表皮水疱症の参加者におけるSD-101クリームの安全性を評価する非盲検延長試験
表皮水疱症の被験者におけるSD-101クリームの安全性を評価するためのオープンラベル拡張、多施設、研究
この研究の目的は、表皮水疱症 (EB) の参加者における SD-101 クリーム (6%) の局所使用の継続的な安全性を評価することでした。
資金源: FDA オーファン製品開発局
調査の概要
詳細な説明
これは、シンプレックス、劣性ジストロフィー、接合部非ヘルリッツ EB の参加者に局所塗布した SD-101 皮膚クリーム (6%) の継続的な安全性を評価するための非盲検延長試験でした。
SD-101 ダーマ クリーム (6%) は、研究期間中、全身に 1 日 1 回、局所的に塗布されました。 SD-003 研究全体 (NCT02014376) を正常に完了した参加者には、SD-004 研究 (NCT02090283) にロールオーバーするオプションがありました。 ベースラインの訪問は、SD-003 研究の最終訪問日に行われました。 最後の SD-003 研究訪問時に行われた水ぶくれの体表面積 (BSA) 範囲および病変評価は、SD-004 研究のベースライン訪問時のベースライン情報として使用されました。 参加者は、BSA を評価するために、次の 13 回の訪問 (36 か月) のために研究サイトに戻りました。 BSA は、その後のすべての予定された研究センターの訪問で評価されました。 予定された研究センターの訪問は、36 か月目以降 6 か月ごとに行われました (42 か月目、48 か月目など)。 36 か月目の完了後、次の参加者の訪問 (39 か月目) は、サイトから参加者への電話でした。 その後 6 か月ごと (45 か月目、51 か月目など) に電話での診察が行われ、有害事象の評価と併用薬のみが含まれていました。 出産の可能性のある女性参加者については、尿妊娠検査を 6 か月目と 6 か月ごとに実施し、最終試験訪問まで実施しました。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27516
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78218
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 参加者または参加者の法定代理人が署名したインフォームドコンセントフォーム;参加者が 18 歳未満であるが同意を提供できる場合は、参加者から署名された同意。
- 参加者（または世話人）は、すべてのプロトコル要件を喜んで順守する必要があります。
- 参加者は、SD-003 試験を正常に完了している必要があります。
除外基準:
- 参加基準を満たさない参加者。
- -研究中の妊娠または授乳。 SD-003 の最終来院時に、出産の可能性のある女性参加者を対象に、尿妊娠検査を実施します。
- 禁欲しておらず、医学的に許容される避妊法を実践していない出産の可能性のある女性。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SD-101 ダーマルクリーム (6%)
すべての参加者は、研究期間中、SD-101 皮膚クリームを 1 日 1 回局所的に全身に塗布しました。
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SD-101は、無臭で柔らかい白いクリームベースに配合された白い結晶性粉末です。
SD-101-6.0
クリームには、ジウレイドグリオキシル酸であるアラントインが 6% の濃度で含まれ、その他の賦形剤が含まれています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：ベースラインから治験薬の最終適用後 30 日まで (最大 54 か月)
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治療に伴う有害事象は、SD-003 試験の最終来院日に発生した、ベースライン来院時またはその後に開始または悪化した有害事象と定義されました。
因果関係に関係なく、重篤および重篤でないすべての有害事象の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
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ベースラインから治験薬の最終適用後 30 日まで (最大 54 か月)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24か月目の病変皮膚の体表面積指数（BSAI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 か月目
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病変皮膚は、水疱、びらん、潰瘍、かさぶた、水疱、または痂皮のいずれかを含む領域、およびしだれ、脱落、にじみ、かさぶた、または露出した領域として定義されました。
0% から 100% の範囲の影響を受けた体表面積 (BSA) のパーセンテージが、定義された各身体領域 (つまり、頭/首、上肢、体幹 [脚の付け根を含む]、および下肢) について記録され、加重係数を計算し、すべての体の領域を合計して BSAI を計算します。
病変皮膚のBSAは、特定の参加者の各来院時に同じ治験担当医師によって評価されました。
BSAI のベースライン (SD-003 研究の最終訪問) からの平均変化を 3 か月ごとに評価しました。
指定された時点で分析に使用できるデータを持つ参加者のみが表示されます。
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ベースライン、24 か月目
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SD-004
- 1R01FD005093-01 (米国FDA認可/契約)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
SD-101 ダーマクリーム (6%)の臨床試験
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Scioderm, Inc.Amicus Therapeutics完了表皮水疱症イタリア, スペイン, セルビア, アメリカ, オーストラリア, オランダ, オーストリア, ドイツ, イスラエル, リトアニア, フランス, イギリス, ポーランド
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Ronald LevyBristol-Myers Squibb完了
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