Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid van SD-101-crème te evalueren bij deelnemers met epidermolysis bullosa

31 oktober 2019 bijgewerkt door: Scioderm, Inc.

Een open-label extensie, multicenter onderzoek om de veiligheid van SD-101-crème te evalueren bij proefpersonen met epidermolysis bullosa

Het doel van deze studie was om de voortdurende veiligheid van plaatselijk gebruik van SD-101-crème (6%) te beoordelen bij deelnemers met Epidermolysis Bullosa (EB).

Financieringsbron: FDA Office of Orphan Products Development

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een open-label uitbreidingsonderzoek om de aanhoudende veiligheid van plaatselijk aangebrachte SD-101 huidcrème (6%) te beoordelen bij deelnemers met Simplex, Recessive Dystrofic en Junctional non-Herlitz EB.

SD-101 dermale crème (6%) werd topisch aangebracht, één keer per dag op het hele lichaam gedurende de duur van het onderzoek. Deelnemers die de volledige SD-003-studie (NCT02014376) met succes hebben afgerond, hadden de mogelijkheid om over te stappen naar de SD-004-studie (NCT02090283). Het baselinebezoek vond plaats op de laatste bezoekdatum voor het SD-003-onderzoek. De beoordeling van het lichaamsoppervlak (BSA) van blaren en laesies tijdens het laatste SD-003-onderzoeksbezoek werd gebruikt als basisinformatie bij het basisbezoek voor het SD-004-onderzoek. Deelnemers keerden terug naar de onderzoekslocatie voor de volgende 13 bezoeken (36 maanden) om BSA te laten beoordelen. BSA werd beoordeeld bij alle volgende geplande bezoeken aan het studiecentrum. Geplande bezoeken aan het studiecentrum vonden elke 6 maanden plaats na maand 36 (maand 42, 48, enzovoort). Na voltooiing van maand 36 was het volgende deelnemersbezoek (maand 39) een telefoontje van de locatie naar de deelnemer. Telefonische bezoeken vonden daarna om de 6 maanden plaats (maand 45, 51, enzovoort) en omvatten alleen de beoordeling van bijwerkingen en gelijktijdige medicatie. Voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd werd een urine-zwangerschapstest uitgevoerd op maand 6 en elke 6 maanden tot en met het laatste studiebezoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerd toestemmingsformulier ondertekend door de deelnemer of de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer; als de deelnemer jonger is dan 18 jaar maar in staat is om toestemming te geven, ondertekende toestemming van de deelnemer.
  • Deelnemer (of verzorger) moet bereid zijn om aan alle protocolvereisten te voldoen.
  • Deelnemer moet de SD-003-studie met succes hebben afgerond.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die niet voldoen aan de inclusiecriteria.
  • Zwangerschap of borstvoeding tijdens het onderzoek. Bij het laatste bezoek voor SD-003 zal een urine-zwangerschapstest worden uitgevoerd voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die niet abstinent zijn en geen medisch aanvaardbare anticonceptiemethode toepassen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SD-101 huidcrème (6%)
Alle deelnemers brachten gedurende het onderzoek één keer per dag plaatselijk huidcrème SD-101 aan op het hele lichaam.
Geneesmiddel: SD-101 huidcrème (6%)
SD-101 is een wit, kristallijn poeder dat is geformuleerd in een geurloze, zachte, witte crèmekleurige basis. SD-101-6.0 crème bevat allantoïne, een diureide glyoxylzuur, in een concentratie van 6% en andere hulpstoffen.
Andere namen:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste toepassing van het onderzoeksgeneesmiddel (tot een maximum van 54 maanden)
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen werden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden op of na het basisbezoek, die optraden op de laatste bezoekdatum voor het SD-003-onderzoek. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige ongewenste voorvallen, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Vanaf baseline tot 30 dagen na de laatste toepassing van het onderzoeksgeneesmiddel (tot een maximum van 54 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Body Surface Area Index (BSAI) van laesiehuid in maand 24
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
Laesiehuid werd gedefinieerd als gebieden die een van de volgende zaken bevatten: blaren, erosies, zweren, korstjes, bullae of korsten, evenals gebieden die huilden, vervellen, sijpelen, korsten of ontbloten waren. Het percentage, variërend van 0% tot 100%, van het aangetaste lichaamsoppervlak (BSA) werd geregistreerd voor elk gedefinieerd lichaamsgebied (d.w.z. hoofd/nek, bovenste ledematen, romp [inclusief lies] en onderste ledematen), vermenigvuldigd met de wegingsfactor, en vervolgens opgeteld voor alle lichaamsregio's om de BSAI te berekenen. De BSA voor laesiehuid moest bij elk bezoek voor een bepaalde deelnemer door dezelfde onderzoeksarts worden beoordeeld. De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (laatste bezoek van de SD-003-studie) in BSAI werd elke 3 maanden beoordeeld. Alleen deelnemers met gegevens die beschikbaar zijn voor analyse op het opgegeven tijdstip worden gepresenteerd.
Basislijn, maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Medewerkers

Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 maart 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

18 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 oktober 2019

Laatst geverifieerd

1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa

Klinische onderzoeken op SD-101 huidcrème (6%)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jordan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren