Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza della crema SD-101 nei partecipanti con epidermolisi bollosa

31 ottobre 2019 aggiornato da: Scioderm, Inc.

Uno studio di estensione in aperto, multicentrico, per valutare la sicurezza della crema SD-101 nei soggetti con epidermolisi bollosa

Lo scopo di questo studio era valutare la sicurezza continua dell'uso topico della crema SD-101 (6%) nei partecipanti con Epidermolysis Bullosa (EB).

Fonte di finanziamento: Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio di estensione in aperto per valutare la continua sicurezza della crema dermica SD-101 applicata localmente (6%) nei partecipanti con EB Simplex, Recessive Dystrofic e Junctional non-Herlitz.

La crema dermica SD-101 (6%) è stata applicata localmente, una volta al giorno su tutto il corpo per tutta la durata dello studio. I partecipanti che hanno completato con successo l'intero studio SD-003 (NCT02014376) hanno avuto la possibilità di passare allo studio SD-004 (NCT02090283). La visita di base si è verificata alla data della visita finale per lo studio SD-003. La copertura della superficie corporea (BSA) delle vesciche e la valutazione delle lesioni effettuate durante la visita finale dello studio SD-003 sono state utilizzate come informazioni di riferimento durante la visita di riferimento per lo studio SD-004. I partecipanti sono tornati al sito dello studio per le successive 13 visite (36 mesi) per valutare la BSA. La BSA è stata valutata in tutte le successive visite programmate al centro studi. Le visite programmate al centro studi si sono verificate ogni 6 mesi dopo il mese 36 (mese 42, 48 e così via). Dopo il completamento del mese 36, la successiva visita del partecipante (mese 39) è stata una telefonata dal sito al partecipante. Successivamente le visite telefoniche si sono verificate ogni 6 mesi (mese 45, 51 e così via) e includevano solo la valutazione degli eventi avversi e dei farmaci concomitanti. Per le partecipanti di sesso femminile in età fertile, è stato eseguito un test di gravidanza sulle urine al mese 6 e ogni 6 mesi fino alla visita finale dello studio inclusa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato dal partecipante o dal legale rappresentante del partecipante; se il partecipante ha meno di 18 anni ma è in grado di fornire il consenso, assenso firmato dal partecipante.
  • Il partecipante (o il custode) deve essere disposto a rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Il partecipante deve aver completato con successo lo studio SD-003.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti che non soddisfano i criteri di inclusione.
  • Gravidanza o allattamento durante lo studio. Un test di gravidanza sulle urine verrà eseguito alla visita finale per SD-003 per le partecipanti di sesso femminile in età fertile.
  • Donne in età fertile che non sono astinenti e che non praticano un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SD-101 Crema Dermica (6%)
Tutti i partecipanti hanno applicato la crema dermica SD-101 per via topica, una volta al giorno, su tutto il corpo per tutta la durata dello studio.
Droga: SD-101 crema dermica (6%)
SD-101 è una polvere bianca e cristallina formulata all'interno di una base crema bianca, morbida e inodore. SD-101-6.0 crema contiene allantoina, un acido gliossilico diureide, ad una concentrazione del 6% ed altri eccipienti.
Altri nomi:
  • SD-101
  • Zorblisa
  • SD-101-6.0

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale a 30 giorni dopo l'ultima applicazione del farmaco in studio (fino a un massimo di 54 mesi)
Gli eventi avversi insorti durante il trattamento sono stati definiti come eventi avversi iniziati o peggiorati durante o dopo la visita al basale, che si sono verificati alla data della visita finale per lo studio SD-003. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dal basale a 30 giorni dopo l'ultima applicazione del farmaco in studio (fino a un massimo di 54 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'indice di superficie corporea (BSAI) della pelle lesionata al mese 24
Lasso di tempo: Riferimento, mese 24
La pelle lesionata è stata definita come aree che contenevano uno qualsiasi dei seguenti elementi: vesciche, erosioni, ulcerazioni, croste, bolle o escare, nonché aree che piangevano, desquamavano, trasudavano, erano incrostate o denudate. La percentuale, compresa tra lo 0% e il 100%, della superficie corporea interessata (BSA) è stata registrata per ciascuna regione corporea definita (ovvero testa/collo, arti superiori, tronco [incluso l'inguine] e arti inferiori), moltiplicata per il fattore di ponderazione, quindi sommato per tutte le regioni del corpo per calcolare il BSAI. La BSA per la pelle lesionata doveva essere valutata dallo stesso medico dello studio ad ogni visita per un particolare partecipante. La variazione media rispetto al basale (visita finale dello studio SD-003) nella BSAI è stata valutata ogni 3 mesi. Vengono presentati solo i partecipanti con dati disponibili per l'analisi nel punto temporale specificato.
Riferimento, mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Scioderm, Inc.

Collaboratori

Food and Drug Administration (FDA)
Amicus Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

  • Paller A., Browning J., Aslam R., et al. Efficacy and Safety Results From a 24-Month, Open-Label Extension of a Phase 2b Dose-Ranging Study of SD-101 Cream in Patients With Epidermolysis Bullosa. Abstract presented at European Academy of Dermatology and Venereology, 26th Congress, Geneva, Switzerland, September 13-17, 2017.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

14 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

14 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

18 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SD-004
  • 1R01FD005093-01 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su SD-101 crema dermica (6%)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Guinea

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi