Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A glikomakropeptid versus aminosav diéta 2. fázisa a fenilketonuria kezelésére (PKU)

2018. július 25. frissítette: University of Wisconsin, Madison

2. fázisú vizsgálat a glikomakropeptid kontra aminosav diétáról a PKU kezelésére

A fenilketonuriában (PKU) szenvedő egyének esetében a kutatók azt feltételezik, hogy a glikomakropeptid az alacsony fenilalanintartalmú étrendi fehérje elfogadható formáját biztosítja, amely javítja az étrenddel való megfelelést, a vér fenilalanin szintjét, a kognitív funkciókat és végső soron az életminőséget a szokásos aminosav alapú étrendhez képest. . A tanulmányt az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) Ritka Termékek Fejlesztési Támogatási Programja (R01 FD003711) finanszírozza.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A fenilketonuriában (PKU) szenvedő egyénekben hiányzik a fenilalanin-hidroxiláz enzim, amely a fenilalanin (phe) esszenciális aminosav metabolizmusához szükséges. Normál étrend mellett emelkedett ph-szintet mutatnak a vérben, ami mérgező az agyra. Az agykárosodás és a kognitív károsodás megelőzése érdekében a PKU-ban szenvedő betegeknek élethosszig tartó, alacsony phe-tartalmú étrendet kell követniük, amely korlátozott a természetes élelmiszerekben, és megköveteli a phe-mentes aminosav (AA) bevitelét. A legtöbb PKU-ban szenvedő serdülő és felnőtt ízetlennek találja az AA formulát, és elhagyja a diétát, ami megemelkedett vér phe-szintet és neuropszichológiai romlást eredményez. A glikomakropeptid (GMP), egy ép fehérje, amely a sajtkészítés során keletkezik, egyedülállóan alkalmas az alacsony phe-tartalmú étrendre, mert ez az egyetlen ismert étrendi fehérje, amely minimális phe-t tartalmaz. A GMP-vel készült ételek és italok kellemes alternatívát jelentenek az AA formulával szemben. A hosszú távú cél a GMP biztonságosságának, hatékonyságának és elfogadhatóságának felmérése a PKU táplálkozási kezelésében. A konkrét cél egy randomizált, kétlépcsős, 11 hetes, keresztezett vizsgálat elvégzése, amely a GMP-diétát hasonlítja össze az AA-diétával 30, PKU-ban 12 évesnél idősebb alanyon, akiket születésük óta alacsony phe-tartalmú AA-diétával kezeltek. A helyszínek: Wisconsin-Madison Egyetem, Waisman Center (elsődleges) és Harvard Egyetem, Boston Children's Hospital. Az alanyokat toborozzák és randomizálják, hogy a vizsgálat első 3 hetét alacsony phe-tartalmú diétával kezdjék, amelyben az étkezési fehérje nagy részét GMP vagy AA gyógyászati ​​​​élelmiszerek biztosítják, majd 3 hetes kimosás után szokásos étrendjüket, kezdje el a második diétát 3 hétig. Az étrendi oktatás az egyes diéták megkezdése előtti 1 hetes alapidőszakban történik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

32

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53706
        • University of Wisconsin-Madison

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Újszülöttszűréssel azonosított PKU; 1 hónapos kora előtt elkezdte a diétás kezelést
  • Klasszikus vagy variáns PKU diagnózisa 600 umol/l-nél nagyobb dokumentált fenilalaninszinttel 7-10 napos korban
  • Követi vagy hajlandó követni a PKU-diétát, és aminosav-gyógyszert fogyaszt, amely a fehérjeszükséglet több mint 50%-át biztosítja
  • A glikomakropeptides élelmiszerek elfogadása a beiratkozás előtt meghatározott

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy terhességet tervező nőstények
  • Kezeletlen vagy rosszul kontrollált PKU miatt mentális zavarokkal küzdő egyének
  • Azok a személyek, akiknek bármilyen egészségi állapota akadályozza a részvételt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: CROSSOVER
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GMP diéta/GMP orvosi élelmiszerek
A kísérleti beavatkozás a 3 hetes otthon követett GMP diéta. Ebben a randomizált keresztezett vizsgálatban az alanyok felét (n=15) randomizálták úgy, hogy első karként GMP-diétát kapjanak, az alanyok felét (n=15) pedig úgy, hogy második karként GMP-diétát kapjanak.
Egyéb: AA diéta/AA Medical Foods
A beavatkozás egy alacsony Phe-tartalmú étrendből áll, kombinálva a kereskedelmi forgalomban lévő AA gyógyászati ​​​​élelmiszerekkel, amelyeket az egyes alanyok szokásos étrendjében fogyasztanak. A vizsgálatban részt vevő alanyok összesen 15 különböző kereskedelmi forgalomban lévő AA gyógyászati ​​élelmiszert fogyasztottak. A diétát úgy alakították ki, hogy minden alany megkapja az AA gyógyászati ​​élelmiszerekből származó, tipikus napi fehérje-egyenérték bevitelét. Az AA diétás kezelési időszak az összes alanyból áll, akik 3 hétig otthon tartják az AA diétát. Az AA diéta összehasonlító beavatkozása különböző sorrendben történik, GMP diéta/AA diéta vagy AA diéta/GMP diéta.
Más nevek:
  • AA Medical Foods
Aktív összehasonlító: AA diéta/AA Medical Foods
A kísérleti beavatkozás a 3 hetes otthon követett AA diéta. Ebben a randomizált keresztezett vizsgálatban az alanyok felét (n=15) randomizálták úgy, hogy első karként AA-diétát kapjanak, míg az alanyok felét (n=15) úgy osztották be, hogy második karként AA-diétát kapjanak.
Egyéb: GMP diéta/GMP orvosi élelmiszerek
A beavatkozás egy alacsony fenilalanin (Phe) diétából áll, kombinálva a GMP peptiddel készült gyógyászati ​​élelmiszerekkel, amelyeket korlátozó nélkülözhetetlen aminosavakkal egészítenek ki, a Cambrooke Therapeutics, LLC szerint. A diétát úgy alakították ki, hogy az AA gyógyászati ​​élelmiszerek által biztosított fehérje-ekvivalenseket GMP gyógyászati ​​élelmiszerekre cserélje, így a többi étrendi összetevő állandó marad. A GMP diétás kezelési időszak az összes alanyból áll, akik 3 hétig otthon tartják a GMP diétát. A GMP diéta beavatkozása különböző sorrendben történik, GMP diéta/AA diéta vagy AA diéta/GMP diéta.
Más nevek:
  • GMP Medical Foods
  • A Cambrooke Therapeutics, LLC glitactin védjegye

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A glikomakropeptid diétával táplált PKU alanyok plazma fenilalanin koncentrációjának változása az aminosav diétával etetett változáshoz képest
Időkeret: alapérték a 22. napig minden diéta esetén
A plazmát minden alaphéten és 3 hét után minden diétás kezelés, glikomakropeptid és aminosav után összegyűjtjük, egy éjszakai koplalás után. A plazma fenilalanin koncentrációját (a szabad aminosavak teljes profiljával együtt) aminosav-analizátorral határozzák meg a Wisconsin State Lab of Hygiene-ben. A plazma phe-koncentráció változásának szignifikanciájának meghatározására szolgáló statisztikai elemzés a két diéta összehasonlításakor az ANCOVA-t tartalmazza a kiindulási Phe és az étrendi Phe-bevitel kovariánsaival. A plazma Phe-koncentrációjának változását a 22. napról (végső) az 1. napra (alapvonal) az alapvonal Phe-szintjének és az étrendi Phe-bevitelnek a módosítása után határoztuk meg.
alapérték a 22. napig minden diéta esetén

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az étrend betartása
Időkeret: 3 hetes diétás kezelés
A glikomakropeptid és aminosav diétás kezeléseknek való megfelelést az orvosi élelmiszerek napi fehérje grammokban kifejezett gyógyászati ​​élelmiszerek bevitelének összehasonlításával értékelik, az alapján, hogy az alany kitöltötte a 3 napos étkezési nyilvántartást a 22. napon történő utolsó vizsgálati látogatás előtt. Az étrendi kezelés hatásának statisztikai elemzése ANOVA-ból áll.
3 hetes diétás kezelés
Vezetői funkció A BRIEF által értékelt
Időkeret: minden diétás kezelés 22. napján
Egy szabványos teszt, a Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) kitöltése minden alany számára a GMP-diéta és az AA-diéta tekintetében. Az értékek T-pontszámok, amelyek átlaga 50 pont és SD 10 pont. Az 50-nél kisebb T-érték a normatív tartományon belül van. Az adatokat páros t-próbával elemezzük.
minden diétás kezelés 22. napján
D-vitamin (25-OH) plazmakoncentrációja a 22. napon
Időkeret: minden diétás kezelés 22. napján
A D-vitamint a kalcium felszívódásának mértékeként mérték. A plazma D-vitamin magasabb szintje megfelel a nagyobb kalcium felszívódásának.
minden diétás kezelés 22. napján
A plazma Phe-koncentrációinak összehasonlítása a kiszáradt vérfoltokban lévő koncentrációkkal
Időkeret: Összesen 4 alkalommal, kezelésenként 2 alkalommal
Az alanyok által egyidejűleg gyűjtött Phe-koncentrációkat a plazmában és a szárított vérfoltokban 2 módszerrel hasonlítják össze, beavatkozástól függetlenül. Mind a 4 vizsgálati látogatáson (a kiindulási és a végső, minden diétás kezelésnél): 1) vénapunkciót használtunk a vér gyűjtésére, a plazmát izoláltuk, és ioncserélő kromatográfiával elemeztük a Phe-re, és 2) az alanyokat közvetlenül a vénapunkció után megkértük, hogy észleljék vér szűrőpapíron a Phe tandem tömegspektroszkópiával (MS/MS) történő elemzéséhez. A Phe-koncentrációk eltérését ezzel a két módszerrel minden mintapár esetében Bland-Altman statisztikai analízissel hasonlítottuk össze. Minden alanynak 4 mintapárnak kellett volna lennie, 29 x 4 = 116, de végül csak 110 mintapárt kaptunk, az alábbiak szerint.
Összesen 4 alkalommal, kezelésenként 2 alkalommal
Csontspecifikus alkalikus foszfatáz (BSAP) plazmakoncentráció a 22. napon
Időkeret: minden diétás kezelés 22. napján
A BSAP plazmakoncentrációját a csontforgalom mértékeként határoztuk meg.
minden diétás kezelés 22. napján
N-terminális telopeptid (NTX) plazmakoncentráció a 22. napon
Időkeret: minden diétás kezelés 22. napján
Az NTX plazmakoncentrációját a csontreszorpció mértékeként határoztuk meg; magasabb szintje nagyobb csontbontást jelez
minden diétás kezelés 22. napján

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kettős energiás röntgenabszorpciós (DXA) vizsgálattal meghatározott csont ásványi sűrűség
Időkeret: egyszer az első 3 hetes diétás kezelés során
Az alanyoknak egyetlen DXA-tesztet kell végezniük az ágyéki gerinc és a teljes test csontsűrűségének felmérésére az első diétás kezelés során, amelyet véletlenszerűen kijelölnek.
egyszer az első 3 hetes diétás kezelés során

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Wisconsin, Madison

Együttműködők

Boston Children's Hospital

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Denise M Ney, PhD, RD, Professor of Nutritional Sciences, University of Wisconsin-Madison

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. augusztus 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. szeptember 1.

Első közzététel (Becslés)

2011. szeptember 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. augusztus 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 25.

Utolsó ellenőrzés

2018. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • H-2010-0165
  • 1R01FD003711-01A1 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AA diéta/AA Medical Foods

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cameroon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel