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ウィルムス腫瘍およびその他の固形腫瘍を有する人々におけるセリネクソールの研究

2026年5月4日 更新者：Memorial Sloan Kettering Cancer Center

再発性または難治性のウィルムス腫瘍およびその他の小児固形腫瘍の治療におけるセリネクソールの多施設共同第II相研究

この研究の目的は、再発性/難治性のウィルムス腫瘍、ラブドイド腫瘍、MPNST、または通常よりも高い量の XPO1 を産生する他の固形腫瘍を患っている 51 歳未満の人々にとって、セリネクソールが効果的な治療法であるかどうかを調べることです。 XP01 の活性を高める遺伝子変化があります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

45

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Michael Ortiz, MD
  • 電話番号：1-833-MSK-KIDS
  • メール：ortizm2@mskcc.org

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Julia Glade Bender, MD
  • 電話番号：1-833-MSK-KIDS

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital of Los Angeles (Data Collection Only)
        • コンタクト：
          • Rachana Shah, MD
          • 電話番号：323-660-2450
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford Medicine Children's Health (Data Collection Only)
        • コンタクト：
          • Chelsey Burke, MD
          • 電話番号：650-497-8953
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Hospital (Data Collection Only)
        • コンタクト：
          • Aerang Kim, MD
          • 電話番号：888-884-2327
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta (Data Collection and Specimen Analysis)
        • コンタクト：
          • Thomas Cash, MD
          • 電話番号：404-785-0910
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children'S Hospital of Chicag
        • コンタクト：
          • Elizabeth Sokol, MD
          • 電話番号：800-543-7362
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Dana Farber Cancer Institute (Data Collection Only)
        • コンタクト：
          • Elizabeth Mullen, MD
          • 電話番号：617-632-1938
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University
        • コンタクト：
          • Amy Armstrong, MD
          • 電話番号：314-454-6018
    • New Jersey
      • Basking Ridge、New Jersey、アメリカ、07920
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (Limited Protocol Activities)
        • コンタクト：
          • Michael Ortiz, MD
          • 電話番号：833-675-5437
      • Middletown、New Jersey、アメリカ、07748
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (Limited Protocol Activities)
        • コンタクト：
          • Michael Ortiz, MD
          • 電話番号：833-675-5437
      • Montvale、New Jersey、アメリカ、07645
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
        • コンタクト：
          • Michael Ortiz, MD
          • 電話番号：833-675-5437
    • New York
      • Commack、New York、アメリカ、11725
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities )
        • コンタクト：
          • Michael Ortiz, MD
          • 電話番号：833-675-5437
      • Harrison、New York、アメリカ、10604
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (Limited Protocol Activities)
        • コンタクト：
          • Michael Ortiz, MD
          • 電話番号：833-675-5437
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activites)
        • コンタクト：
          • Michael Ortiz, MD
          • 電話番号：833-675-5437
      • Rockville Centre、New York、アメリカ、11553
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited Protocol Activities)
        • コンタクト：
          • Michael Ortiz, MD
          • 電話番号：833-675-5437
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (Data Collection Only)
        • コンタクト：
          • Brian Turpin, DO
          • 電話番号：513-636-3200
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • 募集
        • Cook Children's Health Care System (Data Collection Only)
        • コンタクト：
          • Kelly Vallance, MD, MPH
          • 電話番号：682-885-4007

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年：

    1. インフォームドコンセント時の年齢が6歳以上
    2. インフォームドコンセント時の年齢 ≥ 2 歳以上 6 歳未満 (セクション 4.3 を参照): PK コホート 1 がオープンしている場合、この年齢範囲の患者はこのコホートに登録できます。 PK コホート 1 が完了し、続行するのに十分であるとみなされた場合、そのような患者はフェーズ 2 に登録できます。
    3. インフォームドコンセント時の年齢 12 か月以上 2 歳未満 (セクション 4.3 を参照):

PK コホート 2 が開いている場合、この年齢範囲の患者はこのコホートに登録できます。 PK コホート 2 が完了し、続行するのに十分であるとみなされた場合、そのような患者はフェーズ 2 に登録できます。

  • 同意: すべての患者および/またはその両親、または法的に権限を与えられた代理人は、書面によるインフォームドコンセントに署名する必要があります。 同意は、必要に応じて、組織のガイドラインに従って取得されます。
  • パフォーマンス: 16 歳以上の患者の場合は Karnofsky ≧ 60%、16 歳以下の患者の場合は Lansky ≧ 60%。

  • 診断: 患者は次のコホートのいずれかに登録する必要があります。

    1. コホート A: 任意のタイプのウィルムス腫瘍または腎芽腫は、次の基準の少なくとも 1 つを満たす限り、この研究の対象となります: (1) 2 回目以上の再発、(2) 難治性または最初の再発で高リスクの組織型 (すなわち、 、術前補助化学療法後の未分化型または芽球型）、または（3）難治性または初回再発で高リスクの組織型は認められないが、非治療者の事前設定で現在の標準治療として使用されている最初の4剤以外の化学療法を受けた後- 高リスクの症例 - 具体的には、ビンクリスチン、ダクチノマイシン、ドキソルビシン、イリノテカン（つまり、EE4A、DD4A、VAD、AVD、または VIVA よりも強力な初期レジメン後に再発する患者。たとえば、シクロホスファミド/エトポシドを含む患者 - など）レジメン I、M、または MVI、またはさらにカルボプラチンを含むレジメン、たとえばレジメン UH-1、UH-2、または UH-3）。

    2. コホート B: ラブドイド腫瘍はすべてこのコホートに適格です。 これには、非定型奇形性ラブドイド腫瘍（ATRT）、腎臓の悪性ラブドイド腫瘍（MRTK）、軟部組織および肝臓の悪性ラブドイド腫瘍、小細胞未分化肝芽腫（SCUH）などのラブドイド腫瘍の関連サブタイプが含まれますが、これらに限定されません。 ）、および高カルシウム血症型卵巣小細胞癌（SCCOHT）。 患者は少なくとも反応しなかったに違いない

      登録前に1ラインの全身療法。

    3. コホートC：進行性、再発性、切除不能または転移性のMPNST患者がこのコホートに適格です。 患者は登録前に少なくとも 1 種類の全身療法に反応しなかった必要があります。
    4. コホート D: 患者はコホート A、B、または C に該当する必要はありませんが、この特定の患者の腫瘍がセリネクソールから恩恵を受ける可能性があるという具体的な証拠がある固形腫瘍 (リンパ腫を含む血液悪性腫瘍ではない) を患っている必要があります。

患者は登録前に少なくとも 1 種類の全身療法に反応しなかった必要があります。 証拠の例を以下に挙げます。 このコホートのすべての患者は、研究主任研究者の承認を必要とし、特定の裏付けとなる証拠の文書を提出する必要があります。 私。腫瘍 XPO1 依存性: XPO1 の異常活性化を示す Darwin OncoTarget、または Selinexor による状況特異的な腫瘍チェックポイント反転を示す Darwin OncoTreat として定義され、どちらも -log10 (ボンフェローニ補正 p 値) 5 以上で有意である必要があります。 ii. 腫瘍 XPO1 活性化: XPO1、特に E571K における機能獲得変異の検出として定義されます。 さらに、それぞれ RNAseq または IHC を介して、腫瘍における XPO1 のトランスクリプトーム発現またはプロテオーム発現の上昇を検出できれば、治療には十分であると考えられます。 iii. 前臨床腫瘍検査: 患者由来の細胞株、オルガノイド、または患者の腫瘍 (またはその他の関連腫瘍) の異種移植片モデルに対する Selinexor の検査として定義され、研究室で実施され、研究者の意見では有望な活性が実証されています。 テストには、学術的な臨床検査だけでなく、商業的なテストも含まれる場合があります。

  • 疾患の状態: 研究の第 II 相部分の患者は測定可能な疾患を有していなければなりませんが、PK コホートの患者は、改訂された固形腫瘍の奏効評価基準 (RECIST) ガイドライン (バージョン 1.1) によって測定される評価可能な疾患または測定可能な疾患を有している可能性があります。

    ａ． 原発性脳腫瘍：原発性脳腫瘍の患者は適格であり、フェーズ II で測定可能な疾患（PK コホートでも評価可能または測定可能）を持っている必要がありますが、これは少なくともスライス厚の 2 倍以上と定義できます。 MRI 上の 2 つの垂直直径、またはびまん性軟髄膜疾患、または 2 つの垂直直径では測定できない可能性がある疾患の明らかな MRI 証拠、または CSF 細胞診のみが陽性。

  • 以前の治療: 患者は、以前のすべての抗がん療法による急性毒性作用から完全に回復しており、以前の治療からの最小休薬期間 (以下に示す) を満たしている必要があります。

    1. 骨髄抑制作用が知られていない抗がん剤：7日以上
    2. 骨髄抑制作用があることが知られている抗がん剤および細胞傷害性薬剤: ≥ 21 日
    3. 免疫療法（抗体、インターロイキン、インターフェロンなどを含む）：21日以上
    4. 養子細胞療法（改変T細胞、ワクチンなどを含む）：42日以上
    5. 自己幹細胞注入（ブースト、コンディショニングなし）： ≥ 21 日
    6. 自家幹細胞移植（条件付けあり）：42日以上
    7. 同種骨髄移植：84日以上
    8. 局所的な外部ビーム照射（例：限られた疾患部位）： ≥ 14 日
    9. 大量の外部ビーム放射 (例: 肺全体または腹部）： ≥ 42 日
    10. 放射性医薬品療法（放射性標識抗体またはMIBGなど）：42日以上

  • 肝機能: 適切な機能 (C1D1 前 14 日以内)、次のように定義されます。

    1. 総ビリルビン < 1.5 × 正常上限 (ULN) (総ビリルビンが <3 × ULN でなければならないギルバート症候群の患者を除く)
    2. アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) < 3 × ULN
    3. 血清アルブミン ≥ 2 g/dL

  • 腎機能: GFR として定義される適切な機能 (C1D1 前 14 日以内)

    ≥ 50 ml/分/1.73 m2 は次のいずれかの方法で決定されます。

    1. 核放射性同位元素
    2. 24時間尿中クレアチニンクリアランス
    3. 血清シスタチンc
    4. クレアチニン クリアランスを推定するための Schwartz 式を使用した血清クレアチニン (Schwartz et al. J Peds、106:522、1985)

  • 血液機能: 適切な機能 (C1D1 前 14 日以内)、次のように定義されます。

    1. 絶対好中球数 (ANC) ≥ 1000/mm3
    2. 血小板数 ≥ 100,000/mm3
    3. 注：患者は血小板輸血や、顆粒球コロニー刺激因子（例：顆粒球コロニー刺激因子）を含む造血増殖因子のサポートを受けられない場合があります。 フィルグラスチム）および血小板刺激薬（例、 ロミプロスチム）を適切な血液機能を証明する前に少なくとも 7 日間投与してください。

除外基準:

  • 以前の治療: 以前にセリネクソールまたは別の XPO1 阻害剤を受けている。
  • 感染症：感染が制御されていない患者は対象外です。 予防的に抗生物質を投与されている患者、または C1D1 前 1 週間以内に感染が制御されている患者は許容されます。
  • 移植：同種異系骨髄移植を受けた患者は、GvHD の積極的な治療を受けていない限り、潜在的に適格です。 以前に固形臓器移植を受けた患者は対象外です。
  • コンプライアンス: 深刻な医学的、精神医学的、および/または社会的状況の結果として、支持療法、安全性モニタリング、または研究のその他の重要な要件を遵守できない可能性があると研究者が判断した患者。プロトコルは対象外です。
  • 妊娠および授乳: ヒト胎児毒性または催奇形性毒性に関する利用可能な情報がまだないため、妊娠中または授乳中の女性はこの研究には参加しません。 初経後の女の子は妊娠検査を受ける必要があります。
  • 避妊：生殖能力のある男性または女性は、研究期間中、医学的に認められたバリアまたは避妊方法（男性または女性用コンドームなど）を含む、2つの効果的な避妊方法を使用することに同意しない限り、参加することはできません。 禁欲は避妊方法として許容されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート A.1 ウィルムス腫瘍
参加者はあらゆる種類のウィルムス腫瘍または腎芽腫を患っています。
薬：Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
実験的：コホート B.1 ラブドイド腫瘍
参加者はラブドイド腫瘍を患っています。
薬：Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
実験的：コホート C.1 MPNST
参加者は進行性、再発性、切除不能または転移性のMPNSTを患っている
薬：Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
実験的：コホート D.1 その他の固形腫瘍
参加者はコホート A、B、または C に該当する資格はありませんが、固形腫瘍 (リンパ腫を含む血液悪性腫瘍ではない) を患っており、この特定の患者の腫瘍に対してセリネクソールが有益である可能性があるという具体的な証拠がある必要があります。
薬：Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .
実験的：Cohort E.1g BCOR driven sarcoma
Patients must have a solid tumor with an activating genomic alteration (e.g. fusion or internal tandem duplication) involving BCOR. Specific examples of qualifying alterations including BCOR-ITD, BCOR-CCNB3,BCOR-MAML3 and ZC3H7B-BCOR;Other potentially qualifying BCOR alterations require approval of study principal investigator; note that loss of function alterations of BCOR would not qualify.
薬：Selinexor
This phase II study will initially treat all patients, including adult patients, at the pediatric Selinexor RP2D of 35 mg/m2 (maximum dose 100mg/dose) once weekly using a liquid suspension .

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体的な回答率
時間枠：治療開始から6か月後
完全な応答 +部分的応答として定義される全体的な応答率を測定することにより、再発および耐抵抗性のウィルムズ腫瘍におけるセリネクソールの抗腫瘍活性を定義する
治療開始から6か月後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

捜査官

  • 主任研究者：Michael Ortiz, MD、Memorial Sloan Kettering Cancer Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年8月1日

一次修了 (推定)

2029年8月1日

研究の完了 (推定)

2029年8月1日

試験登録日

最初に提出

2023年8月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年8月2日

最初の投稿 (実際)

2023年8月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月4日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 22-393

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

• メモリアル・スローン・ケタリングがんセンターは、国​​際医学雑誌編集者委員会 (ICMJE) と、臨床試験からのデータを責任を持って共有するという倫理的義務をサポートしています。 プロトコールの概要、統計の概要、およびインフォームドコンセントフォームは、clinicaltrials.gov で入手可能になります。 連邦賞の条件として必要な場合、研究をサポートするその他の契約、および/またはその他の必要がある場合。 匿名化された個々の参加者データのリクエストは、公開後 12 か月から開始して、公開後 36 か月まで行うことができます。 原稿で報告された匿名化された個人参加者のデータは、データ使用契約の条件に基づいて共有され、承認された提案にのみ使用できます。 リクエストは crdatashare@mskcc.org に送信できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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