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表皮剥離症の患者に対する局所シロリムス 2% の使用 (EBS) 研究

2022年2月25日 更新者：Joyce Teng、Stanford University

表皮剥離症の単純疱疹（EBS）患者における足底水疱の治療における局所シロリムス2％の安全性と有効性を評価するための前向き、二重盲検、クロスオーバー、パイロット研究

単純性表皮水疱症 (EB) は、皮膚の異常な優性ケラチンにつながる DNA の突然変異によって引き起こされるまれな希少疾患です。 単純性 EB の患者は、足に生涯続く痛みを伴う厚い足裏を発症しますが、現在の標準治療は支持的です。 このパイロット研究は、EB simplex の重症度を改善するために、皮膚の主要な変異体ケラチンタンパク質を標的とします。 目的は、外用シロリムス 2% を適用して、EB 片足の機能を改善することです。 研究者らは、mTOR 経路を阻害して欠陥のあるケラチンタンパク質の翻訳をダウンレギュレートし、抗増殖経路を介して機能することを計画しています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

実施中の提案された 40 週間のパイロット研究は、プロスペクティブ、二重盲検、無作為化、プラセボ対照クロスオーバー研究です。 参加者は、局所シロリムス、毎日2％のクリーム、またはプラセボ（車両制御）のいずれかで両足を12週間治療するように割り当てられ、その後4週間のウォッシュアウト期間が続き、クロスオーバーによって両足への再治療が行われます。介入。

これらの研究は、EB simplex を引き起こす既知の遺伝子異常であるケラチン配列の自然に発生する転写調節を利用し、患者の足底病変の治療における mTOR 経路阻害の可能性を評価します。 この研究の目的は、（1）EB simplexの治療のための足底病変に対する局所ラパマイシンの安全性を評価すること、および2）局所ラパマイシンが痛みやかゆみを含む病変皮膚の臨床的重症度を改善するかどうかをテストすることです。治療終了時の EB シンプレックス対ベースライン、および被験者内プラセボ治療対照との比較。 創傷サイズの測定、生活の質の評価は、表皮水疱症 (QOLEB)、および EB 疾患活動性と瘢痕指数 (EBDASI) を使用して評価されます。 このパイロット研究の結果により、医師は支持療法（単純性EBの現在の最先端技術）から分子標的治療に移行できるようになり、単純性EB患者の可動性と生活の質が改善されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

被験者は：

  • 研究の目的とリスクを理解し、書面によるインフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名できること。 4〜18歳の子供に同意する意思があり、同意できる、法的に認可された被験者の代表者。
  • EBSと診断された男性または女性であること
  • 2/10の最小EBDASI足活動スコア
  • 年齢 - 4歳以上
  • 40 週間の期間内に 12 回の研究訪問を完了する能力、それぞれ約 30 ～ 60 分間。
  • -予想余命が52週間以上。
  • 出産の可能性のある男性と女性は、効果的な避妊手段を使用する必要があります。
  • PIが臨床的に関連性がないと感じない限り、参加機関の正常範囲内の検査値
  • すべての研究要件に準拠できる

除外基準:

  • -シロリムスまたは車両軟膏の成分に対するアレルギー
  • 妊娠、授乳
  • 肝疾患の既往歴
  • 安全上のリスクをもたらす可能性がある、および/または治療プログラムの要件の順守を妨げる可能性がある、既知の重篤な併発疾患または感染症。

  • -以下のものを含む既知の免疫不全ウイルスまたは症候群：

    • 後天性免疫不全症候群（エイズ）
    • ヒト免疫不全ウイルス (HIV)
    • B型肝炎
  • -皮膚科治療領域での移植手術または他の手術の前歴
  • -外傷などの皮膚科治療領域における重大な状態の病歴。これにより、EBSまたは治癒しない慢性創傷の治療の評価が損なわれる可能性があります。
  • -スクリーニング訪問から30日以内の他の治験薬の使用、および/または以前の治験薬の副作用または影響を受けた領域での手順（生検など）から回復していません。
  • -過去1か月以内のアシトレチンの使用
  • 過去 3 か月以内のロアキュテインの使用
  • 過去6ヶ月以内の足へのボトックス注射。
  • 参加者は、今後 3 か月以内に追加の身体活動を計画しています。
  • 切断された足

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：シロリムス、次にプラセボ
参加者は、シロリムス、12 週間の 2% 局所軟膏、続いて 12 週間のシロリムスと一致するプラセボを受け取ります。
薬：車両
他の名前：
  • プラセボ
薬：シロリムス、2%
プラセボコンパレーター：プラセボ、次にシロリムス
参加者は、シロリムスと一致するプラセボを 12 週間受け取り、続いてシロリムス、2% 局所軟膏を 12 週間受け取ります。
薬：車両
他の名前：
  • プラセボ
薬：シロリムス、2%

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
足の健康状態アンケート、足機能ドメインスコア
時間枠：それぞれの治療期間の0週目と12週目
足の機能は、検証済みの足の健康状態アンケート (FHSQ) を利用して評価されました。 低スコア (0) は、幅広い身体活動の実行が著しく制限されていることを意味します。 ハイスコ​​ア (100) は、必要な身体活動をすべて実行できることを意味します。 データは介入ごとに報告されます。
それぞれの治療期間の0週目と12週目
足の健康状態アンケート、身体活動領域スコア
時間枠：それぞれの治療期間の0週目と12週目
身体活動は、検証済みの足の健康状態アンケート (FHSQ) を利用して評価されました。 低スコア (0) は、幅広い身体活動の実行が著しく制限されていることを意味します。 ハイスコ​​ア (100) は、必要な身体活動をすべて実行できることを意味します。 データは介入ごとに報告されます。
それぞれの治療期間の0週目と12週目
シロリムスのトラフ濃度
時間枠：第12週
トラフ測定は、12週目の研究来院時に局所シロリムス投与前に行った。
第12週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
FitBit® / 歩数計によって評価された 1 日あたりの平均歩数
時間枠：12週間
ベースラインから各治療終了までの 1 日あたりの平均歩数。
12週間
小児皮膚科学的QOLアンケートスコア
時間枠：それぞれの治療期間の0週目と12週目
生活の質 - 表皮水疱症 (QOLEB) アンケートは、特に EB を持つ人々のために設計されています。 QOLEB は、EB によって悪影響を受ける日常生活の出来事を特定するために使用できます。 これは、経時的な生活の質の変化を評価します。これは、EB の新しい治療法の成功を評価する際の重要な尺度です。 スコアは 0 ～ 51 で、スコアが高いほど、生活の質に対する EB の影響が大きいことを示します。 データは介入ごとに報告されます。
それぞれの治療期間の0週目と12週目
表皮水疱症の疾患活動性および瘢痕指数（EBDASI）疾患重症度スケールスコア
時間枠：それぞれの治療期間の0週目と12週目
EBDASI は、全身に影響を与える EB の重症度を客観的に定量化する検証済みのスコアリング システムです。 EB 治療の新しい治療法に対する反応を評価するように設計されています。 スコアの範囲は 0 (EB の不在) から 10 (関与する領域全体) までです。 データは介入ごとに報告されます。
それぞれの治療期間の0週目と12週目
5-Dそう痒スケールスコア
時間枠：それぞれの治療期間の0週目と12週目
5-D Pruritus Scale は、背景のかゆみの 5 つの側面 (程度、期間、方向、障害、および分布) を評価するために臨床試験で使用される 1 ページの 5 つの質問からなるツールです。 各質問は、かゆみの 5 つの次元の 1 つに対応しています。参加者は、過去 2 週間の症状を 1 から 5 のスケールで評価し、5 が最も影響を受けていました。 個々のスコアを合計すると、合計スコアは 5 (影響が最も少ない) から 25 (影響が最も大きい) の範囲になります。 データは介入ごとに報告されます。
それぞれの治療期間の0週目と12週目
3D写真を使用した足底欠損のサイズ
時間枠：ベースライン、12週目
3D 写真を使用した足底欠損サイズの測定 (総欠損面積の変化率)。
ベースライン、12週目
足底圧測定
時間枠：ベースライン、12週目
Podotech Elftman Foot Scanner を使用した治療前後の足底圧測定。
ベースライン、12週目
MTOR経路阻害の変化
時間枠：ベースライン、12週目
MTOR経路阻害についてアッセイされた皮膚生検の分子生物学的研究（例： リン酸化タンパク質阻害の決定には、リボソームタンパク質 S6、S6 キナーゼおよび/または eIF-4E 結合タンパク質が含まれます)。
ベースライン、12週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Stanford University

捜査官

  • スタディチェア：Joyce M Teng, MD, PhD、Stanford School of Medicine

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年5月1日

一次修了 (実際)

2018年12月14日

研究の完了 (実際)

2021年12月1日

試験登録日

最初に提出

2016年6月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年11月8日

最初の投稿 (見積もり)

2016年11月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年3月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年2月25日

最終確認日

2022年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 35498

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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