Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Sorafenib és Omacetaxine Mepesuccinate kombinációja újonnan diagnosztizált vagy kiújult/refrakter AML-ben hordozó FLT3-ITD-ben

2020. március 26. frissítette: Dr. Anskar Y.H. Leung, The University of Hong Kong

II. fázisú, egykarú, nyílt jelölésű vizsgálat a szorafenib és az omacetaxine mepesuccinate kombinációjának értékelésére újonnan diagnosztizált vagy kiújult/refrakter AML-t hordozó FLT3-ITD-ben

A vizsgálat célja annak tesztelése, hogy a szorafenib és az omacetaxin mepesuccinát (OM, más néven homoharringtonin) kombinációja tartós, összetett teljes remissziót (CRc) eredményez-e újonnan diagnosztizált vagy relapszus/refrakter (R/R) akut myeloid leukémiát (AML) hordozó betegeknél. FLT3-ITD (Fms-szerű tirozin kináz 3 – belső tandem duplikáció).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ebben a klinikai vizsgálatban vizsgált AML típusa FMS-szerű tirozin-kináz 3 (FLT3) – belső tandem duplikáció (ITD) pozitív AML néven ismert. Az ilyen típusú AML-nek a gének megváltozása (vagy mutációja) van, ami a hagyományos kemoterápia utáni visszaesés nagy kockázatával járhat, és ezért rendkívül rossz klinikai kimenetelű.

Az FLT3 inhibitorok, beleértve a szorafenibet is, hatékonyan indukálják a remissziót. Hatásuk azonban csak átmeneti. A klinikai igények kielégítetlenek a hatékonyságuk fokozására, ezért a klinikai alkalmazásra.

Ez egy II. fázisú, egykarú, nyílt elnevezésű vizsgálat. Összesen 40 alkalmas, beleegyező beteget vesznek fel, köztük 20 újonnan diagnosztizált és 20 R/R FLT3-ITD AML-ben szenvedő beteget.

Az újonnan diagnosztizált betegeknél a diagnosztikai csontvelőt (BM) és/vagy a perifériás vért (PB) a következő generációs szekvenálás (NGS) segítségével értékelik, amely 54 mieloid gént tartalmazó mieloid panelen, valamint a szorafenibre és omacetaxin mepesuccinátra adott in vitro reakciójukon alapul. (OM) a laboratóriumunkban kialakított házon belüli platformon alapul. Az FLT3-ITD allélterhelést is értékelni fogják.

Az R/R betegek esetében az FLT3-ITD státusz és az allélterhelés a kezelés előtt megerősítésre kerül. Mindkét betegcsoport naponta kétszer 400 mg sorafenibet és napi 1,5 mg/m2 OM-t kap 7 napon keresztül, 28 naponként a progresszióig vagy az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációig (HSCT). Ezt követően a betegeket nyomon követik, és információkat gyűjtenek a betegség állapotáról és a túlélésről. A morfológiai válasz és az FLT3-ITD allélterhelés dokumentálására a 28. napon BM-vizsgálatot végeznek.

A leukémia progressziója esetén BM- és/vagy PB-mintákat gyűjtenek, és megvizsgálják a szorafenibre és az OM-re adott in vitro válaszukat. Az FLT3 tirozin kináz doménjét (TKD) szintén szekvenálják, és értékelik az FLT3-ITD allélterhelést.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • The University of Hong Kong

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az Institutional Review Board (IRB) által jóváhagyott írásos beleegyezés megadása.
  2. Életkor ≥18 év
  3. Dokumentált elsődleges AML vagy myelodysplasiás szindróma (MDS) másodlagos AML, az Egészségügyi Világszervezet kritériumai szerint
  4. Diagnóziskor vagy morfológiai relapszusban kezdeti remisszió után vagy refrakter indukciós kemoterápia után, HSCT-vel vagy anélkül
  5. Az FLT3-ITD dokumentálása BM-ben vagy 20% feletti allélterhelésű vérben, a vizsgálati helyszín laboratóriuma szerint
  6. ECOG teljesítmény pontszám 0-2
  7. A szérum kreatinin értéke ≤1,5 ​​× a normál felső határa (ULN), vagy a glomeruláris filtrációs sebesség >25 ml/perc, a Cockcroft-Gault képlettel számítva.
  8. A szérum kálium-, magnézium- és kalciumszintje (albuminra korrigálva) az intézményi normál határokon belül. Azok az alanyok, akiknek elektrolitjai a normál tartományon kívül vannak, akkor jogosultak arra, hogy ezeket az értékeket a szükséges kiegészítést követő ismételt vizsgálat során korrigáljuk.
  9. A szérum összbilirubin értéke ≤1,5 ​​× ULN.
  10. Szérum aszpartát transzamináz (AST) és/vagy alanin transzamináz (ALT) ≤ 2,5 × ULN.

Kizárási kritériumok:

  1. Akut promielocitás leukémia (AML M3 altípus)
  2. Bármilyen FLT3-gátlóval végzett előzetes kezelés
  3. Humán immunhiány vírus által okozott ismert fertőzés vagy aktív hepatitis B vagy C fertőzés.
  4. A vérkészítmény transzfúziójának megtagadása.
  5. Olyan férfiban, akinek szexuális partnere egy fogamzóképes nő, a férfi vagy nő nem hajlandó vagy nem hajlandó elfogadható fogamzásgátló módszert alkalmazni a vizsgálati kezelés teljes időtartama alatt és legalább 3 hónapig a vizsgálati kezelés befejezése után
  6. Heteroszexuálisan aktív, fogamzóképes korú nőnél, aki nem hajlandó vagy nem hajlandó elfogadható fogamzásgátló módszert alkalmazni a vizsgálati kezelés teljes időtartama alatt és legalább 3 hónapig a vizsgálati kezelés befejezése után
  7. Terhesség
  8. A női alanyoknak bele kell egyezniük abba, hogy nem szoptatnak a szűrés során és a vizsgálati időszak alatt, valamint az utolsó vizsgálati gyógyszer beadása után 45 napig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: sorafenib és Omacetaxine Mepesuccinate

A szorafenib kezdő adagja naponta kétszer 400 mg. A szorafenibet a kezelési időszak alatt folyamatosan kell szedni, kivéve, ha a 28. napon végzett első értékelésnél nincs bizonyíték a válaszreakcióra vagy a kezelés során bármikor progresszív betegségre.

Az OM-t 1,5 mg/m2/nap dózisban (maximális adag 3 mg) adják be 7 napon keresztül (a szorafenibbel egyidejűleg) 28 napos ciklusban.

A szorafenib és az OM a leukémia progressziójáig vagy az allogén HSCT-ig folytatódik. Ezt követően a betegeket nyomon követik, és információkat gyűjtenek a betegség állapotáról és a túlélésről.
Drog: Sorafenib
Sorafenib, kináz-gátló, nem reszekálható hepatocelluláris karcinóma kezelésére javallt; Előrehaladott vesesejtes karcinóma
Más nevek:
  • NEXAVAR
Drog: Omacetaxine Mepesuccinate injekció
Az Omacetaxine Mepesuccinate egy gyógyszerészeti gyógyszer, amely krónikus mieloid leukémia (CML) kezelésére javallt.
Más nevek:
  • homoharringtonin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes remisszió
Időkeret: 16 hétig
Nem nőtt a blasztok száma BM-ben vagy PB-ben (az összes magos sejt <5%-a), abszolút neutrofilszám ≥ 1x109/l és vérlemezkeszám ≥ 100x109/l
16 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The University of Hong Kong

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. július 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2020. február 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2020. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 26.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. május 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. március 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 26.

Utolsó ellenőrzés

2020. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AML008

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AML

Klinikai vizsgálatok a Sorafenib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Colombia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel