Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus ruksolitinibistä sekundaarisessa hemofagosyyttisessä oireyhtymässä

maanantai 4. tammikuuta 2021 päivittänyt: University of Michigan Rogel Cancer Center
Tämä on pilottitutkimus ruksolitinibin tehon määrittämiseksi sekundaarisessa hemofagosyyttisessä oireyhtymässä. Ensisijaisena tavoitteena on arvioida ruksolitinibin tehoa 15 mg PO kahdesti päivässä potilailla, joilla on HPS. Ensisijainen päätetapahtuma on kokonaiseloonjääminen kahden kuukauden kohdalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hemofagosyyttinen oireyhtymä (HPS) on sairaus, jolle on tunnusomaista immuunijärjestelmän patologinen aktivoituminen, mikä johtaa systeemiseen häiriöön, jolle on tunnusomaista liiallinen sytokiinituotanto ja makrofagien aktivaatio, joka huipentuu sytopeniaan ja hemofagosytoosiin kudosnäytteissä. Häiriö voi olla satunnainen tai familiaalinen johtuen yhdestä useista mutaatioista, ja sitä havaitaan ensisijaisesti lapsiväestössä, ja raportoitu ilmaantuvuus on 1 tapaus 3 000 vastaanotettua kohden. Varsinaista ilmaantuvuutta aikuisilla ei tunneta, ja se voi olla harvoin satunnaista tai sekundaarista virusinfektioiden, pahanlaatuisten kasvainten tai autoimmuunisairauden seurauksena.

Hoitamattomana HPS on yleisesti tappava sairaus. Aikuisten keskimääräisen eloonjäämisen on raportoitu olevan alle 2 kuukautta, jos diagnoosi ja hoito viivästyvät. Aikuisia potilaita hoidetaan lasten hoitomenetelmillä, jolloin etoposidi ja steroidit aloitetaan varhaisessa vaiheessa ja yhdistetään allogeenisella kantasolusiirrolla asianmukaisesti valituilla potilailla, jos perhemuoto tunnistetaan. Muita hoitostrategioita on yritetty, mukaan lukien rituksimabi, infliksimabi, entarasepti, tosilitsumabi ja alemtutsumabi. Nämä anekdoottiset raportit korostavat sytokiiniin kohdistettujen hoitojen terapeuttista potentiaalia tässä häiriössä.

Tämä on pilottitutkimus ruksolitinibin tehon määrittämiseksi sekundaarisessa hemofagosyyttisessä oireyhtymässä. Ensisijaisena tavoitteena on arvioida ruksolitinibin tehoa 15 mg PO kahdesti päivässä potilailla, joilla on HPS. Ensisijainen päätetapahtuma on kokonaiseloonjääminen kahden kuukauden kohdalla.

Potilaat saavat ruxolitinibia 15 mg kahdesti vuorokaudessa suun kautta joko tyhjään mahaan tai ruoan kanssa 4 viikon (28 päivän) ajan 4 viikon (28 päivän) syklissä. Ruksolitinibia annetaan jatkuvina 28 päivän sykleinä.

Ellei hoito viivästy tai keskeydy haittatapahtumien vuoksi, hoitoa voidaan jatkaa toistaiseksi tai kunnes jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:

  • Sairauden eteneminen.
  • Väliaikainen sairaus, joka estää hoidon jatkamisen.
  • Tutkija katsoo, että se on turvallisuussyistä potilaan edun mukaista.
  • Ei-hyväksyttävät haittatapahtumat, kuten toksisuus tai muu ongelma, joka viivästyttää tutkimuslääkkeen antamista yli 4 viikkoa.
  • Yleiset tai erityiset muutokset potilaan tilassa tekevät potilaan jatkokäsittelyn tutkijan arvion mukaan mahdottomaksi hyväksyä.
  • Potilaan päätös vetäytyä hoidosta (osittainen suostumus) tai tutkimuksesta (täysi suostumus).
  • Kuolema.

Potilaita seurataan toksisuuden varalta 30 päivän ajan hoidon lopettamisen jälkeen tai kuolemaan saakka sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden tai heidän laillisesti valtuutetun edustajansa on annettava vapaaehtoisesti kirjallinen IRB-hyväksytty tietoinen suostumus.
  • Miehet ja naiset, vähintään 18-vuotiaat ilmoittautumishetkellä.
  • Potilaiden on täytettävä HPS:n diagnostiset kriteerit (vähintään 5 seuraavista): kuume, splenomegalia, sytopenia, johon liittyy ≥2 solulinjaa (hemoglobiini <9 g/dl; verihiutaleet <100 000/μl; absoluuttinen neutrofiilien määrä <1000/μl), hypertriglyseridemia tai hypofibrinogenemia, kudosten hemofagosytoosi, alhainen tai puuttuva NK (Natural Killer) -soluaktiivisuus, seerumin ferritiini ≥3000 ug/L, liukoinen IL-2-reseptori (CD25) >2400 U/ml.
  • Tutkijan mielestä potilaalla on kyky osallistua tutkimukseen täysimääräisesti ja täyttää kaikki sen vaatimukset.

Poissulkemiskriteerit:

  • Keskushermoston (Central Nervous System) osallistuminen
  • Imeytymishäiriö
  • Tunnettu sekundaarinen HPS (hemofagosyyttisyndrooma), joka on muuten hoidettavissa (esim. non-Hodgkinin lymfooma).
  • Raskaana oleva tai imettävä nainen: kaikilla hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän kuluessa hoidosta; imettävien naisten on lopetettava imetys.
  • Arvioitu kreatiniinipuhdistuma <15 ml/min
  • On saanut aiempaa systeemistä hoitoa, kortikosteroideja lukuun ottamatta, 7 päivän (tai 5 puoliintumisajan) sisällä hoidosta.
  • Ei aktiivista maligniteettia ilmoittautumishetkellä, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä tai karsinooma in situ. Potilaat, joilla on aiemmin ollut pahanlaatuisia kasvaimia, ovat tukikelpoisia, jos heidän maligniteettinsa on varmasti hoidettu tai se on remissiovaiheessa eikä vaadi jatkuvaa adjuvantti- tai syöpälähtöistä hoitoa.
  • Aktiivinen B- tai C-hepatiitti tai tunnettu HIV-infektio
  • Tunnettu (ja biopsialla vahvistettu) maksakirroosi; tai raportoitu maksakirroosihistoria, jonka loppuvaiheen maksasairauden malli (MELD) -pistemäärä on >20.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ruksolitinibi

Ruksolitinibi 15 mg suun kautta kahdesti vuorokaudessa.

Potilaille, jotka eivät pysty nielemään tabletteja, ruksolitinibi voidaan antaa veteen suspendoituna nasogastrisen (NG) tai perkutaanisen endoskopian gastrostomia (PEG) letkun kautta.
Lääke: Ruksolitinibi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjääminen 2 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 2 kuukautta
Elossa olevien potilaiden lukumäärä 2 kuukauden kuluttua ruksolitinibin ensimmäisestä annosta.
2 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka ovat saaneet vasteen ruksolitinibihoitoon
Aikaikkuna: 2 kuukautta
Täydellinen vaste määritellään kaikkien määrällisesti mitattavissa olevien oireiden ja laboratorioarvojen poikkeavuuksien täydelliseksi normalisoitumiseksi. Osittainen vaste määritellään vähintään 25 %:n parantumiseksi kahdessa tai useammassa kvantitatiivisessa oireessa/laboratoriomarkkerissa.
2 kuukautta
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Enintään 3 vuotta (Rahoituksen ja muiden rajoitusten vuoksi osallistujien seuranta lopetettiin vuonna 2020. Kaikkia osallistujia ei siis seurattu kolmen vuoden ajan.)
Kesto lasketaan osittaisen vasteen tai paremman vasteen määrittämispäivästä taudin etenemiseen, kuolemaan tai ylimääräiseen ei-protokollahoitoon.
Enintään 3 vuotta (Rahoituksen ja muiden rajoitusten vuoksi osallistujien seuranta lopetettiin vuonna 2020. Kaikkia osallistujia ei siis seurattu kolmen vuoden ajan.)
Etenemisvapaa selviytymisaika
Aikaikkuna: Enintään 3 vuotta (Rahoituksen ja muiden rajoitusten vuoksi osallistujien seuranta lopetettiin vuonna 2020. Kaikkia osallistujia ei siis seurattu kolmen vuoden ajan.)
Progressiivinen sairaus määritellään vähintään 50 %:n pahenemiseksi kahdessa tai useammassa kvantitatiivisessa laboratoriomarkkerissa. Laskettu ruksolitinibin ensimmäisestä annosta etenemis- tai kuolemapäivään asti.
Enintään 3 vuotta (Rahoituksen ja muiden rajoitusten vuoksi osallistujien seuranta lopetettiin vuonna 2020. Kaikkia osallistujia ei siis seurattu kolmen vuoden ajan.)
Hoito-ohjelmaan liittyvät myrkyllisyydet
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää viimeisen hoidon jälkeen
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja aste on epätodennäköistä, mahdollisesti tai todennäköisesti liittyy ruksolitinibihoitoon (tx). Arvioitu haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) mukaan v.4. Aste viittaa AE:n vaikeusasteeseen lievästä (aste 1) hengenvaaralliseen (aste 4).
Jopa 30 päivää viimeisen hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Michigan Rogel Cancer Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Ryan Wilcox, M.D., Int Med-Hematology/Oncology - Faculty and Staff

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 5. helmikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 10. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 22. tammikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 27. maaliskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 25. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. tammikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UMCC 2014.112
  • HUM00092921 (Muu tunniste: University of Michigan)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofagosyyttinen oireyhtymä (HPS)

Kliiniset tutkimukset Ruksolitinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa