FLT3-ITD を有する新規診断または再発/難治性 AML におけるソラフェニブとメペコハク酸オマセタキシンの併用
FLT3-ITD を有する新たに診断されたまたは再発/難治性 AML におけるソラフェニブとメペコハク酸オマセタキシンの併用を評価する第 II 相単群非盲検試験
調査の概要
詳細な説明
この臨床試験で研究されている AML のタイプは、FMS 様チロシンキナーゼ 3 (FLT3) 内部タンデム重複 (ITD) 陽性 AML として知られています。 このタイプの AML は、遺伝子に変化 (または変異) があり、従来の化学療法後の再発リスクが高く、したがって臨床転帰が非常に悪いことに関連している可能性があります。
ソラフェニブを含む FLT3 阻害剤は、寛解の誘導に効果的です。 ただし、それらの影響は一時的なものにすぎません。 それらの有効性を高めるための満たされていない診療所の必要性があり、したがって臨床応用があります。
これは第 II 相単群非盲検試験です。 新たに診断された20人の患者とR / R FLT3-ITD AMLの20人の患者を含む、同意を得た合計40人の適格な患者が募集されます。
新たに診断された患者の場合、診断用の骨髄 (BM) および/または末梢血 (PB) は、54 の骨髄遺伝子を含む骨髄パネルと、ソラフェニブおよびオマセタキシン メペスクシナートに対する in vitro 応答に基づいて、次世代シーケンシング (NGS) によって評価されます。 (OM) 当研究室で確立された社内プラットフォームに基づいています。 FLT3-ITD 対立遺伝子負荷も評価されます。
R / R患者の場合、FLT3-ITDステータスと対立遺伝子負荷は治療前に確認されます。 患者の両方のグループは、進行または同種造血幹細胞移植（HSCT）まで、28日ごとに7日間、ソラフェニブ400 mgを1日2回連続して投与し、OM 1.5 mg / m2を毎日投与します。 その後、患者はフォローアップされ、疾患の状態と生存に関する情報が収集されます。 28日目にBM検査を実施し、形態学的反応とFLT3-ITD対立遺伝子負荷を記録します。
白血病の進行時に、BM および/または PB サンプルが収集され、ソラフェニブおよび OM に対するそれらの in vitro 応答が調べられます。 FLT3のチロシンキナーゼドメイン（TKD）も配列決定され、FLT3-ITD対立遺伝子負荷が評価されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Hong Kong、香港
- The University of Hong Kong
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 治験審査委員会 (IRB) によって承認された書面によるインフォームド コンセントの提供。
- 18歳以上
- -世界保健機関の基準で定義されているように、文書化された原発性AMLまたは骨髄異形成症候群（MDS）に続発するAML
- HSCTの有無にかかわらず、診断時または初期寛解後の形態学的再発または導入化学療法後の難治性
- -BMまたは血液中のFLT3-ITDの文書化 研究サイトの検査室によって決定された、対立遺伝子負荷が20％以上
- ECOGパフォーマンススコア0～2
- -Cockcroft-Gault式で計算された、血清クレアチニン≤1.5×正常上限（ULN）、または糸球体濾過速度> 25 mL /分。
- 施設の正常範囲内の血清カリウム、マグネシウム、およびカルシウム（アルブミンで補正）。 正常範囲外の電解質を有する被験者は、必要な補充後の再検査でこれらの値が修正された場合に適格となります。
- -総血清ビリルビン≤1.5×ULN。
- -血清アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）および/またはアラニントランスアミナーゼ（ALT）≤2.5×ULN。
除外基準:
- 急性前骨髄球性白血病 (AML サブタイプ M3)
- -FLT3阻害剤による以前の治療
- -ヒト免疫不全ウイルスによる既知の感染、または活動性のB型またはC型肝炎感染。
- 血液製剤輸血の拒否。
- -性的パートナーが出産の可能性のある女性である男性では、その男性または女性が、研究治療期間全体および研究治療完了後少なくとも3か月間、許容される避妊方法を使用することを望まない、または使用できない
- -出産の可能性のある異性愛者で活動的な女性で、研究治療期間全体および研究治療完了後少なくとも3か月間、許容される避妊方法を使用することを望まない、または使用できない
- 妊娠
- 女性被験者は、スクリーニング時および試験期間中、および最終治験薬投与後 45 日間、授乳しないことに同意する必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ソラフェニブおよびメペコハク酸オマセタキシン
ソラフェニブの開始用量は、1 日 2 回 400 mg です。 ソラフェニブは、28日目の最初の評価で反応の証拠がない場合、または治療中の任意の時点で疾患の進行が見られない場合を除き、治療期間を通じて継続して服用する必要があります。 OM は 1.5 mg/m2/日 (最大用量 3 mg) で 7 日間 (ソラフェニブと同時に) 28 日サイクルで投与されます。 ソラフェニブと OM は、白血病の進行または同種 HSCT まで継続されます。 その後、患者はフォローアップされ、疾患の状態と生存に関する情報が収集されます。 |
ソラフェニブは、切除不能な肝細胞癌の治療に適応されるキナーゼ阻害剤です。進行性腎細胞がん
他の名前：
オマセタキシン メペコハク酸塩は、慢性骨髄性白血病 (CML) の治療を適応とする医薬品原薬です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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完全寛解
時間枠：16週間まで
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BM または PB で芽球が増加せず (全有核細胞の 5% 未満)、好中球の絶対数が 1x109/L 以上、血小板数が 100 x109/L 以上
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16週間まで
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AML008
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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AMLの臨床試験
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H Scott BoswellTakeda終了しました
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Technische Universität DresdenAbbVie積極的、募集していない
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Carbiogene Therapeutics Co. Ltd.Zhejiang Provincial People's Hospital募集
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National Research Center for Hematology, RussiaFederal Research Clinical Center of Federal Medical & Biological Agency, Russia; St. Petersburg... と他の協力者募集
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