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Offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit von SD-101-Creme bei Teilnehmern mit Epidermolysis Bullosa

31. Oktober 2019 aktualisiert von: Scioderm, Inc.

Eine offene, multizentrische Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit von SD-101-Creme bei Patienten mit Epidermolysis bullosa

Der Zweck dieser Studie war die Bewertung der anhaltenden Sicherheit der topischen Anwendung von SD-101-Creme (6 %) bei Teilnehmern mit Epidermolysis Bullosa (EB).

Finanzierungsquelle: FDA Office of Orphan Products Development

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine Open-Label-Verlängerungsstudie zur Bewertung der anhaltenden Sicherheit von topisch angewendeter SD-101-Dermalcreme (6 %) bei Teilnehmern mit Simplex, rezessiver Dystrophie und junktionaler Nicht-Herlitz-EB.

SD-101-Hautcreme (6 %) wurde für die Dauer der Studie einmal täglich topisch auf den gesamten Körper aufgetragen. Teilnehmer, die die gesamte SD-003-Studie (NCT02014376) erfolgreich abgeschlossen hatten, hatten die Möglichkeit, in die SD-004-Studie (NCT02090283) zu wechseln. Der Baseline-Besuch fand am letzten Besuchsdatum für die SD-003-Studie statt. Die Bewertung der Körperoberflächenbedeckung (BSA) von Blasen und Läsionen, die beim letzten Besuch der SD-003-Studie vorgenommen wurde, wurde als Ausgangsinformation beim Ausgangsbesuch für die SD-004-Studie verwendet. Die Teilnehmer kehrten für die folgenden 13 Besuche (36 Monate) zum Studienzentrum zurück, um die BSA beurteilen zu lassen. BSA wurde bei allen nachfolgenden planmäßigen Studienzentrumsbesuchen bestimmt. Geplante Besuche im Studienzentrum fanden alle 6 Monate nach Monat 36 (Monat 42, 48 usw.) statt. Nach Abschluss des 36. Monats war der nächste Teilnehmerbesuch (Monat 39) ein Telefonanruf vom Standort zum Teilnehmer. Telefonische Besuche erfolgten danach alle 6 Monate (Monat 45, 51 usw.) und beinhalteten nur die Bewertung von unerwünschten Ereignissen und Begleitmedikationen. Bei weiblichen Teilnehmern im gebärfähigen Alter wurde in Monat 6 und alle 6 Monate bis einschließlich zum letzten Studienbesuch ein Urin-Schwangerschaftstest durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Teilnehmer oder dem gesetzlichen Vertreter des Teilnehmers; wenn der Teilnehmer unter 18 Jahre alt, aber einwilligungsfähig ist, unterschriebene Einverständniserklärung des Teilnehmers.
  • Der Teilnehmer (oder Betreuer) muss bereit sein, alle Protokollanforderungen einzuhalten.
  • Der Teilnehmer muss die SD-003-Studie erfolgreich abgeschlossen haben.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die die Einschlusskriterien nicht erfüllen.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit während der Studie. Bei weiblichen Teilnehmern im gebärfähigen Alter wird beim letzten Besuch für SD-003 ein Urin-Schwangerschaftstest durchgeführt.
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht abstinent sind und keine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SD-101 Hautcreme (6%)
Alle Teilnehmer trugen für die Dauer der Studie einmal täglich SD-101 Hautcreme topisch auf den gesamten Körper auf.
Arzneimittel: SD-101 Hautcreme (6%)
SD-101 ist ein weißes, kristallines Pulver, das in einer geruchlosen, weichen, weißen Cremebasis formuliert ist. SD-101-6.0 Creme enthält Allantoin, eine Diureid-Glyoxylsäure, in einer Konzentration von 6 % und andere Hilfsstoffe.
Andere Namen:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von Studienbeginn bis 30 Tage nach der letzten Anwendung des Studienmedikaments (bis maximal 54 Monate)
Unter der Behandlung auftretende unerwünschte Ereignisse wurden als unerwünschte Ereignisse definiert, die bei oder nach dem Baseline-Besuch begannen oder sich verschlimmerten, die zum letzten Besuchsdatum für die SD-003-Studie auftraten. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Von Studienbeginn bis 30 Tage nach der letzten Anwendung des Studienmedikaments (bis maximal 54 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Body Surface Area Index (BSAI) der Läsionshaut gegenüber dem Ausgangswert in Monat 24
Zeitfenster: Baseline, Monat 24
Hautläsionen wurden als Bereiche definiert, die Folgendes aufwiesen: Blasen, Erosionen, Ulzerationen, Schorfbildung, Bullae oder Schorf sowie Bereiche, die nässeten, sich ablösten, sickerten, verkrustet oder entblößt waren. Der Prozentsatz der betroffenen Körperoberfläche (BSA) im Bereich von 0 % bis 100 % wurde für jede definierte Körperregion (d. h. Kopf/Hals, obere Gliedmaßen, Rumpf [einschließlich Leiste] und untere Gliedmaßen) multipliziert mit aufgezeichnet dem Gewichtungsfaktor, und dann für alle Körperregionen summiert, um den BSAI zu berechnen. Die BSA für Hautläsionen sollte von demselben Studienarzt bei jedem Besuch für einen bestimmten Teilnehmer bestimmt werden. Die mittlere Veränderung der BSAI gegenüber dem Ausgangswert (letzter Besuch der SD-003-Studie) wurde alle 3 Monate bewertet. Es werden nur Teilnehmer präsentiert, deren Daten zum angegebenen Zeitpunkt für die Analyse verfügbar waren.
Baseline, Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Mitarbeiter

Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. März 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. November 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Oktober 2019

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Epidermolysis bullosa

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