MMPOWER研究からの被験者におけるミトコンドリア病の治療のためのMTP-131の安全性、忍容性、有効性 (MMPOWER-2)
2020年7月6日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
SPIMM-201研究で以前に治療されたミトコンドリアミオパシーの被験者におけるMTP-131の皮下注射の安全性、忍容性、および有効性を評価するための第2相ランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究
このランダム化、二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー研究では、原発性ミトコンドリア筋障害 (PMM) の 32 人の被験者をスクリーニングして、この患者集団における皮下エラミプレチドの安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、および有効性を評価しました。
調査の概要
詳細な説明
この無作為化、二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー研究では、SPIMM-201 研究への参加を完了し、5 日間の静脈内 (IV) エラミプレチド (0.01、0.10、または 0.25 mg/kg/時を 2 時間注入) またはプラセボ (無作為化 3:1)。 主な目的は、6 分間の歩行距離 (6MWD) に対するエラミプレチドの 1 日 1 回の皮下 (SC) 用量の 4 週間投与の効果を評価することでした。
被験者は、2 つのシーケンス グループのいずれかに無作為化 (1:1) されました: 治療期間 1 で 40 mg のエラミプレチドを 1 日 1 回 SC 投与する 4 週間の治療、続いて治療期間 2 で 1 日 1 回 SC 投与されるプラセボで 4 週間の治療 ( 4 週間のウォッシュアウト期間で区切られている)、またはその逆。 各シーケンス グループは、スクリーニング、治療期間 1、ウォッシュ アウト、治療期間 2、およびフォローアップの 5 つの異なる期間を経ました。 この患者集団における皮下エラミプレチドの安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、および有効性が分析されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92093
- University of California
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburg of UPMC
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -被験者はSPIMM-201研究への参加を完了しましたが、スポンサーの意見では、被験者がすべての研究要件を完了することができない可能性があることを示唆する重大なプロトコルからの逸脱はありません
- -被験者は研究期間中北米に居住しなければなりません
- -被験者は、スクリーニング前の3週間以内にSPIMM-201研究で治験薬を受け取っていません
- -出産の可能性のある女性は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した日から治験薬の最後の投与の2か月後まで、プロトコルで指定された避妊方法の1つを使用することに同意する必要があります
- -被験者は、ベースライン訪問の少なくとも1か月前から、安定した（変更されておらず、一定の）薬（市販薬、ビタミン、またはサプリメントを含む）を服用しています
除外基準:
- 被験者は、治験責任医師の判断で、被験者がすべての研究要件に安全に参加および/または完了することを妨げる可能性のある以前または現在の病状を持っています (すなわち、 不安定狭心症または最近の心筋梗塞)
- -被験者は、治験化合物を受け取った、および/またはベースライン訪問の30日前以内に別の介入臨床研究に参加したか、科学的または医学的に不適合であると判断された任意のタイプの非介入研究に同時に登録されています。治験責任医師は治験依頼者と相談して
- -被験者は、治験責任医師および/またはスポンサーの意見でエラミプレチドによるさらなる治療を禁忌とするSPIMM-201試験で治験薬に対する有害反応を経験しました
- 妊娠中、妊娠予定、授乳中の女性
- -被験者は、スクリーニング訪問の前の1か月以内に入院入院を経験したか、研究の過程で入院または外科的処置が必要になる可能性があります
- -被験者はCockcroft Gault方程式によって計算されたクレアチニンクリアランスが≤30 mL / minです
- -被験者は、男性被験者で450ミリ秒以上、女性被験者で480ミリ秒以上のQTcとして定義される修正QT間隔（QTc）延長を持っています。 注: 最初の心電図 (ECG) で、QTc がこれらのパラメーターを超える場合、ECG はさらに 2 回繰り返され、3 つの QTc 値の平均が被験者の適格性を決定するために使用されます。
- 被験者は、治験責任医師の判断で制御不能な高血圧を患っています（例： 2 回連続して適切な治療を行ったにもかかわらず、収縮期が 160 mmHg 超または拡張期が 100 mmHg を超えて上昇している)
- -被験者は、治験薬に含まれる賦形剤のいずれかに対する臨床的に重大な過敏症またはアレルギーの病歴を持っています
- -被験者は、スクリーニング訪問の前の年にアクティブなアルコール依存症または薬物中毒の病歴を持っています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エラミプレチド、次にプラセボ
参加者は最初にエラミプレチド 40 mg を 1 日 1 回 4 週間皮下投与されました。
4 週間のウォッシュアウト期間の後、4 週間、1 日 1 回皮下投与されたプラセボを投与されました。
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40mgのエラミプレチドを1日1回皮下投与する4週間の治療
他の名前：
プラセボを 1 日 1 回皮下投与する 4 週間の治療
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ、次にエラミプレチド
参加者は最初にプラセボを 1 日 1 回、皮下に 4 週間投与されました。
4週間のウォッシュアウト期間の後、彼らはエラミプレチド40mgを1日1回4週間皮下投与されました。
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40mgのエラミプレチドを1日1回皮下投与する4週間の治療
他の名前：
プラセボを 1 日 1 回皮下投与する 4 週間の治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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訪問による6分間歩行テスト（6MWT）での歩行距離
時間枠：第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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治療終了時に 6 分間歩行テスト (6MWT) で歩いたメートル単位の距離。治療終了とは、期間 1 では第 4 週の終わり、期間 2 では第 12 週の終わりを意味します。
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第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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日別の手首加速度計カウント
時間枠：-治療訪問の終了日の最後の7日前
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手首加速度計 治療訪問の終了日の前の最後の 7 日間までカウントします。治療の終了は、治療期間 1 では第 4 週の終わり、治療期間 2 では第 12 週の終わりです。中止訪問）。
身体活動と可動性の尺度として、被験者は活動モニター、または手首加速度計を着用しました。これは、1 日あたりの加速度の平均ベクトルの大きさを測定し、数値が高いほど活動的な状態を示します。
生の加速度データは、身体活動の推定に使用される独自のカウントに変換されました。
データは 30 Hz データから 1 分のエポック データに変換されました。この 1 分間のエポック データは、手首データのベクトル マグニチュードとしての分析に使用されました。
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-治療訪問の終了日の最後の7日前
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1 日あたりの平均ヒップ アクセラレーター数
時間枠：-治療訪問の終了日の最後の7日前
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投与前および治療終了前の過去 7 日間の平均ヒップ アクセラレータ カウント。治療の終了は、治療期間 1 では 4 週目、治療期間 2 では 12 週目です。各治療期間における治験薬投与の直前の少なくとも連続 7 日間 [投与前; 治療期間 1 の訪問 2 および治療期間 2 の訪問 4])、および各治療期間の終了時 [訪問 3治療期間 1 の訪問 5 と治療期間 2 の訪問 5])、1 日あたりの平均加速度を測定し、数値が高いほど活動的な状態を示します。
生の加速度データは、身体活動の推定に使用される独自のカウントに変換されました。
データは 30 Hz データから 1 分のエポック データに変換されました。この 1 分間のエポック データは、平均垂直軸 (Y) cou の分析に使用されました。
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-治療訪問の終了日の最後の7日前
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Neuro-QoL Fatigue Short Form Score: 合計 T スコア (質問 1-8)
時間枠：第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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参加者は、神経疾患の疲労アセスメントにおける生活の質（QOL）評価（治療終了時のNeuro-QOL Fatigue Item Bank）の次の声明に回答します：私は疲れを感じました;私はエネルギーがないと感じました;私は疲れを感じました;私は疲れすぎて何もすることができませんでした家事; 疲れすぎて家を出ることができなかった; 疲れすぎてやりたいことをすることができずにいらいらした; 疲れを感じた; 疲れたので社会活動を制限しなければならなかった. 1 から 5 のスコア。ここで、1 = まったくない、2 = めったにない、3 = ときどき、4 = よくある、および 5 = 常に治療の最後に、治療期間の終わりは期間 1 の 4 週の終わりであり、期間 2 の第 12 週。生スコアは、T スコア メトリックと呼ばれる項目応答理論メトリックへの単純合計スコアとして計算されます。
T スコアが高いほど疲労が大きく、転帰が悪いことを意味し、スコアは 29.5 から 74.1 の範囲である可能性があります。
母集団の平均 T スコアと標準偏差が報告されました。
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第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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原発性ミトコンドリアミオパシー症状評価 (PMMSA) 週ごとの総疲労スコア
時間枠：第 4 週の最後の 7 日間と第 12 週の最後の 7 日間
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原発性ミトコンドリアミオパシー症状評価 (PMMSA) 治療終了時の総疲労スコア (Q1 から Q4 の合計; 疲労/筋力低下) は、次のように採点されます: 1 = まったくない、2 = 軽度、3 = 中等度、および 4 = 重度.
合計スコア範囲は 4 ～ 16 です。スコアが低いほど疲労が少なく、結果が良好であることを意味し、スコアが高いほど疲労が多く、結果が悪いことを意味します。
参加者は、各治療期間の終わりに、安静時の疲労、活動中の疲労、安静時の筋力低下、活動中の筋力低下を評価します。ここで、治療期間の終わりは、期間の第4週の最後の7日間の週平均です1 および期間 2 の第 12 週の最後の 7 日間。
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第 4 週の最後の 7 日間と第 12 週の最後の 7 日間
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訪問によるトリプル タイムアップ アンド ゴー (3TUG) テスト
時間枠：第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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参加者は、6MWT の後に 3TUG テストを実施し、各治療期間 (期間 1 は第 4 週の終わり、期間 2 は第 12 週の終わり) の治験薬投与前に少なくとも 15 分間休憩した後、椅子から立ち上がるように指示されました。 、通常のペースで3メートル離れた床の線まで歩き、向きを変え、通常のペースで椅子に戻り、再び座る。活動は秒単位で測定されました。
休むことなく3回連続で活動を繰り返し、平均時間を算出。
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第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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患者総合評価 [PGA] 訪問別スコア、連続
時間枠：第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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患者が報告した治療終了時の現在の健康状態。治療終了とは、第 1 期では第 4 週の終わり、第 2 期では第 12 週の終わりを意味します。PGA スケールは次のとおりです。 、4=普通、5=悪い。
スコアが高いほど健康状態が悪いことを意味し、転帰が悪いことを意味します。
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第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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訪問による患者の全体的な評価、カテゴリ別
時間枠：第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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患者が報告した治療終了時の現在の健康状態。治療終了とは、第 1 期では第 4 週の終わり、第 2 期では第 12 週の終わりを意味します。PGA スケールは次のとおりです。 、4=普通、5=悪い。
スコアが高いほど健康状態が悪いことを意味し、転帰が悪いことを意味します。
エクセレントは優れた健康を意味し、より良い結果を意味します。貧弱は健康状態が悪いことを意味し、結果が悪いことを意味します。
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第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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訪問による医師による総合的評価（PhGA）、継続的
時間枠：第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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Physician Global Assessment (PhGA) 医師が報告した治療終了時の全体的な健康状態。治療の終了とは、期間 1 では 4 週目の終わり、期間 2 では 12 週目の終わりを意味します。良い、4 = 普通、5 = 悪い。
スコアが高いほど結果は悪くなります。
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第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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訪問別医師総合評価（PhGA）、カテゴリー別
時間枠：第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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Physician Global Assessment (PhGA) 医師が報告した治療終了時の全体的な健康状態。治療の終了とは、期間 1 では 4 週目の終わり、期間 2 では 12 週目の終わりを意味します。良い、4 = 普通、5 = 悪い。
スコアが高いほど結果は悪くなります。
エクセレントは優れた健康を意味し、より良い結果を意味します。貧弱は健康状態が悪いことを意味し、結果が悪いことを意味します。
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第 4 週の終わりと第 12 週の終わり
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年8月22日
一次修了 (実際)
2017年3月10日
研究の完了 (実際)
2017年3月23日
試験登録日
最初に提出
2016年6月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年6月17日
最初の投稿 (見積もり)
2016年6月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年7月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年7月6日
最終確認日
2020年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- SPIMM-202
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
原発性ミトコンドリア病の臨床試験
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