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속발성 혈구탐식증후군에서 Ruxolitinib의 파일럿 연구

2021년 1월 4일 업데이트: University of Michigan Rogel Cancer Center
이것은 속발성 혈구포식 증후군에서 Ruxolitinib의 효능을 결정하기 위한 파일럿 연구입니다. 1차 목표는 HPS 환자에서 1일 2회 룩솔리티닙 15mg PO의 효능을 평가하는 것입니다. 1차 종료점은 2개월에서의 전체 생존입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Hemophagocytic Syndrome (HPS)은 과도한 사이토카인 생성 및 대식세포 활성화를 특징으로 하는 전신 장애를 초래하는 면역계의 병리학적 활성화를 특징으로 하는 장애로, 혈구감소증 및 조직 표본에서 혈구포식작용의 증거를 나타냅니다. 이 장애는 여러 돌연변이 중 하나로 인해 산발적이거나 가족적일 수 있으며 주로 소아 인구에서 볼 수 있으며 보고된 발병률은 3000건의 입원당 1건입니다. 성인의 실제 발병률은 알려져 있지 않으며 드물게 산발적이거나 바이러스 감염, 악성 종양 또는 자가면역 질환에 이차적으로 발생할 수 있습니다.

HPS는 치료하지 않으면 보편적으로 치명적인 질병입니다. 성인의 경우 진단 및 치료가 지연되면 평균 생존 기간이 2개월 미만인 것으로 보고되었습니다. 성인 환자는 에토포사이드 및 스테로이드의 초기 도입과 가족형이 확인된 경우 적절하게 선택된 환자에서 동종이계 줄기 세포 이식으로 통합하는 소아과 프로토콜로 치료됩니다. 리툭시맙, 인플릭시맙, 엔타라셉트, 토실리주맙 및 알렘투주맙을 포함한 다른 치료 전략이 시도되었습니다. 이러한 일화 보고서는 이 장애에서 사이토카인 표적 요법의 치료 가능성을 강조합니다.

이것은 속발성 혈구포식 증후군에서 Ruxolitinib의 효능을 결정하기 위한 파일럿 연구입니다. 1차 목표는 HPS 환자에서 룩솔리티닙 15mg PO 1일 2회 투여의 효능을 평가하는 것입니다. 1차 종점은 2개월에서의 전체 생존입니다.

환자는 4주(28일) 주기로 4주(28일) 동안 공복에 또는 음식과 함께 1일 2회 Ruxolitinib 15mg을 경구 투여받게 됩니다. Ruxolitinib은 연속 28일 주기로 투여됩니다.

부작용으로 인한 치료 지연 또는 중단이 없는 경우, 치료는 무기한 또는 다음 기준 중 하나가 적용될 때까지 계속될 수 있습니다.

  • 질병 진행.
  • 추가 치료를 방해하는 병발성 질병.
  • 연구자는 안전상의 이유로 그것이 환자에게 최선의 이익이라고 생각합니다.
  • 연구 약물 투여를 4주 이상 지연시키는 독성 또는 기타 문제와 같은 허용되지 않는 부작용.
  • 환자 상태의 일반적이거나 특정한 변화는 조사자의 판단에 따라 환자를 추가 치료에 적합하지 않게 만듭니다.
  • 치료 중단(부분 동의) 또는 연구 중단(전체 동의)에 대한 환자의 결정.
  • 죽음.

환자는 치료 중단 후 30일 동안 또는 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점까지 독성에 대해 추적됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자 또는 법적 권한을 위임받은 대리인은 자발적으로 IRB 승인 서면 동의서를 제공해야 합니다.
  • 등록 당시 만 18세 이상인 남녀.
  • 환자는 HPS에 대한 진단 기준을 충족해야 합니다(다음 중 최소 5개): 발열, 비장 종대, ≥2 세포주 관련 혈구 감소증(헤모글로빈 <9 g/dL; 혈소판 <100,000/μL; 절대 호중구 수 <1000/μL), 고중성지방혈증 또는 저섬유소원혈증, 혈구식세포증의 조직 증명, NK(Natural Killer) 세포 활성이 낮거나 없음, 혈청 페리틴 ≥3000 ug/L, 가용성 IL-2 수용체(CD25) >2400 U/mL.
  • 연구자의 의견으로는 환자는 연구에 완전히 참여할 수 있고 모든 요구 사항을 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

  • CNS(중추신경계) 침범
  • 흡수 장애
  • 달리 치료할 수 있는 알려진 이차 HPS(혈구포식 증후군)(예: 비호지킨 림프종).
  • 임신 또는 수유 중인 여성: 모든 가임 여성은 치료 7일 이내에 혈청 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다. 수유 중인 암컷은 수유를 중단해야 합니다.
  • 예상 크레아티닌 청소율 <15mL/min
  • 치료 7일(또는 5 반감기) 이내에 이전에 코르티코스테로이드를 제외한 전신 요법을 받은 적이 있습니다.
  • 비흑색종 피부암 또는 상피내암종을 제외하고 등록 당시 활동성 악성 종양 없음. 이전에 악성 종양의 병력이 있는 환자는 악성 종양이 확실하게 치료되었거나 관해 상태에 있고 지속적인 보조 또는 암 관련 요법이 필요하지 않은 경우 자격이 있습니다.
  • 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 또는 알려진 HIV 감염
  • 알려진(및 생검 확인된) 간경변; 또는 MELD(Model for End-stage Liver Disease) 점수가 >20인 간경변증의 보고된 이력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 룩소리티닙

1일 2회 Ruxolitinib 15mg을 경구 투여합니다.

정제를 섭취할 수 없는 환자의 경우 물에 현탁된 룩솔리티닙을 비위관(NG) 또는 경피 내시경 위루술(PEG) 튜브를 통해 투여할 수 있습니다.
의약품: 룩소리티닙

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2개월에 전체 생존
기간: 2 개월
룩소리티닙 첫 투여 후 2개월째 생존 환자 수.
2 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Ruxolitinib 치료에 반응을 보인 환자의 비율
기간: 2 개월
완전한 반응은 정량화할 수 있는 모든 증상과 검사실 이상이 완전히 정상화되는 것으로 정의됩니다. 부분 반응은 2개 이상의 정량화 가능한 증상/검사실 마커가 25% 이상 개선된 것으로 정의됩니다.
2 개월
응답 기간
기간: 최대 3년(자금 및 기타 제약으로 인해 참가자 후속 조치는 2020년에 중단되었습니다. 따라서 모든 참가자가 3년 동안 추적되지는 않았습니다.)
기간은 부분 반응 이상 판정일로부터 진행, 사망 또는 추가 비프로토콜 요법의 날짜까지 계산됩니다.
최대 3년(자금 및 기타 제약으로 인해 참가자 후속 조치는 2020년에 중단되었습니다. 따라서 모든 참가자가 3년 동안 추적되지는 않았습니다.)
무진행 생존 시간
기간: 최대 3년(자금 및 기타 제약으로 인해 참가자 후속 조치는 2020년에 중단되었습니다. 따라서 모든 참가자가 3년 동안 추적되지는 않았습니다.)
진행성 질병은 2개 이상의 정량화할 수 있는 실험실 마커에서 적어도 50% 악화로 정의됩니다. Ruxolitinib의 첫 번째 투여부터 진행 또는 사망 날짜까지 계산됩니다.
최대 3년(자금 및 기타 제약으로 인해 참가자 후속 조치는 2020년에 중단되었습니다. 따라서 모든 참가자가 3년 동안 추적되지는 않았습니다.)
요법 관련 독성
기간: 마지막 치료 투여 후 최대 30일
부작용(AE)의 발생률 및 등급은 룩소리티닙 치료(tx)와 관련이 있을 가능성이 낮거나 관련이 있을 가능성이 있습니다. CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v.4에 따라 등급이 매겨졌습니다. 등급은 경증(등급 1)에서 생명을 위협하는 등급(등급 4)까지 AE의 중증도를 나타냅니다.
마지막 치료 투여 후 최대 30일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Michigan Rogel Cancer Center

수사관

  • 수석 연구원: Ryan Wilcox, M.D., Int Med-Hematology/Oncology - Faculty and Staff

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 2월 5일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 10일

연구 완료 (실제)

2020년 1월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 1월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 3월 23일

처음 게시됨 (추정)

2015년 3월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 1월 4일

마지막으로 확인됨

2021년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UMCC 2014.112
  • HUM00092921 (기타 식별자: University of Michigan)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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