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Uno studio pilota di Ruxolitinib nella sindrome emofagocitica secondaria

4 gennaio 2021 aggiornato da: University of Michigan Rogel Cancer Center

Studio pilota di Ruxolitinib nella sindrome emofagocitica secondaria

Questo è uno studio pilota per determinare l'efficacia di Ruxolitinib nella sindrome emofagocitica secondaria. L'obiettivo primario è valutare l'efficacia di ruxolitinib 15 mg PO due volte al giorno nei pazienti con HPS. L'endpoint primario è la sopravvivenza globale a due mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome emofagocitica (HPS) è un disturbo caratterizzato dall'attivazione patologica del sistema immunitario che determina un disturbo sistemico caratterizzato da un'eccessiva produzione di citochine e attivazione di macrofagi, che culmina in citopenie e evidenza di emofagocitosi su campioni di tessuto. La malattia può essere sporadica o familiare a causa di una delle numerose mutazioni ed è osservata principalmente nella popolazione pediatrica, con un'incidenza riportata di 1 caso ogni 3000 ricoveri. L'effettiva incidenza negli adulti non è nota e può essere raramente sporadica o secondaria a infezioni virali, malignità o malattie autoimmuni.

HPS è una malattia universalmente mortale se non trattata. Negli adulti, è stato riportato che la sopravvivenza mediana è inferiore a 2 mesi se la diagnosi e il trattamento sono ritardati. I pazienti adulti sono trattati con protocolli pediatrici con istituzione precoce di etoposide e steroidi e consolidamento con trapianto di cellule staminali allogeniche in pazienti opportunamente selezionati se viene identificata una forma familiare. Sono state tentate altre strategie terapeutiche, tra cui rituximab, infliximab, entaracept, tocilizumab e alemtuzumab. Questi rapporti aneddotici evidenziano il potenziale terapeutico delle terapie mirate alle citochine in questo disturbo.

Questo è uno studio pilota per determinare l'efficacia di Ruxolitinib nella sindrome emofagocitica secondaria. L'obiettivo primario è valutare l'efficacia di ruxolitinib 15 mg PO due volte al giorno nei pazienti con HPS. L'endpoint primario è la sopravvivenza globale a due mesi.

I pazienti riceveranno Ruxolitinib a 15 mg due volte al giorno per via orale a stomaco vuoto o con cibo per 4 settimane (28 giorni) in un ciclo di 4 settimane (28 giorni). Ruxolitinib sarà somministrato in cicli continui di 28 giorni.

In assenza di ritardi o interruzioni del trattamento a causa di eventi avversi, il trattamento può continuare a tempo indeterminato o fino a quando non si applica uno dei seguenti criteri:

  • Progressione della malattia.
  • Malattia intercorrente che impedisce l'ulteriore somministrazione del trattamento.
  • L'investigatore lo ritiene, per ragioni di sicurezza, nel miglior interesse del paziente.
  • Eventi avversi inaccettabili come qualsiasi tossicità o altro problema che causi un ritardo nella somministrazione del farmaco in studio di oltre 4 settimane.
  • Cambiamenti generali o specifici nelle condizioni del paziente rendono il paziente inaccettabile per ulteriori trattamenti a giudizio dello sperimentatore.
  • Decisione del paziente di ritirarsi dal trattamento (consenso parziale) o dallo studio (consenso totale.
  • Morte.

I pazienti saranno seguiti per la tossicità per 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento o fino alla morte, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti, o il loro rappresentante legalmente autorizzato, devono fornire volontariamente il consenso informato scritto approvato dall'IRB.
  • Maschi e femmine, di età pari o superiore a 18 anni al momento dell'iscrizione.
  • I pazienti devono soddisfare i criteri diagnostici per HPS (almeno 5 dei seguenti): febbre, splenomegalia, citopenia che coinvolge ≥2 linee cellulari (emoglobina <9 g/dL; piastrine <100.000/μL; conta assoluta dei neutrofili <1000/μL), ipertrigliceridemia o ipofibrinogenemia, dimostrazione tissutale di emofagocitosi, attività delle cellule NK (Natural Killer) bassa o assente, ferritina sierica ≥3000 ug/L, recettore IL-2 solubile (CD25) >2400 U/mL.
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, il paziente ha la capacità di partecipare pienamente allo studio e di soddisfare tutti i suoi requisiti.

Criteri di esclusione:

  • Coinvolgimento del SNC (Sistema Nervoso Centrale).
  • Malassorbimento
  • HPS secondaria nota (sindrome emofagocitica) altrimenti trattabile (ad es. linfoma non-Hodgkin).
  • Donne in gravidanza o in allattamento: tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo entro 7 giorni dal trattamento; le femmine che allattano devono interrompere l'allattamento al seno.
  • Clearance stimata della creatinina <15 ml/min
  • - Ha ricevuto una precedente terapia sistemica, esclusi i corticosteroidi, entro 7 giorni (o 5 emivite) dal trattamento.
  • Nessun tumore maligno attivo al momento dell'arruolamento, ad eccezione dei tumori della pelle non melanoma o del carcinoma in situ. I pazienti con una precedente storia di neoplasia sono idonei se la loro neoplasia è stata definitivamente trattata o è in remissione e non richiedono terapie adiuvanti o antitumorali in corso.
  • Epatite attiva B o epatite C o infezione da HIV nota
  • Cirrosi epatica nota (e confermata dalla biopsia); o, una storia segnalata di cirrosi epatica con un punteggio del modello per la malattia epatica allo stadio terminale (MELD)> 20.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ruxolitinib

Ruxolitinib 15 mg per via orale due volte al giorno.

Per i pazienti che non sono in grado di ingerire le compresse, ruxolitinib sospeso in acqua può essere somministrato attraverso un sondino nasogastrico (NG) o gastrostomico per endoscopia percutanea (PEG).
Droga: Ruxolitinib

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale a 2 mesi
Lasso di tempo: Due mesi
Numero di pazienti vivi a 2 mesi dalla prima somministrazione di ruxolitinib.
Due mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con una risposta al trattamento con ruxolitinib
Lasso di tempo: Due mesi
La risposta completa è definita come completa normalizzazione di tutti i sintomi quantificabili e delle anomalie di laboratorio. Una risposta parziale è definita come un miglioramento di almeno il 25% di due o più sintomi/marcatori di laboratorio quantificabili.
Due mesi
Durata della risposta
Lasso di tempo: Fino a 3 anni (a causa del finanziamento e di altri vincoli, il follow-up dei partecipanti è stato interrotto nel 2020. Pertanto, non tutti i partecipanti sono stati seguiti per tre anni interi).
La durata sarà calcolata dalla data di determinazione della risposta parziale o migliore fino alla data di progressione, morte o terapia aggiuntiva non protocollare.
Fino a 3 anni (a causa del finanziamento e di altri vincoli, il follow-up dei partecipanti è stato interrotto nel 2020. Pertanto, non tutti i partecipanti sono stati seguiti per tre anni interi).
Tempo di sopravvivenza senza progressione
Lasso di tempo: Fino a 3 anni (a causa del finanziamento e di altri vincoli, il follow-up dei partecipanti è stato interrotto nel 2020. Pertanto, non tutti i partecipanti sono stati seguiti per tre anni interi).
La malattia progressiva è definita come un peggioramento di almeno il 50% di due o più marcatori di laboratorio quantificabili. Calcolato dalla prima somministrazione di ruxolitinib fino alla data di progressione o morte.
Fino a 3 anni (a causa del finanziamento e di altri vincoli, il follow-up dei partecipanti è stato interrotto nel 2020. Pertanto, non tutti i partecipanti sono stati seguiti per tre anni interi).
Tossicità correlate al regime
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento
Incidenza e grado di eventi avversi (AE) improbabili, possibilmente o probabilmente correlati al trattamento (tx) con ruxolitinib. Classificato in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.4. Il grado si riferisce alla gravità dell'EA, da lieve (grado 1) a pericolosa per la vita (grado 4).
Fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Michigan Rogel Cancer Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Ryan Wilcox, M.D., Int Med-Hematology/Oncology - Faculty and Staff

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

10 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

7 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

27 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UMCC 2014.112
  • HUM00092921 (Altro identificatore: University of Michigan)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome emofagocitica (HPS)

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