Veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid van MTP-131 voor de behandeling van mitochondriale aandoeningen bij proefpersonen uit de MMPOWER-studie (MMPOWER-2)

Inclusiecriteria:

• Proefpersoon voltooide deelname aan de SPIMM-201-studie zonder een significante protocolafwijking die zou suggereren dat de proefpersoon naar de mening van de sponsor mogelijk niet aan alle onderzoeksvereisten kan voldoen
• De proefpersoon moet voor de duur van het onderzoek in Noord-Amerika verblijven
• De proefpersoon heeft in de SPIMM-201-studie binnen 3 weken voorafgaand aan de screening geen onderzoeksgeneesmiddel gekregen
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met het gebruik van 1 van de anticonceptiemethoden die in het protocol zijn gespecificeerd vanaf de datum waarop ze het toestemmingsformulier (ICF) ondertekenen tot twee maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
• Proefpersoon heeft gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan het basislijnbezoek stabiele (onveranderde en constante) medicijnen gebruikt (inclusief vrij verkrijgbare behandelingen, vitamines of supplementen)

Uitsluitingscriteria:

• De proefpersoon heeft een eerdere of huidige medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon ervan zou weerhouden om veilig deel te nemen aan en/of alle studievereisten te voltooien (d.w.z. instabiele angina pectoris of recent myocardinfarct)
• De proefpersoon heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het basislijnbezoek een onderzoeksmiddel gekregen en/of heeft deelgenomen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek of is gelijktijdig ingeschreven in enig niet-interventioneel onderzoek van welk type dan ook dat wetenschappelijk of medisch onverenigbaar wordt geacht met het onderzoek, zoals wordt geacht door de Onderzoeker in overleg met de Opdrachtgever
• De proefpersoon ondervond een bijwerking op het onderzoeksgeneesmiddel in de SPIMM-201-studie die volgens de onderzoeker en/of sponsor een contra-indicatie vormt voor verdere behandeling met elamipretide
• Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn, van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding geven
• Proefpersoon heeft in de 1 maand voorafgaand aan het screeningsbezoek een ziekenhuisopname ondergaan of zal in de loop van het onderzoek waarschijnlijk een ziekenhuisopname of een chirurgische ingreep nodig hebben
• Proefpersoon heeft een creatinineklaring ≤30 ml/min zoals berekend door de Cockcroft Gault-vergelijking
• Proefpersoon heeft een gecorrigeerde verlenging van het QT-interval (QTc), gedefinieerd als een QTc >450 msec bij mannelijke proefpersonen en >480 msec bij vrouwelijke proefpersonen. Opmerking: als QTc bij het initiële elektrocardiogram (ECG) deze parameters overschrijdt, kan het ECG nog 2 keer worden herhaald en wordt het gemiddelde van de 3 QTc-waarden gebruikt om te bepalen of de proefpersoon in aanmerking komt
• De proefpersoon heeft naar het oordeel van de onderzoeker ongecontroleerde hypertensie (bijv. verhoogd tot boven >160 mmHg systolisch of >100 mmHg diastolisch ondanks geschikte behandeling bij twee opeenvolgende metingen)
• Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid of allergie voor een van de hulpstoffen in het onderzoeksgeneesmiddel
• Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van actief alcoholisme of drugsverslaving gedurende het jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek