Estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad de la crema SD-101 en participantes con epidermólisis ampollosa
Un estudio abierto de extensión, multicéntrico, para evaluar la seguridad de la crema SD-101 en sujetos con epidermólisis ampollosa
El propósito de este estudio fue evaluar la seguridad continua del uso tópico de la crema SD-101 (6 %) en participantes con epidermólisis ampollosa (EB).
Fuente de financiación: Oficina de desarrollo de productos huérfanos de la FDA
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este fue un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad continua de la crema dérmica SD-101 aplicada tópicamente (6 %) en participantes con EB simple, distrófica recesiva y no Herlitz de la unión.
La crema dérmica SD-101 (6%) se aplicó por vía tópica, una vez al día en todo el cuerpo durante la duración del estudio. Los participantes que completaron con éxito todo el estudio SD-003 (NCT02014376) tuvieron la opción de pasar al estudio SD-004 (NCT02090283). La visita inicial ocurrió en la fecha de la visita final para el estudio SD-003. La cobertura del área de superficie corporal (BSA) de las ampollas y la evaluación de lesiones realizadas en la visita final del estudio SD-003 se utilizaron como información de referencia en la visita de referencia para el estudio SD-004. Los participantes regresaron al sitio de estudio para las siguientes 13 visitas (36 meses) para evaluar el BSA. El BSA se evaluó en todas las visitas posteriores programadas al centro del estudio. Las visitas programadas al centro de estudio ocurrieron cada 6 meses después del mes 36 (mes 42, 48, etc.). Después de completar el Mes 36, la próxima visita del participante (Mes 39) fue una llamada telefónica desde el sitio al participante. A partir de entonces, las visitas telefónicas se realizaron cada 6 meses (mes 45, 51, etc.) e incluyeron únicamente la evaluación de los eventos adversos y los medicamentos concomitantes. Para las participantes femeninas en edad fértil, se realizó una prueba de embarazo en orina en el Mes 6 y cada 6 meses hasta la visita final del estudio inclusive.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Formulario de consentimiento informado firmado por el participante o su representante legal; si el participante es menor de 18 años pero capaz de dar su consentimiento, consentimiento firmado del participante.
- El participante (o cuidador) debe estar dispuesto a cumplir con todos los requisitos del protocolo.
- El participante debe haber completado con éxito el estudio SD-003.
Criterio de exclusión:
- Participantes que no cumplan con los criterios de inclusión.
- Embarazo o lactancia durante el estudio. Se realizará una prueba de embarazo en orina en la visita final para SD-003 para las mujeres participantes en edad fértil.
- Mujeres en edad fértil que no son abstinentes y que no practican un método anticonceptivo médicamente aceptable.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Crema dérmica SD-101 (6%)
Todos los participantes aplicaron la crema dérmica SD-101 por vía tópica, una vez al día, en todo el cuerpo durante la duración del estudio.
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SD-101 es un polvo cristalino blanco que está formulado dentro de una base de crema blanca, suave e inodoro.
SD-101-6.0
La crema contiene alantoína, un diureido del ácido glioxílico, en una concentración del 6% y otros excipientes.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 30 días después de la última aplicación del fármaco del estudio (hasta un máximo de 54 meses)
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Los eventos adversos emergentes del tratamiento se definieron como eventos adversos que comenzaron o empeoraron en o después de la visita inicial, que ocurrieron en la fecha de la visita final para el estudio SD-003.
Un resumen de los eventos adversos graves y todos los demás eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en el módulo Eventos adversos informados.
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Desde el inicio hasta 30 días después de la última aplicación del fármaco del estudio (hasta un máximo de 54 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el índice de área de superficie corporal (BSAI) de la piel lesionada en el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
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La piel lesionada se definió como áreas que contenían cualquiera de los siguientes: ampollas, erosiones, ulceraciones, costras, ampollas o escaras, así como áreas que supuraban, se desprendían, supuraban, formaban costras o estaban desnudas.
Se registró el porcentaje, que va del 0 % al 100 %, del área de superficie corporal afectada (ASC) para cada región corporal definida (es decir, cabeza/cuello, extremidades superiores, tronco [incluye la ingle] y extremidades inferiores), multiplicado por el factor de ponderación, y luego se suma para todas las regiones del cuerpo para calcular el BSAI.
El mismo médico del estudio debía evaluar el BSA para la piel lesionada en cada visita de un participante en particular.
El cambio medio desde el inicio (visita final del estudio SD-003) en BSAI se evaluó cada 3 meses.
Solo se presentan los participantes con datos disponibles para el análisis en el momento especificado.
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Línea de base, mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SD-004
- 1R01FD005093-01 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Crema dérmica SD-101 (6%)
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Scioderm, Inc.Amicus TherapeuticsTerminadoEpidermólisis BullosaEstados Unidos
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Scioderm, Inc.Amicus TherapeuticsTerminadoEpidermólisis BullosaItalia, España, Serbia, Estados Unidos, Australia, Países Bajos, Austria, Alemania, Israel, Lituania, Francia, Reino Unido, Polonia
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Dynavax Technologies CorporationTerminadoSaludableEstados Unidos
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Scioderm, Inc.Amicus TherapeuticsTerminadoEpidermólisis BullosaPolonia, España, Serbia, Países Bajos, Estados Unidos, Austria, Australia, Israel, Alemania, Francia, Reino Unido, Lituania
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University of California, DavisTerminadoLinfoma | Tumores sólidos avanzadosEstados Unidos
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Merck Sharp & Dohme LLCTerminado
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Ronald LevyBristol-Myers SquibbTerminadoNeoplasia sólida maligna avanzada | Neoplasia sólida maligna metastásica | Neoplasia Sólida ExtracranealEstados Unidos
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Robert LowskyTerminadoLinfoma No Hodgkin | Enfermedad de HodgkinEstados Unidos
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Robert LowskyNational Cancer Institute (NCI); Janssen, LP; The Leukemia and Lymphoma Society; Rising...TerminadoLinfoma de células del manto | Linfoma de zona marginal | Linfoma folicular recurrente | Linfoma folicular refractario | Linfoma folicular de grado 1 | Linfoma folicular de grado 2 | Linfoma folicular de grado 3aEstados Unidos
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Dynavax Technologies CorporationTerminadoLinfoma de células BEstados Unidos