Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, účinnost MTP-131 pro léčbu mitochondriální choroby u subjektů ze studie MMPOWER (MMPOWER-2)

6. července 2020 aktualizováno: Stealth BioTherapeutics Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti subkutánních injekcí MTP-131 u subjektů s mitochondriální myopatií dříve léčených ve studii SPIMM-201

Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie zkoumala 32 subjektů s primární mitochondriální myopatií (PMM), aby se vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika (PK) a účinnost subkutánního elamipretidu u této populace pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie zkoumala 32 subjektů s primární mitochondriální myopatií (PMM), kteří dokončili účast ve studii SPIMM-201, kde dostávali 5 dní intravenózní (IV) elamipretid (0,01, 0,10, nebo 0,25 mg/kg/hodinu v infuzi po dobu 2 hodin) nebo placebo (randomizované 3:1). Primárním cílem bylo vyhodnotit účinek jednotlivých denních subkutánních (SC) dávek elamipretidu podávaných po dobu 4 týdnů na vzdálenost 6 minut chůze (6MWD).

Subjekty byly randomizovány (1:1) do jedné ze dvou sekvenčních skupin: 4týdenní léčba 40 mg elamipretidu podávaného jednou denně SC v léčebném období 1 následovaná 4týdenní léčbou placebem podávaným jednou denně SC v léčebném období 2 ( oddělené 4týdenním vymývacím obdobím) nebo naopak. Každá skupina sekvencí prošla 5 odlišnými obdobími: screening, období léčby 1, vymývání, období léčby 2 a sledování. U této populace pacientů byla analyzována bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika (PK) a účinnost subkutánního elamipretidu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburg of UPMC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt dokončil účast ve studii SPIMM-201 bez významné odchylky od protokolu, která by naznačovala, že subjekt nemusí být schopen dokončit všechny požadavky studie podle názoru sponzora
  • Subjekt musí po dobu trvání studie pobývat v Severní Americe
  • Subjekt nedostal studovaný lék ve studii SPIMM-201 během 3 týdnů před screeningem
  • Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s použitím 1 z metod antikoncepce uvedených v protokolu od data podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) do dvou měsíců po poslední dávce studovaného léku
  • Subjekt užíval stabilní (nezměněné a konstantní) léky (včetně volně prodejných léků, vitamínů nebo doplňků) po dobu alespoň 1 měsíce před základní návštěvou

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt má jakýkoli předchozí nebo současný zdravotní stav, který by mu podle úsudku zkoušejícího bránil bezpečně se zúčastnit a/nebo splnit všechny požadavky studie (tj. nestabilní angina pectoris nebo nedávný infarkt myokardu)
  • Subjekt obdržel jakoukoli zkoumanou sloučeninu a/nebo se účastnil jiné intervenční klinické studie během 30 dnů před základní návštěvou nebo je současně zařazen do jakéhokoli neintervenčního výzkumu jakéhokoli typu, o kterém se soudí, že je vědecky nebo lékařsky neslučitelný se studií, jak se domnívá vyšetřovatel po konzultaci se sponzorem
  • Subjekt zaznamenal nežádoucí reakci na studovaný lék ve studii SPIMM-201, která podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora kontraindikuje další léčbu elamipretidem
  • Ženy, které jsou těhotné, plánují otěhotnět nebo kojící
  • Subjekt podstoupil hospitalizaci pacienta během 1 měsíce před screeningovou návštěvou nebo pravděpodobně bude potřebovat hospitalizaci pacienta nebo chirurgický zákrok v průběhu studie
  • Subjekt má clearance kreatininu ≤ 30 ml/min, jak je vypočteno podle Cockcroft Gaultovy rovnice
  • Subjekt má korigované prodloužení QT intervalu (QTc) definované jako QTc >450 ms u mužů a >480 ms u žen. Poznámka: Pokud na úvodním elektrokardiogramu (EKG), pokud QTc překročí tyto parametry, lze EKG zopakovat ještě 2krát a průměr ze 3 hodnot QTc se použije k určení způsobilosti subjektů
  • Podle úsudku zkoušejícího má subjekt nekontrolovanou hypertenzi (např. zvýšené nad >160 mmHg systolický nebo >100 mmHg diastolický navzdory vhodné léčbě ve dvou po sobě jdoucích měřeních)
  • Subjekt má v anamnéze klinicky významnou přecitlivělost nebo alergii na kteroukoli z pomocných látek obsažených ve studovaném léku
  • Subjekt měl v anamnéze aktivní alkoholismus nebo drogovou závislost během roku před screeningovou návštěvou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Elamipretide, pak placebo
Účastníci nejprve dostávali 40 mg elamipretidu jednou denně subkutánně po dobu 4 týdnů. Po vymývací periodě 4 týdnů pak dostávali placebo podávané jednou denně subkutánně po dobu 4 týdnů.
Lék: Elamipretide
4 týdny léčby 40 mg elamipretidu podávaného jednou denně subkutánně
Ostatní jména:
  • MTP-131
  • Bendavia
Lék: Placebo
4 týdny léčby placebem podávaným jednou denně subkutánně
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo, pak Elamipretide
Účastníci nejprve dostávali placebo jednou denně subkutánně po dobu 4 týdnů. Po 4týdenním vymývacím období pak dostávali 40 mg elamipretidu jednou denně subkutánně po dobu 4 týdnů.
Lék: Elamipretide
4 týdny léčby 40 mg elamipretidu podávaného jednou denně subkutánně
Ostatní jména:
  • MTP-131
  • Bendavia
Lék: Placebo
4 týdny léčby placebem podávaným jednou denně subkutánně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Ušená vzdálenost při 6minutovém testu chůze (6MWT) návštěvou
Časové okno: Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Ušená vzdálenost v metrech při testu 6minutové chůze (6MWT) na konci léčby, kde konec léčby znamená konec týdne 4 pro období 1 a konec týdne 12 pro období 2.
Konec 4. týdne a Konec 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počty zápěstního akcelerometru za den
Časové okno: Posledních 7 dní před datem ukončení návštěvy léčby
Zápěstní akcelerometr Počítání za posledních 7 dní před datem ukončení návštěvy; Konec léčby je konec týdne 4 pro léčebné období 1 a konec týdne 12 pro léčebné období 2. Subjekty nosily na svém zápěstí denně monitor aktivity nebo zápěstní akcelerometr (od screeningové návštěvy po ukončení studie/časné období Přerušení návštěvy). Jako měřítko fyzické aktivity a mobility měly subjekty na sobě monitor aktivity nebo zápěstní akcelerometr, který měřil střední vektorovou velikost zrychlení za den s vyššími počty indikujícími aktivnější stav. Nezpracované údaje o zrychlení byly převedeny na vlastní počty, které byly použity k odhadu fyzické aktivity. Data byla transformována z dat 30 Hz do dat 1 minuty epochy; tato 1 minutová epochová data byla použita pro analýzu jako vektorová velikost dat zápěstí.
Posledních 7 dní před datem ukončení návštěvy léčby
Průměrné počty akcelerátoru kyčle za den
Časové okno: Posledních 7 dní před datem ukončení návštěvy léčby
Průměrné počty akcelerátorů kyčle za posledních 7 dní před podáním dávky a před koncem léčby; Konec léčby je 4. týden pro léčebné období 1 a týden 12 pro léčebné období 2. Jako měřítko fyzické aktivity a mobility subjekty nosily monitor aktivity nebo kyčelní akcelerometr na kyčli (nebo na opasku) denně během doby bdění ( minimálně alespoň 7 po sobě jdoucích dnů bezprostředně před podáním studovaného léku v každém léčebném období [předdávkování; při návštěvě 2 pro léčebné období 1 a při návštěvě 4 pro léčebné období 2]) a na konci každého léčebného období [při návštěvě 3 pro léčebné období 1 a návštěvu 5 pro léčebné období 2]), která měřila průměrné zrychlení za den, přičemž vyšší počty indikovaly aktivnější stav. Nezpracované údaje o zrychlení byly převedeny na vlastní počty, které byly použity k odhadu fyzické aktivity. Data byla transformována z dat 30 Hz do dat 1 minuty epochy; tato 1 minutová epochová data byla použita pro analýzu střední vertikální osy (Y) cou
Posledních 7 dní před datem ukončení návštěvy léčby
Neuro-QoL Fatigue Short Form Score: Celkové T-skóre (otázka 1-8)
Časové okno: Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Účastníci reagují na následující výroky Hodnocení kvality života u neurologických poruch – Únava (Banka únavových položek Neuro-QOL na konci léčby: cítil jsem se vyčerpaný; cítil jsem, že nemám energii; cítil jsem se unavený; byl jsem příliš unavený na to, abych to udělal domácí práce; byl jsem příliš unavený na to, abych vyšel z domu; byl jsem frustrovaný tím, že jsem příliš unavený na to, abych mohl dělat věci, které jsem chtěl; cítil jsem se unavený; musel jsem omezit svou společenskou aktivitu, protože jsem byl unavený. skóre 1 až 5, kde 1=nikdy, 2=zřídka, 3=někdy, 4=často a 5=vždy pro ukončení léčby, kde konec léčebného období je konec 4. týdne pro období 1 a konec týden 12 pro období 2. Hrubá skóre se vypočítají jako jednoduchá součet skóre k metrice teorie odezvy na položku označované jako metrika T-skóre. Vyšší T-skóre znamená větší únavu, což znamená horší výsledek, s možným skóre v rozmezí od 29,5 do 74,1. Bylo uvedeno průměrné populační T-skóre a standardní odchylka.
Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Hodnocení symptomů primární mitochondriální myopatie (PMMSA) Celkové skóre únavy za týden
Časové okno: Posledních 7 dní 4. týdne a Posledních 7 dní 12
Hodnocení symptomů primární mitochondriální myopatie (PMMSA) Celkové skóre únavy na konci léčby (součet Q1 až Q4; únava/svalová slabost) se hodnotí následovně: 1=vůbec ne, 2=mírná, 3=střední a 4=závažná . Celkový rozsah skóre je 4-16; nižší skóre znamená menší únavu a lepší výsledek, vyšší skóre znamená více únavy a horší výsledek. Účastníci hodnotí následující: Únava v klidu, Únava během aktivit, Svalová slabost v klidu, Svalová slabost během aktivit, na konci každého léčebného období, kde konec léčebného období je týdenní průměr za posledních 7 dní týdne 4 za období 1 a posledních 7 dní v týdnu 12 pro období 2.
Posledních 7 dní 4. týdne a Posledních 7 dní 12
Triple Timed Up and Go (3TUG) Test návštěvou
Časové okno: Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Účastník provedl test 3TUG po 6MWT a po alespoň 15 minutovém odpočinku před podáním studovaného léku v každém léčebném období (konec 4. týdne pro období 1 a konec týdne 12 pro období 2.) Účastník byl vyzván, aby vstal ze židle , běžte normálním tempem k čáře na podlaze ve vzdálenosti 3 metrů, otočte se, běžte zpět k židli normálním tempem, znovu se posaďte; aktivita byla měřena v sekundách. Aktivita se opakuje 3x po sobě bez odpočinku a vypočítá se průměrný čas.
Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Globální hodnocení pacienta [PGA] Skóre podle návštěvy, kontinuální
Časové okno: Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Pacientem hlášený aktuální zdravotní stav na konci léčby, kde konec léčby znamená konec 4. týdne pro období 1 a konec týdne 12 pro období 2. Stupnice PGA je následující: 1=výborný, 2=velmi dobrý, 3=dobrý , 4=Slušné a 5=Špatné. Vyšší skóre znamená horší zdravotní stav, znamená horší výsledek.
Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Globální hodnocení pacienta návštěvou, kategorické
Časové okno: Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Pacientem hlášený aktuální zdravotní stav na konci léčby, kde konec léčby znamená konec 4. týdne pro období 1 a konec týdne 12 pro období 2. Stupnice PGA je následující: 1=výborný, 2=velmi dobrý, 3=dobrý , 4=Slušné a 5=Špatné. Vyšší skóre znamená horší zdravotní stav, znamená horší výsledek. Vynikající znamená vynikající zdraví, znamená lepší výsledek; špatné znamená špatné zdraví, znamená horší výsledek.
Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Globální hodnocení lékaře (PhGA) na základě návštěvy, průběžné
Časové okno: Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Globální hodnocení lékaře (PhGA) Celkový zdravotní stav hlášený lékařem na konci léčby, kde konec léčby znamená konec 4. týdne pro období 1 a konec týdne 12 pro období 2.: 1=výborný, 2=velmi dobrý, 3= Dobré, 4=Spravedlivé a 5=Špatné. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Globální hodnocení lékaře (PhGA) na základě návštěvy, kategorické
Časové okno: Konec 4. týdne a Konec 12. týdne
Globální hodnocení lékaře (PhGA) Celkový zdravotní stav hlášený lékařem na konci léčby, kde konec léčby znamená konec 4. týdne pro období 1 a konec týdne 12 pro období 2.: 1=výborný, 2=velmi dobrý, 3= Dobré, 4=Spravedlivé a 5=Špatné. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Vynikající znamená vynikající zdraví, znamená lepší výsledek; špatné znamená špatné zdraví, znamená horší výsledek.
Konec 4. týdne a Konec 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

22. srpna 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

10. března 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

23. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. června 2016

První zveřejněno (ODHAD)

20. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPIMM-202

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Elamipretide

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit