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페닐케톤뇨증 관리를 위한 글리코마크로펩티드 대 아미노산 식이의 2상 연구 (PKU)

2018년 7월 25일 업데이트: University of Wisconsin, Madison

PKU 관리를 위한 Glycomacropeptide 대 아미노산 식이의 2상 연구

페닐케톤뇨증(PKU) 환자의 경우, 연구자들은 글리코마크로펩티드가 일반 아미노산 기반 식단과 비교하여 식이 순응도, 혈중 페닐알라닌 수치, 인지 기능 및 궁극적으로 삶의 질을 향상시키는 허용 가능한 형태의 저페닐알라닌 식이 단백질을 제공할 것이라는 가설을 세웠습니다. . 이 연구는 FDA(Food and Drug Administration) Office of Orphan Products Development Grants Program, R01 FD003711에서 자금을 지원합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

페닐케톤뇨증(PKU) 환자는 필수 아미노산인 페닐알라닌(phe)을 대사하는 데 필요한 효소 페닐알라닌 수산화효소가 부족합니다. 정상적인 식사를 할 때 뇌에 유독한 혈중 phe 수치가 높아집니다. 뇌 손상 및 인지 장애를 예방하기 위해 PKU를 가진 개인은 자연 식품으로 제한되고 phe-free 아미노산(AA) 포뮬러를 섭취해야 하는 평생 낮은 phe 식단을 따라야 합니다. PKU가 있는 대부분의 청소년과 성인은 AA 공식이 마음에 들지 않아 식단을 중단하여 혈중 phe 수치를 높이고 신경심리학적 악화를 초래합니다. Glycomacropeptide(GMP)는 치즈를 만드는 동안 생성되는 온전한 단백질로, 최소한의 phe를 포함하는 유일한 식이 단백질이기 때문에 낮은 phe 식단에 고유하게 적합합니다. GMP로 만든 음식과 음료는 AA 포뮬러의 맛있는 대안입니다. 장기 목표는 PKU의 영양 관리를 위한 GMP의 안전성, 효능 및 수용성을 평가하는 것입니다. 구체적인 목표는 PKU가 12세 이상인 피험자 30명을 대상으로 GMP 식이와 AA 식이를 비교하는 무작위, 2단계, 11주 교차 시험을 수행하는 것입니다. 사이트는 다음과 같습니다. 위스콘신-매디슨 대학교, Waisman 센터(1차) 및 하버드 대학교, 보스턴 어린이 병원. 연구의 첫 3주 동안 대부분의 식이 단백질이 GMP 또는 AA 의료 식품에 의해 제공되는 낮은 phe 다이어트로 연구의 첫 3주를 시작하도록 피험자를 모집하고 무작위 배정한 다음, 그들의 평소 다이어트, 3주 동안 두 번째 다이어트를 시작합니다. 식이 교육은 각 식이 시작 전 1주 기본 기간에 제공됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

32

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53706
        • University of Wisconsin-Madison

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 신생아 선별검사로 확인된 PKU; 생후 1개월 이전에 식이요법 시작
  • 7-10d에서 600 umol/L 이상의 문서화된 페닐알라닌 수준을 가진 고전적 또는 변형 PKU의 진단
  • PKU 식이요법을 따르거나 따를 의향이 있고 단백질 요구량의 50% 이상을 제공하는 아미노산 조제식을 섭취합니다.
  • 등록 전에 결정된 글리코마크로펩티드 식품의 수락

제외 기준:

  • 임신 중이거나 임신을 계획 중인 여성
  • 치료를 받지 않았거나 제대로 통제되지 않은 PKU로 인해 정신 장애가 있는 개인
  • 참여를 방해하는 것으로 간주되는 건강 상태를 가진 개인

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: GMP 다이어트/GMP 메디컬 푸드
실험적 개입은 3주 동안 집에서 GMP 식단을 따르는 것입니다. 이 무작위 교차 연구에서 피험자의 절반(n=15)이 첫 번째 팔로 GMP 식이요법을 받도록 무작위 배정되었고, 피험자의 절반(n=15)이 두 번째 팔로 GMP 식이요법을 받도록 무작위 배정되었습니다.
다른: AA 다이어트/AA 메디컬 푸드
개입은 각 피험자의 일반적인 식단에서 소비되는 상업용 AA 의료 식품과 함께 낮은 Phe 식단으로 구성됩니다. 연구 대상자는 총 15개의 다른 상업용 AA 의료 식품을 섭취했습니다. 식단은 AA 의료 식품의 단백질 등가물을 각 피험자에게 매일 제공하도록 구성되었습니다. AA식이 요법 치료 기간은 집에서 3주 동안 AA식이 요법을 따르는 모든 피험자로 구성됩니다. AA 규정식 비교 개입은 GMP 규정식/AA 규정식 또는 AA 규정식/GMP 규정식의 다른 순서로 시행됩니다.
다른 이름들:
  • AA 메디컬 푸드
활성 비교기: AA 다이어트/AA 메디컬 푸드
실험적 개입은 3주 동안 집에서 AA 식단을 따르는 것입니다. 이 무작위 교차 연구에서 피험자의 절반(n=15)은 첫 번째 팔로 AA 다이어트를 받도록 무작위 배정되었고, 피험자의 절반(n=15)은 두 번째 팔로 AA 다이어트를 받도록 무작위 배정되었습니다.
다른: GMP 다이어트/GMP 메디컬 푸드
개입은 Cambrooke Therapeutics, LLC에서 제공한 제한 필수 아미노산으로 보충된 펩타이드 GMP로 만든 의료 식품과 결합된 저페닐알라닌(Phe) 식단으로 구성됩니다. 이 식단은 AA 의료 식품에서 제공하는 단백질 등가물을 GMP 의료 식품으로 대체하도록 구성되어 다른 식단 구성 요소를 일정하게 유지합니다. GMP 식이요법 치료 기간은 집에서 3주 동안 GMP 식이요법을 따르는 모든 피험자로 구성됩니다. GMP 다이어트 개입은 GMP 다이어트/AA 다이어트 또는 AA 다이어트/GMP 다이어트의 다른 순서로 시행됩니다.
다른 이름들:
  • GMP 메디컬푸드
  • Cambrooke Therapeutics, LLC의 글리탁틴 상표

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
아미노산 식이를 공급했을 때의 변화와 비교하여 글리코마크로펩티드 식이를 섭취한 PKU 피험자의 혈장 페닐알라닌 농도의 변화
기간: 각 식단의 기준선에서 22일까지
혈장은 하룻밤 단식 후 각 기본 주 및 각 식이 요법, 글리코마크로펩티드 및 아미노산에 대해 3주 후에 수집됩니다. 혈장 페닐알라닌 농도(유리 아미노산의 전체 프로필과 함께)는 Wisconsin State Lab of Hygiene의 아미노산 분석기로 결정됩니다. 2가지 식이를 비교할 때 혈장 phe 농도의 변화의 중요성을 결정하기 위한 통계 분석은 기준선 Phe 및 식이 Phe 섭취량에 대한 공변량과 함께 ANCOVA로 구성됩니다. 22일(최종)에서 1일(기준선)까지의 혈장 Phe 농도 변화는 기준선 Phe 수준 및 식이 Phe 섭취량을 조정한 후 결정되었습니다.
각 식단의 기준선에서 22일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
식생활 준수
기간: 3주간 식이요법
글리코마크로펩티드 및 아미노산 식이 치료에 대한 순응도는 22일의 최종 연구 방문 이전에 피험자가 3일 음식 기록을 완료한 것을 기준으로 하루에 의료 식품에서 단백질 그램 단위로 의료 식품 섭취량을 비교하여 평가합니다. 식이 치료 효과에 대한 통계 분석은 ANOVA로 구성됩니다.
3주간 식이요법
BRIEF에서 평가하는 실행 기능
기간: 각 식이 요법의 22일째
GMP 식이와 AA 식이에 대한 각 피험자별 표준화된 테스트인 실행 기능의 행동 평가 인벤토리(BRIEF) 완료. 값은 평균이 50점이고 SD가 10점인 T 점수입니다. <50의 T 점수는 규범 범위 내에서 간주됩니다. 데이터는 paired t-test로 분석됩니다.
각 식이 요법의 22일째
22일째 비타민 D(25-OH) 혈장 농도
기간: 각 식이 요법의 22일째
비타민 D는 칼슘 흡수 능력의 척도로 측정되었습니다. 혈장 비타민 D 수치가 높을수록 칼슘 흡수율이 높아집니다.
각 식이 요법의 22일째
혈장의 Phe 농도와 마른 혈반의 농도 비교
기간: 총 4회, 1회 시술당 2회
피험자에 의해 동시에 수집된 혈장 및 건조된 혈반 내 Phe 농도는 중재에 관계없이 2가지 방법론을 사용하여 비교됩니다. 4번의 연구 방문(각 식이 요법에 대한 기준선 및 최종)에서: 1) 정맥 천자를 사용하여 혈액을 수집하고 혈장을 분리하여 이온 교환 크로마토그래피로 Phe에 대해 분석했으며 2) 피험자에게 정맥 천자 직후에 자신의 위치를 ​​확인하도록 요청했습니다. 탠덤 질량 분광법(MS/MS)을 사용한 Phe 분석을 위한 여과지 위의 혈액. 이 두 가지 방법의 Phe 농도 불일치는 Bland-Altman 통계 분석을 사용하여 각 샘플 쌍에 대해 비교되었습니다. 각 대상에는 4개의 샘플 쌍(29 x 4 = 116)이 있어야 했지만 아래 설명된 대로 110개의 샘플 쌍만 얻었습니다.
총 4회, 1회 시술당 2회
22일째 뼈 특이 알칼리성 포스파타제(BSAP) 혈장 농도
기간: 각 식이 요법의 22일째
BSAP의 혈장 농도는 뼈 회전율의 척도로 결정되었습니다.
각 식이 요법의 22일째
22일째 N-말단 텔로펩티드(NTX) 혈장 농도
기간: 각 식이 요법의 22일째
NTX의 혈장 농도는 골 흡수의 척도로 측정되었습니다. 더 높은 수준은 더 큰 뼈 분해를 나타냅니다
각 식이 요법의 22일째

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DXA(Dual-energy X-ray Absorptiometry) 스캔으로 결정된 골밀도
기간: 첫 3주간 식이요법 중 1회
피험자는 시작하도록 무작위로 지정된 첫 번째 식이 요법 동안 요추 및 전신의 골밀도를 평가하기 위해 단일 DXA 테스트를 받게 됩니다.
첫 3주간 식이요법 중 1회

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Wisconsin, Madison

협력자

Boston Children's Hospital

수사관

  • 연구 책임자: Denise M Ney, PhD, RD, Professor of Nutritional Sciences, University of Wisconsin-Madison

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 9월 1일

처음 게시됨 (추정)

2011년 9월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 7월 25일

마지막으로 확인됨

2018년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • H-2010-0165
  • 1R01FD003711-01A1 (미국 FDA 승인/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

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