Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti krému SD-101 u účastníků s bulózou epidermolysis

31. října 2019 aktualizováno: Scioderm, Inc.

Open Label Extension, multicentrická, studie k vyhodnocení bezpečnosti krému SD-101 u subjektů s bulózou epidermolysis

Účelem této studie bylo posoudit pokračující bezpečnost topického používání krému SD-101 (6 %) u účastníků s Epidermolysis Bullosa (EB).

Zdroj financování: FDA Office of Orphan Products Development

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou prodlouženou studii k posouzení pokračující bezpečnosti lokálně aplikovaného dermálního krému SD-101 (6 %) u účastníků s simplexní, recesivně dystrofickou a junkční non-Herlitz EB.

Dermální krém SD-101 (6 %) byl aplikován lokálně, jednou denně na celé tělo po dobu trvání studie. Účastníci, kteří úspěšně dokončili celou studii SD-003 (NCT02014376), měli možnost přejít do studie SD-004 (NCT02090283). Základní návštěva proběhla v den poslední návštěvy pro studii SD-003. Pokrytí plochy povrchu těla (BSA) puchýřů a hodnocení lézí provedené při poslední návštěvě studie SD-003 byly použity jako základní informace při základní návštěvě pro studii SD-004. Účastníci se vrátili na místo studie na následujících 13 návštěv (36 měsíců), aby vyhodnotili BSA. BSA byl hodnocen při všech následujících plánovaných návštěvách studijního centra. K plánovaným návštěvám studijního centra docházelo každých 6 měsíců po 36. měsíci (42., 48. a tak dále). Po dokončení měsíce 36 byl další návštěvou účastníka (39. měsíc) telefonát z místa účastníkovi. Telefonické návštěvy poté probíhaly každých 6 měsíců (45., 51. měsíc atd.) a zahrnovaly pouze hodnocení nežádoucích účinků a souběžné medikace. U žen ve fertilním věku byl proveden těhotenský test v moči v 6. měsíci a každých 6 měsíců až do poslední studijní návštěvy včetně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný účastníkem nebo jeho zákonným zástupcem; pokud je účastník mladší 18 let, ale je schopen poskytnout souhlas, podepsaný souhlas účastníka.
  • Účastník (nebo správce) musí být ochoten splnit všechny požadavky protokolu.
  • Účastník musí úspěšně dokončit studii SD-003.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří nesplňují kritéria pro zařazení.
  • Těhotenství nebo kojení během studie. Těhotenský test z moči bude proveden při poslední návštěvě pro SD-003 u žen ve fertilním věku.
  • Ženy ve fertilním věku, které neabstinují a nepraktikují lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dermální krém SD-101 (6 %)
Všichni účastníci aplikovali SD-101 dermální krém lokálně, jednou denně, na celé tělo po dobu trvání studie.
Lék: SD-101 dermální krém (6%)
SD-101 je bílý krystalický prášek, který je formulován v měkkém, bílém krémovém základu bez zápachu. SD-101-6.0 krém obsahuje alantoin, diureid glyoxylovou kyselinu, v koncentraci 6% a další pomocné látky.
Ostatní jména:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední aplikaci studovaného léku (maximálně 54 měsíců)
Nežádoucí účinky související s léčbou byly definovány jako nežádoucí účinky, které začaly nebo se zhoršily při základní návštěvě nebo po ní, ke kterým došlo v den poslední návštěvy ve studii SD-003. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Od výchozího stavu do 30 dnů po poslední aplikaci studovaného léku (maximálně 54 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty indexu tělesného povrchu (BSAI) lézí kůže ve 24. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 24. měsíc
Kůže lézí byla definována jako oblasti, které obsahovaly cokoli z následujícího: puchýře, eroze, ulcerace, strupy, buly nebo odřeniny, stejně jako oblasti, které plakaly, loupaly, mokvaly, byly krustované nebo obnažené. Pro každou definovanou oblast těla (tj. hlava/krk, horní končetiny, trup (včetně třísel) a dolní končetiny) bylo zaznamenáno procento postiženého tělesného povrchu (BSA) v rozsahu od 0 % do 100 %. váhový faktor a poté sečteny pro všechny oblasti těla pro výpočet BSAI. BSA pro kůži lézí měl být hodnocen stejným lékařem studie při každé návštěvě u konkrétního účastníka. Průměrná změna od výchozí hodnoty (poslední návštěva ze studie SD-003) v BSAI byla hodnocena každé 3 měsíce. Prezentováni jsou pouze účastníci s daty dostupnými pro analýzu v určeném časovém bodě.
Výchozí stav, 24. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Scioderm, Inc.

Spolupracovníci

Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. března 2014

Primární dokončení (Aktuální)

14. září 2018

Dokončení studie (Aktuální)

14. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

18. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. října 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (Grant/smlouva FDA USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa

Klinické studie na SD-101 dermální krém (6%)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit