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Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit von MTP-131 zur Behandlung von Mitochondrienerkrankungen bei Probanden der MMPOWER-Studie (MMPOWER-2)

6. Juli 2020 aktualisiert von: Stealth BioTherapeutics Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von subkutanen Injektionen von MTP-131 bei Patienten mit mitochondrialer Myopathie, die zuvor in der SPIMM-201-Studie behandelt wurden

In dieser randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Crossover-Studie wurden 32 Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (PMM) gescreent, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Wirksamkeit von subkutanem Elamipretid bei dieser Patientenpopulation zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Crossover-Studie wurden 32 Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (PMM) gescreent, die die Teilnahme an der SPIMM-201-Studie abgeschlossen hatten, in der sie 5 Tage lang intravenös (IV) Elamipretid (0,01, 0,10, oder 0,25 mg/kg/Stunde infundiert für 2 Stunden) oder Placebo (randomisiert 3:1). Das primäre Ziel war die Bewertung der Wirkung von einzelnen täglichen subkutanen (SC) Dosen von Elamipretid, die über 4 Wochen verabreicht wurden, auf die 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD).

Die Patienten wurden randomisiert (1:1) einer von zwei Sequenzgruppen zugeteilt: 4-wöchige Behandlung mit 40 mg Elamipretid einmal täglich s.c. in Behandlungsperiode 1 gefolgt von 4-wöchiger Behandlung mit Placebo einmal täglich s.c. in Behandlungsperiode 2 ( getrennt durch eine 4-wöchige Auswaschphase) oder umgekehrt. Jede Sequenzgruppe durchlief 5 verschiedene Perioden: Screening, Behandlungsphase 1, Auswaschung, Behandlungsphase 2 und Nachsorge. Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Wirksamkeit von subkutanem Elamipretid bei dieser Patientenpopulation wurden analysiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburg of UPMC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband hat die Teilnahme an der SPIMM-201-Studie ohne eine signifikante Protokollabweichung abgeschlossen, die darauf hindeuten würde, dass der Proband nach Meinung des Sponsors möglicherweise nicht in der Lage ist, alle Studienanforderungen zu erfüllen
  • Der Proband muss sich für die Dauer der Studie in Nordamerika aufhalten
  • Der Proband hat innerhalb von 3 Wochen vor dem Screening kein Studienmedikament in der SPIMM-201-Studie erhalten
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, 1 der im Protokoll angegebenen Methoden der Empfängnisverhütung ab dem Datum ihrer Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF) bis zwei Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments anzuwenden
  • Das Subjekt hat seit mindestens 1 Monat vor dem Baseline-Besuch stabile (unveränderte und konstante) Medikamente (einschließlich rezeptfreier Behandlungen, Vitamine oder Nahrungsergänzungsmittel) eingenommen

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband hat einen früheren oder aktuellen medizinischen Zustand, der nach Einschätzung des Ermittlers den Probanden daran hindern würde, sicher an allen Studienanforderungen teilzunehmen und / oder alle Studienanforderungen zu erfüllen (d.h. instabile Angina pectoris oder frischer Myokardinfarkt)
  • Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Besuch eine Prüfsubstanz erhalten und/oder an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilgenommen oder ist gleichzeitig in eine nicht-interventionelle Forschung jeglicher Art eingeschrieben, die als wissenschaftlich oder medizinisch mit der Studie als unvereinbar erachtet wird der Ermittler in Absprache mit dem Sponsor
  • Beim Studienteilnehmer trat in der SPIMM-201-Studie eine Nebenwirkung auf das Studienmedikament auf, die nach Meinung des Prüfarztes und/oder Sponsors eine weitere Behandlung mit Elamipretid kontraindiziert
  • Weibliche Probanden, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen
  • Das Subjekt hat sich innerhalb von 1 Monat vor dem Screening-Besuch einem stationären Krankenhausaufenthalt unterzogen oder benötigt im Laufe der Studie wahrscheinlich einen stationären Krankenhausaufenthalt oder einen chirurgischen Eingriff
  • Das Subjekt hat eine Kreatinin-Clearance von ≤30 ml/min, wie nach der Cockcroft-Gault-Gleichung berechnet
  • Das Subjekt hat eine korrigierte Verlängerung des QT-Intervalls (QTc), definiert als QTc >450 ms bei männlichen Probanden und >480 ms bei weiblichen Probanden. Hinweis: Wenn beim anfänglichen Elektrokardiogramm (EKG) QTc diese Parameter überschreitet, kann das EKG noch 2 Mal wiederholt werden, und der Durchschnitt der 3 QTc-Werte wird verwendet, um die Eignung des Probanden zu bestimmen
  • Das Subjekt hat nach Einschätzung des Ermittlers unkontrollierten Bluthochdruck (z. erhöht über >160 mmHg systolisch oder >100 mmHg diastolisch trotz angemessener Behandlung bei zwei aufeinanderfolgenden Messungen)
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte mit klinisch signifikanter Überempfindlichkeit oder Allergie gegen einen der im Studienmedikament enthaltenen Hilfsstoffe
  • Das Subjekt hat im Jahr vor dem Screening-Besuch eine Vorgeschichte von aktivem Alkoholismus oder Drogenabhängigkeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Elamipretid, dann Placebo
Die Teilnehmer erhielten zunächst 4 Wochen lang 40 mg Elamipretid einmal täglich subkutan. Nach einer Auswaschphase von 4 Wochen erhielten sie dann 4 Wochen lang einmal täglich subkutan ein Placebo.
Arzneimittel: Elamipretid
4 Wochen Behandlung mit 40 mg Elamipretid einmal täglich subkutan verabreicht
Andere Namen:
  • MTP-131
  • Bendavia
Arzneimittel: Placebo
4 Wochen Behandlung mit Placebo einmal täglich subkutan verabreicht
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo, dann Elamipretid
Die Teilnehmer erhielten zunächst 4 Wochen lang einmal täglich subkutan ein Placebo. Nach einer Auswaschphase von 4 Wochen erhielten sie dann 4 Wochen lang einmal täglich 40 mg Elamipretid subkutan.
Arzneimittel: Elamipretid
4 Wochen Behandlung mit 40 mg Elamipretid einmal täglich subkutan verabreicht
Andere Namen:
  • MTP-131
  • Bendavia
Arzneimittel: Placebo
4 Wochen Behandlung mit Placebo einmal täglich subkutan verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gehstrecke beim 6-Minuten-Gehtest (6MWT) von Visit
Zeitfenster: Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Gehstrecke in Metern beim 6-Minuten-Gehtest (6MWT) am Ende der Behandlung, wobei das Ende der Behandlung das Ende der 4. Woche für Periode 1 und das Ende der 12. Woche für die Periode 2 bedeutet.
Ende Woche 4 und Ende Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Handgelenk-Beschleunigungsmesser zählt pro Tag
Zeitfenster: Letzte 7 Tage vor dem Datum des Endes des Behandlungsbesuchs
Handgelenk-Beschleunigungsmesser zählt in den letzten 7 Tagen vor dem Datum des Endes des Behandlungsbesuchs; Das Ende der Behandlung ist das Ende von Woche 4 für Behandlungszeitraum 1 und das Ende von Woche 12 für Behandlungszeitraum 2. Die Probanden trugen täglich einen Aktivitätsmonitor oder Handgelenk-Beschleunigungsmesser am Handgelenk (vom Screening-Besuch bis zum Ende der Studie/früh Abbruchbesuch). Als Maß für die körperliche Aktivität und Mobilität trugen die Probanden einen Aktivitätsmonitor oder Handgelenkbeschleunigungsmesser, der die mittlere Vektorgröße der Beschleunigungen pro Tag maß, wobei höhere Zählwerte einen aktiveren Status anzeigten. Rohe Beschleunigungsdaten wurden in proprietäre Zählwerte umgewandelt, die zur Schätzung der körperlichen Aktivität verwendet wurden. Die Daten wurden von 30-Hz-Daten in 1-Minuten-Epochendaten transformiert; diese 1-Minuten-Epochendaten wurden für die Analyse als Vektorgröße der Handgelenksdaten verwendet.
Letzte 7 Tage vor dem Datum des Endes des Behandlungsbesuchs
Durchschnittliche Hip Accelerator Counts pro Tag
Zeitfenster: Letzte 7 Tage vor dem Datum des Endes des Behandlungsbesuchs
Durchschnittliche Hip Accelerator Counts in den letzten 7 Tagen vor der Dosierung und vor Behandlungsende; Ende der Behandlung ist Woche 4 für Behandlungszeitraum 1 und Woche 12 für Behandlungszeitraum 2. Als Maß für die körperliche Aktivität und Mobilität trugen die Probanden täglich während der Wachstunden einen Aktivitätsmonitor oder Hüftakzelerometer an ihrer Hüfte (oder Gürtellinie) ( mindestens 7 aufeinanderfolgende Tage unmittelbar vor der Verabreichung des Studienmedikaments in jedem Behandlungszeitraum [Vordosis; bei Besuch 2 für Behandlungszeitraum 1 und bei Besuch 4 für Behandlungszeitraum 2]) und am Ende jedes Behandlungszeitraums [bei Besuch 3 für Behandlungszeitraum 1 und Besuch 5 für Behandlungszeitraum 2]), bei dem die durchschnittliche Beschleunigung pro Tag gemessen wurde, wobei höhere Zahlen einen aktiveren Status anzeigen. Rohe Beschleunigungsdaten wurden in proprietäre Zählwerte umgewandelt, die zur Schätzung der körperlichen Aktivität verwendet wurden. Die Daten wurden von 30-Hz-Daten in 1-Minuten-Epochendaten transformiert; diese 1-Minuten-Epochendaten wurden für die Analyse der mittleren vertikalen Achse (Y) cou verwendet
Letzte 7 Tage vor dem Datum des Endes des Behandlungsbesuchs
Neuro-QoL Fatigue Short Form Score: T-Scores insgesamt (Frage 1-8)
Zeitfenster: Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Die Teilnehmer antworten auf die folgenden Aussagen der Bewertung der Lebensqualität bei neurologischen Erkrankungen (Neuro-QOL Fatigue Item Bank am Ende der Behandlung): Ich fühlte mich erschöpft; Ich fühlte, dass ich keine Energie hatte; Ich fühlte mich erschöpft; Ich war zu müde, um etwas zu tun meine Hausarbeit, ich war zu müde, um das Haus zu verlassen, ich war frustriert, weil ich zu müde war, um die Dinge zu tun, die ich tun wollte, ich fühlte mich müde, ich musste meine sozialen Aktivitäten einschränken, weil ich müde war eine Punktzahl von 1 bis 5, wobei 1=nie, 2=selten, 3=manchmal, 4=häufig und 5=immer für das Ende der Behandlung, wobei das Ende des Behandlungszeitraums das Ende der 4. Woche für den Zeitraum 1 und das Ende von ist Woche 12 für Periode 2. Rohwerte werden als einfache Summenwerte für eine Item-Response-Theory-Metrik berechnet, die als T-Score-Metrik bezeichnet wird. Ein höherer T-Wert bedeutet mehr Ermüdung, was ein schlechteres Ergebnis bedeutet, mit möglichen Werten zwischen 29,5 und 74,1. Der mittlere Populations-T-Score und die Standardabweichung wurden angegeben.
Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment (PMMSA) Total Fatigue Score by Week
Zeitfenster: Die letzten 7 Tage der 4. Woche und die letzten 7 Tage der 12. Woche
Primäre Symptombewertung der mitochondrialen Myopathie (PMMSA) Gesamtermüdungswert am Ende der Behandlung (Summe von Q1 bis Q4; Müdigkeit/Muskelschwäche) wird wie folgt bewertet: 1 = überhaupt nicht, 2 = leicht, 3 = mäßig und 4 = schwer . Der Gesamtpunktzahlbereich beträgt 4-16; Ein niedrigerer Wert bedeutet weniger Ermüdung und ein besseres Ergebnis, ein höherer Wert bedeutet mehr Ermüdung und ein schlechteres Ergebnis. Die Teilnehmer bewerten Folgendes: Müdigkeit in Ruhe, Müdigkeit bei Aktivitäten, Muskelschwäche in Ruhe, Muskelschwäche bei Aktivitäten, am Ende jeder Behandlungsperiode, wobei das Ende der Behandlungsperiode der wöchentliche Durchschnitt der letzten 7 Tage der Woche 4 für die Periode ist 1 und die letzten 7 Tage der Woche 12 für Periode 2.
Die letzten 7 Tage der 4. Woche und die letzten 7 Tage der 12. Woche
Triple Timed Up and Go (3TUG) Test by Visit
Zeitfenster: Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Der Teilnehmer führte den 3TUG-Test nach dem 6MGT und nach mindestens 15 Minuten Pause vor der Verabreichung des Studienmedikaments in jedem Behandlungszeitraum (Ende von Woche 4 für Zeitraum 1 und Ende von Woche 12 für Zeitraum 2) durch. Der Teilnehmer wurde angewiesen, vom Stuhl aufzustehen , gehen Sie in normalem Tempo bis zur 3 Meter entfernten Linie auf dem Boden, drehen Sie sich um, gehen Sie in normalem Tempo zurück zum Stuhl, setzen Sie sich wieder hin; Die Aktivität wurde zeitlich in Sekunden angegeben. Die Aktivität wird dreimal hintereinander ohne Pause wiederholt und eine durchschnittliche Zeit wird berechnet.
Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Patient Global Assessment [PGA] Score by Visit, Continuous
Zeitfenster: Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Vom Patienten berichteter aktueller Gesundheitszustand am Ende der Behandlung, wobei das Ende der Behandlung das Ende von Woche 4 für Periode 1 und das Ende von Woche 12 für Periode 2 bedeutet. Die PGA-Skala lautet wie folgt: 1 = ausgezeichnet, 2 = sehr gut, 3 = gut , 4 = ausreichend und 5 = schlecht. Eine höhere Punktzahl bedeutet einen schlechteren Gesundheitszustand, bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Globale Patientenbewertung nach Besuch, kategorisch
Zeitfenster: Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Vom Patienten berichteter aktueller Gesundheitszustand am Ende der Behandlung, wobei das Ende der Behandlung das Ende von Woche 4 für Periode 1 und das Ende von Woche 12 für Periode 2 bedeutet. Die PGA-Skala lautet wie folgt: 1 = ausgezeichnet, 2 = sehr gut, 3 = gut , 4 = ausreichend und 5 = schlecht. Eine höhere Punktzahl bedeutet einen schlechteren Gesundheitszustand, bedeutet ein schlechteres Ergebnis. Ausgezeichnet bedeutet ausgezeichnete Gesundheit, bedeutet besseres Ergebnis; schlecht bedeutet schlechte Gesundheit, bedeutet schlechteres Ergebnis.
Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Physician Global Assessment (PhGA) nach Besuch, kontinuierlich
Zeitfenster: Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Physician Global Assessment (PhGA) Vom Arzt berichteter allgemeiner Gesundheitszustand am Ende der Behandlung, wobei das Ende der Behandlung das Ende der 4. Woche für den Zeitraum 1 und das Ende der 12. Woche für den Zeitraum 2 bedeutet: 1 = ausgezeichnet, 2 = sehr gut, 3 = Gut, 4 = Ausreichend und 5 = Schlecht. Höhere Werte entsprechen einem schlechteren Ergebnis.
Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Physician Global Assessment (PhGA) nach Besuch, kategorisch
Zeitfenster: Ende Woche 4 und Ende Woche 12
Physician Global Assessment (PhGA) Vom Arzt berichteter allgemeiner Gesundheitszustand am Ende der Behandlung, wobei das Ende der Behandlung das Ende der 4. Woche für den Zeitraum 1 und das Ende der 12. Woche für den Zeitraum 2 bedeutet: 1 = ausgezeichnet, 2 = sehr gut, 3 = Gut, 4 = Ausreichend und 5 = Schlecht. Höhere Werte entsprechen einem schlechteren Ergebnis. Ausgezeichnet bedeutet ausgezeichnete Gesundheit, bedeutet besseres Ergebnis; schlecht bedeutet schlechte Gesundheit, bedeutet schlechteres Ergebnis.
Ende Woche 4 und Ende Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

22. August 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

10. März 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

23. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juni 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

20. Juni 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

17. Juli 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPIMM-202

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Primäre mitochondriale Erkrankung

Klinische Studien zur Elamipretid

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