Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo Turoctocog Alfa w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawienia u wcześniej leczonych chińskich pacjentów z hemofilią typu A (guardian TM 7)

24 lipca 2020 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Ten proces jest prowadzony w Chinach. Celem tego badania jest ocena skuteczności klinicznej turoktokogu alfa w leczeniu epizodów krwawienia u chińskich pacjentów z ciężką postacią hemofilii A (FVIII≤1%).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

68

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Chongqing
      • Chonqqing, Chongqing, Chiny, 400014
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350001
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Chiny, 550004
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Qinghai
      • Xining, Qinghai, Chiny, 810007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200025
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tianjin
      • Tianjing, Tianjin, Chiny, 300020
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650032
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310003
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej
  • Wiek od 0 lat
  • Z rozpoznaniem ciężkiej wrodzonej hemofilii A (FVIII≤1%)
  • Historia dni ekspozycji (ED) na jakiekolwiek produkty FVIII spełniające kryteria wcześniej leczonych pacjentów:
  • Pacjenci w wieku 12 lat lub starsi: 100 dni ekspozycji (ED) lub więcej
  • Pacjenci w wieku poniżej 12 lat: 50 dni ekspozycji (ED) lub więcej

Kryteria wyłączenia:

  • Inhibitory czynnika VIII (≥0,6 BU) podczas badania przesiewowego według oceny laboratorium centralnego
  • Znana historia inhibitorów czynnika VIII

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie profilaktyczne
Lek: turoktokog alfa
Leczenie zapobiegawcze podaje się dożylnie (i.v.) w określonych odstępach czasu co drugi dzień lub trzy razy w tygodniu. W przypadku wystąpienia krwawienia zostanie zastosowane leczenie krwotoczne.
Lek: turoktokog alfa
Leczenie podaje się dożylnie (i.v.) podczas krwawień oraz okazjonalnie jako leczenie zapobiegawcze (np. przed aktywnością fizyczną)
Eksperymentalny: Leczenie na żądanie
Lek: turoktokog alfa
Leczenie zapobiegawcze podaje się dożylnie (i.v.) w określonych odstępach czasu co drugi dzień lub trzy razy w tygodniu. W przypadku wystąpienia krwawienia zostanie zastosowane leczenie krwotoczne.
Lek: turoktokog alfa
Leczenie podaje się dożylnie (i.v.) podczas krwawień oraz okazjonalnie jako leczenie zapobiegawcze (np. przed aktywnością fizyczną)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działanie hemostatyczne Turoctocog Alfa (leczenie krwawień): 6 miesięcy
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Działanie hemostatyczne turoktokogu alfa stosowanego w leczeniu epizodów krwawienia zarówno w ramach profilaktyki, jak iw schemacie doraźnym oceniano w miesiącach 0-6. Efekt oceniano w czterostopniowej skali dla odpowiedzi hemostatycznej, doskonały, dobry, umiarkowany i brak.
Miesiąc 0-6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działanie hemostatyczne Turoctocog Alfa (leczenie krwawień): 24 miesiące
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Działanie hemostatyczne turoktokogu alfa stosowanego w leczeniu epizodów krwawienia zarówno w ramach profilaktyki, jak iw schemacie doraźnym oceniano w miesiącach 0-24. Efekt oceniano w czterostopniowej skali dla odpowiedzi hemostatycznej, doskonały, dobry, umiarkowany i brak.
Miesiąc 0-24
Częstość występowania przeciwciał hamujących przeciwko FVIII (≥0,6 BU): 6 miesięcy
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Ten punkt końcowy przedstawiał „odsetek uczestników z przeciwciałami hamującymi przeciwko czynnikowi VIII (≥0,6 BU)” zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i na żądanie, ocenianym w miesiącach 0-6.
Miesiąc 0-6
Częstość występowania przeciwciał hamujących przeciwko FVIII (≥0,6 BU): 24 miesiące
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Ten punkt końcowy przedstawiał „odsetek uczestników z przeciwciałami hamującymi przeciwko czynnikowi VIII (≥0,6 BU)” zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i na żądanie, ocenianym w miesiącach 0-24.
Miesiąc 0-24
Liczba krwawień (całkowita liczba krwawień oceniana jako roczna częstość krwawień) na uczestnika: 6 miesięcy
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Liczba krwawień (całkowita liczba krwawień oceniana jako roczna częstość krwawień) na uczestnika schematu profilaktyki była oceniana w miesiącach 0-6. Roczną częstość krwawień analizowano za pomocą ujemnego modelu dwumianowego.
Miesiąc 0-6
Liczba krwawień (całkowita liczba krwawień oceniana jako roczna częstość krwawień) na uczestnika: 24 miesiące
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Liczba krwawień (całkowita liczba krwawień oceniana jako roczna częstość krwawień) na uczestnika schematu profilaktyki była oceniana w miesiącach 0-24. Roczną częstość krwawień analizowano za pomocą ujemnego modelu dwumianowego.
Miesiąc 0-24
Zużycie Turoctocog Alfa w leczeniu krwawienia: Średnia dawka w leczeniu krwawienia (6 miesięcy)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Średnią dawkę turoktokogu alfa stosowaną w leczeniu krwawienia zarówno w profilaktyce, jak iw schemacie doraźnym oceniano w miesiącach 0-6.
Miesiąc 0-6
Zużycie Turoctocog Alfa w leczeniu krwawienia: Średnia dawka w leczeniu krwawienia (24 miesiące)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Średnią dawkę turoktokogu alfa stosowaną w leczeniu krwawienia zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i doraźnym oceniano w miesiącach 0-24.
Miesiąc 0-24
Zużycie Turoctocog Alfa w leczeniu krwawień: liczba wstrzyknięć na krwawienie (6 miesięcy)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
W miesiącach 0-6 oceniano liczbę wstrzyknięć turoktokogu alfa stosowanych w celu leczenia epizodu krwawienia zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i doraźnym.
Miesiąc 0-6
Zużycie Turoctocog Alfa w leczeniu krwawień: liczba wstrzyknięć na krwawienie (24 miesiące)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
W miesiącach 0-24 oceniano liczbę wstrzyknięć turoktokogu alfa stosowanych w celu leczenia epizodu krwawienia, zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i doraźnym.
Miesiąc 0-24
Spożycie Turoctocog Alfa w leczeniu krwawień: j.m./kg na krwawienie (6 miesięcy)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Zużycie turoktokogu alfa j.m./kg mc. na krwawienie zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i doraźnym oceniano w miesiącach 0-6.
Miesiąc 0-6
Zużycie Turoctocog Alfa w leczeniu krwawień: j.m./kg na krwawienie (24 miesiące)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Zużycie turoktokogu alfa j.m./kg mc. na krwawienie zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i doraźnym oceniano w miesiącach 0-24.
Miesiąc 0-24
Spożycie Turoctocog Alfa podczas leczenia zapobiegawczego na uczestnika: Średnia dawka zapobiegawcza (6 miesięcy)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Średnią profilaktyczną dawkę turoktokogu alfa przyjmowaną na uczestnika schematu profilaktyki oceniano w miesiącach 0-6.
Miesiąc 0-6
Spożycie Turoctocog Alfa podczas leczenia zapobiegawczego na uczestnika: Średnia dawka zapobiegawcza (24 miesiące)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Średnią profilaktyczną dawkę turoktokogu alfa przyjmowaną na uczestnika schematu profilaktyki oceniano w miesiącach 0-24.
Miesiąc 0-24
Spożycie Turoctocog Alfa podczas leczenia zapobiegawczego na uczestnika: j.m./kg na miesiąc (6 miesięcy)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Dawkę zapobiegawczą turoktokogu alfa (j.m./kg masy ciała (m.c.) na miesiąc) na uczestnika schematu profilaktyki oceniano w miesiącach 0-6.
Miesiąc 0-6
Spożycie Turoctocog Alfa podczas leczenia zapobiegawczego na uczestnika: j.m./kg na miesiąc (24 miesiące)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Dawkę zapobiegawczą turoktokogu alfa (j.m./kg masy ciała (m.c.) na miesiąc) na uczestnika schematu profilaktyki oceniano w miesiącach 0-24.
Miesiąc 0-24
Spożycie Turoctocog Alfa podczas leczenia zapobiegawczego na uczestnika: j.m./kg na rok (6 miesięcy)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Dawkę zapobiegawczą turoktokogu alfa (j.m./kg masy ciała na rok) na uczestnika schematu profilaktyki oceniano w miesiącach 0-6.
Miesiąc 0-6
Spożycie Turoctocog Alfa podczas leczenia zapobiegawczego na uczestnika: j.m./kg na rok (24 miesiące)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Dawkę zapobiegawczą turoktokogu alfa (j.m./kg masy ciała (m.c.) na rok) na uczestnika schematu profilaktyki oceniano w miesiącach 0-24.
Miesiąc 0-24
Całkowite spożycie Turoctocog Alfa na uczestnika: j.m./kg na miesiąc (6 miesięcy)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Całkowite spożycie turoktokogu alfa (j.m./kg masy ciała na miesiąc) na uczestnika zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i na żądanie oceniano w miesiącach 0-6.
Miesiąc 0-6
Całkowite spożycie Turoctocog Alfa na uczestnika: j.m./kg na miesiąc (24 miesiące)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Całkowite spożycie turoktokogu alfa (j.m./kg masy ciała na miesiąc) na uczestnika zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i na żądanie oceniano w miesiącach 0-24.
Miesiąc 0-24
Całkowite spożycie Turoctocog Alfa na uczestnika: j.m./kg na rok (6 miesięcy)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Całkowite spożycie turoktokogu alfa (j.m./kg masy ciała na rok) na uczestnika zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i na żądanie oceniano w miesiącach 0-6.
Miesiąc 0-6
Całkowite spożycie Turoctocog Alfa na uczestnika: j.m./kg na rok (24 miesiące)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Całkowite spożycie turoktokogu alfa (j.m./kg masy ciała na rok) na uczestnika zarówno w schemacie profilaktycznym, jak i doraźnym oceniano w miesiącach 0-24.
Miesiąc 0-24
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych (6 miesięcy)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Częstość zdarzeń niepożądanych (AE) przedstawiono jako częstość zdarzeń, która została obliczona jako liczba zdarzeń niepożądanych na pacjento-lat. Wszystkie przedstawione zdarzenia niepożądane to zdarzenia pojawiające się w trakcie leczenia (TEAE), które zdefiniowano jako zdarzenia zgłaszane po podaniu produktu próbnego do końca okresu obserwacji po leczeniu.
Miesiąc 0-6
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych (24 miesiące)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Częstość zdarzeń niepożądanych (AE) przedstawiono jako częstość zdarzeń, która została obliczona jako liczba zdarzeń niepożądanych na pacjento-lat. Wszystkie przedstawione zdarzenia niepożądane to zdarzenia pojawiające się w trakcie leczenia (TEAE), które zdefiniowano jako zdarzenia zgłaszane po podaniu produktu próbnego do końca okresu obserwacji po leczeniu.
Miesiąc 0-24
Częstotliwość poważnych zdarzeń niepożądanych (6 miesięcy)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Częstość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) przedstawiono jako częstość zdarzeń, która została obliczona jako liczba SAE na pacjento-lat. Wszystkie przedstawione SAE są zdarzeniami związanymi z leczeniem, które zdefiniowano jako zdarzenia zgłaszane po podaniu produktu próbnego do końca okresu obserwacji po leczeniu.
Miesiąc 0-6
Częstotliwość poważnych zdarzeń niepożądanych (24 miesiące)
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Częstość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) przedstawiono jako częstość zdarzeń, która została obliczona jako liczba SAE na pacjento-lat. Wszystkie przedstawione SAE są zdarzeniami związanymi z leczeniem, które zdefiniowano jako zdarzenia zgłaszane po podaniu produktu próbnego do końca okresu obserwacji po leczeniu.
Miesiąc 0-24
Działanie hemostatyczne Turoctocog Alfa (operacja): 6 miesięcy
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Działanie hemostatyczne turoktokogu alfa stosowanego podczas zabiegu chirurgicznego oceniano w miesiącach 0-6. Efekt był oceniany w czterostopniowej skali odpowiedzi hemostatycznej (doskonały, dobry, umiarkowany i brak) i oceniany przez badacza/chirurga w dniu operacji (doba 1) oraz w ostatnim dniu okresu pooperacyjnego uczestnik znajdował się w miejscu badania/operacji.
Miesiąc 0-6
Działanie hemostatyczne Turoctocog Alfa (operacja): 24 miesiące
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Działanie hemostatyczne turoktokogu alfa stosowanego podczas zabiegu oceniano w miesiącach 0-24. Efekt był oceniany w czterostopniowej skali odpowiedzi hemostatycznej (doskonały, dobry, umiarkowany i brak) i oceniany przez badacza/chirurga w dniu operacji (doba 1) oraz w ostatnim dniu okresu pooperacyjnego uczestnik znajdował się w miejscu badania/operacji. Odpowiedź hemostatyczna „nie dotyczy” wskazywała, że ​​turoktokog alfa nie był stosowany.
Miesiąc 0-24
Utrata krwi (operacja): 6 miesięcy
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Utratę krwi oceniano w miesiącach 0-6: w dniu operacji (dzień 1) oraz w okresie pooperacyjnym w dniach 2-7 lub do ostatniego dnia pobytu uczestnika w miejscu badania/operacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Miesiąc 0-6
Utrata krwi (operacja): 24 miesiące
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Utratę krwi oceniano w miesiącach 0-24: w dniu operacji (dzień 1) oraz w okresie pooperacyjnym w dniach 2-7 lub do ostatniego dnia pobytu uczestnika w miejscu badania/operacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Miesiąc 0-24
Wymagania dotyczące transfuzji (chirurgii): 6 miesięcy
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Operacje wymagające transfuzji oceniano w miesiącach 0-6: w dniu operacji (dzień 1) oraz w okresie pooperacyjnym w dniach 2-7 lub do ostatniego dnia pobytu uczestnika w miejscu badania/operacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Miesiąc 0-6
Wymagania dotyczące transfuzji (chirurgii): 24 miesiące
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Operacje wymagające transfuzji oceniano w miesiącach 0-24: w dniu operacji (dzień 1) oraz w okresie pooperacyjnym w dniach 2-7 lub do ostatniego dnia pobytu uczestnika w miejscu badania/operacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Miesiąc 0-24
Zdarzenia niepożądane (operacja): 6 miesięcy
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
TEAE podczas operacji rejestrowano w miesiącach 0-6: w dniu operacji (dzień 1) oraz w okresie pooperacyjnym w dniach 2-7 lub do ostatniego dnia, w którym uczestnik był w miejscu badania/operacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia zgłaszane po podaniu produktu próbnego do końca okresu obserwacji po leczeniu.
Miesiąc 0-6
Zdarzenia niepożądane (operacja): 24 miesiące
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
TEAE podczas operacji rejestrowano w miesiącach 0-24: w dniu operacji (dzień 1) oraz w okresie pooperacyjnym dni 2-7 lub do ostatniego dnia, w którym uczestnik był w miejscu badania/operacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia zgłaszane po podaniu produktu próbnego do końca okresu obserwacji po leczeniu.
Miesiąc 0-24
Poważne zdarzenia niepożądane (operacja): 6 miesięcy
Ramy czasowe: Miesiąc 0-6
Ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, które wystąpiły podczas operacji, rejestrowano od miesiąca 0 do miesiąca 6: w dniu operacji (dzień 1) oraz w okresie pooperacyjnym dni 2-7 lub do ostatniego dnia, w którym uczestnik był na próbie/zabiegu witryna, co jest pierwsze. Zdarzenia związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenia zgłaszane po podaniu produktu próbnego do końca okresu obserwacji po leczeniu.
Miesiąc 0-6
Poważne zdarzenia niepożądane (operacja): 24 miesiące
Ramy czasowe: Miesiąc 0-24
Ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, które wystąpiły podczas operacji, rejestrowano od miesiąca 0 do miesiąca 24: w dniu operacji (dzień 1) oraz w okresie pooperacyjnym dni 2-7 lub do ostatniego dnia, w którym uczestnik był na próbie/zabiegu witryna, co jest pierwsze. Zdarzenia związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenia zgłaszane po podaniu produktu próbnego do końca okresu obserwacji po leczeniu.
Miesiąc 0-24
Zmiana w całkowitych wynikach jakości życia związanej ze zdrowiem (dla uczestników): miesiąc 6
Ramy czasowe: Miesiąc 0, Miesiąc 6
Zgłaszane wyniki to wartość wyjściowa (miesiąc 0) i zmiana od wartości wyjściowej (w miesiącu 6) końca choroby i HRQOL specyficznej dla wieku. HRQOL została zebrana za pomocą narzędzi zgłaszanych przez pacjentów (PRO), HAEMO-QOL (dla dzieci (8-12 lat)/młodzieży (13-16 lat)) i HAEM-A-QOL (dla dorosłych (>=17 lat) )). Ocena HAEMO-QOL obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, rodziny, przyjaciół, postrzeganego wsparcia, innych osób, sportu i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości i związków. Ocena HAEM-A-QOL obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, sportu i wypoczynku, pracy i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości, planowania rodziny oraz partnerstwa i seksualności. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią. Przedstawiono średnie obserwowane ze wszystkich pytań odpowiednio dla HAEMO-QOL i HAEM-A-QOL.
Miesiąc 0, Miesiąc 6
Zmiana w całkowitych wynikach jakości życia związanej ze zdrowiem (dla uczestników): miesiąc 24
Ramy czasowe: Miesiąc 0, Miesiąc 24
Zgłaszane wyniki to wartość wyjściowa (miesiąc 0) i zmiana od wartości wyjściowej (w 24. miesiącu) końca choroby i HRQOL specyficznej dla wieku. HRQOL została zebrana za pomocą narzędzi zgłaszanych przez pacjentów (PRO), HAEM-A-QOL (dla dorosłych (>=17 lat)) i HAEMO-QOL (dla dzieci (8-12 lat)/młodzieży (13-16 lat) )). Ocena HAEM-A-QOL obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, sportu i wypoczynku, pracy i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości, planowania rodziny oraz partnerstwa i seksualności. Ocena HAEMO-QOL obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, rodziny, przyjaciół, postrzeganego wsparcia, innych osób, sportu i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości i związków. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią. Przedstawiono średnie obserwowane ze wszystkich pytań odpowiednio dla HAEM-A-QOL i HAEMO-QOL.
Miesiąc 0, Miesiąc 24
Zmiana łącznej punktacji dla zgłaszanej jakości życia związanej ze zdrowiem (dla rodziców): miesiąc 6
Ramy czasowe: Miesiąc 0, Miesiąc 6
Zgłaszane wyniki to wartość wyjściowa (miesiąc 0) i zmiana od wartości początkowej (miesiąc 6) zakończenia choroby i jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) zależnej od wieku. HRQOL zebrano za pomocą narzędzia PRO, HAEMO-QOL (dla rodziców dzieci (4-7 lat i 8-12 lat)/młodzieży (13-16 lat)). Ocena HAEMO-QOL obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, rodziny, przyjaciół, postrzeganego wsparcia, innych osób, żłobka lub przedszkola, sportu i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości i związków. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią. Przedstawiono obserwowane średnie średnich wszystkich pytań do HAEMO-QOL.
Miesiąc 0, Miesiąc 6
Zmiana w całkowitych wynikach jakości życia związanej ze zdrowiem (dla rodziców): miesiąc 24
Ramy czasowe: Miesiąc 0, Miesiąc 24
Zgłaszane wyniki to wartość wyjściowa (miesiąc 0) i zmiana od wartości początkowej (w 24. miesiącu) zakończenia choroby i jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL, specyficznej dla wieku). HRQOL zebrano za pomocą narzędzia PRO, HAEMO-QOL (dla rodziców dzieci (4-7 lat i 8-12 lat)/młodzieży (13-16 lat)). Ocena HAEMO-QOL obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, rodziny, przyjaciół, postrzeganego wsparcia, innych osób, żłobka lub przedszkola, sportu i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości i związków. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią. Przedstawiono obserwowane średnie średnich wszystkich pytań do HAEMO-QOL.
Miesiąc 0, Miesiąc 24
Przyrostowe odzyskiwanie czynnika VIII
Ramy czasowe: Dni 1-2
Próbki krwi do oceny stopniowego odzyskiwania FVIII pobierano w okresie 48 godzin po podaniu dawki dla uczestników w wieku 12 lat i starszych oraz 24 godziny po podaniu dawki dla uczestników w wieku poniżej 12 lat. Przyrostowy odzysk obliczono jako (FVIII: aktywność koagulantu (C) mierzona w osoczu 30 minut po podaniu - aktywność FVIII:C mierzona w osoczu bezpośrednio przed podaniem dawki)/(dawka wstrzyknięta w czasie 0 minut), gdzie dawkę wyrażono jako j.m. Produkt FVIII na kg masy ciała. Wyniki są oparte na teście chromogennym.
Dni 1-2
Pole pod krzywą (AUC0-inf)
Ramy czasowe: Dni 1-2
Próbki krwi do oceny AUC0-inf pobierano w okresie 48 godzin po podaniu dawki dla uczestników w wieku 12 lat i starszych oraz 24 godziny po podaniu dawki dla uczestników w wieku poniżej 12 lat. AUC0-inf zdefiniowano jako pole pod stężeniem w funkcji czasu od krzywej czasu od zera do nieskończoności. Wyniki są oparte na teście chromogennym.
Dni 1-2
Okres półtrwania (t½)
Ramy czasowe: Dni 1-2
Próbki krwi do oceny t½ pobierano w okresie 48 godzin po podaniu dawki dla uczestników w wieku 12 lat i starszych oraz 24 godziny po podaniu dawki dla uczestników w wieku poniżej 12 lat. Wyniki są oparte na teście chromogennym.
Dni 1-2
Prześwit (CL)
Ramy czasowe: Dni 1-2
Próbki krwi do oceny CL pobierano w okresie 48 godzin po podaniu dawki dla uczestników w wieku 12 lat i starszych oraz 24 godzin po podaniu dawki dla uczestników w wieku poniżej 12 lat. Wyniki są oparte na teście chromogennym.
Dni 1-2
Najwyższa zmierzona aktywność czynnika VIII w profilu (Cmax)
Ramy czasowe: Dni 1-2
Próbki krwi do oceny Cmax pobierano w okresie 48 godzin po podaniu dawki dla uczestników w wieku 12 lat i starszych oraz 24 godzin po podaniu dawki dla uczestników w wieku poniżej 12 lat. Wyniki są oparte na teście chromogennym.
Dni 1-2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7008-4028
  • U1111-1150-0765 (Inny identyfikator: WHO)
  • CTR20160811 (Inny identyfikator: CFDA)
  • 2013-004791-35 (Identyfikator rejestru: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona skaza krwotoczna

Badania kliniczne na turoktokog alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj