Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten hos SD-101-kräm hos deltagare med Epidermolysis Bullosa

31 oktober 2019 uppdaterad av: Scioderm, Inc.

En Open Label Extension, Multi-Center, studie för att utvärdera säkerheten hos SD-101-kräm hos patienter med Epidermolysis Bullosa

Syftet med denna studie var att bedöma den fortsatta säkerheten för topikal användning av SD-101 kräm (6%) hos deltagare med Epidermolysis Bullosa (EB).

Finansieringskälla: FDA Office of Orphan Products Development

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en öppen förlängningsstudie för att bedöma den fortsatta säkerheten av topiskt applicerad dermal SD-101-kräm (6 %) hos deltagare med Simplex, Recessive Dystrophic och Junctional non-Herlitz EB.

SD-101 dermal kräm (6%) applicerades topiskt, en gång om dagen på hela kroppen under hela studien. Deltagare som framgångsrikt genomförde hela SD-003-studien (NCT02014376) hade möjlighet att gå över till SD-004-studien (NCT02090283). Baslinjebesöket inträffade vid det sista besöksdatumet för SD-003-studien. Kroppsytans täckning (BSA) av blåsor och skador som gjordes vid det sista SD-003-studiebesöket användes som baslinjeinformation vid baslinjebesöket för SD-004-studien. Deltagarna återvände till studieplatsen för de följande 13 besöken (36 månader) för att få BSA utvärderad. BSA bedömdes vid alla efterföljande schemalagda studiecentrumbesök. Schemalagda studiebesök skedde var sjätte månad efter månad 36 (månad 42, 48, och så vidare). Efter avslutad månad 36 var nästa deltagarbesök (månad 39) ett telefonsamtal från platsen till deltagaren. Telefonbesök inträffade var sjätte månad därefter (månad 45, 51, och så vidare) och inkluderade endast bedömning av biverkningar och samtidig medicinering. För kvinnliga deltagare i fertil ålder utfördes ett uringraviditetstest vid månad 6 och var 6:e ​​månad fram till och med det sista studiebesöket.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

42

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke undertecknat av deltagaren eller deltagarens juridiska ombud; om deltagaren är under 18 år men kan ge samtycke, undertecknat samtycke från deltagaren.
  • Deltagare (eller vaktmästare) måste vara villig att följa alla protokollkrav.
  • Deltagaren måste ha genomfört SD-003-studien.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare som inte uppfyller inklusionskriterierna.
  • Graviditet eller amning under studien. Ett uringraviditetstest kommer att utföras vid slutbesöket för SD-003 för kvinnliga deltagare i fertil ålder.
  • Kvinnor i fertil ålder som inte är abstinenta och inte tillämpar en medicinskt godtagbar preventivmetod.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SD-101 Hudkräm (6 %)
Alla deltagare applicerade SD-101 dermal kräm topiskt, en gång om dagen, på hela kroppen under hela studien.
Läkemedel: SD-101 hudkräm (6 %)
SD-101 är ett vitt, kristallint pulver som är formulerat i en luktfri, mjuk, vit krämbas. SD-101-6.0 krämen innehåller allantoin, en diureidglyoxylsyra, i en koncentration av 6% och andra hjälpämnen.
Andra namn:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från baslinje till 30 dagar efter sista applicering av studieläkemedlet (upp till maximalt 54 månader)
Behandlingsuppkomna biverkningar definierades som biverkningar som startade eller förvärrades på eller efter ett baselinebesök, vilket inträffade vid det sista besöksdatumet för SD-003-studien. En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Från baslinje till 30 dagar efter sista applicering av studieläkemedlet (upp till maximalt 54 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Body Surface Area Index (BSAI) för lesional hud vid månad 24
Tidsram: Baslinje, månad 24
Lesional hud definierades som områden som innehöll något av följande: blåsor, erosioner, sår, sårskorpor, bullae eller sårskorpor, såväl som områden som grät, slocknade, sipprade, skorpade eller blottade. Procentandelen, som sträcker sig från 0 % till 100 %, av påverkad kroppsyta (BSA) registrerades för varje definierad kroppsregion (det vill säga huvud/hals, övre extremiteter, bål [inklusive ljumskar] och nedre extremiteter), multiplicerat med viktningsfaktorn och summeras sedan för alla kroppsregioner för att beräkna BSAI. BSA för lesional hud skulle bedömas av samma studieläkare vid varje besök för en viss deltagare. Den genomsnittliga förändringen från baslinjen (slutbesök från SD-003-studien) i BSAI utvärderades var tredje månad. Endast deltagare med data tillgänglig för analys vid den angivna tidpunkten presenteras.
Baslinje, månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Samarbetspartners

Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 mars 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

14 september 2018

Avslutad studie (Faktisk)

14 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

18 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2019

Senast verifierad

1 oktober 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolysis Bullosa

Kliniska prövningar på SD-101 hudkräm (6 %)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera