Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten til SD-101-krem hos deltakere med Epidermolysis Bullosa

31. oktober 2019 oppdatert av: Scioderm, Inc.

En åpen etikettutvidelse, multisenter, studie for å evaluere sikkerheten til SD-101-krem hos personer med epidermolysis Bullosa

Formålet med denne studien var å vurdere den fortsatte sikkerheten ved lokal bruk av SD-101 krem ​​(6%) hos deltakere med Epidermolysis Bullosa (EB).

Finansieringskilde: FDA Office of Orphan Products Development

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en åpen utvidelsesstudie for å vurdere den fortsatte sikkerheten til topisk påført SD-101 hudkrem (6 %) hos deltakere med Simplex, Recessive Dystrophic og Junctional non-Herlitz EB.

SD-101 hudkrem (6 %) ble påført topisk, en gang daglig på hele kroppen under hele studien. Deltakere som fullførte hele SD-003-studien (NCT02014376) hadde muligheten til å rulle over til SD-004-studien (NCT02090283). Grunnlinjebesøket skjedde på den siste besøksdatoen for SD-003-studien. Kroppsoverflatearealet (BSA) dekning av blemmer og lesjonsvurdering gjort ved det endelige SD-003-studiebesøket ble brukt som basislinjeinformasjon ved baseline-besøket for SD-004-studien. Deltakerne returnerte til studiestedet for de følgende 13 besøkene (36 måneder) for å få BSA vurdert. BSA ble vurdert ved alle påfølgende planlagte studiesenterbesøk. Planlagte studiesenterbesøk skjedde hver 6. måned etter måned 36 (måned 42, 48, og så videre). Etter gjennomføring av måned 36, var neste deltakerbesøk (måned 39) en telefonsamtale fra stedet til deltakeren. Telefonbesøk skjedde hver 6. måned deretter (måned 45, 51, og så videre) og inkluderte kun vurdering av bivirkninger og samtidig medisinering. For kvinnelige deltakere i fertil alder ble det utført en uringraviditetstest ved 6. måned og hver 6. måned frem til og med det endelige studiebesøket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skjema for informert samtykke signert av deltakeren eller deltakerens juridiske representant; dersom deltakeren er under 18 år, men i stand til å gi samtykke, signert samtykke fra deltakeren.
  • Deltaker (eller vaktmester) må være villig til å overholde alle protokollkrav.
  • Deltakeren må ha fullført SD-003-studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som ikke oppfyller inklusjonskriteriene.
  • Graviditet eller amming under studien. En uringraviditetstest vil bli utført ved siste besøk for SD-003 for kvinnelige deltakere i fertil alder.
  • Kvinner i fertil alder som ikke er avholdende og ikke praktiserer en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SD-101 Hudkrem (6 %)
Alle deltakerne påførte SD-101 hudkrem topisk, en gang om dagen, på hele kroppen under studiens varighet.
Legemiddel: SD-101 hudkrem (6 %)
SD-101 er et hvitt, krystallinsk pulver som er formulert i en luktfri, myk, hvit krembunn. SD-101-6.0 krem inneholder allantoin, en diureidglyoksylsyre, i en konsentrasjon på 6% og andre hjelpestoffer.
Andre navn:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline til 30 dager etter siste påføring av studiemedisin (opptil maksimalt 54 måneder)
Behandlingsutløste bivirkninger ble definert som uønskede hendelser som startet eller forverret seg på eller etter baseline-besøket, som inntraff på den siste besøksdatoen for SD-003-studien. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
Fra baseline til 30 dager etter siste påføring av studiemedisin (opptil maksimalt 54 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i kroppsoverflatearealindeks (BSAI) av lesjonshud ved 24. måned
Tidsramme: Grunnlinje, måned 24
Lesjonshud ble definert som områder som inneholdt noe av følgende: blemmer, erosjoner, sårdannelser, skorper, bullae eller skorper, så vel som områder som gråt, slørte, sivede, skorper eller blottet. Prosentandelen, varierende fra 0 % til 100 %, av berørt kroppsoverflate (BSA) ble registrert for hver definert kroppsregion (det vil si hode/hals, øvre lemmer, trunk [inkludert lyske] og underekstremiteter), multiplisert med vektingsfaktoren, og deretter summert for alle kroppsregioner for å beregne BSAI. BSA for lesjonshud skulle vurderes av samme studielege ved hvert besøk for en bestemt deltaker. Gjennomsnittlig endring fra baseline (endelig besøk fra SD-003-studien) i BSAI ble vurdert hver 3. måned. Kun deltakere med data tilgjengelig for analyse på det angitte tidspunktet presenteres.
Grunnlinje, måned 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Samarbeidspartnere

Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. mars 2014

Primær fullføring (Faktiske)

14. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

14. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2014

Først lagt ut (Anslag)

18. mars 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2019

Sist bekreftet

1. oktober 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Epidermolyse Bullosa

Kliniske studier på SD-101 hudkrem (6 %)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahamas

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere