Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelsesundersøgelse til evaluering af sikkerheden ved SD-101 creme hos deltagere med Epidermolysis Bullosa

31. oktober 2019 opdateret af: Scioderm, Inc.

En Open Label Extension, Multi-Center, undersøgelse for at evaluere sikkerheden af ​​SD-101 creme hos forsøgspersoner med Epidermolysis Bullosa

Formålet med denne undersøgelse var at vurdere den fortsatte sikkerhed ved topisk brug af SD-101 creme (6%) hos deltagere med Epidermolysis Bullosa (EB).

Finansieringskilde: FDA Office of Orphan Products Development

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et åbent forlængelsesstudie for at vurdere den fortsatte sikkerhed af topisk påført SD-101 dermal creme (6%) hos deltagere med Simplex, Recessive Dystrophic og Junctional non-Herlitz EB.

SD-101 dermal creme (6%) blev påført topisk en gang om dagen på hele kroppen i hele undersøgelsens varighed. Deltagere, der med succes gennemførte hele SD-003-undersøgelsen (NCT02014376), havde mulighed for at rulle over i SD-004-undersøgelsen (NCT02090283). Baseline-besøget fandt sted på den sidste besøgsdato for SD-003-undersøgelsen. Legemsoverfladearealets (BSA) dækning af blærer og læsioner, som blev foretaget ved det sidste SD-003-studiebesøg, blev brugt som basislinjeinformation ved baseline-besøget for SD-004-studiet. Deltagerne vendte tilbage til undersøgelsesstedet for de følgende 13 besøg (36 måneder) for at få BSA vurderet. BSA blev vurderet ved alle efterfølgende planlagte studiecenterbesøg. Planlagte studiecenterbesøg fandt sted hver 6. måned efter måned 36 (måned 42, 48 og så videre). Efter afslutning af måned 36 var det næste deltagerbesøg (måned 39) et telefonopkald fra stedet til deltageren. Telefonbesøg fandt sted hver 6. måned derefter (måned 45, 51, og så videre) og omfattede kun vurdering af bivirkninger og samtidig medicin. For kvindelige deltagere i den fødedygtige alder blev der udført en uringraviditetstest ved 6. måned og hver 6. måned frem til og med det sidste studiebesøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Formular til informeret samtykke underskrevet af deltageren eller deltagerens juridiske repræsentant; hvis deltageren er under 18 år, men i stand til at give samtykke, underskrevet samtykke fra deltageren.
  • Deltager (eller vicevært) skal være villig til at overholde alle protokolkrav.
  • Deltageren skal have gennemført SD-003-undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der ikke opfylder inklusionskriterierne.
  • Graviditet eller amning under undersøgelsen. En uringraviditetstest vil blive udført ved det sidste besøg for SD-003 for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er afholdende og ikke praktiserer en medicinsk acceptabel præventionsmetode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SD-101 Hudcreme (6 %)
Alle deltagere påførte SD-101 dermal creme topisk en gang om dagen på hele kroppen i hele undersøgelsens varighed.
Medicin: SD-101 dermal creme (6 %)
SD-101 er et hvidt, krystallinsk pulver, der er formuleret i en lugtfri, blød, hvid cremebase. SD-101-6.0 creme indeholder allantoin, en diureidglyoxylsyre, i en koncentration på 6% og andre hjælpestoffer.
Andre navne:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til 30 dage efter sidste påføring af forsøgslægemidlet (op til et maksimum på 54 måneder)
Behandlingsudspringende bivirkninger blev defineret som uønskede hændelser, der startede eller forværredes på eller efter baseline-besøg, som opstod på den sidste besøgsdato for SD-003-studiet. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger, uanset årsagssammenhæng, findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Fra baseline til 30 dage efter sidste påføring af forsøgslægemidlet (op til et maksimum på 54 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kropsoverfladearealindeks (BSAI) af læsional hud ved 24. måned
Tidsramme: Baseline, måned 24
Læsional hud blev defineret som områder, der indeholdt et eller flere af følgende: blærer, erosioner, sårdannelser, skorper, bullae eller sårskorper, såvel som områder, der græd, slugtede, sivede, havde skorpe eller blottet. Procentdelen, der spænder fra 0 % til 100 %, af påvirket kropsoverfladeareal (BSA) blev registreret for hver defineret kropsregion (det vil sige hoved/hals, øvre lemmer, krop [inklusive lyske] og underekstremiteter), multipliceret med vægtningsfaktoren og derefter summeret for alle kropsregioner for at beregne BSAI. BSA for læsionel hud skulle vurderes af den samme undersøgelseslæge ved hvert besøg for en bestemt deltager. Den gennemsnitlige ændring fra baseline (sidste besøg fra SD-003-studiet) i BSAI blev vurderet hver 3. måned. Kun deltagere med data tilgængelige til analyse på det angivne tidspunkt præsenteres.
Baseline, måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Samarbejdspartnere

Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

14. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2014

Først opslået (Skøn)

18. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. oktober 2019

Sidst verificeret

1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med SD-101 dermal creme (6 %)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner