman phe-pitoisuuden muutoksen merkityksen määrittämiseksi verrattaessa kahta ruokavaliota koostuu ANCOVAsta, jossa on Phe:n lähtötilanteen ja ravinnon Phe:n saannin kovariaatteja. Muutos plasman Phe-pitoisuudessa päivästä 22 (lopullinen) päivään 1 (perustaso) määritettiin sen jälkeen, kun Phe-tasoa ja ravinnon Phe-saantia oli mukautettu.
lähtötasosta päivään 22 jokaisessa ruokavaliossa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ruokavalion noudattaminen
Aikaikkuna: 3 viikon ruokavaliohoito
Glykomakropeptidi- ja aminohapporuokavaliohoitojen noudattamista arvioidaan vertaamalla lääkinnällisen ruoan saantia proteiinigrammoina lääkinnällisestä ruoasta päivässä sen perusteella, että tutkittava on täyttänyt kolmen päivän ruokaselvitykset ennen viimeistä tutkimuskäyntiä päivänä 22. Ruokavalion hoidon vaikutuksen tilastollinen analyysi koostuu ANOVAsta.
3 viikon ruokavaliohoito
Johtavan toiminnan arviointi LYHYESTI
Aikaikkuna: kunkin ruokavaliohoidon päivänä 22
Standardoidun testin, Behaviour Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) suorittaminen kunkin koehenkilön osalta GMP-ruokavaliota ja AA-ruokavaliota varten. Arvot ovat T-pisteitä, joiden keskiarvo on 50 pistettä ja SD 10 pistettä. T-pisteen <50 katsotaan olevan normatiivisen alueen sisällä. Tiedot analysoidaan parillisen t-testin avulla.
kunkin ruokavaliohoidon päivänä 22
D-vitamiinin (25-OH) pitoisuus plasmassa 22. päivänä
Aikaikkuna: kunkin ruokavaliohoidon päivänä 22
D-vitamiinia mitattiin kalsiumin imeytymiskyvyn mittana. Suuremmat plasman D-vitamiinipitoisuudet vastaavat korkeampaa kalsiumin imeytymistä.
kunkin ruokavaliohoidon päivänä 22
Plasman Phe-pitoisuuksien vertailu kuivuneiden veripisteiden pitoisuuksiin
Aikaikkuna: 4 kertaa yhteensä, 2 per hoito
Phe-pitoisuuksia plasmassa ja koehenkilöiden samanaikaisesti keräämissä kuivatuissa veripisteissä verrataan kahdella menetelmällä interventiosta riippumatta. Jokaisella neljästä tutkimuskäynnistä (perustaso ja lopullinen jokaisessa ruokavaliohoidossa): 1) laskimopunktiota käytettiin veren keräämiseen ja plasma eristettiin ja analysoitiin Phe:n varalta ioninvaihtokromatografialla ja 2) koehenkilöitä pyydettiin heti laskimopunktion jälkeen havaitsemaan heidän omansa. verta suodatinpaperille Phe-analyysiä varten tandem-massaspektroskopialla (MS/MS). Phe-pitoisuuksien eroa näiden kahden menetelmän kanssa verrattiin kunkin näyteparin osalta käyttämällä Bland-Altmanin tilastollista analyysiä. Jokaisella koehenkilöllä olisi pitänyt olla 4 näyteparia, 29 x 4 = 116, mutta päädyimme vain 110 näytepariin, kuten alla selitetään.
4 kertaa yhteensä, 2 per hoito
Luuspesifinen alkalisen fosfataasin (BSAP) plasmapitoisuus 22. päivänä
Aikaikkuna: kunkin ruokavaliohoidon päivänä 22
BSAP:n pitoisuus plasmassa määritettiin luun vaihtuvuuden mittana.
kunkin ruokavaliohoidon päivänä 22
N-terminaalisen telopeptidin (NTX) pitoisuus plasmassa 22. päivänä
Aikaikkuna: kunkin ruokavaliohoidon päivänä 22
Plasman NTX-pitoisuus määritettiin luun resorption mittana; korkeammat tasot osoittavat suurempaa luun hajoamista
kunkin ruokavaliohoidon päivänä 22

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luun mineraalitiheys määritetty kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA)
Aikaikkuna: kerran ensimmäisen 3 viikon ruokavaliohoidon aikana
Koehenkilöille tehdään yksi DXA-testi lannerangan ja koko kehon luun mineraalitiheyden arvioimiseksi ensimmäisen satunnaisesti aloitettavan ruokavaliohoidon aikana.
kerran ensimmäisen 3 viikon ruokavaliohoidon aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Wisconsin, Madison

Yhteistyökumppanit

Boston Children's Hospital

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Denise M Ney, PhD, RD, Professor of Nutritional Sciences, University of Wisconsin-Madison

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. syyskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 31. elokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. syyskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 2. syyskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. heinäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H-2010-0165
  • 1R01FD003711-01A1 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AA-ruokavalio/AA lääketieteelliset ruoat

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa