Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Turoctocog Alfa hatékonysága és biztonságossága vérzéses epizódok megelőzésében és kezelésében a korábban kezelt hemofília A-ban szenvedő kínai betegeknél (guardian TM 7)

2020. július 24. frissítette: Novo Nordisk A/S
Ezt a vizsgálatot Kínában végzik. A vizsgálat célja az alfa-turoktokog klinikai hatékonyságának értékelése súlyos hemofília A-ban (FVIII≤1%) szenvedő kínai betegek vérzéses epizódjainak kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

68

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing, Chongqing, Kína, 400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kína, 350001
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kína, 550004
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kína, 430030
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Kína, 810007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína, 200025
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing, Tianjin, Kína, 300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kína, 650032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310003
        • Novo Nordisk Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi betegek
  • Életkor 0 éves kortól
  • Súlyos veleszületett hemofília A diagnózisával (FVIII≤1%)
  • A korábban kezelt betegek kritériumainak megfelelő FVIII-termékek expozíciós napjai (ED):
  • 12 éves vagy idősebb betegek: 100 expozíciós nap (ED) vagy több
  • 12 év alatti betegek: 50 expozíciós nap (ED) vagy több

Kizárási kritériumok:

  • A VIII-as faktor inhibitorai (≥0,6 BU) a szűréskor, a központi laboratórium által értékelve
  • FVIII-gátlók ismert története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Profilaktikus kezelés
Drog: alfa turoktokog
A megelőző kezelést intravénásan (i.v.) adják be meghatározott időközönként, vagy minden második napon, vagy hetente háromszor. Vérzés esetén vérzéses kezelést kell alkalmazni.
Drog: alfa turoktokog
A kezelést intravénásan (iv.) adják be a vérzések idején, illetve alkalmanként megelőző kezelésként (pl. fizikai aktivitás előtt)
Kísérleti: Igény szerinti kezelés
Drog: alfa turoktokog
A megelőző kezelést intravénásan (i.v.) adják be meghatározott időközönként, vagy minden második napon, vagy hetente háromszor. Vérzés esetén vérzéses kezelést kell alkalmazni.
Drog: alfa turoktokog
A kezelést intravénásan (iv.) adják be a vérzések idején, illetve alkalmanként megelőző kezelésként (pl. fizikai aktivitás előtt)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Turoctocog Alfa hemosztatikus hatása (vérzések kezelése): 6 hónap
Időkeret: Hónap 0-6
Az alfa-turoktokog hemosztatikus hatását a vérzéses epizódok kezelésére alkalmazva mind a profilaxisban, mind az igény szerinti kezelésben a 0-6. hónapban értékelték. A hatást egy négyfokú skálán értékelték a hemosztatikus válaszre, kiváló, jó, közepes és semmilyen.
Hónap 0-6

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Turoctocog Alfa vérzéscsillapító hatása (vérzések kezelése): 24 hónap
Időkeret: Hónap 0-24
Az alfa-turoktokog hemosztatikus hatását a vérzéses epizódok kezelésére alkalmazva mind a profilaxisban, mind az igény szerinti kezelésben a 0-24. hónapban értékelték. A hatást egy négyfokú skálán értékelték a hemosztatikus válaszre, kiváló, jó, közepes és semmilyen.
Hónap 0-24
FVIII elleni gátló antitestek előfordulási aránya (≥0,6 BU): 6 hónap
Időkeret: Hónap 0-6
Ez a végpont „az FVIII elleni gátló antitestekkel rendelkező résztvevők százalékos arányát (≥0,6 BU)” mutatta mind a profilaxis, mind az igény szerinti kezelés során, a 0–6. hónapban értékelve.
Hónap 0-6
FVIII elleni gátló antitestek előfordulási aránya (≥0,6 BU): 24 hónap
Időkeret: Hónap 0-24
Ez a végpont „az FVIII elleni gátló antitestekkel rendelkező résztvevők százalékos arányát (≥0,6 BU)” mutatta mind a profilaxis, mind az igény szerinti kezelés során, a 0–24. hónapban értékelve.
Hónap 0-24
Vérzések száma (Összes vérzés éves vérzési arányként értékelve) résztvevőnként: 6 hónap
Időkeret: Hónap 0-6
A vérzések számát (az összes vérzést éves vérzési arányként értékelve) a profilaxisban részt vevőnként értékelték a 0-6. hónapban. Az évesített vérzési arányt negatív binomiális modellel elemeztük.
Hónap 0-6
Vérzések száma (Összes vérzés éves vérzési arányként értékelve) résztvevőnként: 24 hónap
Időkeret: Hónap 0-24
A vérzések számát (az éves vérzési arányként értékelt összes vérzést) a profilaxisban részt vevőnként a 0-24. hónapban értékelték. Az évesített vérzési arányt negatív binomiális modellel elemeztük.
Hónap 0-24
Turoctocog Alfa fogyasztása vérzés kezelésére: Átlagos adag vérzés kezelésére (6 hónap)
Időkeret: Hónap 0-6
A vérzés kezelésére alkalmazott alfa-turoktokog átlagos dózisát mind profilaxisban, mind igény szerint a 0-6. hónapban értékelték.
Hónap 0-6
Turoctocog Alfa fogyasztása vérzés kezelésére: Átlagos adag vérzés kezelésére (24 hónap)
Időkeret: Hónap 0-24
A vérzés kezelésére alkalmazott alfa-turoktokog átlagos dózisát mind a profilaxisban, mind az igény szerinti kezelési rendben a 0–24. hónapban értékelték.
Hónap 0-24
Turoctocog Alfa fogyasztása vérzéses kezelésre: Injekciók száma vérzésenként (6 hónap)
Időkeret: Hónap 0-6
A vérzéses epizód kezelésére elfogyasztott alfa-turoktokog injekciók számát mind a profilaxisban, mind az igény szerinti kezelési rendben értékelték a 0-6. hónapban.
Hónap 0-6
Turoctocog Alfa fogyasztása vérzéses kezelésre: Injekciók száma vérzésenként (24 hónap)
Időkeret: Hónap 0-24
A vérzéses epizód kezelésére elfogyasztott alfa-turoktokog injekciók számát mind a profilaxis, mind az igény szerinti kezelés során a 0-24. hónapban értékelték.
Hónap 0-24
A Turoctocog Alfa fogyasztása vérzés kezelésére: NE/kg vérzésenként (6 hónap)
Időkeret: Hónap 0-6
A turoktokog alfa NE/ttkg vérzésenkénti fogyasztását mind a profilaxisban, mind az igény szerinti adagolási rendben a 0-6. hónapban értékelték.
Hónap 0-6
A Turoctocog Alfa fogyasztása vérzés kezelésére: NE/kg vérzésenként (24 hónap)
Időkeret: Hónap 0-24
A turoktokog alfa NE/ttkg vérzésenkénti fogyasztását mind a profilaxisban, mind az igény szerinti adagolási rendben a 0-24. hónapban értékelték.
Hónap 0-24
A Turoctocog Alfa fogyasztása a megelőző kezelés során résztvevőnként: átlagos megelőző adag (6 hónap)
Időkeret: Hónap 0-6
A profilaxisban résztvevőnként elfogyasztott alfa-turoktokog átlagos megelőző dózisát a 0-6. hónapban értékelték.
Hónap 0-6
A Turoctocog Alfa fogyasztása a megelőző kezelés során résztvevőnként: átlagos megelőző adag (24 hónap)
Időkeret: Hónap 0-24
A profilaxisban résztvevőnként elfogyasztott alfa-turoktokog átlagos megelőző dózisát a 0-24. hónapban értékelték.
Hónap 0-24
A Turoctocog Alfa fogyasztása a megelőző kezelés során résztvevőnként: NE/kg/hónap (6 hónap)
Időkeret: Hónap 0-6
Az alfa-turoktokog prevenciós dózisát (NE/testtömeg-kg/hónap) a profilaxisban résztvevőnként a 0-6. hónapban értékelték.
Hónap 0-6
A Turoctocog Alfa fogyasztása a megelőző kezelés során résztvevőnként: NE/kg/hónap (24 hónap)
Időkeret: Hónap 0-24
Az alfa-turoktokog megelőző adagot (NE/testtömeg-kilogramm/hónap) a profilaxisban résztvevőnként értékelték a 0-24. hónapban.
Hónap 0-24
A Turoctocog Alfa fogyasztása a megelőző kezelés során résztvevőnként: NE/kg/év (6 hónap)
Időkeret: Hónap 0-6
Az alfa-turoktokog prevenciós dózisát (NE/testtömeg-kilogramm/év) a profilaxisban résztvevőnként értékelték a 0-6. hónapban.
Hónap 0-6
A Turoctocog Alfa fogyasztása a megelőző kezelés során résztvevőnként: NE/kg/év (24 hónap)
Időkeret: Hónap 0-24
Az alfa-turoktokog megelőző dózist (NE/testtömeg-kg/év) a profilaxisban résztvevőnként a 0-24. hónapban értékelték.
Hónap 0-24
A Turoctocog Alfa teljes fogyasztása résztvevőnként: NE/kg havonta (6 hónap)
Időkeret: Hónap 0-6
Az alfa-turoktokog teljes fogyasztását (NE/testtömeg-kg havonta) résztvevőnként mind a profilaxisban, mind az igény szerinti adagolási rendben értékelték a 0-6. hónapban.
Hónap 0-6
A Turoctocog Alfa teljes fogyasztása résztvevőnként: NE/kg havonta (24 hónap)
Időkeret: Hónap 0-24
Az alfa-turoktokog teljes fogyasztását (NE/ttkg havonta) résztvevőnként mind a profilaxisban, mind az igény szerinti kezelésben értékelték a 0-24. hónapban.
Hónap 0-24
A Turoctocog Alfa teljes fogyasztása résztvevőnként: NE/kg/év (6 hónap)
Időkeret: Hónap 0-6
Az alfa-turoktokog teljes fogyasztását (NE/testtömeg-kilogramm/év) résztvevőnként mind a profilaxis, mind az igény szerinti kezelés során értékelték a 0-6. hónapban.
Hónap 0-6
A Turoctocog Alfa teljes fogyasztása résztvevőnként: NE/kg/év (24 hónap)
Időkeret: Hónap 0-24
Az alfa-turoktokog teljes fogyasztását (NE/testtömeg-kilogramm/év) résztvevőnként mind a profilaxisban, mind az igény szerinti kezelésben a 0-24. hónapban értékelték.
Hónap 0-24
A nemkívánatos események gyakorisága (6 hónap)
Időkeret: Hónap 0-6
A nemkívánatos események gyakoriságát (AE) az események arányaként mutatjuk be, amelyet a nemkívánatos események betegévenkénti számaként számítottunk ki. Minden bemutatott nemkívánatos esemény kezelést igénylő (TEAE), amelyeket a vizsgálati termék beadása után jelentett eseményekként határoztak meg a kezelés utáni követési időszak végéig.
Hónap 0-6
A nemkívánatos események gyakorisága (24 hónap)
Időkeret: Hónap 0-24
A nemkívánatos események gyakoriságát (AE) az események arányaként mutatjuk be, amelyet a nemkívánatos események betegévenkénti számaként számítottunk ki. Minden bemutatott nemkívánatos esemény kezelést igénylő (TEAE), amelyeket a vizsgálati termék beadása után jelentett eseményekként határoztak meg a kezelés utáni követési időszak végéig.
Hónap 0-24
Súlyos nemkívánatos események gyakorisága (6 hónap)
Időkeret: Hónap 0-6
A súlyos nemkívánatos események gyakoriságát (SAE) az események arányaként mutatjuk be, amelyet a súlyos nemkívánatos események betegévenkénti számaként számítottunk ki. Valamennyi bemutatott SAE kezelésből adódóan jelentkezik, amelyeket a kísérleti termék beadása után jelentett eseményekként határoztak meg a kezelés utáni követési időszak végéig.
Hónap 0-6
Súlyos nemkívánatos események gyakorisága (24 hónap)
Időkeret: Hónap 0-24
A súlyos nemkívánatos események gyakoriságát (SAE) az események arányaként mutatjuk be, amelyet a súlyos nemkívánatos események betegévenkénti számaként számítottunk ki. Valamennyi bemutatott SAE kezelésből adódóan jelentkezik, amelyeket a kísérleti termék beadása után jelentett eseményekként határoztak meg a kezelés utáni követési időszak végéig.
Hónap 0-24
A Turoctocog Alfa vérzéscsillapító hatása (műtét): 6 hónap
Időkeret: Hónap 0-6
Az alfa-turoktokog vérzéscsillapító hatását sebészeti alkalmazás esetén a 0-6. hónapban értékelték. A hatást a hemosztatikus válasz négyfokú skáláján értékelték (kiváló, jó, közepes és nincs), és a vizsgáló/sebész értékelte a műtét napján (1. nap) és a posztoperatív időszak utolsó napján. a résztvevő a vizsgálat/műtét helyszínén volt.
Hónap 0-6
A Turoctocog Alfa hemosztatikus hatása (műtét): 24 hónap
Időkeret: Hónap 0-24
Az alfa-turoktokog hemosztatikus hatását sebészeti alkalmazás esetén a 0-24. hónapban értékelték. A hatást a hemosztatikus válasz négyfokú skáláján értékelték (kiváló, jó, közepes és nincs), és a vizsgáló/sebész értékelte a műtét napján (1. nap) és a posztoperatív időszak utolsó napján. a résztvevő a vizsgálat/műtét helyszínén volt. A „nem alkalmazható” hemosztatikus válasz azt jelezte, hogy az alfa-turoktokog nem került alkalmazásra.
Hónap 0-24
Vérvesztés (műtét): 6 hónap
Időkeret: Hónap 0-6
A vérveszteséget a 0-6. hónapban értékelték: a műtét napján (1. nap) és a posztoperatív időszak 2-7. napján, vagy az utolsó napig, amikor a résztvevő a vizsgálati/műtéti helyszínen tartózkodott, függetlenül attól, hogy mi következik be előbb.
Hónap 0-6
Vérvesztés (műtét): 24 hónap
Időkeret: Hónap 0-24
A vérveszteséget a 0-24. hónapban értékelték: a műtét napján (1. nap) és a posztoperatív időszak 2-7. napján, vagy az utolsó napig, amikor a résztvevő a vizsgálati/műtéti helyszínen tartózkodott, függetlenül attól, hogy mi következik be előbb.
Hónap 0-24
A transzfúzió (műtét) követelményei: 6 hónap
Időkeret: Hónap 0-6
A transzfúziót igénylő műtéteket a 0-6. hónapban értékelték: a műtét napján (1. nap) és a posztoperatív időszakban a 2-7. napon, vagy az utolsó napig, amikor a résztvevő a vizsgálati/műtéti helyszínen tartózkodott, attól függően, hogy mi következik be előbb.
Hónap 0-6
A transzfúzió (műtét) követelményei: 24 hónap
Időkeret: Hónap 0-24
A transzfúziót igénylő műtéteket a 0-24. hónapban értékelték: a műtét napján (1. nap) és a posztoperatív időszakban a 2-7. napon, vagy az utolsó napig, amikor a résztvevő a vizsgálati/műtéti helyszínen tartózkodott, attól függően, hogy mi következik be előbb.
Hónap 0-24
Nemkívánatos események (műtét): 6 hónap
Időkeret: Hónap 0-6
A műtét alatti TEAE-ket a 0-6. hónapban rögzítették: a műtét napján (1. nap) és a posztoperatív időszak 2-7. napján, vagy az utolsó napig, amikor a résztvevő a vizsgálati/műtéti helyszínen tartózkodott, függetlenül attól, hogy melyik következik be előbb. A TEAE-ket a kísérleti termék beadása után jelentett eseményekként határozták meg a kezelés utáni követési időszak végéig.
Hónap 0-6
Nemkívánatos események (műtét): 24 hónap
Időkeret: Hónap 0-24
A műtét alatti TEAE-ket a 0-24. hónapban rögzítették: a műtét napján (1. nap) és a posztoperatív időszak 2-7. napján, vagy az utolsó napig, amikor a résztvevő a vizsgálati/műtéti helyszínen tartózkodott, függetlenül attól, hogy mi következik be előbb. A TEAE-ket a kísérleti termék beadása után jelentett eseményekként határozták meg a kezelés utáni követési időszak végéig.
Hónap 0-24
Súlyos nemkívánatos események (műtét): 6 hónap
Időkeret: Hónap 0-6
A műtét során előforduló, kezelésből adódó súlyos nemkívánatos eseményeket a 0. hónaptól a 6. hónapig jegyezték fel: a műtét napján (1. nap) és a posztoperatív időszakban a 2-7. napon, vagy az utolsó napig, amikor a résztvevő a vizsgálaton/műtéten tartózkodik. az oldalon, ami előbb történik. A kezelésből adódó eseményeket a vizsgálati termék beadása után a kezelés utáni követési időszak végéig jelentett eseményekként határoztuk meg.
Hónap 0-6
Súlyos nemkívánatos események (műtét): 24 hónap
Időkeret: Hónap 0-24
A műtét során előforduló, kezelésből adódó súlyos nemkívánatos eseményeket a 0. hónaptól a 24. hónapig jegyezték fel: a műtét napján (1. nap) és a posztoperatív időszakban a 2-7. napon, vagy az utolsó napig, amikor a résztvevő a vizsgálaton/műtéten tartózkodik. az oldalon, ami előbb történik. A kezelésből adódó eseményeket a vizsgálati termék beadása után a kezelés utáni követési időszak végéig jelentett eseményekként határoztuk meg.
Hónap 0-24
A bejelentett egészséggel kapcsolatos életminőség összpontszámának változása (a résztvevők esetében): 6. hónap
Időkeret: 0. hónap, 6. hónap
A jelentett eredmények a kiindulási érték (0. hónap) és a kiindulási értékhez viszonyított változás (6. hónap) a betegség végére és az életkor-specifikus HRQOL-ra vonatkoznak. A HRQOL-t a betegek által bejelentett kimenetelű (PRO) eszközök, a HAEMO-QOL (gyermekek (8-12 éves)/serdülők (13-16 év) és a HAEM-A-QOL (felnőttek (>=17 év)) segítségével gyűjtötték össze. )). A HAEMO-QOL felmérés a testi egészségre, érzésekre, önmaga, családra, barátokra, vélt támogatásra, más személyekre, sportra és iskolára, a hemofíliával, kezelésre, jövőre és kapcsolatokra vonatkozó kérdéseket tartalmazott. A HAEM-A-QOL felmérés a fizikai egészségre, az érzésekre, az önnézetre, a sportra és a szabadidőre, a munkára és az iskolára, a hemofíliával, a kezeléssel, a jövővel, a családtervezéssel, valamint a partnerséggel és a szexualitással kapcsolatos kérdéseket tartalmazott. Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi. Bemutatjuk a HAEMO-QOL és a HAEM-A-QOL összes kérdés átlagának megfigyelt átlagát.
0. hónap, 6. hónap
A bejelentett egészséggel kapcsolatos életminőség összpontszámának változása (a résztvevők esetében): 24. hónap
Időkeret: 0. hónap, 24. hónap
A jelentett eredmények a betegség végének és az életkor-specifikus HRQOL kiindulási értékének (0. hónap) és változásának a kiindulási értékhez képest (24. hónapban). A HRQOL-t a betegek által jelentett kimenetel (PRO) műszerek, a HAEM-A-QOL (felnőttek (>=17 év)) és a HAEMO-QOL (gyermekek (8-12 éves)/serdülők (13-16 év) segítségével. )). A HAEM-A-QOL felmérés a fizikai egészségre, az érzésekre, az önnézetre, a sportra és a szabadidőre, a munkára és az iskolára, a hemofíliával, a kezeléssel, a jövővel, a családtervezéssel, valamint a partnerséggel és a szexualitással kapcsolatos kérdéseket tartalmazott. A HAEMO-QOL felmérés a testi egészségre, érzésekre, önmaga, családra, barátokra, vélt támogatásra, más személyekre, sportra és iskolára, a hemofíliával, kezelésre, jövőre és kapcsolatokra vonatkozó kérdéseket tartalmazott. Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi. Bemutatjuk a HAEM-A-QOL és a HAEMO-QOL összes kérdés átlagának megfigyelt átlagát.
0. hónap, 24. hónap
A bejelentett egészséggel kapcsolatos életminőség összpontszámának változása (szülők esetében): 6. hónap
Időkeret: 0. hónap, 6. hónap
A jelentett eredmények az alapvonal (0. hónap) és a kiindulási értékhez képest (6. hónap) való változás a betegség végére és az életkorral specifikus egészséggel kapcsolatos életminőségre (HRQOL). A HRQOL gyűjtése a PRO műszer, a HAEMO-QOL segítségével történt (a gyermekek (4-7 éves és 8-12 éves)/serdülő (13-16 éves) szüleinek. A HAEMO-QOL felmérés a testi egészségre, érzésekre, önmagára, családra, barátokra, vélt támogatásra, más személyekre, óvodára vagy óvodára, sportra és iskolára, hemofíliával, kezelésre, jövőre és kapcsolatokra vonatkozó kérdéseket tartalmazott. Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi. Bemutatjuk a HAEMO-QOL összes kérdésének átlagát.
0. hónap, 6. hónap
A bejelentett egészséggel kapcsolatos életminőség összpontszámának változása (szülők esetében): 24. hónap
Időkeret: 0. hónap, 24. hónap
A jelentett eredmények az alapvonal (0. hónap) és a kiindulási értékhez viszonyított változás (24. hónap) a betegség végére és az életkorral specifikus egészséggel kapcsolatos életminőségre (HRQOL) vonatkoznak. A HRQOL gyűjtése a PRO műszer, a HAEMO-QOL segítségével történt (a gyermekek (4-7 éves és 8-12 éves)/serdülő (13-16 éves) szüleinek. A HAEMO-QOL felmérés a testi egészségre, érzésekre, önmagára, családra, barátokra, vélt támogatásra, más személyekre, óvodára vagy óvodára, sportra és iskolára, hemofíliával, kezelésre, jövőre és kapcsolatokra vonatkozó kérdéseket tartalmazott. Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi. Bemutatjuk a HAEMO-QOL összes kérdésének átlagát.
0. hónap, 24. hónap
FVIII. fokozatos helyreállítása
Időkeret: Napok 1-2
A FVIII növekményes felépülésének értékelésére vérmintákat vettek az adagolás után 48 órával a 12 éves és idősebb résztvevőktől, és 24 órával az adagolást követően a 12 évesnél fiatalabb résztvevőktől. A növekményes visszanyerést a következőképpen számítottuk ki: (FVIII: a plazmában mért koaguláns (C) aktivitás 30 perccel az adagolás után – FVIII:C aktivitás a plazmában közvetlenül az adagolás előtt mérve)/(a 0. percben beadott dózis), ahol a dózist NE-ben fejeztük ki. FVIII termék testtömeg-kilogrammonként. Az eredmények a kromogén vizsgálaton alapulnak.
Napok 1-2
Görbe alatti terület (AUC0-inf)
Időkeret: Napok 1-2
Az AUC0-inf értékeléséhez vérmintákat vettek az adagolás után 48 órával a 12 éves és idősebb résztvevőktől, és 24 órával az adagolás után a 12 évnél fiatalabb résztvevőktől. Az AUC0-inf-et a koncentráció alatti területként határoztuk meg az idő függvényében a nullától a végtelenig terjedő időgörbe között. Az eredmények a kromogén vizsgálaton alapulnak.
Napok 1-2
Felezési idő (t½)
Időkeret: Napok 1-2
A t½ értékeléséhez vérmintákat vettek az adagolás után 48 órával a 12 éves és idősebb résztvevőktől, és 24 órával az adagolás után a 12 évnél fiatalabb résztvevőktől. Az eredmények a kromogén vizsgálaton alapulnak.
Napok 1-2
Szabadság (CL)
Időkeret: Napok 1-2
A CL értékeléséhez vérmintákat vettek az adagolás után 48 órával a 12 éves és idősebb résztvevőktől, és 24 órával az adagolást követően a 12 évesnél fiatalabb résztvevőktől. Az eredmények a kromogén vizsgálaton alapulnak.
Napok 1-2
Legnagyobb mért FVIII-aktivitás a profilban (Cmax)
Időkeret: Napok 1-2
A Cmax értékeléséhez vérmintákat vettek az adagolást követő 48 órában a 12 éves és idősebb résztvevőktől, és 24 órával az adagolást követően a 12 évesnél fiatalabb résztvevőktől. Az eredmények a kromogén vizsgálaton alapulnak.
Napok 1-2

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novo Nordisk A/S

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. december 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. március 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. október 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 18.

Első közzététel (Becslés)

2016. október 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. július 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 24.

Utolsó ellenőrzés

2020. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NN7008-4028
  • U1111-1150-0765 (Egyéb azonosító: WHO)
  • CTR20160811 (Egyéb azonosító: CFDA)
  • 2013-004791-35 (Registry Identifier: European Medicines Agency (EudraCT))

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novo Nordisk közzétételi kötelezettsége szerint a novonordisk-trials.com oldalon

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett vérzési zavar

Klinikai vizsgálatok a alfa turoktokog

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Suriname

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel