Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Helyi szirolimusz 2% alkalmazása epidermolysis Bullosus Simplex (EBS) vizsgálatban szenvedő betegeknél

2022. február 25. frissítette: Joyce Teng, Stanford University

Prospektív, kettős vak, keresztezett kísérleti vizsgálat a helyileg alkalmazott szirolimusz 2%-os biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére az epidermolysis Bullosus Simplexben (EBS) szenvedő betegek talpi hólyagosodásának kezelésében

Az Epidermolysis bullosa (EB) simplex egy ritka árva betegség, amelyet a DNS mutációja okoz, ami rendellenes domináns keratinokhoz vezet a bőrben. Az EB simplexben szenvedő betegek lábukon egész életen át tartó fájdalmas vastag talpfejlődés alakul ki, és az ellátás jelenlegi színvonala ezt támogatja. Ez a kísérleti tanulmány a bőrben lévő domináns mutáns keratin fehérjéket célozza meg, hogy enyhítse az EB simplex súlyosságát. A cél az EB simplex lábak funkciójának javítása 2%-os helyi szirolimusz alkalmazásával. A kutatók az mTOR-útvonal gátlását tervezik, hogy leszabályozzák a hibás keratinfehérjék transzlációját, és antiproliferatív utakon keresztül dolgozzanak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A javasolt 40 hetes kísérleti vizsgálat egy prospektív, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos keresztezett vizsgálat. A résztvevők mindkét lábukat helyi szirolimusszal, napi 2%-os krémmel vagy placebóval (vivőanyag-kontroll) kezelik 12 héten keresztül, majd 4 hetes kimosási periódus következik, majd a keresztezéssel mindkét lábukat újra kell kezelni. közbelépés.

Ezek a vizsgálatok kihasználják a keratin szekvenciák természetesen előforduló transzkripciós szabályozását, az EB simplexet okozó ismert génrendellenességet, és felmérik az mTOR útvonal gátlásának lehetőségét a páciens talpi elváltozásainak kezelésében. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy felmérje (1) a helyileg alkalmazott rapamicin biztonságosságát plantáris elváltozások esetén az EB simplex kezelésében, és 2) annak tesztelése, hogy a lokális rapamicin javítja-e a léziós bőr klinikai súlyosságát, beleértve a fájdalmat és a viszketést is. EB simplex a kezelés végén a kiindulási értékhez képest, és összehasonlítva egy intrasubjektív, placebóval kezelt kontrollal. A sebméret mérése, az életminőség értékelése az epidermolysis bullosa (QOLEB), valamint az EB betegség aktivitása és a hegesedési index (EBDASI) segítségével történik. Ennek a kísérleti tanulmánynak az eredményeivel az orvosok áttérhetnek a szupportív ellátásról (az EB simplex esetében a technika jelenlegi állása) a célzott molekuláris terápiákra, ami javítja az EB simplexben szenvedő betegek mobilitását és életminőségét.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

A tantárgyaknak:

  • Legyen képes megérteni a vizsgálat célját és kockázatait, és írjon alá egy írásos informált beleegyezési űrlapot (ICF); 4-18 év közötti gyermekek számára beleegyezést adni hajlandó és képes alanyok törvényesen felhatalmazott képviselője.
  • Legyen férfi vagy nő, akinek EBS diagnózisa van
  • Minimális EBDASI láb aktivitási pontszám 2/10
  • Életkor - 4 év vagy idősebb
  • Lehetőség 12 tanulmányi látogatás elvégzésére 40 hetes időszakon belül, mindegyik körülbelül 30-60 percig.
  • Várható élettartam ≥52 hét.
  • A fogamzóképes korú férfiaknak és nőknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.
  • Laboratóriumi értékek a részt vevő intézmény normál tartományában, kivéve, ha a PI úgy érzi, hogy ezek klinikailag nem relevánsak
  • Tudjon megfelelni minden tanulmányi követelménynek

Kizárási kritériumok:

  • Allergia a szirolimuszra vagy a járműkenőcs összetevőire
  • Terhesség, szoptatás
  • Korábbi májbetegség
  • Súlyos ismert egyidejű egészségügyi betegség vagy fertőzés, amely potenciálisan biztonsági kockázatot jelenthet és/vagy megakadályozhatja a kezelési program követelményeinek való megfelelést.

  • Ismert immunhiányos vírus vagy szindróma, beleértve a következőket:

    • Szerzett immunhiányos szindróma (AIDS)
    • Humán immunhiány vírus (HIV)
    • Hepatitisz B
  • Korábbi oltási műtétek vagy egyéb műtétek a bőrgyógyászati ​​kezelési területen
  • Jelentős állapot a bőrgyógyászati ​​kezelési területen, például trauma, amely ronthatja az EBS vagy a nem gyógyuló krónikus seb kezelésének értékelését.
  • Más vizsgálati gyógyszer használata a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül, és/vagy nem gyógyult ki az érintett területen korábbi vizsgálati gyógyszerek vagy eljárások (pl. biopszia) mellékhatásaiból.
  • Az acitretin használata az elmúlt 1 hónapban
  • Roaccutane használata az elmúlt 3 hónapban
  • Botox injekciók a lábakba az elmúlt 6 hónapban.
  • A résztvevő további fizikai tevékenységeket tervez a következő 3 hónapban.
  • Amputált láb

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Sirolimus, majd Placebo
A résztvevők 12 héten keresztül szirolimusz, 2%-os helyi kenőcsöt kapnak, majd placebót kapnak a szirolimusszal 12 héten keresztül.
Drog: Jármű
Más nevek:
  • Placebo
Drog: Szirolimusz, 2%
Placebo Comparator: Placebo, majd Sirolimus
A résztvevők placebót kapnak a szirolimuszhoz 12 héten keresztül, majd 12 héten át Sirolimus, 2%-os helyi kenőcsöt kapnak.
Drog: Jármű
Más nevek:
  • Placebo
Drog: Szirolimusz, 2%

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Láb egészségi állapotának kérdőíve, lábfunkció tartomány pontszáma
Időkeret: A megfelelő kezelési időszak 0. és 12. hete
A láb funkcióját a validált láb egészségi állapot kérdőív (FHSQ) segítségével értékeltük. Az alacsony pontszám (0) azt jelenti, hogy a fizikai tevékenységek széles körének végzésében erősen korlátozott. A magas pontszám (100) azt jelenti, hogy az összes kívánt fizikai tevékenységet elvégezheti. Az adatokat beavatkozásonként jelentik.
A megfelelő kezelési időszak 0. és 12. hete
Láb egészségi állapotának kérdőíve, fizikai aktivitási tartomány pontszáma
Időkeret: A megfelelő kezelési időszak 0. és 12. hete
A fizikai aktivitást a validált lábegészségügyi állapotkérdőív (FHSQ) segítségével értékeltük. Az alacsony pontszám (0) azt jelenti, hogy a fizikai tevékenységek széles körének végzésében erősen korlátozott. A magas pontszám (100) azt jelenti, hogy az összes kívánt fizikai tevékenységet elvégezheti. Az adatokat beavatkozásonként jelentik.
A megfelelő kezelési időszak 0. és 12. hete
A szirolimusz mélyponti koncentrációja
Időkeret: 12. hét
A 12. heti vizsgálati látogatás alkalmával mélyméréseket végeztek a szirolimusz helyi alkalmazása előtt.
12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos napi lépések FitBit® / lépésszámláló által értékelve
Időkeret: 12 hét
A megtett lépések átlagos száma naponta az alapvonaltól az egyes kezelések végéig.
12 hét
Gyermek bőrgyógyászati ​​életminőség kérdőív pontszáma
Időkeret: A megfelelő kezelési időszak 0. és 12. hete
Életminőség-Epidermolysis Bullosa (QOLEB) kérdőív kifejezetten EB-s betegek számára. A QOLEB felhasználható az EB által negatívan érintett mindennapi életesemények azonosítására. Felméri az életminőség időbeli változását, ami fontos mérőszám az új EB-kezelések sikerének értékelésekor. A 0-tól 51-ig terjedő pontszámok magasabb pontszámokkal azt jelzik, hogy az EB nagyobb hatással van az életminőségre. Az adatokat beavatkozásonként jelentik.
A megfelelő kezelési időszak 0. és 12. hete
Epidermolysis Bullosa betegség aktivitási és hegesedési indexe (EBDASI) betegség súlyossági skála pontszáma
Időkeret: A megfelelő kezelési időszak 0. és 12. hete
Az EBDASI egy validált pontozási rendszer, amely objektíven számszerűsíti az egész testet érintő EB súlyosságát. Úgy tervezték, hogy értékelje az EB kezelésére szolgáló új terápiákra adott választ. A pontszámok 0-tól (EB hiányában) 10-ig (teljes terület érintett). Az adatokat beavatkozásonként jelentik.
A megfelelő kezelési időszak 0. és 12. hete
5-D viszketés skála pontszám
Időkeret: A megfelelő kezelési időszak 0. és 12. hete
Az 5-D viszketés skála egy 1 oldalas, 5 kérdésből álló eszköz, amelyet a klinikai vizsgálatok során használnak a háttér viszketésének 5 dimenziójának felmérésére: mértéke, időtartama, iránya, fogyatékossága és eloszlása. Minden kérdés a viszketés 5 dimenziója közül 1-nek felel meg; A résztvevőknek 1-től 5-ig terjedő skálán kellett értékelniük a tüneteiket az előző 2 hetes időszakban, ahol az 5 volt a leginkább érintett. Az egyéni pontszámok összegzése után az összpontszám 5-től (legkevésbé érintett) 25-ig (leginkább érintett). Az adatokat beavatkozásonként jelentik.
A megfelelő kezelési időszak 0. és 12. hete
Talphibák mérete 3D-s fényképezéssel
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
Talphibák méretének mérése 3D fényképezéssel (% változás a teljes hibaterületen).
Alapállapot, 12. hét
Láb-talp nyomásmérések
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
Lábfej nyomásmérés a kezelés előtt és után a Podotech Elftman Foot Scanner segítségével.
Alapállapot, 12. hét
Változás az mTOR útvonal gátlásában
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
Bőrbiopsziák molekuláris biológiai vizsgálata az mTOR útvonal gátlására (pl. a foszfoprotein-gátlás meghatározása magában foglalta a riboszómális protein S6-ot, az S6-kinázt és/vagy az eIF-4E-kötő fehérjét).
Alapállapot, 12. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Stanford University

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. június 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. november 8.

Első közzététel (Becslés)

2016. november 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. március 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 25.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 35498

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Epidermolysis Bullosa Simplex

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in El Salvador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel