デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者における SRP-5051 (ベスレテプリルセン) の単回投与の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための研究
2022年6月30日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
エクソン51スキッピング治療に適したデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるSRP-5051の単回投与の安全性、忍容性、および薬物動態を評価する第1相試験
この研究の目的は、エクソン 51 スキッピング治療を受けやすい DMD 患者に単回投与として投与された SRP-5051 (vesleteplirsen) の 5 つの漸増用量の安全性、忍容性、および薬物動態 (PK) を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- Neuromuscular Research Center
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Florida
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Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- Children's Medical Center Dallas
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- DMDの遺伝子診断を受けており、エクソン51スキッピング治療に適したDMD遺伝子のアウトオブフレーム欠失変異がある
- -治験薬投与の少なくとも12週間前に経口コルチコステロイドの安定した用量を使用しており、研究に参加している間、経口コルチコステロイドの継続投与*、または治験薬投与の少なくとも12週間前にコルチコステロイドを投与されておらず、研究に参加している間に経口コルチコステロイドの投与を開始する
除外基準:
- 左心室駆出率 (LVEF) が (
- -スクリーニング心電図（ECG）で、フリデリシア法（QTcF）>= 450ミリ秒（ミリ秒）で補正されたQT間隔があります
- -スクリーニング前の12週間以内の投与の開始または変更（体重の変化に対応するための変更を除く）および次のいずれかの研究に参加している間：アンギオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤、アンギオテンシン受容体遮断薬（ARB） 、ベータ遮断薬、またはカリウム
- -心不全に対して抗不整脈および/または利尿療法が必要
- 強制肺活量 (FVC)
- -既知の腎臓病またはスクリーニング前の6か月以内に急性腎障害があった
- -スクリーニング前6か月以内のエテプリルセンまたはドリサペルセンによる治療、またはいつでもDMDの治療のための実験的遺伝子治療
- アリストロキア酸を含む漢方薬/サプリメントの使用
他の包含/除外基準が適用されます。
*ステロイドの投与量は、体重の変化に対応するための変更を除いて一定でなければなりません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SRP-5051
患者は、1 日目に SRP-5051 の 5 つの漸増用量レベルのうちの 1 つを受けるように順次割り当てられます。 研究を完了し、安全性の適格基準を引き続き満たしている患者は、非盲検延長研究に登録して、SRP-5051 の投与を継続する機会があります。 |
静脈内（IV）注入として投与されるSRP-5051の単回投与。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：インフォームド コンセントの署名から SRP-5051 の最終注入の 12 週間後まで (最大 14 週間)
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AE とは、臨床試験参加者における不都合な医学的事象であり、治験薬と必ずしも因果関係があるとは限りません。
したがって、AE は、治験薬に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、治験薬の投与中または投与後に発生する、好ましくない意図しない症状、徴候、疾患、状態、または検査異常である可能性があります。
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インフォームド コンセントの署名から SRP-5051 の最終注入の 12 週間後まで (最大 14 週間)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SRP-5051の最大血漿濃度（Cmax）
時間枠：投与前、注入中、注入終了、投与後（0.25、0.5、1、2、4、8、12時間）
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血漿サンプルは、薬物注入に使用される反対側の腕から末梢静脈穿刺を介して収集されます。
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投与前、注入中、注入終了、投与後（0.25、0.5、1、2、4、8、12時間）
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SRP-5051の血漿濃度対時間曲線下面積(AUC)
時間枠：投与前、注入中、注入終了、投与後（0.25、0.5、1、2、4、8、12時間）
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血漿サンプルは、薬物注入に使用される反対側の腕から末梢静脈穿刺を介して収集されます。
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投与前、注入中、注入終了、投与後（0.25、0.5、1、2、4、8、12時間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年2月5日
一次修了 (実際)
2019年8月19日
研究の完了 (実際)
2019年8月19日
試験登録日
最初に提出
2017年12月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年12月14日
最初の投稿 (実際)
2017年12月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月30日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 5051-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
SRP-5051の臨床試験
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Sarepta Therapeutics, Inc.終了しました
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Sarepta Therapeutics, Inc.終了しましたデュシェンヌ型筋ジストロフィーアメリカ, ベルギー, スペイン, イギリス, オランダ, ドイツ, カナダ, イタリア
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Medical University of Bialystok積極的、募集していない