Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nowe obrazowanie rezonansu magnetycznego serca w celu zdefiniowania unikalnej kardiomiopatii restrykcyjnej w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

7 października 2020 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Celem tego badania jest wykorzystanie rezonansu magnetycznego serca (CMR) i echokardiograficznego obrazowania Dopplera tkankowego w celu wykazania unikalnej kardiomiopatii restrykcyjnej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Badacze scharakteryzują jego częstotliwość i sposób, w jaki może się zmieniać (np. obecność/nieobecność i nasilenie) w okresie 2 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) powoduje postępującą chorobowość sercowo-płucną, rozpoczynającą się w dzieciństwie, która ostatecznie może być śmiertelna. Jako grupa, powikłania sercowo-płucne, takie jak ostry zespół klatki piersiowej i nagła śmierć, są obecnie najczęstszymi przyczynami zgonów w SCD, zwłaszcza u młodzieży i dorosłych.

Pacjenci z SCD mają cechy zarówno związanego z niedokrwistością stanu wysokiego rzutu serca, jak i kardiomiopatii restrykcyjnej (RCM). Badacze sugerują, że ten unikalny RCM jest przeoczonym i niedostatecznie zbadanym powikłaniem SCD. RCM może wyjaśniać niewielki wzrost ciśnienia w tętnicy płucnej u pacjentów z SCD, mierzony za pomocą cewnikowania serca lub szacowany na podstawie prędkości strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRJV), co często przypisuje się pierwotnemu tętniczemu płucnemu (PAH). RCM może być również przyczyną niewyjaśnionej nagłej śmierci sercowej w SCD, która jest cechą innych postaci RCM.

Nadrzędną hipotezą badaczy jest to, że zwiększona sygnalizacja receptora angiotensyny-1 (AT1R)-TGFβ1, w której pośredniczą reaktywne formy tlenu (ROS), jest prozwłóknieniem i, w połączeniu z uszkodzeniem niedokrwienno-reperfuzyjnym powodującym okluzję naczyń, powoduje zależne od wieku, postępujące RCM, które można wykryć za pomocą nieinwazyjnego obrazowania serca.

To pilotażowe, podłużne badanie obserwacyjne wykorzystuje nowatorską, wszechstronną, multimodalną strategię obrazowania serca, łącząc najnowocześniejsze obrazowanie rezonansu magnetycznego serca (CMR) i echokardiograficzne obrazowanie Dopplera tkankowego (TDI), w celu zademonstrowania unikalnego RCM SCD, charakteryzującego jego częstość i ewolucja czasowa w okresie 2 lat. Badacze będą również skorelować fenotyp RCM z biomarkerami sygnalizacji ROS i układu renina-angiotensyna (RAS)-TGFβ1.

Te badania mogą zmienić badaczy w zrozumieniu, w jaki sposób SCD wpływa na serce i płuca. Badacze proponują badania, które zmienią obecną koncepcję pierwotnej waskulopatii płucnej na model skoncentrowany na kardiomiopatii z wtórnymi zmianami naczyniowymi płuc prowadzącymi do nagłej śmierci. To translacyjne badanie pilotażowe dostarczy nowego, jasnego, wymiernego fenotypu CMR o ustalonej wydajności diagnostycznej, który zostanie wykorzystany w badaniach klinicznych fazy II/III do testowania terapii przeciwzwłóknieniowej w celu zapobiegania lub odwracania RCM związanego z SCD.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Włączenie maksymalnie 40 uczestników do całego badania w czterech grupach wiekowych: A, 6 – 13,9 lat; B, 14 - 20,9 lat; C, 21 lat i więcej; i D, 6 lat i więcej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Anemia sierpowata (HbSS) lub sierpowato-β°-talasemia (HbSβ°) potwierdzona technikami rozdziału i identyfikacji hemoglobiny
  • Umiejętność współpracy i poddania się CMR bez sedacji i znieczulenia.
  • Umiejętność współpracy i poddania się badaniu echokardiograficznemu
  • Pisemna świadoma zgoda zgodna z polityką instytucji i wytycznymi federalnymi musi być przedstawiona przez uczestnika (jeśli ma ≥18 lat) lub rodzica lub opiekuna prawnego (jeśli uczestnik ma mniej niż 18 lat) Niepełnoletni uczestnicy w wieku ≥11 lat zostanie poproszony o wyrażenie zgody

Poniższe dodatkowe kryterium włączenia ma zastosowanie do Grupy wiekowej A:

Wiek od 6 do 13,99 lat

Do kategorii wiekowej B mają zastosowanie następujące dodatkowe kryteria włączenia:

  • Wiek od 14 do 20,99 lat
  • Wykrywalny i policzalny TRJV z podaną wartością

Następujące dodatkowe kryteria włączenia mają zastosowanie do Grupy wiekowej C:

  • Wiek ≥21 lat
  • Wykrywalny i policzalny TRJV z podaną wartością

Do warstwy D mają zastosowanie następujące dodatkowe kryteria włączenia:

  • Wiek ≥6 lat.
  • Bieżące stosowanie terapii modyfikującej przebieg choroby [hydroksymocznika, przewlekłych transfuzji lub obu (jednocześnie, sekwencyjnie lub obu)], które rozpoczęto w wieku <3 lat i nie było przerwy w leczeniu przez >6 kolejnych miesięcy od rozpoczęcia terapii modyfikującej przebieg choroby.

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie przeciwwskazania do MRI lub czynniki fizyczne lub behawioralne, które mogłyby pogorszyć jakość danych MRI lub zakłócać tolerancję MRI przez uczestnika, takie jak stałe lub półtrwałe metalowe implanty, w tym rozruszniki serca i defibrylatory lub ciężka klaustrofobia
  • Znany ubytek przegrody międzykomorowej (VSD) udokumentowany w dokumentacji medycznej
  • Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 (oszacowane na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy lub cystatyny-C)
  • Ciąża (udokumentowana testem ciążowym z surowicy lub moczu)

Poniższe dodatkowe kryterium włączenia ma zastosowanie wyłącznie do warstw A, B i C:

- Obecna przewlekła terapia transfuzyjna (zdefiniowana jako regularne, mniej więcej comiesięczne przetoczenia koncentratu krwinek czerwonych podawane przez co najmniej 6 kolejnych miesięcy w celu leczenia profilaktyki powikłań związanych z SCD z planem kontynuacji tej terapii w momencie ewentualnego włączenia) .

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa wiekowa A
  • Wiek od 6 do 13,99 lat
  • Rezonans magnetyczny serca (CMR)
Inny: Rezonans magnetyczny serca (CMR)
CMR uzyskuje się od wszystkich uczestników we wszystkich ramionach/grupach
Grupa wiekowa B
  • Wiek od 14 do 20,99 lat
  • Wykrywalny i policzalny TRJV z podaną wartością
  • Rezonans magnetyczny serca (CMR)
Inny: Rezonans magnetyczny serca (CMR)
CMR uzyskuje się od wszystkich uczestników we wszystkich ramionach/grupach
Grupa wiekowa C
  • Wiek ≥21 lat
  • Wykrywalny i policzalny TRJV z podaną wartością
  • Rezonans magnetyczny serca (CMR)
Inny: Rezonans magnetyczny serca (CMR)
CMR uzyskuje się od wszystkich uczestników we wszystkich ramionach/grupach
Warstwa wiekowa D
  • Wiek ≥6 lat.
  • Bieżące stosowanie terapii modyfikującej przebieg choroby [hydroksymocznika, przewlekłych transfuzji lub obu (jednocześnie, sekwencyjnie lub obu)], które rozpoczęto w wieku <3 lat i nie było przerwy w leczeniu przez >6 kolejnych miesięcy od rozpoczęcia terapii modyfikującej przebieg choroby.
  • Rezonans magnetyczny serca (CMR)
Inny: Rezonans magnetyczny serca (CMR)
CMR uzyskuje się od wszystkich uczestników we wszystkich ramionach/grupach

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość fenotypu rozproszonego włóknienia mięśnia sercowego
Ramy czasowe: Oceniany corocznie przez okres 2 lat (3 oceny w ciągu 2 lat)
Występowanie pomiaru nieprawidłowo zwiększonej objętości zewnątrzkomórkowej (ECV) [tj. obecności fenotypu rozlanego zwłóknienia mięśnia sercowego] ocenianego za pomocą rezonansu magnetycznego serca (CMR) przy użyciu mapowania T1 przed i po podaniu gadolinu. Wyrażona jako liczba uczestników z fenotypem rozlanego zwłóknienia mięśnia sercowego w każdej warstwie.
Oceniany corocznie przez okres 2 lat (3 oceny w ciągu 2 lat)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stabilność fenotypu rozproszonego włóknienia mięśnia sercowego w czasie
Ramy czasowe: Oceniany corocznie przez okres 2 lat (3 oceny w ciągu 2 lat)
Wystąpienie zmiany [w porównaniu z oceną wyjściową] w klasyfikacji [obecność lub brak] fenotypu rozlanego włóknienia mięśnia sercowego, który definiuje się jako nieprawidłowo zwiększony pomiar objętości zewnątrzkomórkowej (ECV) oceniany za pomocą rezonansu magnetycznego serca (CMR) przy użyciu Mapowanie T1 przed i po podaniu gadolinu. Wyrażona jako liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w klasyfikacji fenotypu rozlanego włóknienia mięśnia sercowego [np. z obecności na nieobecność lub nieobecność na obecność] podczas 2-letniego badania w każdej warstwie.
Oceniany corocznie przez okres 2 lat (3 oceny w ciągu 2 lat)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Śledczy

  • Główny śledczy: Charles T Quinn, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Główny śledczy: Michael D Taylor, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Główny śledczy: Robert J Fleck, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Główny śledczy: Omar Y Niss, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

31 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 stycznia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2012-4851

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Rezonans magnetyczny serca (CMR)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj