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過去に治療を受けた中国人の血友病A患者における出血エピソードの予防と治療に対するツロクトコグ アルファの有効性と安全性 (guardian TM 7)

2020年7月24日 更新者：Novo Nordisk A/S
この治験は中国で行われています。 この試験の目的は、重度の血友病 A (FVIII ≤1%) の中国人患者の出血エピソードの治療におけるツロクトコグ アルファの臨床効果を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

68

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing、Chongqing、中国、400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Fujian
      • Fuzhou、Fujian、中国、350001
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guizhou
      • Guiyang、Guizhou、中国、550004
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Qinghai
      • Xining、Qinghai、中国、810007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200025
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing、Tianjin、中国、300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Yunnan
      • Kunming、Yunnan、中国、650032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
        • Novo Nordisk Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 男性患者
  • 対象年齢は0歳から
  • 重度の先天性血友病A（FVIII≤1%）と診断されている場合
  • 以前に治療を受けた患者の基準を満たす FVIII 製品への曝露日数 (ED) の履歴:
  • 12歳以上の患者：100暴露日（ED）以上
  • 12歳未満の患者：50日以上の曝露（ED）

除外基準:

  • 中央検査室によるスクリーニング時の第 VIII 因子阻害剤 (≧0.6 BU)
  • FVIII 阻害剤の既知の歴史

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：予防治療
薬：トゥロクトコグ アルファ
予防治療は、隔日または週に 3 回、特定の間隔で静脈内 (i.v.) 投与されます。 万が一出血が発生した場合には止血治療を行います。
薬：トゥロクトコグ アルファ
治療は出血中に静脈内（i.v.）で行われ、場合によっては予防治療として行われます（例、静脈内投与）。 身体活動の前に）
実験的：オンデマンド治療
薬：トゥロクトコグ アルファ
予防治療は、隔日または週に 3 回、特定の間隔で静脈内 (i.v.) 投与されます。 万が一出血が発生した場合には止血治療を行います。
薬：トゥロクトコグ アルファ
治療は出血中に静脈内（i.v.）で行われ、場合によっては予防治療として行われます（例、静脈内投与）。 身体活動の前に）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Turoctocog Alfa の止血効果 (出血の治療): 6 か月
時間枠：月0～6
予防療法とオンデマンド療法の両方で出血エピソードの治療に使用した場合のツロクトコグ アルファの止血効果を、0 ～ 6 か月の間に評価しました。 効果は、止血反応について、優れた、良好、中程度、なしの 4 段階のスケールで評価されました。
月0～6

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Turoctocog Alfa の止血効果 (出血の治療): 24 か月
時間枠：月0～24
予防療法とオンデマンド療法の両方で出血エピソードの治療に使用した場合のツロクトコグ アルファの止血効果を、0 ～ 24 か月の間に評価しました。 効果は、止血反応について、優れた、良好、中程度、なしの 4 段階のスケールで評価されました。
月0～24
FVIII に対する阻害抗体の発生率 (≥0.6 BU): 6 か月
時間枠：月0～6
このエンドポイントは、0～6ヶ月間に評価された、予防療法とオンデマンド療法の両方における「FVIIIに対する阻害抗体を有する参加者の割合（≧0.6BU）」を示した。
月0～6
FVIII に対する阻害抗体の発生率 (≥0.6 BU): 24 か月
時間枠：月0～24
このエンドポイントは、0～24ヶ月間に評価された、予防療法とオンデマンド療法の両方における「FVIIIに対する阻害抗体を有する参加者の割合（≧0.6BU）」を示した。
月0～24
参加者あたりの出血数 (年間出血率として評価される総出血数): 6 か月
時間枠：月0～6
予防レジメンの参加者ごとの出血数（年間出血率として評価される総出血数）を、0～6か月目に評価しました。 年間出血率は、負の二項モデルによって分析されました。
月0～6
参加者あたりの出血数 (年間出血率として評価される総出血数): 24 か月
時間枠：月0～24
予防レジメンの参加者ごとの出血数（年間出血率として評価される総出血）を、0～24か月間に評価しました。 年間出血率は、負の二項モデルによって分析されました。
月0～24
出血治療のためのツロクトコグ アルファの摂取: 出血を治療するための平均用量 (6 か月)
時間枠：月0～6
予防およびオンデマンドレジメンの両方で出血の治療に使用されるツロクトコグ アルファの平均用量を、0 ～ 6 か月の間に評価しました。
月0～6
出血治療のためのツロクトコグ アルファの摂取: 出血を治療するための平均用量 (24 か月)
時間枠：月0～24
予防療法とオンデマンド療法の両方で出血の治療に使用されるツロクトコグ アルファの平均用量を、0 ～ 24 か月の間に評価しました。
月0～24
出血治療のためのトゥロクトコグ アルファの摂取: 1 回の出血あたりの注射回数 (6 か月)
時間枠：月0～6
出血エピソードを治療するために消費されたツロクトコグ アルファ注射の回数を、予防療法とオンデマンド療法の両方で 0 ～ 6 か月の間に評価しました。
月0～6
出血治療のためのトゥロクトコグ アルファの摂取: 1 回の出血あたりの注射回数 (24 か月)
時間枠：月0～24
出血エピソードを治療するために消費されたツロクトコグ アルファ注射の回数を、予防療法とオンデマンド療法の両方で 0 ～ 24 か月間評価しました。
月0～24
出血治療のためのトゥロクトコグ アルファの摂取量: 1 回の出血あたり IU/kg (6 か月)
時間枠：月0～6
予防およびオンデマンドレジメンの両方における、1 回の採血あたりのツロクトコグ アルファ IU/kg BW の消費量を 0 ～ 6 か月の間に評価しました。
月0～6
出血治療のためのトゥロクトコグ アルファの摂取量: 1 回の出血あたり IU/kg (24 か月)
時間枠：月0～24
予防およびオンデマンドレジメンの両方における、1 回の採血あたりのツロクトコグ アルファ IU/kg BW の消費量を、0 ～ 24 か月間評価しました。
月0～24
参加者ごとの予防治療中のトゥロクトコグ アルファの摂取量: 平均予防用量 (6 か月)
時間枠：月0～6
予防レジメンの参加者ごとに消費されるツロクトコグ アルファの平均予防用量を、0 ～ 6 か月の間に評価しました。
月0～6
参加者ごとの予防治療中のトゥロクトコグ アルファの摂取量: 平均予防用量 (24 か月)
時間枠：月0～24
予防レジメンの参加者ごとに消費されるツロクトコグ アルファの平均予防用量を、0 ～ 24 か月間評価しました。
月0～24
参加者あたりの予防治療中のトゥロクトコグ アルファの摂取量: IU/kg/月 (6 か月)
時間枠：月0～6
予防レジメンの参加者あたりのツロクトコグ アルファの予防用量 (IU/kg 体重 (BW)/月) を 0 ～ 6 か月の間に評価しました。
月0～6
参加者あたりの予防治療中のトゥロクトコグ アルファの摂取量: IU/kg/月 (24 か月)
時間枠：月0～24
予防レジメンの参加者あたりのツロクトコグ アルファの予防用量（IU/体重 kg（BW）/月）を 0 ～ 24 か月の間に評価しました。
月0～24
参加者あたりの予防治療中のトゥロクトコグ アルファの摂取量: IU/kg/年 (6 か月)
時間枠：月0～6
予防レジメンの参加者あたりのツロクトコグ アルファの予防用量（年間 IU/kg 体重）を 0 ～ 6 か月の間に評価しました。
月0～6
参加者あたりの予防治療中のツロクトコグ アルファの摂取量: IU/kg/年 (24 か月)
時間枠：月0～24
予防レジメンの参加者あたりのツロクトコグ アルファの予防用量（IU/体重 kg（BW）/年）を 0 ～ 24 か月の間に評価しました。
月0～24
参加者あたりの Turoctocog Alfa の総消費量: IU/kg/月 (6 か月)
時間枠：月0～6
予防療法とオンデマンド療法の両方における参加者あたりのツロクトコグ アルファの総摂取量 (IU/kg 体重/月) を 0 ～ 6 ヶ月目に評価しました。
月0～6
参加者ごとの Turoctocog Alfa の総消費量: IU/kg/月 (24 か月)
時間枠：月0～24
予防療法とオンデマンド療法の両方における参加者あたりのツロクトコグ アルファの総摂取量 (IU/体重 kg/月) を 0 ～ 24 か月の間に評価しました。
月0～24
参加者あたりの Turoctocog Alfa の総消費量: IU/kg/年 (6 か月)
時間枠：月0～6
予防療法とオンデマンド療法の両方における参加者あたりのツロクトコグ アルファの総摂取量（年間 IU/kg 体重）を 0 ～ 6 か月の間に評価しました。
月0～6
参加者あたりの Turoctocog Alfa の総消費量: IU/kg/年 (24 か月)
時間枠：月0～24
予防療法とオンデマンド療法の両方における参加者あたりのツロクトコグ アルファの総摂取量 (IU/体重 kg/年) を 0 ～ 24 か月間評価しました。
月0～24
有害事象の頻度 (6 か月)
時間枠：月0～6
有害事象（AE）の頻度は、患者年当たりのAE数として計算された事象の発生率として表示されます。 提示されたすべての AE は治療緊急事態 (TEAE) であり、治験製品の投与後、治療後の追跡期間の終了までに報告された事象として定義されました。
月0～6
有害事象の頻度 (24 か月)
時間枠：月0～24
有害事象（AE）の頻度は、患者年当たりのAE数として計算された事象の発生率として表示されます。 提示されたすべての AE は治療緊急事態 (TEAE) であり、治験製品の投与後、治療後の追跡期間の終了までに報告された事象として定義されました。
月0～24
重篤な有害事象の頻度 (6 か月)
時間枠：月0～6
重篤な有害事象（SAE）の頻度は、患者年当たりのSAEの数として計算された事象の発生率として表示されます。 提示されたすべての SAE は治療緊急性であり、治験製品の投与後、治療後の追跡期間の終了までに報告されたイベントとして定義されました。
月0～6
重篤な有害事象の頻度 (24 か月)
時間枠：月0～24
重篤な有害事象（SAE）の頻度は、患者年当たりのSAEの数として計算された事象の発生率として表示されます。 提示されたすべての SAE は治療緊急性であり、治験製品の投与後、治療後の追跡期間の終了までに報告されたイベントとして定義されました。
月0～24
Turoctocog Alfa の止血効果（手術）：6 か月
時間枠：月0～6
手術に使用した場合のツロクトコグ アルファの止血効果は、0 ～ 6 か月の間に評価されました。 効果は止血反応の 4 段階スケール (優れている、良好、中程度、なし) で評価され、手術当日 (1 日目) と術後期間の最終日に研究者/外科医によって評価されました。参加者は治験/手術現場にいました。
月0～6
Turoctocog Alfa の止血効果 (手術): 24 か月
時間枠：月0～24
手術に使用した場合のツロクトコグ アルファの止血効果を 0 ～ 24 か月の間に評価しました。 効果は止血反応の 4 段階スケール (優れている、良好、中程度、なし) で評価され、手術当日 (1 日目) と術後期間の最終日に研究者/外科医によって評価されました。参加者は治験/手術現場にいました。 「該当なし」という止血反応は、turoctocog alfa が使用されていないことを示しました。
月0～24
失血（手術）：6か月
時間枠：月0～6
失血は、0～6ヶ月目：手術当日（1日目）および術後2～7日目、または参加者が治験/手術現場にいた最終日までのいずれか早い時点で評価した。
月0～6
失血 (手術): 24 か月
時間枠：月0～24
失血は、0～24ヶ月目：手術当日（1日目）および術後2～7日目、または参加者が治験/手術現場にいた最終日までのいずれか早い時点で評価した。
月0～24
輸血（手術）に必要な期間：6か月
時間枠：月0～6
輸血が必要な手術は、0～6か月目：手術当日（1日目）および術後2～7日目、または参加者が治験/手術会場にいた最終日までのいずれか早い時点で評価されました。
月0～6
輸血（手術）に必要な期間：24か月
時間枠：月0～24
輸血が必要な手術は、0～24ヶ月目：手術当日（1日目）および術後2～7日目、または参加者が治験/手術会場にいた最終日までのいずれか早い時点で評価された。
月0～24
有害事象 (手術): 6 か月
時間枠：月0～6
手術中の TEAE は、0 ～ 6 か月間、手術当日 (1 日目) および術後期間 2 ～ 7 日目、または参加者が治験/手術施設にいた最終日まで、いずれか早い時点で記録されました。 TEAEは、治験製品の投与後、治療後の追跡期間の終了までに報告された事象として定義されました。
月0～6
有害事象 (手術): 24 か月
時間枠：月0～24
手術中の TEAE は、0 ～ 24 か月間、手術当日 (1 日目) および術後期間 2 ～ 7 日目、または参加者が治験/手術施設にいた最終日まで、いずれか早い時点で記録されました。 TEAEは、治験製品の投与後、治療後の追跡期間の終了までに報告された事象として定義されました。
月0～24
重篤な有害事象（手術）：6か月
時間枠：月0～6
手術中に発生した治療により緊急に発生した重篤な有害事象は、0 か月目から 6 か月目まで記録されました。手術日 (1 日目) および術後期間 2 ～ 7 日目、または参加者が治験/手術に参加する最終日までです。何でも最初にサイトにアクセスしてください。 治療緊急事象は、治験製品投与後、治療後の追跡期間の終了までに報告された事象として定義された。
月0～6
重篤な有害事象 (手術): 24 か月
時間枠：月0～24
手術中に発生した治療緊急の重篤な有害事象は、0ヵ月目から24ヵ月目まで記録されました：手術当日（1日目）および術後2〜7日目、または参加者が治験/手術に参加する最終日まで何でも最初にサイトにアクセスしてください。 治療緊急事象は、治験製品投与後、治療後の追跡期間の終了までに報告された事象として定義された。
月0～24
報告された健康関連の生活の質の合計スコアの変化（参加者）: 6 か月目
時間枠：0ヶ月目、6ヶ月目
報告された結果は、ベースライン (0 か月目)、および疾患の終わりおよび年齢固有の HRQOL のベースライン (6 か月目) からの変化です。 HRQOL は、患者報告アウトカム (PRO) ツールである HAEMO-QOL (小児 (8 ～ 12 歳)/青少年 (13 ～ 16 歳) 対象) および HAEM-A-QOL (成人 (17 歳以上) 対象) の使用を通じて収集されました。 ））。 HAEMO-QOL評価には、身体的健康、感情、自分自身、家族、友人、認識されているサポート、他人、スポーツと学校、血友病への対処、治療、将来、人間関係に関する質問が含まれていました。 HAEM-A-QOL 評価には、身体的健康、感情、自分自身の見方、スポーツとレジャー、仕事と学校、血友病への対応、治療、将来、家族計画、パートナーシップとセクシュアリティに関する質問が含まれていました。 各質問のスコア範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど血友病に関連する生活の質が向上していることを示します。 HAEMO-QOL および HAEM-A-QOL のすべての質問の平均値の観察された平均値がそれぞれ表示されます。
0ヶ月目、6ヶ月目
報告された健康関連の生活の質の合計スコアの変化（参加者）: 24 か月目
時間枠：0ヶ月目、24ヶ月目
報告された結果は、ベースライン (0 か月目)、および疾患の終わりおよび年齢固有の HRQOL のベースライン (24 か月目) からの変化です。 HRQOL は、患者報告アウトカム (PRO) ツールである HAEM-A-QOL (成人 (17 歳以上) 対象) および HAEMO-QOL (小児 (8 ～ 12 歳)/青少年 (13 ～ 16 歳) 対象) の使用を通じて収集されました。 ））。 HAEM-A-QOL 評価には、身体的健康、感情、自分自身の見方、スポーツとレジャー、仕事と学校、血友病への対応、治療、将来、家族計画、パートナーシップとセクシュアリティに関する質問が含まれていました。 HAEMO-QOL評価には、身体的健康、感情、自分自身、家族、友人、認識されているサポート、他人、スポーツと学校、血友病への対処、治療、将来、人間関係に関する質問が含まれていました。 各質問のスコア範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど血友病に関連する生活の質が向上していることを示します。 HAEM-A-QOL および HAEMO-QOL のすべての質問の平均値の観察された平均値がそれぞれ表示されます。
0ヶ月目、24ヶ月目
報告された健康関連の生活の質の合計スコアの変化 (親の場合): 6 か月目
時間枠：0ヶ月目、6ヶ月目
報告される結果は、ベースライン (0 か月目) と、病気の終焉および年齢固有の健康関連の生活の質 (HRQOL) のベースライン (6 か月目) からの変化です。 HRQOL は、PRO 機器 HAEMO-QOL を使用して収集されました (子供 (4 ～ 7 歳および 8 ～ 12 歳)/青少年 (13 ～ 16 歳) の親向け)。 HAEMO-QOL評価には、身体的健康、感情、自分自身、家族、友人、認識されているサポート、他者、保育園または幼稚園、スポーツと学校、血友病への対応、治療、将来、人間関係に関する質問が含まれていました。 各質問のスコア範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど血友病に関連する生活の質が向上していることを示します。 HAEMO-QOL のすべての質問の平均値の観察された平均値が表示されます。
0ヶ月目、6ヶ月目
報告された健康関連の生活の質の合計スコアの変化 (親の場合): 24 か月目
時間枠：0ヶ月目、24ヶ月目
報告される結果は、ベースライン（0か月目）、および疾患の終結および年齢特有の健康関連の生活の質（HRQOL）のベースライン（24か月目）からの変化である。 HRQOL は、PRO 機器 HAEMO-QOL を使用して収集されました (子供 (4 ～ 7 歳および 8 ～ 12 歳)/青少年 (13 ～ 16 歳) の親向け)。 HAEMO-QOL評価には、身体的健康、感情、自分自身、家族、友人、認識されているサポート、他者、保育園または幼稚園、スポーツと学校、血友病への対応、治療、将来、人間関係に関する質問が含まれていました。 各質問のスコア範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど血友病に関連する生活の質が向上していることを示します。 HAEMO-QOL のすべての質問の平均値の観察された平均値が表示されます。
0ヶ月目、24ヶ月目
FVIII の増分回収
時間枠：1～2日目
FVIII の漸進的な回復を評価するための血液サンプルは、12 歳以上の参加者では投与後 48 時間、12 歳未満の参加者では投与後 24 時間の間に採取されました。 増分回復量は、(FVIII: 投与 30 分後に血漿中で測定された凝固剤 (C) 活性 - 投与直前に血漿中で測定された FVIII:C 活性)/(時間 0 分で注射された用量) として計算され、ここで用量は IU として表されました。体重 kg あたりの FVIII 製品。 結果は発色アッセイに基づいています。
1～2日目
曲線下面積 (AUC0-inf)
時間枠：1～2日目
AUC0-inf の評価のための血液サンプルは、12 歳以上の参加者については投与後 48 時間、12 歳未満の参加者については投与後 24 時間の間に採取されました。 AUC0-infは、時間曲線ゼロから無限大までの濃度対時間の下の面積として定義された。 結果は発色アッセイに基づいています。
1～2日目
半減期 (t1/2)
時間枠：1～2日目
T1/2 の評価のための血液サンプルは、12 歳以上の参加者については投与後 48 時間、12 歳未満の参加者については投与後 24 時間の間に採取されました。 結果は発色アッセイに基づいています。
1～2日目
クリアランス(CL)
時間枠：1～2日目
CL の評価のための血液サンプルは、12 歳以上の参加者については投与後 48 時間、12 歳未満の参加者については投与後 24 時間の間に採取されました。 結果は発色アッセイに基づいています。
1～2日目
プロファイル内で測定された最高の FVIII 活性 (Cmax)
時間枠：1～2日目
Cmax の評価のための血液サンプルは、12 歳以上の参加者については投与後 48 時間、12 歳未満の参加者については投与後 24 時間の間に採取されました。 結果は発色アッセイに基づいています。
1～2日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novo Nordisk A/S

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年12月12日

一次修了 (実際)

2018年3月16日

研究の完了 (実際)

2018年12月12日

試験登録日

最初に提出

2016年10月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年10月18日

最初の投稿 (見積もり)

2016年10月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年7月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年7月24日

最終確認日

2020年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NN7008-4028
  • U1111-1150-0765 (その他の識別子：WHO)
  • CTR20160811 (その他の識別子：CFDA)
  • 2013-004791-35 (レジストリ識別子：European Medicines Agency (EudraCT))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Novonordisk-trials.com でのノボ ノルディスクの開示義務によると

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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