Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet af MTP-131 til behandling af mitokondriel sygdom hos forsøgspersoner fra MMPOWER-undersøgelsen (MMPOWER-2)

6. juli 2020 opdateret af: Stealth BioTherapeutics Inc.

Et fase 2 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret crossover-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af subkutane injektioner af MTP-131 hos forsøgspersoner med mitokondriel myopati, der tidligere er behandlet i SPIMM-201-undersøgelsen

Dette randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede, crossover-studie screenede 32 forsøgspersoner med primær mitokondriel myopati (PMM) for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og effektiviteten af ​​subkutant elamipretid i denne patientpopulation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede, crossover-studie screenede 32 forsøgspersoner med primær mitokondriel myopati (PMM), som havde fuldført deltagelse i SPIMM-201-studiet, hvor de havde modtaget 5 dages intravenøst ​​(IV) elamipretid (0,01, 0,10, eller 0,25 mg/kg/time infunderet i 2 timer) eller placebo (randomiseret 3:1). Det primære formål var at evaluere effekten af ​​enkelte daglige subkutane (SC) doser af elamipretid administreret i 4 uger på 6-minutters gåafstand (6MWD).

Forsøgspersonerne blev randomiseret (1:1) til en af ​​to sekvensgrupper: 4-ugers behandling med 40 mg elamipretid administreret én gang dagligt SC i behandlingsperiode 1 efterfulgt af 4-ugers behandling med placebo administreret én gang daglig SC i behandlingsperiode 2 ( adskilt af en 4-ugers udvaskningsperiode), eller omvendt. Hver sekvensgruppe gennemgik 5 forskellige perioder: Screening, behandlingsperiode 1, udvaskning, behandlingsperiode 2 og opfølgning. Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og effektivitet af subkutant elamipretid i denne patientpopulation blev analyseret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburg of UPMC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgsperson fuldførte deltagelse i SPIMM-201-undersøgelsen uden en væsentlig protokolafvigelse, der tyder på, at forsøgspersonen muligvis ikke er i stand til at opfylde alle undersøgelseskrav efter sponsorens mening
  • Forsøgspersonen skal opholde sig i Nordamerika i hele undersøgelsens varighed
  • Forsøgspersonen har ikke modtaget studielægemidlet i SPIMM-201-studiet inden for 3 uger før screening
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge 1 af de præventionsmetoder, der er specificeret i protokollen fra den dato, de underskriver den informerede samtykkeerklæring (ICF) indtil to måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Forsøgspersonen har været på stabil (uændret og konstant) medicin (inklusive håndkøbsbehandlinger, vitaminer eller kosttilskud) i mindst 1 måned før baselinebesøget

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har en tidligere eller aktuel medicinsk tilstand, der efter investigatorens vurdering ville forhindre forsøgspersonen i sikkert at deltage i og/eller fuldføre alle undersøgelseskrav (dvs. ustabil angina eller nyligt myokardieinfarkt)
  • Forsøgspersonen har modtaget et forsøgsstof og/eller har deltaget i et andet interventionelt klinisk studie inden for 30 dage før baselinebesøget eller er samtidig optaget i enhver ikke-interventionsforskning af enhver type, der vurderes at være videnskabeligt eller medicinsk uforenelig med undersøgelsen som vurderet af efterforskeren i samråd med sponsoren
  • Forsøgspersonen oplevede en bivirkning af undersøgelseslægemidlet i SPIMM-201-undersøgelsen, som kontraindikerer yderligere behandling med elamipretid efter investigator og/eller sponsor
  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, planlægger at blive gravide eller ammer
  • Forsøgspersonen har gennemgået en indlæggelse inden for 1 måned forud for screeningsbesøget eller har sandsynligvis behov for en indlæggelse eller en kirurgisk procedure i løbet af undersøgelsen
  • Forsøgspersonen har en kreatininclearance ≤30 mL/min som beregnet ved Cockcroft Gault-ligningen
  • Forsøgspersonen har en korrigeret QT-interval (QTc) forlængelse defineret som en QTc >450 msek hos mandlige forsøgspersoner og >480 msek hos kvindelige forsøgspersoner. Bemærk: Ved det indledende elektrokardiogram (EKG), hvis QTc overskrider disse parametre, kan EKG'et gentages 2 gange mere, og gennemsnittet af de 3 QTc-værdier bruges til at bestemme forsøgspersonens berettigelse
  • Forsøgspersonen har ukontrolleret hypertension efter efterforskerens vurdering (f.eks. forhøjet over >160 mmHg systolisk eller >100 mmHg diastolisk trods passende behandling ved to på hinanden følgende aflæsninger)
  • Forsøgspersonen har en historie med klinisk signifikant overfølsomhed eller allergi over for et eller flere af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet
  • Forsøgspersonen har en historie med aktiv alkoholisme eller stofmisbrug i løbet af året før screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Elamipretide, derefter placebo
Deltagerne fik først 40 mg elamipretid en gang dagligt subkutant i 4 uger. Efter en udvaskningsperiode på 4 uger modtog de placebo administreret én gang dagligt subkutant i 4 uger.
Medicin: Elamipretid
4 ugers behandling med 40 mg elamipretid administreret subkutant én gang dagligt
Andre navne:
  • MTP-131
  • Bendavia
Medicin: Placebo
4 ugers behandling med placebo administreret én gang dagligt subkutant
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo, derefter Elamipretide
Deltagerne fik først placebo én gang dagligt subkutant i 4 uger. Efter en udvaskningsperiode på 4 uger fik de derefter 40 mg elamipretid en gang dagligt subkutant i 4 uger.
Medicin: Elamipretid
4 ugers behandling med 40 mg elamipretid administreret subkutant én gang dagligt
Andre navne:
  • MTP-131
  • Bendavia
Medicin: Placebo
4 ugers behandling med placebo administreret én gang dagligt subkutant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afstand gået på 6-minutters gangtest (6MWT) ved besøg
Tidsramme: Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Afstand i meter gået på 6-minutters gangtesten (6MWT) ved slutningen af ​​behandlingen, hvor slutningen af ​​behandlingen betyder slutningen af ​​uge 4 for periode 1 og slutningen af ​​uge 12 for periode 2.
Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Håndledsaccelerometer tæller efter dag
Tidsramme: Sidste 7 dage før datoen for afsluttet behandlingsbesøg
Håndledsaccelerometer Tæller inden for de sidste 7 dage før datoen for afslutningen af ​​behandlingsbesøget; Slutningen af ​​behandlingen er slutningen af ​​uge 4 for behandlingsperiode 1 og slutningen af ​​uge 12 for behandlingsperiode 2. Forsøgspersonerne bar en aktivitetsmonitor eller håndledsaccelerometer på deres håndled dagligt (fra screeningsbesøget til slutningen af ​​undersøgelsen/tidlig Afbrydelsesbesøg). Som et mål for fysisk aktivitet og mobilitet bar forsøgspersoner en aktivitetsmonitor eller håndledsaccelerometer, som målte den gennemsnitlige vektorstørrelse af accelerationer pr. dag med højere tal, der indikerer en mere aktiv status. Rå accelerationsdata blev konverteret til proprietære tællinger, som blev brugt til at estimere fysisk aktivitet. Dataene blev transformeret fra 30 Hz data til 1 minuts epokedata; disse 1 minuts epokedata blev brugt til analyse af som vektorstørrelsen af ​​håndledsdataene.
Sidste 7 dage før datoen for afsluttet behandlingsbesøg
Gennemsnitlige hofteacceleratortal pr. dag
Tidsramme: Sidste 7 dage før datoen for afsluttet behandlingsbesøg
Gennemsnitlige hofteacceleratortal efter de sidste 7 dage før dosis og før afslutningen af ​​behandlingen; Slutningen af ​​behandlingen er uge 4 for behandlingsperiode 1 og uge 12 for behandlingsperiode 2. Som et mål for fysisk aktivitet og mobilitet bar forsøgspersoner en aktivitetsmonitor eller hofteaccelerometer på deres hofte (eller bæltelinje) dagligt i de vågne timer ( mindst 7 på hinanden følgende dage umiddelbart før administration af studielægemidlet i hver behandlingsperiode [foruddosis; ved besøg 2 for behandlingsperiode 1 og ved besøg 4 for behandlingsperiode 2]), og ved slutningen af ​​hver behandlingsperiode [ved besøg 3 for behandlingsperiode 1 og besøg 5 for behandlingsperiode 2]), som målte gennemsnitlig acceleration pr. dag, med højere tal, der indikerer en mere aktiv status. Rå accelerationsdata blev konverteret til proprietære tællinger, som blev brugt til at estimere fysisk aktivitet. Dataene blev transformeret fra 30 Hz data til 1 minuts epokedata; disse 1 minuts epokedata blev brugt til analysen af ​​middel lodret akse (Y) cou
Sidste 7 dage før datoen for afsluttet behandlingsbesøg
Neuro-QoL Fatigue Short Form Score: Samlet T-score (Spørgsmål 1-8)
Tidsramme: Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Deltagerne reagerer på følgende udsagn om livskvalitet ved neurologiske lidelser Fatigue Assessment (Neuro-QOL Fatigue Item Bank ved afslutningen af ​​behandlingen: Jeg følte mig udmattet; jeg følte, at jeg ikke havde energi; jeg følte mig træt; jeg var for træt til at gøre det. mine huslige pligter;jeg var for træt til at forlade huset;jeg var frustreret over at være for træt til at gøre de ting, jeg havde lyst til; jeg følte mig træt; jeg var nødt til at begrænse min sociale aktivitet, fordi jeg var træt.Individuelle svarmuligheder spænder fra en score på 1 til 5, hvor 1=Aldrig, 2=Sjældent, 3=Nogle gange, 4=Ofte og 5=Altid for afslutning af behandling, hvor afslutning på behandlingsperiode er slutningen af ​​uge 4 for periode 1, og slutningen af uge 12 for periode 2. Råscores beregnes som simple summerede scores til en Item Response Theory Metric kaldet T-score metric. Højere T-score betyder mere træthed, hvilket betyder et dårligere resultat, med mulige scorer fra 29,5 til 74,1. Gennemsnitlig populations T-score og standardafvigelse blev rapporteret.
Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Primær mitokondriel myopati Symptom Assessment (PMMSA) Total Fatigue Score pr. uge
Tidsramme: Sidste 7 dage i uge 4 og sidste 7 dage i uge 12
Primær mitokondriel myopati symptomvurdering (PMMSA) Total træthedsscore ved behandlingens afslutning (summen af ​​Q1 til Q4; træthed/muskelsvaghed) bedømmes som følger: 1=Slet ikke, 2=Mild, 3=Moderat og 4=Svær . Samlet scoreområde er 4-16; lavere score betyder mindre træthed og bedre resultat, højere score betyder mere træthed og dårligere resultat. Deltagerne vurderer følgende: Træthed i hvile, Træthed under aktiviteter, Muskelsvaghed i hvile, Muskelsvaghed under aktiviteter, ved slutningen af ​​hver behandlingsperiode, hvor afslutningen af ​​behandlingsperioden er det ugentlige gennemsnit af de sidste 7 dage i uge 4 for perioden. 1 og de sidste 7 dage i uge 12 for periode 2.
Sidste 7 dage i uge 4 og sidste 7 dage i uge 12
Triple Timed Up and Go (3TUG) test ved besøg
Tidsramme: Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Deltageren udførte 3TUG-test efter 6MWT og efter mindst 15 minutters hvile før studiets lægemiddeladministration i hver behandlingsperiode (slutningen af ​​uge 4 for periode 1 og slutningen af ​​uge 12 for periode 2). Deltageren blev bedt om at rejse sig fra stolen , gå i normalt tempo til linjen på gulvet 3 meter væk, vend, gå tilbage til stolen i normalt tempo, sæt dig ned igen; aktiviteten blev timet i sekunder. Aktiviteten gentages 3 gange i træk uden hvile og en gennemsnitstid beregnes.
Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Patient Global Assessment [PGA]-score efter besøg, løbende
Tidsramme: Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Patientrapporteret aktuel helbredstilstand ved behandlingens afslutning, hvor behandlingens afslutning betyder slutningen af ​​uge 4 for periode 1 og slutningen af ​​uge 12 for periode 2. PGA-skalaen er som følger: 1=Fremragende, 2=Meget god, 3=God , 4=Retfærdig og 5=Dårlig. Højere score betyder dårligere helbredstilstand, betyder dårligere resultat.
Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Patient Global Assessment by Visit, Categorical
Tidsramme: Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Patientrapporteret aktuel helbredstilstand ved behandlingens afslutning, hvor behandlingens afslutning betyder slutningen af ​​uge 4 for periode 1 og slutningen af ​​uge 12 for periode 2. PGA-skalaen er som følger: 1=Fremragende, 2=Meget god, 3=God , 4=Retfærdig og 5=Dårlig. Højere score betyder dårligere helbredstilstand, betyder dårligere resultat. Fremragende betyder fremragende sundhed, betyder bedre resultat; dårlig betyder dårligt helbred, betyder dårligere resultat.
Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Læge Global Assessment (PhGA) Ved besøg, løbende
Tidsramme: Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Physician Global Assessment (PhGA) Lægerapporteret overordnet helbredsstatus ved behandlingens afslutning, hvor afslutningen af ​​behandlingen betyder slutningen af ​​uge 4 for periode 1 og slutningen af ​​uge 12 for periode 2.: 1=Fremragende, 2=Meget god, 3= God, 4=Retfærdig og 5=Dårlig. Højere score er lig med dårligere resultat.
Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Læge Global Assessment (PhGA) Ved besøg, kategorisk
Tidsramme: Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12
Physician Global Assessment (PhGA) Lægerapporteret overordnet helbredsstatus ved behandlingens afslutning, hvor afslutningen af ​​behandlingen betyder slutningen af ​​uge 4 for periode 1 og slutningen af ​​uge 12 for periode 2.: 1=Fremragende, 2=Meget god, 3= God, 4=Retfærdig og 5=Dårlig. Højere score er lig med dårligere resultat. Fremragende betyder fremragende sundhed, betyder bedre resultat; dårlig betyder dårligt helbred, betyder dårligere resultat.
Slutningen af ​​uge 4 og slutningen af ​​uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

22. august 2016

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

10. marts 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

23. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2016

Først opslået (SKØN)

20. juni 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPIMM-202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær mitokondriel sygdom

Kliniske forsøg med Elamipretid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner