Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie ruxolitinibu u sekundárního hemofagocytárního syndromu

4. ledna 2021 aktualizováno: University of Michigan Rogel Cancer Center
Toto je pilotní studie ke stanovení účinnosti ruxolitinibu u sekundárního hemofagocytárního syndromu. Primárním cílem je posoudit účinnost ruxolitinibu 15 mg PO dvakrát denně u pacientů s HPS. Primárním cílovým parametrem je celkové přežití po dvou měsících.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hemofagocytární syndrom (HPS) je porucha charakterizovaná patologickou aktivací imunitního systému vedoucí k systémové poruše charakterizované nadměrnou produkcí cytokinů a aktivací makrofágů, která kulminuje cytopeniemi a průkazem hemofagocytózy na tkáňových vzorcích. Porucha může být sporadická nebo familiární v důsledku jedné z několika mutací a je primárně pozorována v pediatrické populaci s hlášeným výskytem 1 případ na 3000 přijetí. Skutečný výskyt u dospělých není znám a může být vzácně sporadický nebo sekundární k virovým infekcím, malignitám nebo autoimunitním onemocněním.

HPS je všeobecně smrtelné onemocnění, pokud se neléčí. U dospělých byl medián přežití kratší než 2 měsíce, pokud byla diagnóza a léčba opožděna. Dospělí pacienti jsou léčeni pediatrickými protokoly s časným nasazením etoposidu a steroidů a konsolidací pomocí alogenní transplantace kmenových buněk u vhodně vybraných pacientů, pokud je identifikována familiární forma. Byly zkoušeny další léčebné strategie, včetně rituximabu, infliximabu, entaraceptu, tocilizumabu a alemtuzumabu. Tyto neoficiální zprávy zdůrazňují terapeutický potenciál terapií cílených na cytokiny u této poruchy.

Toto je pilotní studie ke stanovení účinnosti ruxolitinibu u sekundárního hemofagocytárního syndromu. Primárním cílem je posoudit účinnost ruxolitinibu 15 mg PO dvakrát denně u pacientů s HPS. Primárním cílovým parametrem je celkové přežití po dvou měsících.

Pacienti budou dostávat ruxolitinib v dávce 15 mg dvakrát denně perorálně buď nalačno nebo s jídlem po dobu 4 týdnů (28 dní) ve 4týdenním (28denním) cyklu. Ruxolitinib bude podáván v kontinuálních 28denních cyklech.

Pokud nedojde k odkladům léčby nebo k jejímu přerušení kvůli nežádoucím účinkům, může léčba pokračovat neomezeně dlouho nebo dokud nebude platit jedno z následujících kritérií:

  • Progrese onemocnění.
  • Interkurentní onemocnění, které brání dalšímu podávání léčby.
  • Vyšetřovatel to považuje z bezpečnostních důvodů za nejlepší zájem pacienta.
  • Nepřijatelné nežádoucí příhody, jako je jakákoli toxicita nebo jiný problém, který způsobuje zpoždění podávání studovaného léku o více než 4 týdny.
  • Obecné nebo specifické změny ve stavu pacienta činí pacienta nepřijatelným pro další léčbu podle úsudku zkoušejícího.
  • Rozhodnutí pacienta odstoupit z léčby (částečný souhlas) nebo ze studie (plný souhlas).
  • Smrt.

Pacienti budou sledováni z hlediska toxicity po dobu 30 dnů po ukončení léčby nebo až do smrti, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti nebo jejich zákonně zmocnění zástupci musí dobrovolně poskytnout písemný informovaný souhlas schválený IRB.
  • Muži a ženy, kteří jsou v době zápisu starší 18 let.
  • Pacienti musí splňovat diagnostická kritéria pro HPS (alespoň 5 z následujících): horečka, splenomegalie, cytopenie zahrnující ≥2 buněčné linie (hemoglobin <9 g/dl; krevní destičky <100 000/μl; absolutní počet neutrofilů <1000/μl), hypertriglyceridemie nebo hypofibrinogenemie, hemofagocytóza ve tkáních, nízká nebo nepřítomná aktivita NK (Natural Killer) buněk, sérový feritin ≥3000 ug/L, rozpustný IL-2 receptor (CD25) >2400 U/ml.
  • Podle názoru zkoušejícího má pacient možnost plně se zúčastnit studie a splnit všechny její požadavky.

Kritéria vyloučení:

  • Postižení CNS (Central Nervous System).
  • Malabsorpce
  • Známý sekundární HPS (hemofagocytární syndrom), který je jinak léčitelný (např. non-Hodgkinův lymfom).
  • Těhotné nebo kojící ženy: všechny ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru do 7 dnů po léčbě; kojící samice musí přerušit kojení.
  • Odhadovaná clearance kreatininu <15 ml/min
  • Během 7 dnů (nebo 5 poločasů) léčby podstoupil jakoukoli předchozí systémovou léčbu, s výjimkou kortikosteroidů.
  • Žádná aktivní malignita v době zařazení, kromě nemelanomové rakoviny kůže nebo karcinomu in situ. Pacienti s předchozí anamnézou malignity jsou vhodní, pokud jejich malignita byla definitivně léčena nebo je v remisi a nevyžaduje pokračující adjuvantní nebo na rakovinu zaměřenou terapii.
  • Aktivní hepatitida B nebo hepatitida C nebo známá infekce HIV
  • Známá (a biopsií potvrzená) jaterní cirhóza; nebo hlášená anamnéza jaterní cirhózy se skóre modelu konečného onemocnění jater (MELD) >20.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ruxolitinib

Ruxolitinib 15 mg perorálně dvakrát denně.

U pacientů, kteří nejsou schopni tablety pozřít, lze ruxolitinib suspendovaný ve vodě podávat nasogastrickou (NG) nebo perkutánní endoskopickou gastrostomickou (PEG) sondou.
Lék: Ruxolitinib

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití ve 2 měsících
Časové okno: 2 měsíce
Počet pacientů naživu 2 měsíce po prvním podání ruxolitinibu.
2 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s odpovědí na léčbu ruxolitinibem
Časové okno: 2 měsíce
Kompletní odpověď je definována jako úplná normalizace všech kvantifikovatelných symptomů a laboratorních abnormalit. Částečná odpověď je definována jako alespoň 25% zlepšení dvou nebo více kvantifikovatelných symptomů/laboratorních markerů.
2 měsíce
Doba odezvy
Časové okno: Až 3 roky (Kvůli financování a dalším omezením bylo sledování účastníků v roce 2020 přerušeno. Ne všichni účastníci tedy nebyli sledováni po celé tři roky.)
Doba trvání se počítá od data stanovení částečné odpovědi nebo lépe do data progrese, úmrtí nebo další neprotokolové terapie.
Až 3 roky (Kvůli financování a dalším omezením bylo sledování účastníků v roce 2020 přerušeno. Ne všichni účastníci tedy nebyli sledováni po celé tři roky.)
Doba přežití bez progrese
Časové okno: Až 3 roky (Kvůli financování a dalším omezením bylo sledování účastníků v roce 2020 přerušeno. Ne všichni účastníci tedy nebyli sledováni po celé tři roky.)
Progresivní onemocnění je definováno jako nejméně 50% zhoršení dvou nebo více kvantifikovatelných laboratorních markerů. Počítáno od prvního podání ruxolitinibu do data progrese nebo úmrtí.
Až 3 roky (Kvůli financování a dalším omezením bylo sledování účastníků v roce 2020 přerušeno. Ne všichni účastníci tedy nebyli sledováni po celé tři roky.)
Toxicita související s režimem
Časové okno: Až 30 dní po posledním podání léčby
Incidence a stupeň nežádoucích účinků (AE) nepravděpodobné, možná nebo pravděpodobně související s léčbou (tx) ruxolitinibem. Stupněno podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.4. Stupeň označuje závažnost AE, od mírné (1. stupeň) po život ohrožující (4. stupeň).
Až 30 dní po posledním podání léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Michigan Rogel Cancer Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ryan Wilcox, M.D., Int Med-Hematology/Oncology - Faculty and Staff

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

10. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

7. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

27. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UMCC 2014.112
  • HUM00092921 (Jiný identifikátor: University of Michigan)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofagocytární syndrom (HPS)

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit