Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sorafenibin ja omasetaksiinimepesukcinaatin yhdistelmä äskettäin diagnosoidussa tai uusiutuneessa/refraktorisessa AML:ssä, jossa on FLT3-ITD

torstai 26. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Dr. Anskar Y.H. Leung, The University of Hong Kong

Vaiheen II yksihaarainen avoin tutkimus, jossa arvioitiin sorafenibin ja omasetaksiinimepesukkinaatin yhdistelmää äskettäin diagnosoidussa tai uusiutuneessa/refraktaarisessa AML:ssä, jossa on FLT3-ITD

Tutkimuksella pyritään testaamaan, johtaako sorafenibin ja omasetaksiinimepesukkinaatin (OM, joka tunnetaan myös nimellä homoharringtoniini) yhdistelmä kestävään yhdistettyyn täydelliseen remissioon (CRc) potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu tai uusiutunut/refraktiivinen (R/R) akuutti myelooinen leukemia (AML) FLT3-ITD (Fms-Like Tyrosine Kinase 3 - Internal Tandem Duplication).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä kliinisessä tutkimuksessa tutkittava AML:n tyyppi tunnetaan FMS:n kaltaisena tyrosiinikinaasi 3:n (FLT3) -internal tandem duplication (ITD) -positiivisena AML:nä. Tämän tyyppisellä AML:llä on muutos (tai mutaatio) geeneissä, mikä voi liittyä suureen uusiutumisriskiin tavanomaisen kemoterapian jälkeen ja siten erittäin huonoon kliiniseen lopputulokseen.

FLT3-estäjät, mukaan lukien sorafenibi, indusoivat tehokkaita remissiota. Niiden vaikutukset ovat kuitenkin vain ohimeneviä. On olemassa täyttämätön klinikan tarve parantaa niiden tehokkuutta ja siksi kliinistä käyttöä.

Tämä on vaiheen II yksihaarainen avoin tutkimus. Rekrytoidaan yhteensä 40 soveltuvaa potilasta, joilla on suostumus, mukaan lukien 20 potilasta, joilla on äskettäin diagnosoitu ja 20 potilasta, joilla on R/R FLT3-ITD AML.

Äskettäin diagnosoitujen potilaiden diagnostinen luuydin (BM) ja/tai perifeerinen veri (PB) arvioidaan seuraavan sukupolven sekvensoinnilla (NGS), joka perustuu myeloidipaneeliin, joka sisältää 54 myeloidigeeniä sekä niiden in vitro -vasteen sorafenibille ja omasetaksiinimepesukkinaatille. (OM) perustuu yrityksen sisäiseen alustaan, joka perustettiin laboratoriossamme. FLT3-ITD-alleelinen kuormitus arvioidaan myös.

R/R-potilailla FLT3-ITD-status ja alleelitaakka vahvistetaan ennen hoitoa. Molemmat potilasryhmät saavat sorafenibia 400 mg kahdesti vuorokaudessa jatkuvasti ja OM 1,5 mg/m2 vuorokaudessa 7 päivän ajan 28 päivän välein etenemiseen tai allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT) asti. Sen jälkeen potilaita seurataan ja tietoja sairauden tilasta ja eloonjäämisestä kerätään. BM-tutkimus suoritetaan päivänä 28 morfologisen vasteen ja FLT3-ITD-alleelisen kuormituksen dokumentoimiseksi.

Leukemian etenemisen yhteydessä otetaan BM- ja/tai PB-näytteet ja niiden in vitro -vaste sorafenibille ja OM:lle tutkitaan. Myös FLT3:n tyrosiinikinaasidomeeni (TKD) sekvensoidaan ja FLT3-ITD:n alleelinen kuormitus arvioidaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumus.
  2. Ikä ≥18 vuotta
  3. Dokumentoitu primaarinen AML tai myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) sekundaarinen AML, Maailman terveysjärjestön kriteerien mukaisesti
  4. Diagnoosin yhteydessä tai morfologisen uusiutumisen yhteydessä alkuperäisen remission jälkeen tai refraktaarinen induktiokemoterapian jälkeen, HSCT:n kanssa tai ilman
  5. FLT3-ITD:n dokumentointi BM:ssä tai veressä, jonka alleelitaakka on ≥ 20 % tutkimuspaikan laboratorion määrittämänä
  6. ECOG-suorituskyky pisteet 0-2
  7. Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 × normaalin yläraja (ULN) tai glomerulusten suodatusnopeus > 25 ml/min Cockcroft-Gault-kaavalla laskettuna.
  8. Seerumin kalium, magnesium ja kalsium (korjattu albumiiniin) laitosnormien rajoissa. Koehenkilöt, joiden elektrolyytit ovat normaalin alueen ulkopuolella, ovat kelvollisia, jos nämä arvot korjataan uudelleentestattaessa tarvittavan lisäyksen jälkeen.
  9. Seerumin kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 × ULN.
  10. Seerumin aspartaattitransaminaasi (AST) ja/tai alaniinitransaminaasi (ALT) ≤ 2,5 × ULN.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Akuutti promyelosyyttinen leukemia (AML-alatyyppi M3)
  2. Aiempi hoito millä tahansa FLT3-estäjillä
  3. Tunnettu ihmisen immuunikatoviruksen aiheuttama infektio tai aktiivinen hepatiitti B- tai C -infektio.
  4. Verituotteiden siirrosta kieltäytyminen.
  5. Miehellä, jonka seksikumppani on hedelmällisessä iässä oleva nainen, miehen tai naisen haluttomuus tai kyvyttömyys käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimushoidon ajan ja vähintään 3 kuukauden ajan tutkimushoidon päättymisen jälkeen
  6. Heteroseksuaalisesti aktiivisella hedelmällisessä iässä olevalla naisella haluttomuus tai kyvyttömyys käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimushoidon ajan ja vähintään 3 kuukauden ajan tutkimushoidon päättymisen jälkeen
  7. Raskaus
  8. Naispuolisten koehenkilöiden on suostuttava olemaan imettämättä seulonnassa ja koko tutkimusjakson ajan ja 45 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: sorafenibi ja Omacetaxine Mepesuccinate

Sorafenibin aloitusannos on 400 mg kahdesti vuorokaudessa. Sorafenibia tulee ottaa jatkuvasti koko hoitojakson ajan, ellei vasteesta ole näyttöä ensimmäisessä arvioinnissa 28. päivänä tai etenevää sairautta missään vaiheessa hoidon aikana.

OM:ta annetaan 1,5 mg/m2/vrk (maksimiannos 3 mg) 7 päivän ajan (samanaikaisesti sorafenibin kanssa) 28 päivän syklissä.

Sorafenibi- ja OM-hoitoa jatketaan leukemian etenemiseen tai allogeeniseen HSCT:hen asti. Sen jälkeen potilaita seurataan ja tietoja sairauden tilasta ja eloonjäämisestä kerätään.
Lääke: Sorafenibi
Sorafenibi kinaasi-inhibiittori, joka on tarkoitettu ei-leikkaavan hepatosellulaarisen karsinooman hoitoon; Pitkälle edennyt munuaissolusyöpä
Muut nimet:
  • NEXAVAR
Lääke: Omacetaxine Mepesuccinate -injektio
Omacetaxine Mepesuccinate on farmaseuttinen lääkeaine, joka on tarkoitettu kroonisen myelooisen leukemian (CML) hoitoon.
Muut nimet:
  • homoharringtoniini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellinen remissio
Aikaikkuna: jopa 16 viikkoa
Blastien määrä ei lisääntynyt BM- tai PB-soluissa (<5 % tumallisten solujen kokonaismäärästä), absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1 x 109/l ja verihiutaleiden määrä ≥ 100 x 109/l
jopa 16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Hong Kong

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 30. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AML008

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AML

Kliiniset tutkimukset Sorafenibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa