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MMPOWER 연구 대상자의 미토콘드리아 질환 치료를 위한 MTP-131의 안전성, 내약성, 효능 (MMPOWER-2)

2020년 7월 6일 업데이트: Stealth BioTherapeutics Inc.

SPIMM-201 연구에서 이전에 치료받은 미토콘드리아 근병증 대상자에서 MTP-131의 피하 주사의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 교차 연구

이 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구는 원발성 미토콘드리아 근병증(PMM)이 있는 32명의 피험자를 선별하여 이 환자 집단에서 피하 엘라미프레타이드의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 효능을 평가했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구는 정맥(IV) 엘라미프레타이드(0.01, 0.10, 또는 2시간 동안 0.25 mg/kg/시간 주입) 또는 위약(무작위 3:1). 1차 목표는 6분 도보 거리(6MWD)에서 4주 동안 투여된 엘라미프레타이드의 1일 1회 피하(SC) 용량의 효과를 평가하는 것이었습니다.

피험자는 2개의 시퀀스 그룹 중 하나로 무작위 배정(1:1)되었습니다: 치료 기간 1에서 매일 1회 40mg 엘라미프레티드를 피하 투여하여 4주 치료한 후 치료 기간 2에서 1일 1회 위약 피하 투여로 4주 치료( 4주간 휴약 기간으로 구분) 또는 그 반대의 경우도 마찬가지입니다. 각 시퀀스 그룹은 선별, 치료 기간 1, 휴약, 치료 기간 2 및 후속 조치의 5가지 별개의 기간을 거쳤습니다. 이 환자 집단에서 피하 엘라미프레티드의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 효능을 분석했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92093
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburg of UPMC

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 피험자는 스폰서의 의견에 따라 피험자가 모든 연구 요구 사항을 완료하지 못할 수 있음을 시사하는 상당한 프로토콜 편차 없이 SPIMM-201 연구 참여를 완료했습니다.
  • 피험자는 연구 기간 동안 북미에 거주해야 합니다.
  • 피험자는 스크리닝 전 3주 이내에 SPIMM-201 연구에서 연구 약물을 받지 않았습니다.
  • 가임 여성은 피험자 동의서(ICF)에 서명한 날짜부터 연구 약물의 마지막 투여 후 2개월까지 프로토콜에 명시된 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 피험자는 기준선 방문 전 최소 1개월 동안 안정적인(변하지 않고 지속적인) 약물(일반 의약품 치료, 비타민 또는 보충제 포함)을 복용했습니다.

제외 기준:

  • 피험자는 조사자의 판단에 피험자가 모든 연구 요구 사항(즉, 불안정 협심증 또는 최근 심근 경색)
  • 피험자는 기준선 방문 전 30일 이내에 임의의 연구용 화합물을 투여받았고 및/또는 다른 중재적 임상 연구에 참여했거나 과학적 또는 의학적으로 연구와 양립할 수 없다고 판단되는 모든 유형의 비개입적 연구에 동시에 등록했습니다. 스폰서와 협의하는 연구자
  • 대상자는 SPIMM-201 연구에서 조사자 및/또는 후원자의 의견에 따라 엘라미프레티드를 사용한 추가 치료를 금하는 연구 약물에 대한 유해 반응을 경험했습니다.
  • 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 수유중인 여성 피험자
  • 대상자는 스크리닝 방문 전 1개월 이내에 입원 환자 입원을 겪었거나 연구 과정 동안 입원 환자 입원 또는 수술 절차가 필요할 가능성이 있음
  • 피험자는 Cockcroft Gault 방정식으로 계산한 크레아티닌 청소율이 ≤30mL/min입니다.
  • 피험자는 남성 피험자의 경우 QTc >450msec, 여성 피험자의 경우 >480msec로 정의되는 수정된 QT 간격(QTc) 연장을 가지고 있습니다. 참고: 초기 심전도(ECG)에서 QTc가 이러한 매개변수를 초과하는 경우 ECG는 2회 더 반복될 수 있으며 3개의 QTc 값의 평균이 피험자 적격성을 결정하는 데 사용됩니다.
  • 피험자는 조사자의 판단에 통제되지 않는 고혈압이 있습니다(예: 2회 연속 측정 시 적절한 치료에도 불구하고 수축기 >160 mmHg 이상 또는 이완기 >100 mmHg 이상 상승)
  • 피험자는 연구 약물에 포함된 임의의 부형제에 대해 임상적으로 유의한 과민성 또는 알레르기 병력이 있습니다.
  • 피험자는 스크리닝 방문 전 1년 동안 활성 알코올 중독 또는 약물 중독의 병력이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Elamipretide, 위약
참가자들은 먼저 4주 동안 1일 1회 elamipretide 40mg을 피하 투여 받았습니다. 4주의 워시아웃 기간 후, 4주 동안 하루에 한 번 피하 투여된 위약을 받았습니다.
의약품: 엘라미프레타이드
1일 1회 피하 투여되는 40 mg 엘라미프레티드로 4주 치료
다른 이름들:
  • MTP-131
  • 벤다비아
의약품: 위약
매일 1회 피하 투여된 위약으로 4주간의 치료
플라시보_COMPARATOR: 위약, 그 다음 Elamipretide
참가자들은 먼저 4주 동안 하루에 한 번 피하로 위약을 받았습니다. 4주의 휴약 기간 후, 40mg의 엘라미프레타이드 1일 1회 피하 주사를 4주 동안 받았습니다.
의약품: 엘라미프레타이드
1일 1회 피하 투여되는 40 mg 엘라미프레티드로 4주 치료
다른 이름들:
  • MTP-131
  • 벤다비아
의약품: 위약
매일 1회 피하 투여된 위약으로 4주간의 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
방문에 의한 6분 보행 테스트(6MWT)에서 걸은 거리
기간: 4주차 종료 및 12주차 종료
치료 종료 시 6분 걷기 테스트(6MWT)에서 걸은 거리(미터 단위), 여기서 치료 종료는 기간 1의 경우 4주 끝, 기간 2의 경우 12주 끝을 의미합니다.
4주차 종료 및 12주차 종료

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
일별 손목 가속도계 카운트
기간: 진료 종료일 전 마지막 7일 방문
손목 가속도계는 치료 방문 종료 날짜 이전 마지막 7일까지 계산합니다. 치료 종료는 치료 기간 1의 경우 4주 종료 및 치료 기간 2의 경우 12주 종료입니다. 피험자는 활동 모니터 또는 손목 가속도계를 매일 손목에 착용했습니다(선별 방문부터 연구 종료/초기까지). 중단 방문). 신체 활동 및 이동성을 측정하기 위해 피험자는 활동 모니터 또는 손목 가속도계를 착용했는데, 이는 더 활동적인 상태를 나타내는 숫자가 높을수록 일일 가속의 평균 벡터 크기를 측정했습니다. 원시 가속 데이터는 신체 활동을 추정하는 데 사용되는 독점 카운트로 변환되었습니다. 데이터는 30Hz 데이터에서 1분 에포크 데이터로 변환되었습니다. 이 1분 에포크 데이터는 손목 데이터의 벡터 크기로 분석에 사용되었습니다.
진료 종료일 전 마지막 7일 방문
일별 평균 엉덩이 가속기 수
기간: 진료 종료일 전 마지막 7일 방문
투여 전 마지막 7일 및 치료 종료 전 평균 고관절 가속기 카운트; 치료 종료는 치료 기간 1의 경우 4주, 치료 기간 2의 경우 12주입니다. 신체 활동 및 이동성을 측정하기 위해 대상자는 깨어 있는 시간 동안 매일 엉덩이(또는 벨트 라인)에 활동 모니터 또는 엉덩이 가속도계를 착용했습니다( 각 치료 기간[투약 전; 치료 기간 1의 경우 방문 2, 치료 기간 2의 경우 방문 4]) 및 각 치료 기간 종료 시[방문 3 치료 기간 1 및 치료 기간 2에 대한 방문 5]), 일일 평균 가속도를 측정했으며 수치가 높을수록 더 활동적인 상태를 나타냅니다. 원시 가속 데이터는 신체 활동을 추정하는 데 사용되는 독점 카운트로 변환되었습니다. 데이터는 30Hz 데이터에서 1분 에포크 데이터로 변환되었습니다. 이 1분 에포크 데이터는 평균 수직축(Y) cou의 분석에 사용되었습니다.
진료 종료일 전 마지막 7일 방문
Neuro-QoL Fatigue Short Form Score: 총 T-점수(질문 1-8)
기간: 4주차 종료 및 12주차 종료
참가자들은 신경학적 장애의 삶의 질 피로 평가(치료 종료 시 신경-QOL 피로 항목 은행: 지쳤습니다. 기력이 없다고 느꼈습니다. 피로를 느꼈습니다. 할 수 없을 정도로 피곤했습니다. 집안일, 너무 피곤해서 집을 나갈 수 없음, 너무 피곤해서 하고 싶은 일을 할 수 없어서 답답함, 피곤함을 느꼈음, 피곤해서 사회 활동을 제한해야 함.개별 응답 옵션은 다음과 같습니다. 1 내지 5의 점수, 여기서 1=전혀 없음, 2=거의 없음, 3=가끔, 4=자주, 및 5=치료 종료 시 항상, 여기서 치료 종료는 기간 1에 대해 4주 종료이고, 종료 기간 2의 경우 12주. 원시 점수는 T-점수 메트릭이라고 하는 항목 응답 이론 메트릭에 대한 간단한 합산 점수로 계산됩니다. T-점수가 높을수록 피로도가 높아져 결과가 더 나쁨을 의미하며 가능한 점수 범위는 29.5에서 74.1입니다. 평균 인구 T-점수 및 표준 편차가 보고되었습니다.
4주차 종료 및 12주차 종료
일차 미토콘드리아 근육병증 증상 평가(PMMSA) 주별 총 피로 점수
기간: 4주 마지막 7일 및 12주 마지막 7일
1차 미토콘드리아 근육병증 증상 평가(PMMSA) 치료 종료 시점의 총 피로 점수(Q1에서 Q4까지의 합; 피로/근육 약화)는 다음과 같이 기록됩니다: 1=전혀 없음, 2=가벼움, 3=중간, 및 4=심각 . 총 점수 범위는 4-16입니다. 점수가 낮을수록 피로도가 낮고 결과가 좋은 것을 의미하고, 점수가 높을수록 피로도가 높고 결과가 좋지 않음을 의미합니다. 참가자는 다음을 평가합니다: 휴식 시 피로, 활동 중 피로, 휴식 시 근육 약화, 활동 중 근육 약화, 각 치료 기간 종료 시, 여기서 치료 기간 종료는 해당 기간에 대한 4주 마지막 7일의 주간 평균입니다. 1 및 기간 2에 대한 12주의 마지막 7일.
4주 마지막 7일 및 12주 마지막 7일
방문에 의한 3TUG(Triple Timed Up and Go) 테스트
기간: 4주차 종료 및 12주차 종료
참가자는 6MWT 후 및 각 치료 기간(기간 1의 경우 4주 말 및 기간 2의 경우 12주 말)에서 연구 약물 투여 전 최소 15분 휴식 후 3TUG 테스트를 수행했습니다. 참가자는 의자에서 일어나도록 지시받았습니다. , 3m 떨어진 바닥에 있는 줄까지 정상적인 속도로 걷고, 돌아서서 정상적인 속도로 의자로 돌아가서 다시 앉습니다. 활동 시간은 초 단위로 지정되었습니다. 활동을 쉬지 않고 연속 3회 반복하여 평균시간을 계산한다.
4주차 종료 및 12주차 종료
방문에 의한 환자 종합 평가[PGA] 점수, 연속
기간: 4주차 종료 및 12주차 종료
치료 종료 시 환자가 보고한 현재 건강 상태, 여기서 치료 종료는 기간 1의 경우 4주 말을 의미하고 기간 2의 경우 12주 말을 의미합니다. PGA 척도는 다음과 같습니다. 1=우수, 2=매우 우수, 3=양호 , 4=보통, 5=나쁨. 점수가 높을수록 건강 상태가 나쁨을 의미하고 결과가 나쁨을 의미합니다.
4주차 종료 및 12주차 종료
방문에 의한 환자 종합 평가, 범주형
기간: 4주차 종료 및 12주차 종료
치료 종료 시 환자가 보고한 현재 건강 상태, 여기서 치료 종료는 기간 1의 경우 4주 말을 의미하고 기간 2의 경우 12주 말을 의미합니다. PGA 척도는 다음과 같습니다. 1=우수, 2=매우 우수, 3=양호 , 4=보통, 5=나쁨. 점수가 높을수록 건강 상태가 나쁨을 의미하고 결과가 나쁨을 의미합니다. 우수함은 우수한 건강을 의미하고 더 나은 결과를 의미합니다. 가난한 것은 나쁜 건강을 의미하고 더 나쁜 결과를 의미합니다.
4주차 종료 및 12주차 종료
방문에 의한 의사 종합 평가(PhGA), 지속적
기간: 4주차 종료 및 12주차 종료
의사 종합 평가(PhGA) 치료 종료 시 의사가 보고한 전반적인 건강 상태, 여기서 치료 종료는 기간 1의 경우 4주 말을 의미하고 기간 2의 경우 12주 말을 의미합니다.: 1=우수함, 2=매우 좋음, 3= 좋음, 4=보통, 5=나쁨. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과와 같습니다.
4주차 종료 및 12주차 종료
PhGA(Physician Global Assessment) 방문별, 범주형
기간: 4주차 종료 및 12주차 종료
의사 종합 평가(PhGA) 치료 종료 시 의사가 보고한 전반적인 건강 상태, 여기서 치료 종료는 기간 1의 경우 4주 말을 의미하고 기간 2의 경우 12주 말을 의미합니다.: 1=우수함, 2=매우 좋음, 3= 좋음, 4=보통, 5=나쁨. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과와 같습니다. 우수함은 우수한 건강을 의미하고 더 나은 결과를 의미합니다. 가난한 것은 나쁜 건강을 의미하고 더 나쁜 결과를 의미합니다.
4주차 종료 및 12주차 종료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stealth BioTherapeutics Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 8월 22일

기본 완료 (실제)

2017년 3월 10일

연구 완료 (실제)

2017년 3월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 6월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 6월 17일

처음 게시됨 (추정)

2016년 6월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 7월 6일

마지막으로 확인됨

2020년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SPIMM-202

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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