このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

続発性血球貪食症候群におけるルキソリチニブのパイロット研究

2021年1月4日 更新者：University of Michigan Rogel Cancer Center
これは、続発性血球貪食症候群におけるルキソリチニブの有効性を判断するためのパイロット研究です。 主な目的は、HPS 患者におけるルキソリチニブ 15 mg PO の 1 日 2 回の有効性を評価することです。 主要評価項目は、2 か月の全生存期間です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

血球貪食症候群 (HPS) は、過剰なサイトカイン産生とマクロファージ活性化を特徴とする全身性疾患をもたらす免疫系の病理学的活性化を特徴とする疾患であり、最終的に血球減少症と組織標本での血球貪食の証拠をもたらします。 この障害は散発性または家族性で、いくつかの変異の 1 つが原因で発生する可能性があり、主に小児集団に見られ、入院 3000 人あたり 1 人の発生率が報告されています。 成人における実際の発生率は不明であり、まれに散発的であるか、ウイルス感染、悪性腫瘍、または自己免疫疾患に続発する可能性があります。

HPS は、治療しないと死に至る病気です。 成人では、診断と治療が遅れると、生存期間の中央値が 2 か月未満になると報告されています。 成人患者は、早期にエトポシドとステロイドを投与し、適切に選択された患者に同種幹細胞移植による地固めを行う小児プロトコルで治療されます。 リツキシマブ、インフリキシマブ、エンタラセプト、トシリズマブ、アレムツズマブなど、他の治療戦略が試みられています。 これらの事例報告は、この障害におけるサイトカイン標的療法の治療の可能性を強調しています。

これは、続発性血球貪食症候群におけるルキソリチニブの有効性を判断するためのパイロット研究です。 主な目的は、HPS 患者におけるルキソリチニブ 15 mg PO の 1 日 2 回の有効性を評価することです。 主要評価項目は、2 か月の全生存期間です。

患者は、ルキソリチニブ 15 mg を 1 日 2 回、空腹時または食事と一緒に 4 週間 (28 日) サイクルで 4 週間 (28 日) 経口投与されます。 ルキソリチニブは、連続 28 日サイクルで投与されます。

有害事象による治療の遅延または中止がない場合、治療は無期限に、または次の基準のいずれかが適用されるまで継続されます。

  • 病気の進行。
  • さらなる治療の実施を妨げる併発疾患。
  • 治験責任医師は、安全上の理由から、患者の最善の利益になると考えています。
  • -治験薬投与の4週間以上の遅延を引き起こす毒性またはその他の問題などの許容できない有害事象。
  • 患者の状態の一般的または特定の変化により、治験責任医師の判断により、患者はさらなる治療を受け入れられなくなります。
  • 治療を中止するか（部分的な同意）、または研究を中止するか（完全な同意）の患者の決定。
  • 死。

治療を中止してから 30 日間、または死亡するまでのいずれか早い方で、患者の毒性を追跡します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

6

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 患者、またはその法的に権限を与えられた代理人は、書面による IRB 承認のインフォームド コンセントを自発的に提供する必要があります。
  • 入学時の年齢が18歳以上の男女。
  • -患者はHPSの診断基準（次のうち少なくとも5つ）を満たす必要があります：発熱、脾腫、2つ以上の細胞株を含む血球減少症（ヘモグロビン<9 g / dL;血小板<100,000 /μL;絶対好中球数<1000 /μL）、高トリグリセリド血症または低フィブリノゲン血症、血球貪​​食の組織証明、NK（ナチュラルキラー）細胞活性の低下または欠如、血清フェリチン≧3000 ug/L、可溶性IL-2受容体（CD25）>2400 U/mL。
  • 研究者の意見では、患者は研究に完全に参加し、そのすべての要件を順守する能力を持っています。

除外基準:

  • CNS（中枢神経系）の関与
  • 吸収不良
  • -他の方法で治療可能な既知の二次HPS（血球貪食症候群）（例： 非ホジキンリンパ腫）。
  • 妊娠中または授乳中の女性：出産の可能性のあるすべての女性は、治療後7日以内に血清妊娠検査で陰性でなければなりません。授乳中の女性は授乳を中止する必要があります。
  • 推定クレアチニンクリアランス <15mL/分
  • -コルチコステロイドを除く、治療の7日以内（または5半減期）に以前の全身療法を受けた。
  • -非黒色腫皮膚がんまたは上皮内がんを除いて、登録時に活動的な悪性腫瘍はありません。 悪性腫瘍の既往歴のある患者は、悪性腫瘍が確実に治療されているか寛解しており、進行中のアジュバント療法またはがんを対象とした治療を必要としない場合に適格です。
  • -活動性のB型肝炎またはC型肝炎または既知のHIV感染
  • -既知の（および生検で確認された）肝硬変;または、末期肝疾患のモデル（MELD）スコアが20を超える肝硬変の報告された病歴。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ルキソリチニブ

ルキソリチニブ 15 mg を 1 日 2 回経口投与。

錠剤を摂取できない患者には、水に懸濁したルキソリチニブを経鼻胃管 (NG) または経皮内視鏡胃瘻造設術 (PEG) チューブから投与することができます。
薬：ルキソリチニブ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
2か月での全生存率
時間枠：2ヶ月
ルキソリチニブの初回投与後 2 か月の生存患者数。
2ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ルキソリチニブによる治療に反応した患者の割合
時間枠：2ヶ月
完全奏効とは、定量化可能なすべての症状と臨床検査値の異常が完全に正常化することと定義されます。 部分奏効は、2 つ以上の定量化可能な症状/検査マーカーの少なくとも 25% の改善として定義されます。
2ヶ月
応答期間
時間枠：最長 3 年間 (資金調達やその他の制約により、参加者の追跡調査は 2020 年に中止されました。したがって、すべての参加者が丸 3 年間追跡されたわけではありません。)
期間は、部分奏効またはそれ以上と判定された日から、進行、死亡、または追加の非プロトコル療法の日まで計算されます。
最長 3 年間 (資金調達やその他の制約により、参加者の追跡調査は 2020 年に中止されました。したがって、すべての参加者が丸 3 年間追跡されたわけではありません。)
無進行生存時間
時間枠：最長 3 年間 (資金調達やその他の制約により、参加者の追跡調査は 2020 年に中止されました。したがって、すべての参加者が丸 3 年間追跡されたわけではありません。)
進行性疾患は、2 つ以上の定量化可能な検査マーカーが少なくとも 50% 悪化していると定義されます。 ルキソリチニブの初回投与から増悪または死亡日までの期間を計算。
最長 3 年間 (資金調達やその他の制約により、参加者の追跡調査は 2020 年に中止されました。したがって、すべての参加者が丸 3 年間追跡されたわけではありません。)
レジメン関連の毒性
時間枠：最後の治療投与後30日まで
有害事象（AE）の発生率およびグレードは、ルキソリチニブによる治療（tx）に関連している可能性は低い、または関連している可能性があります。 有害事象の共通用語基準 (CTCAE) v.4 に従って等級付けされています。 グレードは、軽度 (グレード 1) から生命を脅かす (グレード 4) までの AE の重症度を表します。
最後の治療投与後30日まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Michigan Rogel Cancer Center

捜査官

  • 主任研究者：Ryan Wilcox, M.D.、Int Med-Hematology/Oncology - Faculty and Staff

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年2月5日

一次修了 (実際)

2019年10月10日

研究の完了 (実際)

2020年1月7日

試験登録日

最初に提出

2015年1月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年3月23日

最初の投稿 (見積もり)

2015年3月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年1月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年1月4日

最終確認日

2021年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UMCC 2014.112
  • HUM00092921 (その他の識別子：University of Michigan)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

血球貪食症候群（HPS）の臨床試験

ルキソリチニブの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Panama

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する