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Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de uma dose única de SRP-5051 (Vesleteplirsen) em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

30 de junho de 2022 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 1 para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética de uma dose única de SRP-5051 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne passíveis de tratamento de omissão do exon 51

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética (PK) de 5 doses crescentes de SRP-5051 (vesleteplirsen) administradas como uma dose única a pacientes com DMD passíveis de exon 51 ignorando o tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Children's Medical Center Dallas

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Tem um diagnóstico genético de DMD e uma mutação de deleção fora do quadro do gene DMD passível de pular o tratamento do exon 51
  • Esteve em uma dose estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da administração do medicamento do estudo com dosagem contínua de corticosteroides orais enquanto participava do estudo*, ou não recebeu corticosteroides por pelo menos 12 semanas antes da administração do medicamento do estudo e não iniciar a dosagem de corticosteroides orais durante a participação no estudo

Critério de exclusão:

  • Tem uma fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) inferior a (
  • Tem um intervalo QT corrigido com o método de Fridericia (QTcF) >= 450 milissegundos (mseg) no eletrocardiograma de triagem (ECG)
  • Início ou alteração da dosagem (exceto para modificações para acomodar alterações de peso) dentro de 12 semanas antes da triagem e durante a participação no estudo para qualquer um dos seguintes: inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA), agentes bloqueadores dos receptores de angiotensina (ARBs) , betabloqueadores ou potássio
  • Requer terapia antiarrítmica e/ou diurética para insuficiência cardíaca
  • Capacidade vital forçada (CVF)
  • Doença renal conhecida ou lesão renal aguda nos 6 meses anteriores à triagem
  • Tratamento com eteplirsen ou drisapersen dentro de 6 meses antes da triagem, ou qualquer terapia genética experimental para o tratamento de DMD a qualquer momento
  • Uso de qualquer medicamento/suplemento fitoterápico contendo ácido aristolóquico

Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.

*A dose de esteróides deve permanecer constante, exceto para modificações para acomodar mudanças de peso.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SRP-5051

Os pacientes serão designados sequencialmente para receber 1 dos 5 níveis de dose crescente de SRP-5051 no Dia 1.

Os pacientes que concluírem o estudo e continuarem a atender aos critérios de elegibilidade de segurança terão a oportunidade de se inscrever em um estudo de extensão aberto para continuar a receber SRP-5051.
Medicamento: SRP-5051
Dose única de SRP-5051 administrada como uma infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • vesleteplirsen

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 12 semanas após a última infusão de SRP-5051 (até 14 semanas)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de ensaio clínico, que não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento sob investigação. Um EA pode, portanto, ser qualquer sintoma, sinal, doença, condição ou anormalidade de teste desfavorável e não intencional que ocorra durante ou após a administração do medicamento do estudo, considerado ou não relacionado ao medicamento do estudo.
Desde a assinatura do consentimento informado até 12 semanas após a última infusão de SRP-5051 (até 14 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática máxima (Cmax) de SRP-5051
Prazo: Pré-dose, meio da infusão, final da infusão, pós-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 horas)
Amostras de plasma a serem coletadas por punção venosa periférica do braço contralateral usado para infusão de drogas.
Pré-dose, meio da infusão, final da infusão, pós-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 horas)
Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo (AUC) de SRP-5051
Prazo: Pré-dose, meio da infusão, final da infusão, pós-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 horas)
Amostras de plasma a serem coletadas por punção venosa periférica do braço contralateral usado para infusão de drogas.
Pré-dose, meio da infusão, final da infusão, pós-dose (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 horas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

19 de agosto de 2019

Conclusão do estudo (Real)

19 de agosto de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

18 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de junho de 2022

Última verificação

1 de junho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 5051-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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