Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för en engångsdos av SRP-5051 (Vesleteplirsen) hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

30 juni 2022 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fas 1-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för en enstaka dos av SRP-5051 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi som är mottagliga för Exon 51 som hoppar över behandling

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken (PK) för 5 eskalerande doser av SRP-5051 (vesleteplirsen) administrerade som en engångsdos till patienter med DMD som kan hoppa över exon 51-behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Neuromuscular Research Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • Children's Medical Center Dallas
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har en genetisk diagnos av DMD och en out-of-frame deletionsmutation av DMD-genen mottaglig för exon 51 hoppa över behandling
  • Har tagit en stabil dos av orala kortikosteroider i minst 12 veckor före studieläkemedlets administrering med fortsatt dosering av orala kortikosteroider medan du deltagit i studien*, eller har inte fått kortikosteroider på minst 12 veckor före studieläkemedlets administrering och kommer inte att initiera dosering av orala kortikosteroider medan du deltar i studien

Exklusions kriterier:

  • Har en vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) mindre än (
  • Har ett QT-intervall korrigerat med Fridericias metod (QTcF) >= 450 millisekund (ms) på screeningelektrokardiogrammet (EKG)
  • Initiering eller förändring av dosering (förutom ändringar för att anpassa sig till viktförändringar) inom 12 veckor före screening och under deltagande i studien för något av följande: angiotensinomvandlande enzym (ACE)-hämmare, angiotensinreceptorblockerare (ARB) , betablockerare eller kalium
  • Kräver antiarytmisk och/eller diuretikabehandling för hjärtsvikt
  • Forcerad vitalkapacitet (FVC)
  • Känd njursjukdom eller hade en akut njurskada inom 6 månader före screening
  • Behandling med eteplirsen eller drisapersen inom 6 månader före screening, eller någon experimentell genterapi för behandling av DMD när som helst
  • Användning av växtbaserade läkemedel/tillskott som innehåller aristolochic syra

Andra inkluderings-/exkluderingskriterier gäller.

*Dosen av steroider måste förbli konstant förutom ändringar för att anpassa sig till förändringar i vikt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SRP-5051

Patienterna kommer att tilldelas sekventiellt att få 1 av de 5 eskalerande dosnivåerna av SRP-5051 på dag 1.

Patienter som slutför studien och fortsätter att uppfylla säkerhetskriterierna kommer att ha möjlighet att registrera sig i en öppen förlängningsstudie för att fortsätta att få SRP-5051.
Läkemedel: SRP-5051
Engångsdos av SRP-5051 administrerad som en intravenös (IV) infusion.
Andra namn:
  • vesleteplirsen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke till 12 veckor efter den sista infusionen av SRP-5051 (upp till 14 veckor)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare i kliniska prövningar, som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med läkemedlet i prövningen. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt symptom, tecken, sjukdom, tillstånd eller testavvikelse som uppstår under eller efter administrering av studieläkemedlet, oavsett om det anses relaterat till studieläkemedlet eller inte.
Från undertecknande av informerat samtycke till 12 veckor efter den sista infusionen av SRP-5051 (upp till 14 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av SRP-5051
Tidsram: Fördos, mitten av infusionen, slutet av infusionen, efter dos (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timmar)
Plasmaprover som ska tas via perifer venpunktion från den kontralaterala armen som används för läkemedelsinfusion.
Fördos, mitten av infusionen, slutet av infusionen, efter dos (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timmar)
Area under plasmakoncentrationen kontra tid-kurvan (AUC) för SRP-5051
Tidsram: Fördos, mitten av infusionen, slutet av infusionen, efter dos (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timmar)
Plasmaprover som ska tas via perifer venpunktion från den kontralaterala armen som används för läkemedelsinfusion.
Fördos, mitten av infusionen, slutet av infusionen, efter dos (0,25, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12 timmar)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 februari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

19 augusti 2019

Avslutad studie (Faktisk)

19 augusti 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2017

Första postat (Faktisk)

18 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2022

Senast verifierad

1 juni 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 5051-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniska prövningar på SRP-5051

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera