このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

筋萎縮性側索硬化症（ALS）におけるCK-2017357の安全性、忍容性、および有効性の研究

2020年3月30日 更新者：Cytokinetics

筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者における CK-2017357 の安全性、忍容性、および有効性を評価するためのフェーズ IIb、多国籍、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験 (BENEFIT-ALS)

この調査研究の目的は、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者を対象に、リルゾール (Rilutek® とも呼ばれます) の有無にかかわらず、CK-2017357 の安全性と有効性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

スクリーニング、投与、フォローアップを含む研究期間は約 20 週間です。 すべての患者が CK-2017357 125 ミリグラム (mg) を 1 日 2 回投与される 1 週間の非盲検段階の後、CK-2017357 の非盲検 125 mg に耐えられる患者は 1 対 1 (50-50) に無作為化されます。二重盲検CK-2017357または一致するプラセボを受け取る。 CK-2017357/プラセボの用量は、各患者の最大許容 1 日用量まで、1 週間に 1 回以上増やさず、最大 250 mg を 1 日 2 回まで増量します。 忍容性に基づいて用量を減らすことができます。 患者は最大許容用量で治療を継続し、合計 12 週間の二重盲検治療を完了します。 患者は、試験登録時にリルゾールを服用している場合もあれば、リルゾールを服用していない場合もあります。 リルゾールを服用していない患者は、リルゾールを控える必要があります。 二重盲検CK-2017357を取得しているリルゾールの患者には、表示された用量の半分でリルゾールが与えられます（50mgを1日2回ではなく、1日1回50mg）。 安全のため血液検査を行います。 発生する可能性のある副作用に関する情報も収集されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

711

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、9
        • Trinity College, Beaumont Hospital
  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • Barrow Neurology
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • University of California, San Diego
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • UC Irvine ALS & Neuromuscular Center
      • San Diego、California、アメリカ、92103
        • Coordinated Clinical Research
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • California Pacific Medical Center Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Connecticut
      • New Britain、Connecticut、アメリカ、06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
        • The George Washington University
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic Florida Department of Neurology
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University, School of Medicine
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Georgia Health Sciences University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University Department of Neurology
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Henry Ford Hospital
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • St Mary's Healthcare
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55415
        • Hennepin County Medical Center - Berman Center for Research
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
        • Neurology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Hospital for Special Surgery
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester
      • Syracuse、New York、アメリカ、13120
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、27406
        • Carolinas Medical Center Department of Neurology
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest University, School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • Ohio State University Department of Neurology
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland、Oregon、アメリカ、97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Hershey Neuroscience Clinics
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Drexel Neurology
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75214
        • Texas Neurology
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • UTHSCSA Department of Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • University of Virginia
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
        • West Virginia University Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • イギリス
      • Liverpool、イギリス、L9 7LJ
        • Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
      • London、イギリス、SE5 8AF
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Plymouth、イギリス、PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals Nhs Trust
      • Sheffield、イギリス、S10 2HQ
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience
    • London
      • Whitechapel、London、イギリス
        • Barts and the London MND & the Centre Royal London Hospital
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • カナダ
      • Quebec、カナダ、G1J 1Z4
        • CHU de Quebec: Hopital l'Enfant-Jesus
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
        • Heritage Medical Research
      • Edmonton、Alberta、カナダ、B3H 3A7
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 2G9
        • University of British Columbia
    • New Brunswick
      • Fredericton、New Brunswick、カナダ、E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 3A7
        • QE II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8S 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • Kingston、Ontario、カナダ、K7L 2V7
        • Queen's University : Kingston General
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
        • London Health Sciences
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
        • Univ. of Toronto - Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
      • Montreal、Quebec、カナダ、H2L4M1
        • Hôpital Notre Dame (CHUM) Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28029
        • Hospital Carlos III
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Charité Universitätsmedizin
      • Hannover、ドイツ、30625
        • Hannover Medical School
      • Ulm、ドイツ、89081
        • University of Ulm
  • フランス
      • Lille、フランス、F-59037 LILLE cedex
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges、フランス、87042 LIMOGES CEDEX
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille、フランス、13005
        • Hopital la Timone Adulte
      • Montpellier、フランス、34295 Montpellier Cedex 5
        • CHU Montepellier
      • Nice、フランス、06602
        • Hôpital Archet 1
      • Paris、フランス、Cedex 13
        • Hôpital de la Salpêtrière
      • Tours、フランス、37000
        • Hopital Bretonneau

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -インフォームドコンセントフォーム（ICF）を理解し、署名する意思がある
  2. 18歳以上の男女
  3. -家族性または散発性ALSの診断（世界神経学会エル・エスコリアル基準に従って、ALSの診断のための可能性のある、検査室でサポートされている可能性のある、可能性のある、または明確な基準を満たすと定義される）
  4. Upright Slow Vital Capacity (SVC) 年齢、身長、性別の予測値の 50% 以上
  5. ALSFRS-R の 12 の質問のうち少なくとも 4 つは、2 または 3 のスコアを付ける必要があります
  6. 少なくとも片手で、測定可能な最大随意握力が低下している;すなわち、10 ～ 50 ポンド (女性) および 10 ～ 70 ポンド (男性)
  7. 錠剤をつぶさずに飲み込める
  8. 患者の状態を観察して報告できる介護者 (必要な場合)
  9. -正常範囲内の事前研究臨床検査所見、または正常範囲外の場合は、治験責任医師によって臨床的に重要ではないと見なされる
  10. 男性患者は、研究期間中および研究終了後10週間、生殖能力のある女性パートナーとの性交中にコンドームを使用し、女性パートナーに追加の効果的な避妊手段（横隔膜など）を使用させることに同意する必要があります。プラス殺精子剤、または経口避妊薬）または男性患者は、研究中および研究終了後10週間は性交を控えることに同意する必要があります
  11. -女性患者は閉経後（1年以上）または不妊手術を受けているか、出産の可能性がある場合は授乳中でなく、妊娠検査が陰性であり、研究の過程で妊娠する意図がなく、避妊薬または研究期間中および研究終了後10週間、アイテム10に詳述されているデバイス
  12. 患者は、スクリーニングの前に少なくとも 30 日間、1 日 2 回安定した用量のリルゾール 50 mg を服用しているか、スクリーニングの前に少なくとも 30 日間リルゾールを服用しておらず、この研究の実施中にリルゾールの使用を開始する意思がない必要があります。

除外基準:

  1. 非侵襲的陽圧換気 (NIPPV、例: 気道陽圧 [CPAP] または気道陽圧 [BiPAP]) を 1 日の任意の時間帯に使用するか、気管切開による人工呼吸、またはあらゆる形態の酸素補給を行う
  2. -研究の開始時に横隔膜ペーシングシステム（DPS）を使用している患者、または研究の過程でDPSの配置が予想される患者
  3. 19.0 kg/m2 以下のボディマス指数 (BMI)
  4. -研究参加中にチザニジンおよびテオフィリン含有薬を中止したくない
  5. 塩化血清 < 100 mmol/L
  6. -過去1年以内の一過性脳虚血発作（TIA）の病歴を含む、ALS以外の状態による神経学的障害
  7. -医学的に重要な心臓、肺、胃腸（GI）、筋骨格、または精神医学的疾患のスクリーニングでの存在 研究手順を遵守する患者の能力を妨げる可能性がある、または臨床的安全性または有効性データの解釈を混乱させる可能性がある
  8. -30日以内に治験薬を服用したか、前の薬剤の半減期の5つのうち、どちらか大きい方を投与前に服用した
  9. -以前の臨床試験で以前にCK-2017357を受け取った

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ錠
薬：リルゾール
錠剤
他の名前：
  • リルテック
他の：プラセボ錠
錠剤
実験的：CK-2017357
125mg錠
薬：CK-2017357
CK-2017357 125 mg 錠を 1 日 2 回
他の名前：
  • ティラセムチフ
薬：リルゾール
錠剤
他の名前：
  • リルテック

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
改訂版 ALS 機能評価尺度 (ALSFRS-R) 合計スコアのベースラインから、二重盲検治療の 8 週目および 12 週目の終わりに得られた値の平均値への変化
時間枠：ベースライン、8週間、12週間
ALSFRS-R は、疾患の進行と重症度を測定するために使用されます。 ALS に関連する機能的活動における患者の能力と独立性を評価する 12 の質問で構成され、4 つのドメインに分類されます: 粗大運動課題、微細運動課題、眼球機能、および呼吸機能。 各質問は、0 (能力がない、または依存していることを示す) から 4 (正常) まで採点されます。 合計スコアは 0 ～ 48 の範囲で、スコアが高いほど機能が正常であり、スコアが低いほど機能が損なわれていることを示します。
ベースライン、8週間、12週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大自発的換気量（MVV）のベースラインから、二重盲検治療の8週目と12週目の終わりに得られた値の平均への変化
時間枠：ベースライン、8週間、12週間
MVV は、12 秒間の急速な深呼吸中に吐き出すことができる空気の量 (リットル) として測定されました。分析の目的で、測定された容量は 1 分に外挿されました (L/min の単位を得るために)。
ベースライン、8週間、12週間
スニフ鼻吸気圧（SNIP）のベースラインから、二重盲検治療の8週目と12週目の終わりに得られた値の平均への変化
時間枠：ベースライン、8週間、12週間
SNIP は、機能的残気量、つまり潮呼吸サイクルの最下部で、1 つの鼻孔が塞がれ、もう 1 つの鼻孔が開いたままになっている状態で測定されました。 吸気圧は負の数で、負の数が大きいほど を表します。 . . 強力な最大吸気スニフが実行され、ピーク圧力値が報告されました。 5 つのテストからの最良の結果 (つまり、最高の数) が SNIP として記録されました。
ベースライン、8週間、12週間
緩徐肺活量 (SVC) のベースラインから、二重盲検治療の 8 週目および 12 週目の終わりに得られた平均値への変化
時間枠：ベースライン、8週間、12週間
SVC は、肺活量計を使用して測定されました (単位はリットル)。 安静時の 3 ～ 5 回の呼吸の後、患者は可能な限り深く息を吸うように指示され、続いて最大の呼気 (肺内のすべての空気を吹き飛ばす) が行われました。 得られた値を％予測値（すなわち、同様の人口統計およびベースライン特性［例えば、身長、年齢、性別］の患者の予測値のパーセントとしての試験結果）に変換した。
ベースライン、8週間、12週間
弱い手の最大ハンドグリップ強度のベースラインから、二重盲検治療の8週目と12週目の終わりに得られた値の平均への変化
時間枠：ベースライン、8週間、12週間
最大ハンドグリップ強度は、電子ハンドダイナモメーターを使用して測定されました。患者は、可能な限り最大の力でデバイスを絞るように求められました。
ベースライン、8週間、12週間
ハンドグリップの疲労度のベースライン (弱い方の手では目標の 60%) から、二重盲検治療の 8 週目と 12 週目の終わりに得られた平均値への変化
時間枠：ベースライン、8週間、12週間
ハンドグリップの疲労度は、最大ハンドグリップ強度の決定の直後に測定されました（電子ハンドダイナモメーターによる）。 握力が最大に達したら、2 分間、または握力が最大の 60% に低下するまでのいずれか早い方で、握力を計測しました。
ベースライン、8週間、12週間
筋力測定値のパーセント変化に基づく筋力メガスコアのベースラインから、二重盲検治療の 8 週目および 12 週目の終わりの平均までの変化
時間枠：ベースライン、8週間、12週間
0 ～ 300 ポンドの目盛りを備えたハンドヘルド ダイナモメーター (HHD) を使用して、筋力と握力 (両側性) を測定しました。テストされた筋肉グループは、肘の屈曲 (両側)、手首の伸展 (両側)、膝の伸展 (両側)、足首の背屈 (両側) でした。 各評価時点で、各筋肉群と握力のベースラインからの変化率が計算されました。 筋力メガスコアは、握力と同様に各筋群について観察された変化（すなわち、ベースラインからのパーセント変化）の平均として計算された。 このエンドポイントでは、負の値は筋力の低下を示します。
ベースライン、8週間、12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Cytokinetics

捜査官

  • 主任研究者：Jeremy Shefner, MD, PhD、State University of New York - Upstate Medical University
  • スタディディレクター：Jinsy Andrews, MD、Cytokinetics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年10月1日

一次修了 (実際)

2014年3月1日

研究の完了 (実際)

2014年3月1日

試験登録日

最初に提出

2012年10月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年10月17日

最初の投稿 (見積もり)

2012年10月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年3月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年3月30日

最終確認日

2020年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CY 4026

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

CK-2017357の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Jamaica

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する