Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin laajennustutkimus SD-101-voiteen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa

torstai 31. lokakuuta 2019 päivittänyt: Scioderm, Inc.

Avoin etiketin laajennus, monikeskus, tutkimus SD-101-voiteen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida SD-101-emulsiovoiteen (6 %) paikallisen käytön jatkuvaa turvallisuutta osallistujilla, joilla oli Epidermolysis Bullosa (EB).

Rahoituslähde: FDA:n Orphan Products Development -toimisto

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin jatkotutkimus, jossa arvioitiin paikallisesti levitetyn SD-101-ihovoiteen (6 %) jatkuvaa turvallisuutta osallistujille, joilla oli Simplex-, Recessive Dystrophic- ja Junctional non-Herlitz EB -tauti.

SD-101-ihovoidetta (6 %) levitettiin paikallisesti kerran päivässä koko keholle tutkimuksen ajan. Koko SD-003-tutkimuksen (NCT02014376) onnistuneesti suorittaneilla osallistujilla oli mahdollisuus siirtyä SD-004-tutkimukseen (NCT02090283). Perustilan käynti tapahtui SD-003-tutkimuksen viimeisenä käyntipäivänä. Viimeisellä SD-003-tutkimuskäynnillä tehtyä rakkuloiden ja leesioiden kattavuutta kehon pinta-alalla (BSA) käytettiin perustietona SD-004-tutkimuksen lähtötilanteessa. Osallistujat palasivat tutkimusalueelle seuraavat 13 käyntiä (36 kuukautta) BSA-arviointia varten. BSA arvioitiin kaikilla myöhemmillä suunnitelluilla opintokeskuskäynneillä. Suunnitellut opintokeskuksen vierailut tapahtuivat 6 kuukauden välein kuukauden 36 jälkeen (kuukausi 42, 48 ja niin edelleen). Kuukauden 36 päätyttyä seuraava osallistujan vierailu (kuukausi 39) oli puhelu osallistujalle. Puhelinkäyntejä tehtiin 6 kuukauden välein sen jälkeen (kuukausi 45, 51 ja niin edelleen), ja niihin sisältyi vain haittatapahtumien ja samanaikaisten lääkkeiden arviointi. Hedelmällisessä iässä oleville naisille tehtiin virtsaraskaustesti kuudennen kuukauden välein ja kuuden kuukauden välein viimeiseen tutkimuskäyntiin saakka.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

42

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan tai osallistujan laillisen edustajan allekirjoittama tietoinen suostumuslomake; jos osallistuja on alle 18-vuotias, mutta kykenee antamaan suostumuksen, osallistujan allekirjoitettu suostumus.
  • Osallistujan (tai huoltajan) on oltava valmis noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
  • Osallistujan on täytynyt suorittaa SD-003-tutkimus onnistuneesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka eivät täytä osallistumisehtoja.
  • Raskaus tai imetys tutkimuksen aikana. Hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään virtsaraskaustesti SD-003:n viimeisellä käynnillä.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät ole raittiita eivätkä käytä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SD-101 ihovoide (6 %)
Kaikki osallistujat levittivät SD-101-ihovoidetta paikallisesti, kerran päivässä, koko keholle tutkimuksen ajan.
Lääke: SD-101 ihovoide (6 %)
SD-101 on valkoinen, kiteinen jauhe, joka on formuloitu hajuttomaan, pehmeään, valkoiseen kermapohjaan. SD-101-6.0 voide sisältää allantoiinia, diureidiglyoksyylihappoa, 6 %:n pitoisuutena ja muita apuaineita.
Muut nimet:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen käyttökerran jälkeen (enintään 54 kuukautta)
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat määriteltiin haittatapahtumiksi, jotka alkoivat tai pahenivat peruskäynnin aikana tai sen jälkeen ja jotka tapahtuivat SD-003-tutkimuksen viimeisenä käyntipäivänä. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittatapahtumista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Lähtötilanteesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen käyttökerran jälkeen (enintään 54 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos leesionaalisen ihon pinta-alaindeksin (BSAI) perustasosta kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
Leesionaalinen iho määriteltiin alueiksi, jotka sisälsivät jotakin seuraavista: rakkuloita, eroosioita, haavaumia, rupia, pullistumia tai ryppyjä sekä alueita, jotka itkivät, kuohuivat, tihkuivat, hilseilevät tai naarmuuntuivat. Prosenttiosuus, joka vaihtelee välillä 0–100 % vahingoittuneesta kehon pinta-alasta (BSA) kirjattiin kullekin määritellylle kehon alueelle (eli pää/niska, yläraajat, vartalo [sisältää nivuset] ja alaraajat) kerrottuna painotuskerroin ja lasketaan sitten yhteen kaikkien kehon alueiden osalta BSAI:n laskemiseksi. Sama tutkimuslääkäri arvioi vaurioituneen ihon BSA:n jokaisella tietyn osallistujan käynnillä. Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (SD-003-tutkimuksen viimeinen käynti) BSAI:ssa arvioitiin 3 kuukauden välein. Vain osallistujat, joiden tiedot ovat käytettävissä analysoitavaksi määritettynä ajankohtana, esitetään.
Perustaso, kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Scioderm, Inc.

Yhteistyökumppanit

Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. syyskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 16. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 18. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 4. marraskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 31. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Bullosa-epidermolyysi

Kliiniset tutkimukset SD-101 ihovoide (6 %)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa