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낫적혈구병에서 고유한 제한성 심근병증을 정의하기 위한 새로운 심장 자기 공명 영상

2020년 10월 7일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
이 연구의 목적은 겸상 적혈구 질환의 고유한 제한성 심근병증을 입증하기 위해 심장 자기 공명 영상(CMR) 및 심초음파 조직 도플러 영상을 사용하는 것입니다. 조사관은 2년 동안 그 빈도와 그것이 어떻게 변할 수 있는지(예: 존재/부재 및 심각도)를 특성화합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

낫적혈구병(SCD)은 어린 시절부터 시작하여 궁극적으로 치명적일 수 있는 진행성 심폐 질환을 유발합니다. 그룹으로서, 급성 흉부 증후군 및 돌연사와 같은 심폐 합병증은 현재 SCD, 특히 청소년 및 성인에서 가장 흔한 사망 원인입니다.

SCD 환자는 빈혈과 관련된 높은 심박출량 상태와 제한성 심근병증(RCM)의 특징을 모두 가지고 있습니다. 조사관은 이 독특한 RCM이 SCD의 간과되고 과소 연구된 합병증이라고 제안합니다. RCM은 심장 카테터 삽입으로 측정하거나 삼첨판 역류 제트 속도(TRJV)로 추정한 SCD 환자의 폐동맥압의 약간의 증가를 설명할 수 있으며, 이는 종종 일차성 폐동맥 고혈압(PAH)에 기인합니다. RCM은 또한 다른 형태의 RCM의 특징인 SCD에서 설명되지 않는 심장 돌연사의 원인이 될 수 있습니다.

연구자들의 가장 중요한 가설은 증가된 반응성 산소종(ROS)-매개 안지오텐신-1 수용체(AT1R)-TGFβ1 신호가 친섬유성이며, 혈관 폐쇄성 허혈-재관류 손상과 결합하여 연령에 따라 진행되는 진행성을 초래한다는 것입니다. 비침습적 심장 영상으로 감지할 수 있는 RCM.

이 파일럿, 종단, 관찰 연구는 SCD의 고유한 RCM을 입증하기 위해 최첨단 심장 자기 공명 영상(CMR)과 심초음파 조직 도플러 영상(TDI)을 결합한 새롭고 포괄적인 다중 모드 심장 영상 전략을 사용하여 주파수 및 2년 동안의 시간적 변화. 연구자들은 또한 RCM 표현형을 ROS 및 레닌 안지오텐신 시스템(RAS)-TGFβ1 신호의 바이오마커와 연관시킬 것입니다.

이 연구는 SCD가 심장과 폐에 미치는 영향에 대한 연구자의 이해를 바꿀 수 있습니다. 연구자들은 현재의 일차성 폐혈관병증 개념을 돌연사로 이어지는 이차성 폐혈관 변화가 있는 심근병증 중심 모델로 바꾸는 연구를 제안합니다. 이 중개 파일럿 연구는 SCD 관련 RCM을 예방하거나 역전시키기 위한 항섬유화 요법을 테스트하기 위한 2상/3상 임상 시험에서 사용될 확립된 진단 성능을 갖춘 새롭고 명확하며 정량화 가능한 CMR 표현형을 제공할 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

33

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

4개의 연령 계층에 걸쳐 전체 연구에 최대 40명의 참가자 등록: A, 6 - 13.9세; B, 14 - 20.9세; C, 21세 이상; 및 D, 6세 이상.

설명

포함 기준:

  • 헤모글로빈 분리 및 식별 기술로 확인된 낫적혈구빈혈(HbSS) 또는 겸상적혈구빈혈(HbSβ°)
  • 진정이나 마취 없이 CMR에 협력하고 진행할 수 있는 능력.
  • 심초음파와 협력하고 시행할 수 있는 능력
  • 기관 정책 및 연방 지침에 따른 서면 동의서는 참가자(≥18세인 경우) 또는 부모 또는 법적으로 승인된 보호자(참가자가 <18세인 경우)가 제공해야 합니다. 미성년 참가자 ≥11세 동의를 제공하도록 요청됩니다

연령 계층 A에는 다음 추가 포함 기준이 적용됩니다.

6세~13.99세

연령 계층 B에는 다음과 같은 추가 포함 기준이 적용됩니다.

  • 14세 ~ 20.99세
  • 보고된 값으로 감지 가능하고 정량화 가능한 TRJV

연령 계층 C에는 다음과 같은 추가 포함 기준이 적용됩니다.

  • 연령 ≥21세
  • 보고된 값으로 감지 가능하고 정량화 가능한 TRJV

다음 추가 포함 기준이 Stratum D에 적용됩니다.

  • 연령 ≥6세.
  • 질병 수정 요법[수산화요소, 만성 수혈 또는 둘 다(동시, 순차적 또는 둘 다 제공됨)]의 현재 사용이 3세 미만에 시작되었고 연속 6개월 초과 동안 치료 중단이 없었습니다. 질병 수정 요법이 시작된 이래로.

제외 기준:

  • MRI에 대한 금기 또는 MRI 데이터의 품질을 저하시키거나 참가자의 MRI 내성을 방해할 수 있는 신체적 또는 행동적 요인(심박 조율기 및 제세동기를 포함한 영구 또는 반영구적 금속 임플란트 또는 심한 밀실 공포증)
  • 의료 기록에 기록된 알려진 심실 중격 결손(VSD)
  • 예상 사구체 여과율(eGFR) <60mL/분/1.73 m2(혈청 크레아티닌 또는 시스타틴-C로 추정)
  • 임신(혈청 또는 소변 임신 테스트로 문서화됨)

다음 추가 포함 기준은 계층 A, B 및 C에만 적용됩니다.

- 현재 만성 수혈 요법(잠재적 등록 시점에 이 요법을 계속할 계획과 함께 SCD 관련 합병증 예방 치료를 위해 최소 연속 6개월 동안 정기적으로 약 매월 실시하는 충전 적혈구 수혈로 정의됨) .

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
연령층 A
  • 6세~13.99세
  • 심장 자기공명영상(CMR)
다른: 심장 자기공명영상(CMR)
모든 팔/그룹의 모든 참가자에 대해 CMR을 얻습니다.
연령층 B
  • 14세 ~ 20.99세
  • 보고된 값으로 감지 가능하고 정량화 가능한 TRJV
  • 심장 자기공명영상(CMR)
다른: 심장 자기공명영상(CMR)
모든 팔/그룹의 모든 참가자에 대해 CMR을 얻습니다.
연령층 C
  • 연령 ≥21세
  • 보고된 값으로 감지 가능하고 정량화 가능한 TRJV
  • 심장 자기공명영상(CMR)
다른: 심장 자기공명영상(CMR)
모든 팔/그룹의 모든 참가자에 대해 CMR을 얻습니다.
연령층 D
  • 연령 ≥6세.
  • 질병 수정 요법[수산화요소, 만성 수혈 또는 둘 다(동시, 순차적 또는 둘 다 제공됨)]의 현재 사용이 3세 미만에 시작되었고 연속 6개월 초과 동안 치료 중단이 없었습니다. 질병 수정 요법이 시작된 이래로.
  • 심장 자기공명영상(CMR)
다른: 심장 자기공명영상(CMR)
모든 팔/그룹의 모든 참가자에 대해 CMR을 얻습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
미만성 심근 섬유증 표현형의 빈도
기간: 2년 동안 매년 평가(2년 동안 3회 평가)
가돌리늄 투여 전후에 T1 매핑을 사용하여 심장 자기 공명 영상(CMR)에 의해 평가된 비정상적으로 증가된 세포외 부피(ECV) 측정[즉, 미만성 심근 섬유증 표현형의 존재]의 발생. 각 계층에서 미만성 심근 섬유증 표현형을 가진 참가자 수로 표현됩니다.
2년 동안 매년 평가(2년 동안 3회 평가)

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 경과에 따른 미만성 심근 섬유증 표현형의 안정성
기간: 2년 동안 매년 평가(2년 동안 3회 평가)
다음을 사용하여 심장 자기 공명 영상(CMR)에 의해 평가된 비정상적으로 증가된 세포외 부피(ECV) 측정으로 정의되는 미만성 심근 섬유증 표현형의 분류[존재 또는 부재]에서 [기준선 평가로부터] 변화의 발생 가돌리늄 투여 전후의 T1 매핑. 각 계층에서 2년 연구 동안 미만성 심근 섬유증 표현형의 분류[예: 존재에서 부재 또는 부재에서 존재로]의 변화가 있었던 참가자의 수로 표현된다.
2년 동안 매년 평가(2년 동안 3회 평가)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

수사관

  • 수석 연구원: Charles T Quinn, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 수석 연구원: Michael D Taylor, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 수석 연구원: Robert J Fleck, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • 수석 연구원: Omar Y Niss, M.D., Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 1월 31일

기본 완료 (실제)

2018년 1월 29일

연구 완료 (실제)

2019년 5월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 5월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 4월 2일

처음 게시됨 (추정)

2015년 4월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 11월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 10월 7일

마지막으로 확인됨

2019년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2012-4851

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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