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鎌状赤血球症における独特の拘束型心筋症を定義する新しい心臓磁気共鳴画像法

2020年10月7日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
この研究の目的は、心臓磁気共鳴画像法 (CMR) と心エコー組織ドップラー画像法を使用して、鎌状赤血球症に特有の拘束型心筋症を実証することです。 研究者らは、その頻度と、2 年間でどのように変化するか (存在/不在、重症度など) を特徴付ける予定です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

鎌状赤血球症 (SCD) は、小児期から進行性の心肺疾患を引き起こし、最終的には死に至る可能性があります。 急性胸部症候群や突然死などの心肺合併症は、現在、特に青年や成人において、SCD の最も一般的な死因となっています。

SCD 患者は、貧血に関連した高心拍出量状態と拘束型心筋症 (RCM) の両方の特徴を持っています。 研究者らは、この独特のRCMはSCDの見過ごされ、十分に研究されていない合併症であると提案しています。 RCM は、心臓カテーテル検査によって測定されるか、または三尖弁逆流ジェット速度 (TRJV) によって推定される、SCD 患者における肺動脈圧のわずかな上昇を説明できる可能性があります。これは、多くの場合、原発性肺動脈高血圧症 (PAH) に起因すると考えられています。 RCM は、SCD における原因不明の心臓突然死の原因となる可能性もありますが、これは他の形態の RCM の特徴です。

研究者らの包括的な仮説は、活性酸素種（ROS）媒介アンジオテンシン-1受容体（AT1R）-TGFβ1シグナル伝達の増加が線維化促進性であり、血管閉塞性虚血再灌流傷害と組み合わさって、年齢依存性の進行性疾患を引き起こすというものである。非侵襲的な心臓画像処理によって検出できる RCM。

このパイロット的な縦断的観察研究では、最先端の心臓磁気共鳴画像法 (CMR) と心エコー組織ドップラー画像法 (TDI) を組み合わせた、新規で包括的なマルチモーダル心臓画像化戦略を使用し、SCD の固有の RCM を実証し、その周波数と特性を特徴付けています。 2 年間にわたる時間的進化。 研究者らはまた、RCM表現型をROSおよびレニン・アンジオテンシン系(RAS)-TGFβ1シグナル伝達のバイオマーカーと相関付ける予定である。

この研究は、SCDが心臓と肺にどのような影響を与えるかについての研究者の理解を変える可能性があります。 研究者らは、原発性肺血管症の現在の概念を、突然死につながる二次性肺血管変化を伴う心筋症中心のモデルに変える研究を提案している。 このトランスレーショナルパイロット研究は、確立された診断性能を備えた新規で明確で定量可能なCMR表現型を提供し、SCD関連RCMを予防または逆転させるための抗線維化療法をテストするための第II/III相臨床試験で使用されます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

33

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

4 つの年齢層にわたる研究全体に最大 40 人の参加者を登録します: A、6 ～ 13.9 歳。 B、14～20.9歳。 C、21歳以上。とD、6歳以上。

説明

包含基準:

  • 鎌状赤血球貧血 (HbSS) または鎌状β° サラセミア (HbSβ°) は、ヘモグロビンの分離および同定技術によって確認されます。
  • 鎮静や麻酔なしで CMR に協力し、CMR を受ける能力。
  • 心エコー検査に協力し、検査を受ける能力
  • 施設の方針および連邦ガイドラインに従った書面によるインフォームド・コンセントは、参加者 (18 歳以上の場合) または親または法的に認められた後見人 (参加者が 18 歳未満の場合) によって提供されなければなりません。 未成年の参加者 11 歳以上同意を求められます

次の追加の包含基準が年齢層 A に適用されます。

対象年齢 6歳～13.99歳

次の追加の包含基準が年齢層 B に適用されます。

  • 14歳から20.99歳まで
  • 検出可能かつ定量化可能な TRJV と報告値

次の追加の包含基準が年齢層 C に適用されます。

  • 年齢 ≥21 歳
  • 検出可能かつ定量化可能な TRJV と報告値

次の追加の包含基準が層 D に適用されます。

  • 年齢 6 歳以上。
  • -3歳未満で開始され、連続6か月以上治療が中断されていない、疾患修飾療法[ヒドロキシ尿素、慢性輸血、またはその両方（同時、逐次、または両方）]の現在の使用疾患修飾療法の開始以来。

除外基準:

  • ペースメーカーや除細動器を含む永久的または半永久的な金属インプラント、または重度の閉所恐怖症など、MRI データの品質を低下させたり参加者の MRI 耐性を妨げる可能性のある MRI または物理的または行動的要因に対する禁忌
  • 既知の心室中隔欠損（VSD）が医療記録に記載されている
  • 推定糸球体濾過速度 (eGFR) <60 mL/分/1.73 m2 (血清クレアチニンまたはシスタチン C によって推定)
  • 妊娠（血清または尿の妊娠検査によって証明される）

次の追加の包含基準は、層 A、B、および C にのみ適用されます。

- 現在の慢性輸血療法（SCD関連合併症の予防の治療のために連続少なくとも6か月間行われる定期的な、約毎月の濃厚赤血球輸血と定義され、登録の可能性の時点でこの療法を継続する計画がある） 。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
年齢層A
  • 対象年齢 6歳～13.99歳
  • 心臓磁気共鳴画像法 (CMR)
他の：心臓磁気共鳴画像法 (CMR)
CMR はすべてのアーム/グループのすべての参加者について取得されます
年齢層B
  • 14歳から20.99歳まで
  • 検出可能かつ定量化可能な TRJV と報告値
  • 心臓磁気共鳴画像法 (CMR)
他の：心臓磁気共鳴画像法 (CMR)
CMR はすべてのアーム/グループのすべての参加者について取得されます
年齢層C
  • 年齢 ≥21 歳
  • 検出可能かつ定量化可能な TRJV と報告値
  • 心臓磁気共鳴画像法 (CMR)
他の：心臓磁気共鳴画像法 (CMR)
CMR はすべてのアーム/グループのすべての参加者について取得されます
年齢層D
  • 年齢 6 歳以上。
  • -3歳未満で開始され、連続6か月以上治療が中断されていない、疾患修飾療法[ヒドロキシ尿素、慢性輸血、またはその両方（同時、逐次、または両方）]の現在の使用疾患修飾療法の開始以来。
  • 心臓磁気共鳴画像法 (CMR)
他の：心臓磁気共鳴画像法 (CMR)
CMR はすべてのアーム/グループのすべての参加者について取得されます

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
びまん性心筋線維症の表現型の頻度
時間枠：2 年間にわたって毎年評価 (2 年間で 3 回の評価)
ガドリニウム投与前後のT1マッピングを用いた心臓磁気共鳴画像法（CMR）によって評価された、細胞外体積（ECV）測定値の異常増加（すなわち、びまん性心筋線維症表現型の存在）の発生。 各層におけるびまん性心筋線維症の表現型を持つ参加者の数として表されます。
2 年間にわたって毎年評価 (2 年間で 3 回の評価)

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
びまん性心筋線維症表現型の経時的安定性
時間枠：2 年間にわたって毎年評価 (2 年間で 3 回の評価)
びまん性心筋線維症表現型の分類[存在または不在]における[ベースライン評価からの]変化の発生。これは、心臓磁気共鳴画像法(CMR)によって評価される細胞外体積(ECV)測定値の異常増加として定義されます。ガドリニウム投与前後の T1 マッピング。 各層における2年間の研究中にびまん性心筋線維症の表現型の分類に変化[例: 存在から不在へ、または不在から存在へ]があった参加者の数として表されます。
2 年間にわたって毎年評価 (2 年間で 3 回の評価)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

捜査官

  • 主任研究者：Charles T Quinn, M.D.、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 主任研究者：Michael D Taylor, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 主任研究者：Robert J Fleck, M.D.、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 主任研究者：Omar Y Niss, M.D.、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年1月31日

一次修了 (実際)

2018年1月29日

研究の完了 (実際)

2019年5月20日

試験登録日

最初に提出

2014年5月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月2日

最初の投稿 (見積もり)

2015年4月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年11月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年10月7日

最終確認日

2019年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2012-4851

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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