근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 CK-2017357의 안전성, 내약성 및 효능에 관한 연구
2020년 3월 30일 업데이트: Cytokinetics
근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 CK-2017357의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 IIb상, 다국적, 이중맹검, 무작위, 위약 대조 연구(BENEFIT-ALS)
이 연구의 목적은 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에게 riluzole(Rilutek®이라고도 함)을 병용하거나 병용하지 않는 경우 CK-2017357의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
스크리닝, 투약 및 후속 조치를 포함한 연구 기간은 약 20주입니다.
모든 환자가 1일 2회 CK-2017357 125mg(mg)을 투여받는 1주간의 공개 라벨 단계 후 공개 라벨 125mg의 CK-2017357을 내약성인 환자는 1대 1(50명)로 무작위 배정됩니다. 이중 맹검 CK-2017357 또는 일치하는 위약을 받기 위해.
CK-2017357/위약 용량은 매주 최대 250mg을 1일 2회 각 환자의 최대 허용 일일 용량까지 매주 증량할 것입니다.
내약성에 따라 복용량을 줄일 수 있습니다.
환자는 총 12주간의 이중 맹검 치료를 완료하기 위해 최대 내약 용량으로 치료를 계속합니다.
연구 시작 시 환자는 riluzole을 복용 중이거나 riluzole을 복용하지 않았을 수 있습니다.
riluzole을 복용하지 않는 환자는 riluzole을 중단해야 합니다.
이중 맹검 CK-2017357을 받고 있는 riluzole 환자는 riluzole을 표시된 용량의 절반으로 투여합니다(50mg 하루 두 번 대신 하루 한 번 50mg).
안전을 위한 혈액 검사를 실시합니다.
발생할 수 있는 부작용에 대한 정보도 수집됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
711
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Berlin, 독일, 13353
- Charite Universitatsmedizin
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Hannover, 독일, 30625
- Hannover Medical School
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Ulm, 독일, 89081
- University of Ulm
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurology
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of California, San Diego
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Orange, California, 미국, 92868
- UC Irvine ALS & Neuromuscular Center
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San Diego, California, 미국, 92103
- Coordinated Clinical Research
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San Francisco, California, 미국, 94115
- California Pacific Medical Center Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, 미국, 06053
- Hospital for Special Care
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20037
- The George Washington University
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Florida Department of Neurology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University, School of Medicine
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Georgia Health Sciences University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University Department of Neurology
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Medical School
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Hospital
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- St Mary's Healthcare
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55415
- Hennepin County Medical Center - Berman Center for Research
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- Saint Louis University
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
- Neurology Associates
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital for Special Surgery
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester
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Syracuse, New York, 미국, 13120
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 27406
- Carolinas Medical Center Department of Neurology
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest University, School of Medicine
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- Ohio State University Department of Neurology
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Portland, Oregon, 미국, 97213
- Providence ALS Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Hershey Neuroscience Clinics
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- University of Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Drexel Neurology
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75214
- Texas Neurology
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- UTHSCSA Department of Neurology
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
- West Virginia University Department of Neurology
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Madrid, 스페인, 28029
- Hospital Carlos III
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Dublin, 아일랜드, 9
- Trinity College, Beaumont Hospital
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Liverpool, 영국, L9 7LJ
- Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
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London, 영국, SE5 8AF
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Plymouth, 영국, PL6 8DH
- Plymouth Hospitals NHS Trust
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Sheffield, 영국, S10 2HQ
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience
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London
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Whitechapel, London, 영국
- Barts and the London MND & the Centre Royal London Hospital
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Quebec, 캐나다, G1J 1Z4
- CHU de Quebec: Hopital l'Enfant-Jesus
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
- Heritage Medical Research
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Edmonton, Alberta, 캐나다, B3H 3A7
- University of Alberta Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 2G9
- University of British Columbia
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New Brunswick
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Fredericton, New Brunswick, 캐나다, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 3A7
- QE II Health Sciences Centre
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8S 4K1
- McMaster University Medical Centre
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Kingston, Ontario, 캐나다, K7L 2V7
- Queen's University : Kingston General
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- London Health Sciences
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Univ. of Toronto - Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2L4M1
- Hôpital Notre Dame (CHUM) Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
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Lille, 프랑스, F-59037 LILLE cedex
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges, 프랑스, 87042 LIMOGES CEDEX
- Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
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Marseille, 프랑스, 13005
- Hopital la Timone Adulte
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Montpellier, 프랑스, 34295 Montpellier Cedex 5
- CHU Montepellier
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Nice, 프랑스, 06602
- Hôpital Archet 1
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Paris, 프랑스, Cedex 13
- Hôpital de la Salpêtrière
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Tours, 프랑스, 37000
- Hopital Bretonneau
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- ICF(Informed Consent Form)를 이해할 수 있고 서명할 의향이 있음
- 만 18세 이상 남녀
- 가족성 또는 산발성 ALS 진단(세계 신경학 연맹 엘 에스코리알 기준에 따라 ALS 진단을 위한 가능한 실험실 지원 개연성, 개연성 또는 명확한 기준을 충족하는 것으로 정의됨)
- 직립 SVC(Slow Vital Capacity) > 나이, 키 및 성별에 대한 예상의 50%
- 12개의 ALSFRS-R 질문 중 최소 4개는 2점 또는 3점을 받아야 합니다.
- 적어도 한 손에서 감소하지만 측정 가능한 최대 자발적 악력; 즉, 10~50파운드(여성)와 10~70파운드(남성)
- 분쇄하지 않고 정제를 삼킬 수 있음
- 환자의 상태를 관찰하고 보고할 수 있는 간병인(필요한 경우)
- 정상 범위 내의 사전 연구 임상 실험실 소견, 또는 정상 범위를 벗어나는 경우 연구자가 임상적으로 중요하지 않다고 간주하는 것
- 남성 환자는 연구 기간 동안 그리고 연구 종료 후 10주 동안 가임 능력이 있는 여성 파트너와의 성관계 중에 콘돔을 사용하고 여성 파트너가 추가로 효과적인 피임 수단(예: 격막)을 사용하도록 하는 데 동의해야 합니다. 플러스 살정제 또는 경구 피임약) 또는 남성 환자는 연구가 종료되는 동안 및 종료 후 10주 동안 성교를 삼가는 데 동의해야 합니다.
- 여성 환자는 폐경 후(≥ 1년)이거나 불임이거나, 가임 가능성이 있는 경우 모유 수유 중이 아니어야 하고, 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며, 연구 과정 동안 임신할 의도가 없고, 피임약을 사용하거나 연구 기간 동안 및 연구 종료 후 10주 동안 항목 10에 자세히 설명된 장치
- 환자는 스크리닝 전 최소 30일 동안 안정적 용량의 리루졸 50mg을 1일 2회 복용하거나 스크리닝 전 최소 30일 동안 리루졸을 복용하지 않았으며 이 연구를 수행하는 동안 리루졸 사용을 시작하지 않아야 합니다.
제외 기준:
- 비침습적 양압 환기(NIPPV, 예: 지속적 기도 양압[CPAP] 또는 이중 수준 기도 양압[BiPAP]), 기관절개술을 통한 기계적 환기 또는 모든 형태의 산소 보충
- 연구 시작 시 횡경막 페이싱 시스템(DPS)을 사용하거나 연구 과정 동안 DPS 배치를 예상하는 환자
- 체질량지수(BMI) 19.0kg/m2 이하
- 연구 참여 동안 티자니딘 및 테오필린 함유 약물을 중단할 의사가 없음
- 혈청 염화물 < 100mmol/L
- 지난 1년 이내에 일과성 허혈 발작(TIA)의 병력을 포함하여 ALS 이외의 상태로 인한 신경 장애
- 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해할 수 있거나 임상 안전성 또는 유효성 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 의학적으로 중요한 심장, 폐, 위장(GI), 근골격 또는 정신 질환의 스크리닝 시 존재
- 투약 전 30일 또는 이전 제제의 5 반감기 중 더 큰 기간 이내에 조사 연구 약물을 복용했습니다.
- 이전 임상 시험에서 이전에 CK-2017357을 받은 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
위약 정제
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태블릿
다른 이름들:
태블릿
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실험적: CK-2017357
125mg 정제
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CK-2017357 125mg 정제 1일 2회
다른 이름들:
태블릿
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) Total Score의 기준선에서 이중 맹검 치료 8주 및 12주 말에 얻은 값의 평균으로의 변화
기간: 기준선, 8주, 12주
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ALSFRS-R은 질병의 진행과 중증도를 측정하는 데 사용됩니다. ALS와 관련된 기능적 활동에서 환자의 능력과 독립성을 평가하는 12개의 질문으로 구성되며 대근육 운동 과제, 소근육 운동 과제, 구근 기능 및 호흡 기능의 4개 영역으로 분류됩니다.
각 질문은 0(무능력 또는 의존을 나타냄)에서 4(정상)까지 점수가 매겨집니다.
총점의 범위는 0에서 48까지이며, 점수가 높을수록 정상적인 기능이 많음을 나타내고 점수가 낮을수록 기능이 손상되었음을 나타냅니다.
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기준선, 8주, 12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최대 자발적 환기(MVV)의 기준선에서 이중 맹검 치료의 8주 및 12주 말에 얻은 값의 평균으로 변경
기간: 기준선, 8주, 12주
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MVV는 12초의 빠른 심호흡 동안 내쉴 수 있는 공기의 부피(리터)로 측정되었습니다. 분석 목적을 위해 측정된 부피는 1분으로 추정되었습니다(L/min 단위 제공).
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기준선, 8주, 12주
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SNIP(Sniff Nasal Inspiratory Pressure)의 기준선에서 이중 맹검 치료의 8주 및 12주 말에 얻은 값의 평균으로 변경
기간: 기준선, 8주, 12주
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SNIP는 1개의 막힌 콧구멍을 통해 일회 호흡 주기의 바닥인 기능적 잔기 용량에서 측정되었고 다른 콧구멍은 열린 상태로 유지되었습니다.
흡기압은 음수이며 더 큰 음수는 를 나타냅니다. . .
강력한 최대 흡기 냄새를 수행하고 최고 압력 값을 보고했습니다.
5번의 테스트에서 가장 좋은 결과(즉, 가장 높은 숫자)를 SNIP로 기록했습니다.
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기준선, 8주, 12주
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SVC(Slow Vital Capacity)의 기준선에서 이중 맹검 치료 8주 및 12주 말에 얻은 값의 평균으로 변경
기간: 기준선, 8주, 12주
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SVC는 폐활량계(리터 단위)를 사용하여 측정되었습니다.
휴식 중 3~5회 호흡한 후 환자에게 가능한 한 깊게 숨을 들이마신 다음 최대로 숨을 내쉬도록 지시했습니다(폐의 모든 공기를 불어냄).
얻은 값을 % 예측값으로 변환했습니다(즉, 비슷한 인구통계학적 및 기준선 특성[예: 신장, 연령, 성별]의 환자에 대한 예측값의 백분율로서의 테스트 결과).
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기준선, 8주, 12주
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약한 손의 최대 악력의 기준선에서 이중 맹검 치료 8주 및 12주 말에 얻은 값의 평균으로 변경
기간: 기준선, 8주, 12주
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최대 손잡이 강도는 전자 손 동력계를 사용하여 측정되었습니다. 환자는 가능한 최대의 힘으로 장치를 쥐어짜도록 요청받았습니다.
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기준선, 8주, 12주
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핸드그립 피로도의 기준선(약한 손에서 목표의 60%)에서 이중 맹검 치료 8주 및 12주 말에 얻은 값의 평균으로 변경
기간: 기준선, 8주, 12주
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핸드그립 피로도는 최대 핸드그립 강도 측정 직후(전자 핸드 동력계를 통해) 측정되었습니다.
최대 핸드 그립 강도에 도달하면 그립 강도가 2분 동안 또는 그립 강도가 최대의 60%로 떨어질 때까지 시간을 측정했습니다.
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기준선, 8주, 12주
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이중 맹검 치료 8주 및 12주 말에 근력 측정의 백분율 변화를 기반으로 한 근력 메가-스코어의 기준선에서 평균으로의 변화
기간: 기준선, 8주, 12주
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0에서 300파운드까지의 눈금이 있는 휴대용 동력계(HHD)를 사용하여 근력과 손잡이 강도(양쪽)를 측정했습니다. 테스트된 근육 그룹은 팔꿈치 굴곡(양측), 손목 신전(양측), 무릎 신전(양측) 및 발목 배측굴곡(양측)이었습니다.
각 평가 시점에 대해 각 근육 그룹 및 손잡이 강도에 대해 기준선에서 백분율 변화를 계산했습니다.
근력 메가-스코어는 각각의 근육 그룹 및 악력에 대해 관찰된 변화(즉, 기준선으로부터의 백분율 변화)의 평균으로 계산되었습니다.
이 끝점에서 음수 값은 근력 감소를 나타냅니다.
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기준선, 8주, 12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Jeremy Shefner, MD, PhD, State University of New York - Upstate Medical University
- 연구 책임자: Jinsy Andrews, MD, Cytokinetics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 10월 17일
처음 게시됨 (추정)
2012년 10월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 30일
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CY 4026
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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CK-2017357에 대한 임상 시험
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Cytokinetics완전한
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CytokineticsNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)종료됨
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Cytokinetics완전한근위축성 측삭 경화증(ALS)미국, 네덜란드, 캐나다, 벨기에, 영국, 프랑스, 독일, 아일랜드, 이탈리아, 포르투갈, 스페인
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Cytokinetics완전한근위축성 측삭 경화증캐나다, 미국, 네덜란드, 프랑스, 영국, 벨기에, 독일, 스페인, 아일랜드, 이탈리아, 포르투갈