Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, skuteczność MTP-131 w leczeniu choroby mitochondrialnej u pacjentów z badania MMPOWER (MMPOWER-2)

6 lipca 2020 zaktualizowane przez: Stealth BioTherapeutics Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności wstrzyknięć podskórnych MTP-131 u pacjentów z miopatią mitochondrialną leczonych wcześniej w badaniu SPIMM-201

W tym randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, krzyżowym badaniu przesiewowym wzięło udział 32 pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną (PMM) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i skuteczności elamipretydu podawanego podskórnie w tej populacji pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, krzyżowym badaniu przesiewowym wzięło udział 32 pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną (PMM), którzy ukończyli udział w badaniu SPIMM-201, w którym przez 5 dni otrzymywali dożylnie (iv.) elamipretyd (0,01; 0,10; lub 0,25 mg/kg/godzinę we wlewie przez 2 godziny) lub placebo (randomizowane 3:1). Głównym celem była ocena wpływu pojedynczych dziennych podskórnych (sc) dawek elamipretydu podawanych przez 4 tygodnie na 6-minutowy dystans marszu (6MWD).

Pacjenci zostali losowo przydzieleni (1:1) do jednej z dwóch grup sekwencyjnych: 4-tygodniowe leczenie elamipretydem w dawce 40 mg raz na dobę podskórnie w okresie leczenia 1, a następnie 4-tygodniowe leczenie placebo podawane raz na dobę podskórnie w okresie leczenia 2 ( oddzielone 4-tygodniowym okresem wypłukiwania) lub odwrotnie. Każda grupa sekwencji przeszła przez 5 różnych okresów: badanie przesiewowe, okres leczenia 1, wypłukanie, okres leczenia 2 i obserwacja. Analizowano bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę (PK) i skuteczność elamipretydu podawanego podskórnie w tej populacji pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburg of UPMC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik ukończył udział w badaniu SPIMM-201 bez istotnego odstępstwa od protokołu, które sugerowałoby, że podmiot może nie być w stanie ukończyć wszystkich wymagań badania w opinii Sponsora
  • Uczestnik musi mieszkać w Ameryce Północnej na czas trwania badania
  • Uczestnik nie otrzymał badanego leku w badaniu SPIMM-201 w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie 1 metody antykoncepcji określonej w protokole od daty podpisania formularza świadomej zgody (ICF) do dwóch miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  • Pacjent przyjmował stałe (niezmienione i stałe) leki (w tym leki dostępne bez recepty, witaminy lub suplementy) przez co najmniej 1 miesiąc przed wizytą wyjściową

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma jakąkolwiek wcześniejszą lub obecną chorobę, która w ocenie Badacza uniemożliwiłaby uczestnikowi bezpieczne uczestnictwo i/lub spełnienie wszystkich wymogów badania (tj. niestabilna dławica piersiowa lub niedawno przebyty zawał mięśnia sercowego)
  • Uczestnik otrzymał jakikolwiek badany związek i/lub brał udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed Wizytą wyjściową lub jest jednocześnie zapisany do jakiegokolwiek nieinterwencyjnego badania dowolnego typu, które zostało uznane za naukowo lub medycznie niezgodne z badaniem, jak uznano przez Badacza w porozumieniu ze Sponsorem
  • U pacjenta wystąpiła reakcja niepożądana na badany lek w badaniu SPIMM-201, która w opinii badacza i/lub sponsora jest przeciwwskazaniem do dalszego leczenia elamipretydem
  • Kobiety w ciąży, planujące zajście w ciążę lub karmiące piersią
  • Uczestnik był hospitalizowany w szpitalu w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową lub prawdopodobnie będzie wymagał hospitalizacji w szpitalu lub zabiegu chirurgicznego w trakcie badania
  • Pacjent ma klirens kreatyniny ≤30 ml/min, obliczony za pomocą równania Cockcrofta-Gaulta
  • Pacjent ma skorygowane wydłużenie odstępu QT (QTc), określone jako QTc >450 ms u mężczyzn i >480 ms u kobiet. Uwaga: jeśli podczas początkowego elektrokardiogramu (EKG) QTc przekroczy te parametry, EKG można powtórzyć jeszcze 2 razy, a średnia z 3 wartości QTc zostanie wykorzystana do określenia kwalifikacji pacjentów
  • Podmiot ma niekontrolowane nadciśnienie w ocenie Badacza (np. podwyższone powyżej >160 mmHg skurczowego lub >100 mmHg rozkurczowego pomimo odpowiedniego leczenia w dwóch kolejnych odczytach)
  • Pacjent ma historię klinicznie istotnej nadwrażliwości lub alergii na którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w badanym leku
  • Podmiot ma historię czynnego alkoholizmu lub narkomanii w ciągu roku poprzedzającego wizytę przesiewową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Elamipretyd, następnie Placebo
Uczestnicy najpierw otrzymywali podskórnie 40 mg elamipretydu raz dziennie przez 4 tygodnie. Po okresie wypłukiwania trwającym 4 tygodnie otrzymywali placebo podawane podskórnie raz dziennie przez 4 tygodnie.
Lek: Elamipretyd
4 tygodnie leczenia 40 mg elamipretydu podawanego raz dziennie podskórnie
Inne nazwy:
  • MTP-131
  • Bendawia
Lek: Placebo
4 tygodnie leczenia placebo podawane raz dziennie podskórnie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo, potem elamipretyd
Uczestnicy najpierw otrzymywali placebo raz dziennie podskórnie przez 4 tygodnie. Po okresie wypłukiwania trwającym 4 tygodnie otrzymywali 40 mg elamipretydu raz dziennie podskórnie przez 4 tygodnie.
Lek: Elamipretyd
4 tygodnie leczenia 40 mg elamipretydu podawanego raz dziennie podskórnie
Inne nazwy:
  • MTP-131
  • Bendawia
Lek: Placebo
4 tygodnie leczenia placebo podawane raz dziennie podskórnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dystans pokonany w 6-minutowym teście marszu (6MWT) przez Visit
Ramy czasowe: Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Dystans w metrach pokonany w 6-minutowym teście marszu (6MWT) na koniec leczenia, gdzie koniec leczenia oznacza koniec 4. tygodnia dla Okresu 1 i koniec 12. tygodnia dla Okresu 2.
Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Akcelerometr nadgarstka liczy według dnia
Ramy czasowe: Ostatnie 7 dni przed datą zakończenia wizyty zabiegowej
Akcelerometr nadgarstka Zlicza ostatnie 7 dni przed datą zakończenia wizyty zabiegowej; Koniec leczenia przypada na koniec 4. tygodnia okresu leczenia 1. i koniec 12. tygodnia okresu leczenia 2. Pacjenci codziennie nosili na nadgarstku monitor aktywności lub akcelerometr nadgarstka (od wizyty przesiewowej do zakończenia badania/wczesnego Wizyta przerywająca). Jako miarę aktywności fizycznej i mobilności, badani nosili monitor aktywności lub akcelerometr nadgarstkowy, który mierzył średnią wektorową wielkość przyspieszeń na dzień, przy czym wyższe liczby wskazywały na bardziej aktywny status. Surowe dane dotyczące przyspieszenia zostały przekonwertowane na zastrzeżone liczby, które wykorzystano do oszacowania aktywności fizycznej. Dane przekształcono z danych 30 Hz na dane epoki 1 minuty; te 1-minutowe dane epoki wykorzystano do analizy wielkości wektora danych nadgarstka.
Ostatnie 7 dni przed datą zakończenia wizyty zabiegowej
Średnia liczba akceleratorów bioder w ciągu dnia
Ramy czasowe: Ostatnie 7 dni przed datą zakończenia wizyty zabiegowej
Średnia liczba akceleratorów biodra w ciągu ostatnich 7 dni przed podaniem dawki i przed zakończeniem leczenia; Koniec leczenia przypada na tydzień 4 w okresie leczenia 1 i tydzień 12 w okresie leczenia 2. W celu pomiaru aktywności fizycznej i mobilności pacjenci nosili monitor aktywności lub akcelerometr biodrowy na biodrze (lub na linii pasa) codziennie w godzinach czuwania ( przez co najmniej 7 kolejnych dni bezpośrednio przed podaniem badanego leku w każdym Okresie leczenia [przed wizytą; podczas wizyty 2 w przypadku okresu leczenia 1 i podczas wizyty 4 w przypadku okresu leczenia 2]) oraz na koniec każdego okresu leczenia [podczas wizyty 3 dla Okresu Leczenia 1 i Wizyty 5 dla Okresu Leczenia 2]), które mierzą średnie przyspieszenie na dzień, z wyższymi liczbami wskazującymi na bardziej aktywny status. Surowe dane dotyczące przyspieszenia zostały przekonwertowane na zastrzeżone liczby, które wykorzystano do oszacowania aktywności fizycznej. Dane przekształcono z danych 30 Hz na dane epoki 1 minuty; te 1-minutowe dane epoki wykorzystano do analizy średniej osi pionowej (Y) cou
Ostatnie 7 dni przed datą zakończenia wizyty zabiegowej
Skrócony wynik oceny zmęczenia Neuro-QoL: łączne wyniki T (pytania 1-8)
Ramy czasowe: Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Uczestnicy odpowiadają na następujące stwierdzenia oceny zmęczenia w ocenie jakości życia w zaburzeniach neurologicznych (Bank pozycji zmęczenia Neuro-QOL pod koniec leczenia: Czułem się wyczerpany; Czułem, że nie mam energii; Czułem się zmęczony; Byłem zbyt zmęczony, by robić moje obowiązki domowe; byłem zbyt zmęczony, aby wychodzić z domu; byłem sfrustrowany, że jestem zbyt zmęczony, aby robić rzeczy, które chciałem robić; czułem się zmęczony; musiałem ograniczyć swoją aktywność społeczną, ponieważ byłem zmęczony. Indywidualne opcje odpowiedzi wahają się od wynik od 1 do 5, gdzie 1=Nigdy, 2=Rzadko, 3=Czasami, 4=Często i 5=Zawsze na koniec leczenia, gdzie koniec okresu leczenia przypada na koniec 4 tygodnia dla okresu 1, a koniec okresu tydzień 12 dla okresu 2. Surowe wyniki są obliczane jako proste zsumowane wyniki dla Metryki Teorii Odpowiedzi na Pozycję, określanej jako Metryka T-score. Wyższy wynik T oznacza większe zmęczenie, co oznacza gorszy wynik, z możliwymi wynikami w zakresie od 29,5 do 74,1. Zgłoszono średni populacyjny wynik T-score i odchylenie standardowe.
Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Ocena objawów pierwotnej miopatii mitochondrialnej (PMMSA) Całkowity wynik zmęczenia według tygodnia
Ramy czasowe: Ostatnie 7 dni tygodnia 4 i ostatnie 7 dni tygodnia 12
Ocena objawów pierwotnej miopatii mitochondrialnej (PMMSA) Całkowity wynik zmęczenia na koniec leczenia (suma Q1 do Q4; zmęczenie/osłabienie mięśni) jest oceniany w następujący sposób: 1=brak, 2=łagodne, 3=umiarkowane i 4=ciężkie . Całkowity zakres punktacji to 4-16; niższy wynik oznacza mniejsze zmęczenie i lepszy wynik, wyższy wynik oznacza większe zmęczenie i gorszy wynik. Uczestnicy oceniają następujące elementy: Zmęczenie w spoczynku, Zmęczenie podczas aktywności, Osłabienie mięśni w spoczynku, Osłabienie mięśni podczas aktywności, na koniec każdego okresu leczenia, gdzie koniec okresu leczenia jest średnią tygodniową z ostatnich 7 dni tygodnia 4 dla okresu 1 i ostatnie 7 dni tygodnia 12 dla okresu 2.
Ostatnie 7 dni tygodnia 4 i ostatnie 7 dni tygodnia 12
Test Triple Timed Up and Go (3TUG) po wizycie
Ramy czasowe: Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Uczestnik wykonał test 3TUG po 6MWT i po co najmniej 15 minutach odpoczynku przed podaniem badanego leku w każdym okresie leczenia (koniec tygodnia 4 dla okresu 1 i koniec tygodnia 12 dla okresu 2). Uczestnik otrzymał polecenie wstania z krzesła , idź normalnym krokiem do linii na podłodze oddalonej o 3 metry, obróć się, wróć normalnym krokiem do krzesła, ponownie usiądź; aktywność była mierzona w sekundach. Czynność powtarza się 3 razy pod rząd bez odpoczynku i oblicza się średni czas.
Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Ogólna ocena pacjenta [PGA] Wynik na wizytę, ciągła
Ramy czasowe: Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Aktualny stan zdrowia zgłaszany przez pacjenta na koniec leczenia, gdzie koniec leczenia oznacza koniec 4. tygodnia dla okresu 1 i koniec 12. tygodnia dla okresu 2. Skala PGA przedstawia się następująco: 1=doskonały, 2=bardzo dobry, 3=dobry , 4=dostateczna i 5=słaba. Wyższy wynik oznacza gorszy stan zdrowia, oznacza gorszy wynik.
Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Ogólna ocena pacjenta według wizyt, kategoryczna
Ramy czasowe: Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Aktualny stan zdrowia zgłaszany przez pacjenta na koniec leczenia, gdzie koniec leczenia oznacza koniec 4. tygodnia dla okresu 1 i koniec 12. tygodnia dla okresu 2. Skala PGA przedstawia się następująco: 1=doskonały, 2=bardzo dobry, 3=dobry , 4=dostateczna i 5=słaba. Wyższy wynik oznacza gorszy stan zdrowia, oznacza gorszy wynik. Doskonałe oznacza doskonałe zdrowie, oznacza lepsze wyniki; biedny oznacza zły stan zdrowia, oznacza gorszy wynik.
Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Ogólna ocena lekarza (PhGA) według wizyt, ciągła
Ramy czasowe: Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Ogólna ocena lekarska (PhGA) Ogólny stan zdrowia zgłaszany przez lekarza na koniec leczenia, gdzie koniec leczenia oznacza koniec 4. tygodnia dla okresu 1 i koniec 12. tygodnia dla okresu 2.: 1=doskonały, 2=bardzo dobry, 3= Dobra, 4=dostateczna i 5=słaba. Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Ogólna ocena lekarza (PhGA) według wizyt, kategoryczna
Ramy czasowe: Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12
Ogólna ocena lekarska (PhGA) Ogólny stan zdrowia zgłaszany przez lekarza na koniec leczenia, gdzie koniec leczenia oznacza koniec 4. tygodnia dla okresu 1 i koniec 12. tygodnia dla okresu 2.: 1=doskonały, 2=bardzo dobry, 3= Dobra, 4=dostateczna i 5=słaba. Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik. Doskonałe oznacza doskonałe zdrowie, oznacza lepsze wyniki; biedny oznacza zły stan zdrowia, oznacza gorszy wynik.
Koniec tygodnia 4 i koniec tygodnia 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

22 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

10 marca 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

23 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

20 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

17 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPIMM-202

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna choroba mitochondrialna

Badania kliniczne na Elamipretyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj