Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 dotyczące diety glikomakropeptydowej w porównaniu z dietą aminokwasową w leczeniu fenyloketonurii (PKU)

25 lipca 2018 zaktualizowane przez: University of Wisconsin, Madison

Badanie fazy 2 dotyczące stosowania diety glikomakropeptydowej w porównaniu z dietą aminokwasową w leczeniu PKU

W przypadku osób z fenyloketonurią (PKU) badacze postawili hipotezę, że glikomakropeptyd zapewni akceptowalną formę białka dietetycznego o niskiej zawartości fenyloalaniny, które poprawi przestrzeganie diety, poziom fenyloalaniny we krwi, funkcje poznawcze, a ostatecznie jakość życia w porównaniu ze zwykłą dietą opartą na aminokwasach . Badanie jest finansowane przez Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) Office of Orphan Products Development Grants Program, R01 FD003711.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Osobom z fenyloketonurią (PKU) brakuje enzymu hydroksylazy fenyloalaniny, który jest potrzebny do metabolizowania niezbędnego aminokwasu fenyloalaniny (phe). Podczas normalnej diety wykazują podwyższony poziom fenylogenu we krwi, który jest toksyczny dla mózgu. Aby zapobiec uszkodzeniu mózgu i upośledzeniu funkcji poznawczych, osoby z PKU muszą przez całe życie przestrzegać diety o niskim phe, która jest ograniczona do naturalnych pokarmów i wymaga spożywania formuły aminokwasów wolnych od fenylofenolu (AA). Większość nastolatków i dorosłych z PKU uważa formułę AA za niesmaczną i rezygnuje z diety, co skutkuje podwyższonym poziomem fenogenu we krwi i pogorszeniem stanu neuropsychologicznego. Glikomakropeptyd (GMP), nienaruszone białko wytwarzane podczas produkcji sera, wyjątkowo nadaje się do diety o niskiej zawartości Phe, ponieważ jest jedynym znanym białkiem dietetycznym, które zawiera minimalną ilość Phe. Żywność i napoje wykonane z GMP są smaczną alternatywą dla formuły AA. Celem długoterminowym jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i dopuszczalności GMP w leczeniu żywieniowym PKU. Konkretnym celem jest przeprowadzenie randomizowanego, dwuetapowego, 11-tygodniowego badania krzyżowego porównującego dietę GMP z dietą AA u 30 osób z PKU ≥12 lat leczonych od urodzenia dietą AA o niskim phe. Miejsca te to: University of Wisconsin-Madison, Waisman Center (podstawowe) i Harvard University, Children's Hospital Boston. Pacjenci zostaną zrekrutowani i losowo przydzieleni do rozpoczęcia pierwszego 3-tygodniowego badania z dietą o niskiej zawartości Phe, w której większość białka w diecie jest dostarczana przez żywność medyczną GMP lub AA, a następnie, po 3-tygodniowym wypłukiwaniu z przyjmowaniem swojej zwykłej diety, rozpocznij drugą dietę przez 3 tyg. Edukacja dietetyczna prowadzona będzie w podstawowym 1-tygodniowym okresie poprzedzającym rozpoczęcie każdej diety.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53706
        • University of Wisconsin-Madison

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 45 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zidentyfikowane PKU poprzez badania przesiewowe noworodków; rozpoczął kurację dietetyczną przed ukończeniem 1 miesiąca życia
  • Rozpoznanie klasycznej lub wariantowej PKU z udokumentowanym poziomem fenyloalaniny powyżej 600 umol/l w wieku 7-10 dni
  • Przestrzega lub chce przestrzegać diety PKU i spożywa preparaty medyczne zawierające aminokwasy, które pokrywają ponad 50% zapotrzebowania na białko
  • Akceptacja pokarmów glikomakropeptydowych określona przed rejestracją

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub planujące ciążę
  • Osoby z deficytami umysłowymi z powodu nieleczonej lub źle kontrolowanej PKU
  • Osoby z jakimkolwiek stanem zdrowia uznanym za przeszkadzający w uczestnictwie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dieta GMP/Żywność medyczna GMP
Eksperymentalną interwencją jest dieta GMP stosowana w domu przez 3 tygodnie. W tym randomizowanym badaniu krzyżowym połowa pacjentów (n=15) została losowo przydzielona do grupy otrzymującej dietę GMP jako pierwsze ramię, a połowa pacjentów (n=15) została losowo przydzielona do grupy otrzymującej dietę GMP jako drugie ramię.
Inny: Dieta AA/Żywność medyczna AA
Interwencja składa się z diety o niskiej zawartości Phe w połączeniu z komercyjną żywnością medyczną AA, spożywaną w zwykłej diecie każdego pacjenta. Osoby biorące udział w badaniu spożyły łącznie 15 różnych komercyjnych produktów spożywczych AA. Dieta została opracowana tak, aby zapewnić każdemu pacjentowi typowe dzienne spożycie równoważników białka z żywności medycznej AA. Okres leczenia dietetycznego AA obejmuje wszystkie osoby stosujące dietę AA przez 3 tygodnie w domu. Interwencja porównawcza Diety AA jest podawana w różnych kolejnościach, Dieta GMP/Dieta AA lub Dieta AA/Dieta GMP.
Inne nazwy:
  • Żywność medyczna AA
Aktywny komparator: Dieta AA/Żywność medyczna AA
Eksperymentalną interwencją była dieta AA stosowana w domu przez 3 tygodnie. W tym randomizowanym badaniu krzyżowym połowa pacjentów (n=15) została losowo przydzielona do grupy otrzymującej dietę AA jako pierwsze ramię, a połowa pacjentów (n=15) została losowo przydzielona do grupy otrzymującej dietę AA jako drugie ramię.
Inny: Dieta GMP/Żywność medyczna GMP
Interwencja obejmuje dietę o niskiej zawartości fenyloalaniny (Phe) w połączeniu z żywnością medyczną sporządzoną z peptydu GMP uzupełnionego o ograniczające niezbędne aminokwasy, dostarczone przez Cambrooke Therapeutics, LLC. Dieta została opracowana w celu zastąpienia równoważników białka dostarczanych przez żywność medyczną AA żywnością medyczną GMP, przy zachowaniu stałych składników diety. Okres leczenia dietetycznego GMP obejmuje wszystkie osoby stosujące dietę GMP przez 3 tygodnie w domu. Interwencja dietetyczna GMP jest podawana w różnych kolejnościach, dieta GMP/Dieta AA lub dieta AA/Dieta GMP.
Inne nazwy:
  • Żywność medyczna GMP
  • Glytaktyna jest znakiem towarowym firmy Cambrooke Therapeutics, LLC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia fenyloalaniny w osoczu pacjentów z PKU, którzy byli karmieni dietą glikomakropeptydową w porównaniu ze zmianą, gdy byli karmieni dietą aminokwasową
Ramy czasowe: linii bazowej do dnia 22 na każdej diecie
Osocze będzie pobierane w każdym tygodniu podstawowym i po 3 tygodniach każdego leczenia dietetycznego, glikomakropeptydu i aminokwasu, po całonocnym poście. Stężenie fenyloalaniny w osoczu (wraz z pełnym profilem wolnych aminokwasów) będzie oznaczane analizatorem aminokwasów w Wisconsin State Lab of Hygiene. Analiza statystyczna mająca na celu określenie znaczenia zmiany stężenia Phe w osoczu przy porównywaniu 2 diet będzie składać się z analizy ANCOVA ze współzmiennymi dla wyjściowego spożycia Phe i Phe w diecie. Zmianę stężenia Phe w osoczu od dnia 22 (końcowego) do dnia 1 (linia wyjściowa) określono po dostosowaniu do poziomu wyjściowego Phe i spożycia Phe w diecie.
linii bazowej do dnia 22 na każdej diecie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgodność z dietą
Ramy czasowe: 3-tygodniowa kuracja dietetyczna
Zgodność z dietą glikomakropeptydową i aminokwasową zostanie oceniona przez porównanie spożycia żywności medycznej w gramach białka z żywności medycznej dziennie na podstawie wypełnienia przez uczestnika 3-dniowej dokumentacji żywieniowej przed ostatnią wizytą badawczą w dniu 22. Analiza statystyczna efektu leczenia dietetycznego będzie się składać z analizy ANOVA.
3-tygodniowa kuracja dietetyczna
Funkcja wykonawcza oceniana przez BRIEF
Ramy czasowe: 22 dzień każdego leczenia dietetycznego
Wypełnienie standaryzowanego testu, Inwentarza Oceny Zachowania Funkcji Wykonawczych (BRIEF), przez każdego badanego dla diety GMP i diety AA. Wartości to T-score, które mają średnią 50 punktów i SD 10 punktów. Wynik T <50 uważa się za mieszczący się w zakresie normatywnym. Dane analizuje się za pomocą sparowanego testu t.
22 dzień każdego leczenia dietetycznego
Stężenie witaminy D (25-OH) w osoczu w dniu 22
Ramy czasowe: 22 dzień każdego leczenia dietetycznego
Witaminę D mierzono jako miarę zdolności wchłaniania wapnia. Wyższe poziomy witaminy D w osoczu są zgodne z wyższym wchłanianiem wapnia.
22 dzień każdego leczenia dietetycznego
Porównanie stężeń Phe w osoczu ze stężeniami w wysuszonych plamach krwi
Ramy czasowe: Łącznie 4 razy, 2 na zabieg
Stężenia Phe w osoczu i wyschniętych plamkach krwi pobranych jednocześnie przez badanych zostaną porównane przy użyciu 2 metodologii, niezależnie od interwencji. Podczas każdej z 4 wizyt badawczych (początkowa i końcowa dla każdego leczenia dietetycznego): 1) do pobrania krwi stosowano nakłucie żyły i izolowano osocze oraz analizowano je pod kątem Phe za pomocą chromatografii jonowymiennej oraz 2) osoby badane proszono bezpośrednio po nakłuciu żyły, aby krew na bibule filtracyjnej do analizy Phe za pomocą tandemowej spektroskopii masowej (MS/MS). Rozbieżność w stężeniach Phe tymi 2 metodami porównano dla każdej pary próbek, stosując analizę statystyczną Blanda-Altmana. Każdy badany powinien mieć 4 pary próbek, 29 x 4 = 116, ale otrzymaliśmy tylko 110 par próbek, jak wyjaśniono poniżej.
Łącznie 4 razy, 2 na zabieg
Stężenie fosfatazy alkalicznej specyficznej dla kości (BSAP) w osoczu w dniu 22
Ramy czasowe: 22 dzień każdego leczenia dietetycznego
Stężenie BSAP w osoczu oznaczano jako miarę obrotu kostnego.
22 dzień każdego leczenia dietetycznego
Stężenie N-końcowego telopeptydu (NTX) w osoczu w dniu 22
Ramy czasowe: 22 dzień każdego leczenia dietetycznego
Stężenie NTX w osoczu określono jako miarę resorpcji kości; wyższe poziomy wskazują na większy rozpad kości
22 dzień każdego leczenia dietetycznego

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Gęstość mineralna kości określona metodą absorpcjometrii rentgenowskiej o dwóch energiach (DXA)
Ramy czasowe: raz w ciągu pierwszych 3 tygodni kuracji dietetycznej
Uczestnicy zostaną poddani pojedynczemu testowi DXA w celu oceny gęstości mineralnej kości odcinka lędźwiowego kręgosłupa i całego ciała podczas pierwszego leczenia dietetycznego, od którego zostaną losowo przydzieleni.
raz w ciągu pierwszych 3 tygodni kuracji dietetycznej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Wisconsin, Madison

Współpracownicy

Boston Children's Hospital

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Denise M Ney, PhD, RD, Professor of Nutritional Sciences, University of Wisconsin-Madison

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 września 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-2010-0165
  • 1R01FD003711-01A1 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dieta AA/Żywność medyczna AA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj